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Méthodologie en recherche médicale Mesures en recherche médicale AP/PM 2008-2009 jean-damien.combes@chu- lyon.fr Service de Biostatistique des HCL

Méthodologie en recherche médicale

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Méthodologie en recherche médicale. Mesures en recherche médicale. AP/PM 2008-2009 [email protected] Service de Biostatistique des HCL. Mesures en recherche médicale. 1. Mesurer les états de santé Indicateurs de morbidité, mortalité Indicateurs de qualité de vie - PowerPoint PPT Presentation

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Méthodologie en recherche médicale

Mesures en recherche médicale

AP/PM [email protected] de Biostatistique des HCL

Mesures en recherche médicale

1. Mesurer les états de santé Indicateurs de morbidité, mortalité Indicateurs de qualité de vie

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Risque Relatif, Odds Ratio 3. Mesurer l’efficacité d’un traitement

Supériorité Équivalence

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic Sensibilité spécificité Valeur prédictive

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de morbidité Prévalence Incidence

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de morbidité Prévalence

nb cas maladie dans une population, à un moment donné

nouveaux cas + malades déjà connus

Incidence (cumulée) nb nouveaux cas maladie dans une population, pendant

une période de temps vitesse de production de nouveaux cas

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de morbidité Prévalence

nb cas maladie dans une population, à un moment donné.

nouveaux cas + malades déjà connus

Prévalence=Nb de cas observés à instant t

Population à risque à instant t

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de morbidité Prévalence

Exemple:

La toxoplasmose est une infection qui persiste définitivement après la contamination. Lors d’une enquête exhaustive réalisée en France sur l’ensemble des 13485 femmes enceintes ayant accouché pendant la dernière semaine de janvier 2006, on a observé que 7322 d’entre elles possédaient des anticorps résiduels contre la toxoplasmose.

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de morbidité Prévalence

Exemple:

La toxoplasmose est une infection qui persiste définitivement après la contamination. Lors d’une enquête exhaustive réalisée en France sur l’ensemble des 13485 femmes enceintes ayant accouché pendant la dernière semaine de janvier 2006, on a observé que 7322 d’entre elles possédaient des anticorps résiduels contre la toxoplasmose.

La prévalence P=7322/13485=0.543

Résultat: la prévalence de la toxoplasmose chez les femmes enceintes, en France, fin janvier 2006 était de 54.3%

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de morbidité Incidence

nb nouveaux cas maladie dans une population, pendant une période de temps

vitesse de production de nouveaux cas

Incidence =nb nouveaux cas pendant période Δt

population à risque pendant période Δ t

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de morbidité Incidence

Exemple:

Au Kenya, on a enregistré en 1994 un total de 6 100 000 nouveaux cas de paludisme. La population était de 29 300 000 habitants.

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de morbidité Incidence

Exemple:

Au Kenya, on a enregistré en 1994 un total de 6 100 000 nouveaux cas de paludisme. La population était de 29 300 000 habitants.

En supposant la population stable pendant cette année-là:Incidence I = 6.1/29.3 = 20.8 cas pour cent habitants

Résultat: L'incidence du paludisme a été de 20.8 cas pour cent habitants en 1994.

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de mortalité Indicateurs de fréquence de décès Indicateurs de probabilité de décès Espérance de vie

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de mortalité Indicateurs de fréquence de décès

• Mortalité = nombre de décès au cours d’une période de temps

• Taux de Mortalité Brut (TMB) = taux d’incidence de l’évènement ‘mort’

• Taux spécifique de mortalité = spécifique à l’âge, sexe, cancer, accident…

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de probabilité de décès Probabilité de décès = risque individuel de mourir.

Létalité = probabilité de décéder d’une maladie durant une période donnée, sachant qu’on a contracté la maladie pendant cette période; = mesure de la gravité de la maladie

Proba de décès=nb décès pdt période étudiée

population début étude X durée période étude

Létalité de la maladie=nb décès dus à maladie pendant période t

nb nouveaux cas de maladie pendant t

1. Mesurer les états de santé

Espérance de vie Espérance de vie à la

naissance = âge moyen au décès des

personnes nées une certaine année.

= durée de vie moyenne

Espérance de vie à un âge donné = nombre moyen d’années

qu’il reste à vivre aux personnes ayant cet âge.

1. Mesurer les états de santé

Indicateurs de la qualité de vie Maladies chroniques Prolonger la vie… …dans quelles conditions de qualité de vie pour

le patient? Dimensions physique, mentale et sociale? Jugement du patient, vécu de la maladie,

satisfaction du traitement Mieux prendre en considération la perception

par le patient de son propre état de santé QALY: Quality Adjusted Life Years = année de

vie pondérée par la qualité = équivalent d’années de vie en bonne santé

Mesures en recherche médicale

1. Mesurer les états de santé Indicateurs de morbidité, mortalité Indicateurs de qualité de vie

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Risque Relatif, Odds Ratio 3. Mesurer l’efficacité d’un traitement

Supériorité Équivalence

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic Sensibilité spécificité Valeur prédictive

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Risque: probabilité qu’un groupe de personnes exposé à certains facteurs (facteur de risque) développe par la suite une maladie donnée

Facteur de risque: déterminants associés à une augmentation du risque de devenir malade = caractéristique de sujets sains associées au développement de la maladie

Facteur pronostic: conditions associées à l’évolution de la maladie. Concerne les sujets déjà malades.

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Facteur de risque et Facteur pronostic

Risque Pronostic

Bonne santé IDM Évolution

Facteurs de risque Facteurs (de mauvais) pronostics

↑AgeHommeFumeur

HTA

↑LDL/↓HDLInactivité

↑AgeFemmeFumeur

hTAICG

Infarct AntTdRV

DCRécidiveAutres

Malade

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Epidémiologie analytique: cohorte et cas-témoins

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Quantification du risque Risque Relatif (RR)

Rapport de risque Études de cohorte

Odds Ratio (OR) Rapport de cote du risque Études cas-témoins (ou cohorte) S’interprète comme

un RR

% malades chez exposés

% malades chez non exposésRR =

cote d’exposition chez cas

cote d’exposition chez témoinsOR =

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Quantification du risque Interprétation du RR (ou OR)

% malades chez exposés

% malades chez non exposésRR =

Mesures en recherche médicale

1. Mesurer les états de santé Indicateurs de morbidité, mortalité Indicateurs de qualité de vie

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Risque Relatif, Odds Ratio 3. Mesurer l’efficacité d’un traitement

Supériorité Équivalence

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic Sensibilité spécificité Valeur prédictive

3. Mesurer l'efficacité d’un traitement

Méthodologie référence: Essai contrôlé, randomisé, en double aveugle, analysé en intention de traiter

Objectif de l'essai?

3. Mesurer l’efficacité d’un traitement

Méthodologie référence: Essai contrôlé, randomisé, en double aveugle, analysé en intention de traiter

Objectif de l'essai? Plus efficace que meilleur traitement disponible? Aussi efficace que meilleur traitement disponible? Aussi efficace … mais moins coûteuse?

3. Mesurer l’efficacité d’un traitement

Méthodologie référence: Essai contrôlé, randomisé, en double aveugle, analysé en intention de traiter

Objectif de l'essai? Plus efficace que meilleur traitement disponible?

=> essais thérapeutique de supériorité

Aussi efficace que meilleur traitement disponible?=> essais thérapeutique d'équivalence

Mesures en recherche médicale

1. Mesurer les états de santé Indicateurs de morbidité, mortalité Indicateurs de qualité de vie

2. Mesurer l'association entre un facteur de risque et une maladie

Risque Relatif, Odds Ratio 3. Mesurer l’efficacité d’un traitement

Supériorité Équivalence

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic Sensibilité spécificité Valeur prédictive

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic

Qualités intrinsèques d'un test: Sensibilité Spécificité

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic

Qualités intrinsèques d'un test: Sensibilité

Capacité du test à détecter la maladie Sachant qu'un individu est malade, probabilité que le test

soit positif

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic

Qualités intrinsèques d'un test: Sensibilité

Capacité du test à détecter la maladie Sachant qu'un individu est malade, probabilité que le test

soit positif

Spécificité Capacité du test à détecter qu'il n'y a pas la maladie Sachant qu'un individu n'est pas malade, probabilité que le

test soit négatif

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic

Qualités intrinsèques d'un test: Sensibilité

Capacité du test à détecter la maladie Sachant qu'un individu est malade, probabilité que le test

soit positif

Spécificité Capacité du test à détecter qu'il n'y a pas la maladie Sachant qu'un individu n'est pas malade, probabilité que le

test soit négatif

Sensibilité et spécificité Entre 0 et 1 ou en % Plus la Se ou la Sp est élevée, plus le test est performant

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic

Qualités intrinsèques d'un test: Sensibilité

= Probabilité que le test soit positif sachant que l'individu est malade

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic

Qualités intrinsèques d'un test: Sensibilité

= Probabilité que le test soit positif sachant que l'individu est malade

Exemple: On veut tester la sensibilité d'un test de dépistage de la toxoplasmose congénitale. On dispose d'un groupe de 58 prélèvements, correspondant à des enfants nés ultérieurement et atteints de façon certaine de toxoplasmose congénitale. Parmi eux, le test a été positif dans 54 cas.

La sensibilité est: Se=54/58=93.1%

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic

Qualités intrinsèques d'un test: Spécificité

= Probabilité que le test soit négatif sachant qu'un individu n'est pas malade

4. Mesurer l’efficacité d’un test diagnostic

Qualités intrinsèques d'un test: Spécificité

= Probabilité que le test soit négatif sachant qu'un individu n'est pas malade

Exemple: On veut tester la spécificité d'un test de dépistage de la toxoplasmose congénitale. On dispose d'un groupe de 125 prélèvements, correspondant à des enfants nés ultérieurement et indemnes de façon certaine de toxoplasmose congénitale. Parmi eux, le test a été négatif dans 114 cas.

La spécificité est: Sp=114/125=91.2%