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orphelins : biologistes et m6decins ont bien travail16
Parmi /es besoins mtWcaux impatfaitement ou non couverts figurent /es <g maladies otphelines >j, dont I’appellation conecte est N maladies raw I. L’amPlioWion de ces basoins mbdicaux sptkitiques figwe dans /es 6 axes du Rvgtamme de Santi 2001 pksenti par Bemad Kouchner le 27 mars demier en ouvertwe de la ConfiGence nationale de santk.
L e 4” Forum national de I’Alliice des mala-
dies rare@ a permis de dresser un premier
bilan du developpement de mkkements orphe-
lins a I’khelle europeenne - puisque I’Europe
(ap& les &a&.-Unis et le Japon) s’est dotee le
16 decembre 1999 dun reglement spkifiiue,
destine a favor&r ce developpement par l’in-
dustrie pharmaceutique et le diagnostic in vitro.
Rappel des crit&es
Rappelons en effet que a mkkarnent orphelin *
englobe egalement la notion de m&hode de dia-
gnostic biologique des maladies tares, ce que
lake comprendre l’appellation Committee for
orphan medicalproducts, le COMP cr& en avril
2000 au sein de I’Agence europsenne du m&fi-
can-rent - dont I’appellation est de meme the
European Agency for the evaluation of medici-
nalproducts (EMEA). Une maladie est die rare
lorsqu’elle affecte au minimum dans une popu-
lation 5 sujets sur 10 000. Tout est relatif, car
ces maladies &ant estimees a 5 000 dans le
monde, elles concement en fait 25 a 30 millions
d’individus dans le monde. Ce sont des mala-
dies graves, lourdes, generant des handicaps
plus ou moins profonds, abregeant l’existence
des individus, incurables ou pouvant simple-
ment b&&icier de traitements palliatifs.
Cobjectif du reglement europeen est de
mettre en ceuvre des mesures d’incitation a la
recherche, au developpement et a la commer-
cialisation de produits de Sante innovants
pour la prevention, le traitement et le diagnos-
tic des maladies rares, en accordant une
exclusivite de 10 ans, une exoneration des
redevances, un soutien a l’elaboration de
protocoles therapeutiques, un enregistre-
ment communautaire unique, etc.
Des rksultats concrets
Operationnel depuis le 27 avril 2000, le regle-
ment, depuis sa publication au Journal officiel
des Communautes europeennes, a suscite un
afflux de dossiers de produits candidats au
* critere de designation * : I’attribution du sta-
tut de medicament orphelin.
A I’heure du 4’ Forum de I’Alliance, 37 dossiers
de medicarnents orphelins avaient obtenu ce
critere depuis mai 2000 - apres passage
devant les experts du COMP, certains &ant
deja au stade de la demande de mise sur le
marche, d’autres beneficiant encore dune assis-
tance a I’elaboration du protocole d’essais
cliniques. Par ailleurs, 103 demandes avaient
ete soumises ou annoncees. Un medicament
orphelin peut etre une innovation totale, tel un
produit recombinant issu d’un procede de bio-
technologie, par exemple pour remplacer une
enzyme absente dans une grave maladie meta-
bolique (maladies lysosomales).
II peut s’agir dun medicament existant, n’ayant
pas I’autorisation de prescription (biphosphona-
te dans I’osteoporose des tritherapies, maladie
des OS de vetre). II peut s’agir d’un medicament
derembourse pour u service medical rendu m
insuffisant.. . mais av& utile dans c&tines mala-
dies tares (certaines vitamines). Le mouvement
permettant a I’Europe de devenir moins depen-
dante de I’industrie phamtaceutique ametkaine
pour ses mkkarnents ofphelins est amor&
Le medicament orphelin aura surtout favorid
un autre phenomene : la rapidite d’attribution
du statut, due a la simplification des essais
cliniques - les patients n’ont pas le temps
d’entrer dans des protocoles contre placebo
- ce serait non ethique. A quand le tour des
industriels du diagnostic in vitro ? J.-M. M.
“’ Maladie orpheline se dit par extension, par rapport au terme de m&dicament orphelin, d&ignant un medicament unique dans sa classe, car s’adressanf B un si faible nombre de malades qu’il n ‘aura pas de concurrent. nlAffti des m&dies rares - .B% Fr.-Gaudart dA//aines - r‘fGpita/ Broussais - 102, rue Did& - 75074 Paris T&:01 56535340-Fau:Ol56535344 H/e regroupe 77 associations de malades rep&sentant 900 maladies rares et environ 7 million de malades.
Revue Franpise des Laboratoires, juin 2001, No 334
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