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Présentation F2iC
Paris, 26 février 2018
Vos interlocuteurs
© 2017, Pharnext SA. All rights reserved. 2
Olivier Legrand
Directeur des
Opérations
Rodolphe Hajj
Directeur de la
Pharmacologie
Un fondateur pionnier
© 2017, Pharnext SA. All rights reserved. 3
• Eminent généticien, Daniel Cohen
• Plus de 30 ans d’expérience dans
l’industrie biotechnologique et
pharmaceutique
• Créateur de la génétique moderne
• Fondateur du CEPH, Centre d'Etudes
du Polymorphisme Humain et du
Généthon
• Découvreur de la première carte du
Génome Humain
• Plus de 150 publications
internationales
Pr. Daniel Cohen
Un concept visionnaire dans le développement de médicaments
© 2017, Pharnext SA. All rights reserved. 4
© 2018, Pharnext SA. All rights reserved. 5
La PLEOTHERAPYTM en deux mots
RESEAU DE LA MALADIE
MONOTHERAPIE PLEOTHERAPYTM
(Approche de Pharnext)
Drug A Drug A
Drug B
Drug C
© 2018, Pharnext SA. All rights reserved. 6
La PLEOTHERAPYTM
Criblage in silico propriétaire Préclinique
3 000
Médicaments
approuvés
50
Médicaments
candidats
6 mois ≈ 2 ans
1
Pleodrug™
Clinique
≈ 7 ans
Approuvée Maladie
© 2018, Pharnext SA. All rights reserved. 7
Les maladies ciblées par Pharnext
Produit Indication Préclinique Phase 1 Phase 2a Phase 2b Phase 3
PXT3003
PXT864
CMT1A Adulte
CMT1A Pédiatrique
Maladie de Charcot
Maladie d’Alzheimer
PXT3003
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© 2018, Pharnext SA. All rights reserved. 9
La maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A
Symptômes
Neuropathie héréditaire chronique, sévère
et débilitante entraînant une atrophie
musculaire dans les extrémités : handicap
de la marche et des mains
Population ~100 000 personnes avec une CMT1A
légère ou modérée aux USA et EU5
Options de
traitement
Aucun médicament approuvé ou en
développement clinique, seulement des
soins de soutien
Barrières à
l’entrée
En plus d'une IP robuste jusqu'en 2030 au
moins, le statut de médicament orphelin
aux États-Unis et dans l'UE5 offre
également une exclusivité commerciale
Cibler à la fois les causes et conséquences de l’anomalie génétique
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Le médicament La maladie en bref Analyse du réseau
Le réseau CMT
Récepteur
Muscarinique
Récepteur
GABA
Récepteur Opioïde
Corps
cellulaire
Myéline
Axone
Normal
mort
Détérioration
de la myéline
Suffering
Muscle
Récepteur GABA
Récepteur Opioïde
Récepteur Muscarinique
Naltrexone
Baclofen
Sorbitol
Anomalie génétique:
Duplication du gène PMP22
Amélioration • Myéline
• Axone
• Muscle
• Inflammation
PXT864
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Nouveau mécanisme d’action: Restore le déséquilibre chimique
Glu GABA GABA
Glu
PXT864 Maladies en bref Alzheimer et autres maladies
rares et communes
Analyse du réseau
AD, ALS, PD
Récepteur GABA
Récepteur Glutamate
Acamprosate
Baclofen
Cerveau Sain Cerveau malade
Récepteur
Glutamate
Récepteur
GABA
Glu: Glutamate
GABA Glu
Glu GABA
- + GABA
Glu Aß, Tau,
αSyn,….
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Essai de Phase 2A de PXT864 dans la maladie d’Alzheimer (2015) Amélioration Significative et stabilisation
• Durée totale: 9 mois
• 45 Patients Alzheimer léger
• 12 critères cliniques d’efficacité
• 3 doses testées:
- Baclofen: 12 – 30 mg (1/10)
- Acamprosate: 1 – 40 mg (1/50)
Abbreviations: ADAS-cog, Alzheimer's Disease Assessment Scale-cognitive.
*
*p = 0.027
Finance
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Partenariat stratégique Tasly
Chiffres clés Tasly
(2016)
• Top 10 des compagnies pharmaceutiques chinoises
• Chiffre d’affaires : 2 milliards d’€
• 20 000 employés
• Capitalisation boursière (Shanghai Stock Exchange): 6 milliards d’€
Activités de Tasly • Développement, production et distribution de produits pharmaceutiques
• Centré sur la médecine traditionnelle chinoise
• Principal médicament : Dantonic® en cours d’approbation par la FDA
Termes du
partenariat
stratégique
10 mai 2017 : Signature de 3 accords
1. Investissement de 20 M€ par Tasly dans Pharnext
2. Joint Venture en Chine
3. Accord de licence pour le PXT3003 pour le traitement de CMT en Chine
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Résultats financiers – 1er semestre 2017
En K€ (1) – IFRS au 30 juin S1 2017 S1 2016
Autres produits 1 216 1 993
Charges de recherche et développement -7 610 -5 740
Charges administratives -2 936 -1 927
Résultat opérationnel -9 330 - 5 674
Résultat financier -767 - 2 295
Résultat net -10 098 -7 969
Flux de trésorerie générés par les activités opérationnelles -12 108 -3 692
Trésorerie nette liée aux activités d’investissement -152 -296
Trésorerie nette liée aux activités de financement 1 740 5 907
Variation nette de trésorerie et équivalents de trésorerie -10 521 1 919
Trésorerie et équivalents de trésorerie 6 149 5 008
Trésorerie proforma après investissements de Tasly 26 149
17
Pharnext en Bourse
Evolution du cours et des volumes (1 an)
Information sur l’action
ISIN FR0011191287
Reuters ALPHA.PA
Mnémonique ALPHA
Bloomberg ALPHA:FR
Marché Euronext Growth Paris
Indices
EnterNext© PEA-PME 150,
Euronext Growth All-Share,
Next Biotech, PEA
Nombre de titres 11 192 615
Cours au 22 Fév. 2018 8,38 €
Capitalisation boursière au 22/02/18 90,4 M€
Plus haut 12 mois 12,8
Plus bas 12 mois 7,5 € Source: Euronext – Chiffres au 22/02/2018
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Actionnariat (au 23 octobre 2017)
10,87%
10,51%
3,93%
22,73%
32,18%
3,57%
Fondateurs & salariés
Truffle
Industriels
Kotys
Public
Tasly
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Agenda financier - 1er semestre 2018
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8 mars : Réunion d'actionnaires à Bordeaux
19 mars : Présentation aux investisseurs à Dusseldorf (Allemagne)
20 mars : Présentation aux investisseurs à Frankfurt (Allemagne)
21 mars : Présentation aux investisseurs à Amsterdam (Pays Bas)
26 mars : Réunion d'actionnaires à Lyon
5 avril : Présentation aux investisseurs à Zurich (Suisse)
27 avril : Publication des résultats annuels 2017 à Paris
20 juin : Participation à la Journée Thématique sur les maladies
rares de la SFAF
Présentation F2iC
Paris, 26 février 2018