Définition d’une maladie orpheline etd’un médicament orphelinLes maladies orphelines sont des pathologiesdites « rares», affectant un nombre limité depatients. Environ 7 000 pathologies sontconsidérées comme telles à ce jour (250environ sont découvertes chaque année) ;quatre-vingts pour cent d’entre elles sontd’origine génétique.L’Organisation mondiale de la santé (OMS)définit ces maladies comme celles affectantau maximum 6,5 à 10 personnes sur 10 000dans la population générale. Les prévalencesmaximales des maladies qui répondent à

cette définition sont déterminées danschaque nation disposant d’une législationad hoc : 7,5 sur 10 000 habitants auxÉtats-Unis, 5 sur 10 000 habitants enEurope, 4 sur 10 000 habitants au Japon, et1,2 sur 10 000 en Australie (les autoritéschinoises envisagent, aux dernières nouvelles,une fourchette de prévalence maximale de 2à 4 sur10 000 pour leur future législation). Les médicaments orphelins se définissentcomme des traitements, petites moléculesou produits biologiques, qui sont destinés àtraiter ces maladies. Les législations régissantspécifiquement le cadre du développement

de ces médicaments particuliers ne sontapparues que récemment, en 1983 auxÉtats-Unis, en 1993 au Japon, en 1997 enAustralie, et fin 1999 en Europe (2012 enChine ?). Elles prévoient un certain nombred’avantages en termes d’exclusivitécommerciale et d’incitations financières etfiscales qui favorisent les entreprises quiinvestissent dans ces domaines thérapeutiques.

Qui développe des médicamentsorphelins ?Contrairement à une opinion largementrépandue, le nombre de sociétés développantdes médicaments orphelins dans le mondeest important : nous avons compilé lesdésignations orphelines accordées par laFDA et l’EMA (plus de 2 600 au total – à nepas confondre avec les AMM) et nous avonsidentifié environ 650 sociétés qui développent(ou ont développé) une ou plusieursthérapies à visée orpheline. La taille dessociétés est très variable, de la big pharma àla TPE, même si l’on peut constater que lesbig pharmas trustent en 2009 environ 70 %du marché des médicaments orphelins :Novartis décline Glivec/Gleevec et Tasigna(des blockbusters) dans plusieurs indicationsorphelines en cancérologie, Baxter, Bayer etNovo Nordisk commercialisent leurspécialité dans l’hémophilie (également desblockbusters), Genzyme a prospéré sur safranchise « maladies lysosomales » avantde connaître ses problèmes GMP, et unemicroentreprise comme Only for ChildrenPharmaceuticals développe notamment unmédicament pour le traitement de maintenance

de la leucémiel ymphob las t iqueaiguë, par exemple. Ilest également à noterque des associations depatients ont égalementpris l’initiative dudéveloppement dem é d i c a m e n t sorphelins, soit par lefinancement de la

recherche amont et/ou aval (AFM parexemple), soit directement par la création desociétés dédiées à une pathologie spécifique :Lysogene en France pour la maladie deSanfilippo, ou plus récemment encore HaloTherapeutics aux États-Unis pour lamaladie de Duchenne. De la mêmemanière, on trouvera dans ce domaine dessociétés « pure players » comme Actelion,Transkaryotic Therapies (rachetée par Shireen 2005), BioMarin Pharmaceuticals,Alexion Pharmaceuticals, Orphan Europe(reprise par Recordati), Swedish Orphan(fusionnée depuis avec Biovitrum), OPi(acquise par EUSA), ou des laboratoiresdont l’activité « maladies orphelines » nereprésente qu’une fraction plus ou moinsimportante de l’activité : Shire, Novartis etSanofi (via son acquisition de Genzyme) pourne citer qu’elles. Quoi qu’il en soit, ledéveloppement de traitements dans cedomaine a connu une croissance considérabledepuis l’apparition de l’Orphan Drug Actaux États-Unis : 10 médicaments orphelinsont été autorisés par la FDA dans les années70 ; à comparer avec 360 depuis 1983,toujours par la même FDA. L’Europe a,quant à elle, autorisé la mise sur le marchéde 60 médicaments depuis 2000. Actuellement,plus de 460 médicaments orphelins seraienten développement clinique (source : PhRMA).

Que représentent économiquementaujourd’hui les médicamentsorphelins ?Si, prise individuellement, chaque maladieorpheline ne touche qu’une populationlimitée (d’un seul (!) à quelques dizaines demilliers de patients), les 7 000 maladiesorphelines prises dans leur ensembleaffectent environ 6 à 8 % des populations,soit 25 à 30 millions de personnes auxÉtats-Unis, et 35 millions dans l’Unioneuropéenne. Et Marc Dunoyer (Head of RareDiseases Unit and Chairman of GSK Japan)estime que moins de 10 % des patientssouffrant de pathologies orphelines sonttraités dans le monde (déclaration du

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MÉDICAMENTS ORPHELINS : VITRINE« ÉTHIQUE » DE L’INDUSTRIE PHARMACEUTIQUEOU VÉRITABLE MARCHÉ DE NICHES ?

EUROPE

Les potentialités des médicaments orphelins exercent une attractivité importante sur le monde de lapharma et des financiers. Quelles sont les réalités et les perspectives internationales de ce marché ?Christian Girard et Gilles Avenard du cabinet conseil Alliance4growth ont accepté de décrypterpour Biotech finances les enjeux du secteur dans une enquête que nous publions en deux voletsdans nos numéros 537 et 538 de Biotech finances.

« Des PATHOLOGIESqui SUSCITENTbien desCONVOITISES »Gilles Avenard

Indication Company Cost per patient (Y)Soliris Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Alexion Pharmaceuticals $409 500Elaprase Hunter's Syndrome Shire $375 000Naglazyme Maroteaux-Lamy Syndrome BioMarin Pharmaceuticals $365 000Cinryze Hereditary Angiodema ViroPharma $350 000Myozyme Pompe Disease Genzyme $300 000Arcalyst Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes Regeneron Pharmaceuticals $250 000Replagal Fabry Disease Shire $210 000Cerezyme Gaucher Disease Genzyme $200 000Fabrazyme Fabry Disease Genzyme $200 000Aldurazyme Hurler's Syndrome Genzyme/BioMarin Pharmaceuticals $200 000Kuvan Hyperphenylalaninemia BioMarin Pharmaceuticals $107 000Advate Hemophilia (Severe) Baxter $100 000Firdapse Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome BioMarin Pharmaceuticals $58 000Tracleer Pulmonary Arterial Hypertension Actelion $40 000Source : www.biotech-intelligence.com

TABLEAU 1

18/10/2010). Il existe donc un potentiel demarché considérable, mais quid de lasituation présente ? Pour répondre avecobjectivité à cette question, nous avonsdonc extrait quelques informations de nosbases de données pour avoir des ordres degrandeur, et force est de constater que lesdonnées économiques liées à cespathologies peuvent susciter bien desconvoitises de la part d’investisseurs oud’industriels (les analystes estimentle « marché orphelin » à + 80 milliards US$en 2011). Pour débuter notre analyse,nous nous sommes intéressés au coût detraitement annuel par patient desmédicaments orphelins autorisés, et nousavons sélectionné dans le tableau 1quelques spécialités qui illustrent desniveaux de prix plutôt inhabituels dansl’industrie pharmaceutique, puisque ceux-cise situent entre 40 et 400 000 US$annuels ! (tableau 1) Nous avons ensuiterelevé les chiffres d’affaires réalisés en 2009et 2010 par une quinzaine de médicamentsorphelins, d’introduction récente ou plus

ancienne (tableau 2). Plusieurs d’entre euxsont de véritables blockbusters, notammentdans l’hémophilie, l’hypertension artériellepulmonaire et plusieurs aspirent à le devenirà court terme. Nous avons égalementcherché à situer le niveau des transactionsdans le domaine des médicaments orphelins,et les résultats sont surprenants par le niveaudes conditions financières liées à ces accordsde licences (tableau 3) et opérations de fusionacquisition (tableau 4). L’examen de quelquesaccords de licence permet de conclurerapidement que ces transactions n’ont rien àenvier à celles concernant des pathologiesplus communes, notamment par le niveaudes upfronts :Quant aux opérations de rachat, si l’onconsidère les « pure players » (toutes les ciblesacquises dans le tableau, à l’exception deGenzyme), elles font apparaître desmultiples « prix d’acquisition/chiffred’affaires » supérieurs à l’ensemble destransactions que nous pouvons observer(Shire avait acquis Transkaryotic Therapies 20fois son C.A. !), et le prix offert pour certaines

acquisitions de sociétés sans aucun chiffred’affaires laisse songeur, notammentEnobia/Alexion Pharmaceuticals (supérieur à1 milliard de US$), pour un candidat enphase II dans une indication rare.Pour terminer ce premier volet, on ne peutnégliger de s’intéresser aux coûts dedéveloppement et de production desmédicaments orphelins. À cet égard,Genzyme, par exemple, communique denombreux arguments qui justifieraient desniveaux de prix qui peuvent être regardéscomme exhorbitants : 200 000 000 US$investis en manufacturing préalablement àl’obtention de l’AMM de Cerezyme, ledéveloppement de Myozyme (300 000 US$annuel par patient, à vie) aurait coûté plusde 500 millions de dollars, la marge globale,qui s’élève à 77 % (en 2005), permet definancer de nouveaux traitements, et 10 %des patients sont traités gratuitement. Ducôté d’Alexion, un porte-parole de la sociétéjustifie le prix de Soliris par un investissementpréalable de 800 000 000 US$ pour amenerce médicament aux patients, et un « time-to-market» de 15 ans. Les sociétés sont en revanchebeaucoup plus discrètes sur les financementspublics dont ont bénéficié ces traitementsau cours de leur développement initial. �

Christian Girard & Gilles Avenard,

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Suite et volet 2

page 3 et 4

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Indication Company 2010 2009 Growth (%)Advate Hemophilia (Severe) Baxter $1 800 000 000 $1 651 000 000 9,02 %Tracleer Pulmonary Arterial Hypertension Actelion $1 748 000 000 $1 464 000 000 19,40 %NovoSeven Hemophilia (Severe) Novo Nordisk $1 440 000 000 $1 369 000 000 5,19 %Kogenate Hemophilia (Severe) Bayer HealthCare $1 342 000 000 $1 279 000 000 4,93 %Cerezyme* Gaucher Disease Genzyme $720 000 000 $793 000 000 -9,21 %Soliris Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Alexion Pharmaceuticals $541 000 000 $387 000 000 39,79 %Myozyme Pompe Disease Genzyme $412 000 000 $325 000 000 26,77 %Elaprase Hunter's Syndrome Shire $404 000 000 $353 000 000 14,45 %Replagal Fabry Disease Shire $351 000 000 $194 000 000 80,93 %Naglazyme Maroteaux-Lamy Syndrome BioMarin Pharmaceuticals $193 000 000 $169 000 000 14,20 %Fabrazyme* Fabry Disease Genzyme $188 000 000 $430 000 000 -56,28 %Cinryze Hereditary Angiodema ViroPharma $177 000 000 $97 000 000 82,47 %Aldurazyme Hurler's Syndrome Genzyme/BioMarin Pharmaceuticals $167 000 000 $155 000 000 7,74 %Kuvan Hyperphenylalaninemia BioMarin Pharmaceuticals $99 000 000 $77 000 000 28,57 %Arcalyst Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes Regeneron Pharmaceuticals $21 000 000 $18 000 000 16,67 %Firdapse Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome BioMarin Pharmaceuticals $6 000 000 $0 na

* les taux de croissance négatifs des ventes de ces médicaments sont la conséquence des problèmes GMP rencontrés par GenzymeSource : www.biotech-intelligence.com

Acquired By Upfront Milestones Total Sales (if any) Date Comment Price/SalesEnobia Pharma (CA) Alexion Pharmaceuticals (US) 610 000 000 $US 470 000 000 $US 1 080 000 000 $US 0 $US décembre 28, 2011 naMeritage Pharma (US) ViroPharma (US) 7 500 000 $US 82 400 000 $US 89 900 000 $US 0 $US décembre 22, 2011 Option agreement naSwedish Orphan International (SE) Biovitrum (SE) 498 000 000 $US 61 000 000 $US 559 000 000 $US 86 000 000 $US novembre 5, 2010 6,50Genzyme (FR) Sanofi (FR) 20 100 000 000 $US 3 800 000 000 $US 23 900 000 000 $US 4 000 000 000 $US avril 8, 2011 5,98Trophos (FR) Actelion (CH) 12 800 000 $US 250 500 000 $US 263 300 000 $US 0 $US juillet 20, 2010 Option agreement naOrphan Europe (FR) Recordati (IT) 192 000 000 $US 0 $US 192 000 000 $US 53 000 000 $US septembre 28, 2007 3,62OPi (FR) EUSA Pharma (UK) 144 000 000 $US 0 $US 144 000 000 $US 23 800 000 $US mars 1, 2007 6,05Transkaryotic Therapies (US) Shire (IE) 1 600 000 000 $US 0 $US 1 570 000 000 $US 77 000 000 $US avril 21, 2005 20,39

Source : www.biotech-intelligence.com

Candidate(s) Indication Development Stage Licensor Licensee Upfront Milestones Equity Total Royalty Rate Coverage Date(at deal date)

ISIS-SMNRx Spinal Muscular Atrophy Phase I Isis Pharmaceuticals (US) Biogen Idec (US) 29 000 000 $US 270 000 000 $US 0 $US 299 000 000 $US >10% Worldwide janvier 4, 20123 Compounds Spinal Muscular Atrophy Preclinical PTC Therapeutics (US) Roche (CH) 30 000 000 $US 460 000 000 $US 0 $US 490 000 000 $US >10% Worldwide novembre 29, 2011TransVax Cytomegalovirus (in Transplant Recipients) Phase II Vical (US) Astellas Pharma (JP) 25 000 000 $US 140 000 000 $US 0 $US 165 000 000 $US >10% Worldwide juillet 15, 2011GAGs biosynthesis modulators Mucopolysaccharidosis I, II, III Preclinical Zacharon Pharmaceuticals (US) Pfizer (US) na na 0 $US 210 000 000 $US na Worldwide avril 7, 2011Amigal (migalastat HCl) Fabry Disease Phase III Amicus Therapeutics (US) GlaxoSmithKline (UK) 30 000 000 $US 170 000 000 $US 31 000 000 $US 231 000 000 $US >10% Worldwide octobre 29, 2010ADA-SCID gene therapy ADA Severe Combined Immune Deficiency Phase I/II Fondazione Telethon (IT) GlaxoSmithKline (UK) 14 000 000 $US na 0 $US na na Worldwide octobre 18, 2010ACE-031 (6) Duchenne Muscular Dystrophy Phase II Acceleron Pharma (US) Shire (IE) 45 000 000 $US 453 000 000 $US 0 $US 498 000 000 $US na Worldwide (5) septembre 9, 2010KNS-760704 (dexpramipexole) Amyotrophic Lateral Sclerosis Phase II Knopp Neurosciences (US) Biogen Idec (US) 20 000 000 $US 265 000 000 $US 60 000 000 $US 345 000 000 $US >10% Worldwide août 18, 2010PRO051 / GSK2402968 Duchenne Muscular Dystrophy Phase II Prosensa (NL) GlaxoSmithKline (UK) 25 000 000 $US 655 000 000 $US 0 $US 680 000 000 $US >10% Worldwide décembre 13, 2009taliglucerase alfa Gaucher Disease Phase III Protalix BioTherapeutics (IL) Pfizer (US) 60 000 000 $US 55 000 000 $US 0 $US 115 000 000 $US 40/60% (4) Worldwide (3) décembre 1, 2009Ampyra (Dalfampridine) Multiple Sclerosis (Symptoms) Phase III Acorda Therapeutics (US) Biogen Idec (US) 110 000 000 $US 400 000 000 $US 0 $US 510 000 000 $US >10% Worldwide (7) juillet 1, 2009Ataluren (PTC124) Duchenne Muscular Dystrophy (1) Phase IIb PTC Therapeutics (US) Genzyme (US) 100 000 000 $US 337 000 000 $US 0 $US 437 000 000 $US >10% Worldwide (2) juillet 17, 2008Mipomersen (ISIS 301012) Familial Hypercholesterolemia (FH) Phase III Isis Pharmaceuticals (US) Genzyme (US) 175 000 000 $US 1 575 000 000 $US 150 000 000 $US 1 900 000 000 $US 30/70% (8) Wordwide janvier 7, 2008

Footnotes : (1) and Cystic Fibrosis ; (2) except US & Canada ; (3) except Israel ; (4) future revenues and expenses sharing ; (5) except North America ; (6) and other novel molecules targeting the activin receptor type IIB (ActRIIB) pathway ; (7) except US ; (8) profit share begins with a 70/30 Genzyme/Isis split and reaches50/50 on a sliding scale as annual revenues ramp up to $2 billionSource : www.biotech-intelligence.com

TABLEAU 2

TABLEAU 3

TABLEAU 4

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Industrie pharmaceutique etmaladies orphelines : un intérêtaffiché et un passage à l’actionHistoriquement, on estime que 70 à 75 %des mises sur le marché de médicamentsorphelins étaient le fait de sociétés debiotechnologies ou de petites sociétés(bio)pharmaceutiques spécialisées(Genzyme, Celgene, Alexion, BioMarin,OPi, Orphan Europe, Swedish Orphan ensont des exemples caractéristiques).Néanmoins, la part de marché de lagrande industrie pharmaceutique dans lesmaladies orphelines est passée de 50 %en 2006 à environ 70 % en 2009.

Plusieurs acteurs majeurs de la big pharmaont manifesté publiquement en 2010 leurintérêt croissant pour les maladiesorphelines, notamment par la désignationde « Mr/Mrs Orphan Diseases » au seinde leurs équipes de management (MarcDunoyer précédemment cité, Ed Mascioli ,VP, Head, Orphan and Genetic DiseasesUnit, Pfizer, pour ne citer qu’eux) et par lacréation de divisions spécialisées. Uneintense activité a également été notéedans les opérations de licensing qui se sontenchaînées dans ce domaine depuis 2009(1), ainsi que dans une opérationmajeure de fusion acquisition avecGenzyme/Sanofi (2). Nous remarquonstout de même que la grande majorité deces opérations ne concerne que destraitements en développement avancé(phase II voire III).

On peut comprendre ce nouvel intérêt dela big pharma par les caractéristiquespropres au développement des médicamentsorphelins : incitations multiples, coût dedéveloppement réduit (par le nombre depatients inclus dans les essais cliniques),dispositifs réglementaires permettant untraitement prioritaire des dossiers, « timeto market » raccourci, et enfin desnégociat ions de pr ix échappanthistoriquement aux logiques habituellesdes payeurs, puisqu’il n’existe pas detraitement existant pour ces pathologies,et une exclusivité de commercialisationsur une période pouvant aller jusqu’à dix,voire douze ans. Certains acteurs(Novartis par exemple) tablent égalementsur l’intérêt des maladies rares en tantque « modèles » de cibles thérapeutiquesapplicables à des maladies fréquentes.Et nous ajouterons un bénéfice escomptéau plan de l’amélioration de l’image del’industrie auprès du public.

Les médicaments orphelins viennent doncà point nommé pour prendre la relèved’une recherche interne défaillante etd’une gestion de portefeuille menés àcourte vue. Le « patent cliff » coûtedramatiquement cher à l’industriepharmaceutique qui ne peut que réviser àgrande vitesse son modèle économiqueen recherchant des alternatives à satradition d’investissement interne ouexterne dans des blockbusters supposés.

Quelle lecture pour le futur ? Les chiffres parlent, le mouvement deconcentration du domaine des maladiesorphelines est en marche, une rumeurpersistante annonce Alexion commeprochaine cible d’acquisition : lesmédicaments orphelins sont valorisés,valorisants pour l’image, et donc attractifspour les investisseurs et l’industrie.

Cela étant, un certain nombre decontraintes et de risques pourraient pesersur l’attractivité de ce marché pourl’industrie pharmaceutique, au-delà durisque d’attrition relatif à chaquedéveloppement pharmaceutique, et lesmédicaments orphelins ne font pasexception (encore que les statistiques,certes encore partielles, ne semblent pasdéfavorables).

Le premier risque est concurrentiel :historiquement, l’équation « 1 maladieorpheline = 1 médicament orphelin »était quasiment respectée (à quelquesexceptions près : l’AMM simultanée deFabrazyme et de Replagal avait suscitébien des émois chez Genzyme). Quid dufutur ? Un exemple ? Des alternatives àCerezyme de Genzyme sont apparues etsont à la veille d’être mises sur le marché.Les réglementations orphelines ne figentpas les situations : elles garantissentseulement le développeur d’un principeactif d'avoir une exclusivité temporairesur l’utilisation de ce principe actif dansune indication donnée. Rien n’empêche

un concurrent d’obtenir une AMM avecun autre principe actif dans la mêmeind i ca t i on . Pa r a i l l eu r s, de sréglementations sont en préparationavancée pour faciliter l’accès au marchéde ce que les Anglo-Saxons appellent« follow-on biologics », en clair desgénériques de produits biologiques. Lesmédicaments orphelins seront eux aussi

(suite p.4)

MÉDICAMENTS ORPHELINS : VITRINE« ÉTHIQUE » DE L’INDUSTRIE PHARMACEUTIQUEOU VÉRITABLE MARCHÉ DE NICHES ?

EUROPE

Les potentialités des médicaments orphelins exercent une attractivité importante sur le monde de lapharma et des financiers. Quelles sont les réalités et les perspectives internationales de ce marché ?Christian Girard et Gilles Avenard, du cabinet conseil Alliance4growth, ont accepté de décrypter pourBiotech finances les enjeux du secteur dans une enquête exclusive. Suite du premier volet publiédans notre numéro 537 du lundi 6 février 2012.

« Des “modèles”THÉRAPEUTIQUESpour des MALADIES FRÉQUENTES »Gilles Avenard

« La CONCENTRATIONest en MARCHE »Christian Girard

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confrontés au « patent cliff ». Ils ne sontpas une rente à vie.En second lieu, l’industrie pharmaceutiquen’est généralement pas familièred’indications avec des populations de

prescripteurs et de patients réduites, voirerares. Une adaptation culturelle va êtrenécessaire, le marché orphelin danscertains pays est un marché de centres deréférence, pas un marché de ville. Ailleurs,la détection des patients est un élémentclé du succès ou de l’insuccès dulancement de ce type de traitement : il estnécessaire d’identifier les médecinssusceptibles de rencontrer les patients

visés, puis de les former à la reconnaissancedes divers symptômes présents dans unepathologie donnée. Une infrastructuredédiée allant jusqu’à la dispensation àdomicile des soins par des infirmiersspécialisés, et des circuits de distributionparticuliers peuvent devoir être mis enplace. Cette adaptation culturelle passesans doute par le renforcement d’unmodèle de partenariat étroit privé-public-privé.En dernier lieu, il serait à notre sensillusoire de croire à la pérennité del’équation « médicament orphelin = prixtrès élevé ». S’il était possible, il y aencore quelques années, d’obtenir cesniveaux de prix (100 000 US$ annuels etplus), notamment en arguant de leurfaible contribution aux budgets globauxdes systèmes de santé, compte tenu dunombre réduit de patients, la situation estdésormais changée : les payeurs neconsidèrent plus le coût individuel d’unmédicament orphelin comme négligeable.

Ils savent que l’addition des coûts del’ensemble des médicaments orphelinsapproche les 100 milliards de US$annuels… La capacité de l’industrie pharmaceutiqueà s’adapter à ces défis conditionnera lemaintien et le développement de sonintérêt pour ce domaine particulier. Unevraie révolution culturelle… Rendez-vousdans trois ans pour en reparler ? �

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1 - Voir tableau 3 dans Biotech financespage 2

2 - Voir tableau 4 dans Biotech financespage 2

Serge Braun, directeur scientifique de l’Association française contre les myopathies (AFM)« Attention à ne pas amalgamer systématiquement médicaments orphelins et cherté.»« Les exemples qui sont présentés ici sont effectivement les plus chers, mais on risque de laisser penser que c'est le cas pourl'intégralité des médicaments orphelins. La réalité est un peu plus complexe. Il me semble que sur une soixantaine demédicaments orphelins commercialisés en France il y en a une dizaine qui font plus des deux tiers du marché. Un nombresignificatif de médicaments orphelins sont peu chers et génèrent donc de très faibles chiffres d’affaires. Par ailleurs, les prix desmédicaments orphelins peuvent être très variés selon les États : pour Naglazyme, Aldurazyme, Replagal, Revlimid, Thelin, Nexavar,Ventavis, Cystadane, Xigris, Prialt les coûts annuels de traitement sont plus bas en France qu’en Italie, Allemagne et Espagne, etplus élevés par contre qu’au Royaume-Uni. En moyenne, le coût annuel de traitement par maladie orpheline est plus bas enFrance (autour de 150 000 € par an) qu’en Allemagne et qu’en Italie (plus de 250 000 € par an en Italie), à peu près au mêmeniveau qu’en Espagne et légèrement plus élevé qu’en Grande-Bretagne. On a la même hiérarchisation en ce qui concerne les prixdes médicaments : du plus cher au moins cher (indice de prix en base 100) : Italie (190), Allemagne (150), Espagne (110), France(110), Royaume-Uni (100) avec en effet de forts écarts. »

« L’addition des COÛTS desMÉDICAMENTSorphelins : 100 MILLIARDSde US$/an »Gilles Avenard

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