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1
RÉSULTATS DU
QUESTIONNAIRE
LEUKOTREAT
Attentes des personnes malades et de leurs proches sur le partage des données dans la recherche
Enquête et document réalisés par le groupe de recherche du laboratoire d’éthique médicale de l’Université Paris Descartes, partenaire du projet
2
3
Diffusion du questionnaire en France, Allemagne, Belgique, Espagne, Italie avec l’aide de l’association ELA et des centres cliniques
6
130
9 26
24
Total : 195 questionnaires
4
3
1
1
8
43
96
46
Représentant légal
Conjoint
Personne avec un lien de parenté
Père du patient
Mère du patient
Patients
Proches (149)
Patients
5,7%
65 ans et plus : 2,7%
65 ans et plus : 4,3% 18,6%2,2%2,2%
6,5%Entre 18 et 39 ans : 36,9%
Entre 18 et 39 ans : 28,3%
Entre 40 et 64 ans : 67,4%
Proches
Entre 40 et 64 ans : 60,4%
Patients
16.4%
Proches
Patient
Q1
Q2 Q3
Répondez-vous à ce questionnaire en tant que:
Votre âge ? Depuis combien de temps avez-vous connaissance
de votre maladie ou de celle de vos proche ?
Moins d’un an 1 à 3 ans 3 à 5 ans Plus de 5 ans
89,1% 59,3%
Total =195
5
Existant Dans un avenir proche Dans un avenir lointain
4
Connue 86,7%
Indéterminée 13.3%%
14,4%
17,3%
68,3% 41,2%
Connue 72,9%
Indéterminée 27,1%
Connue 86,7% 14,7%
44,1%
Proches Patients Proches Patients
Etes-vous membre d’une (ou plusieurs) association (s) de patients?
Patients Proches
Q4 La leucodystrohie qui vous atteint/atteint votre proche est –elle ?
de cause : de traitement :
Non 22% Non 21%
Oui 78% Oui 79%
Q5
6
Oui
Est-ce que vous participez actuellement à une recherche qui recueille des données personnelles, cliniques et
biologique sur les leucodystrophies ?
Q6
Si ”non ou ne sais pas”, accepteriez-vous de participer à un programme de ce type?
Patients Proches
Ne sais pas 10%
Ne sais pas
Non 1,9%
Oui 90% Oui 85,4%
Peu de répondants participent actuellement à une base de données (20%) mais la majorité est d’accord pour y participer.
20% 40 % 60% 80% 100%
Patients Proches
Oui
Non
Ne sais pas
12,6%
7
« Faire avancer la recherche »
« Mieux connaître la maladie »
« Trouver un traitement »
« Combattre ensemble la maladie »
« Aider autant que possible »
« Se sentir utile »
« Apporter de l’information aux chercheurs »
« C’est une maladie rare, il faut recueillir un maximum de données »
Raisons de ne pas participer
« Perte de temps précieux à consacrer à mon enfant »
« Risque de l’usage déviant des fichiers à une autre fin »
« Peur d’examens en plus ou douloureux »
Q7 Enoncez librement les raisons de participer à une base de données de recherche
8
Peur de décevoir le médecin qui vous suit (ou qui suit votre proche)
Etre moins isolé face à la maladie
L'accès éventuel à des essais cliniques thérapeutiques
Découvertes thérapeutiques même si elles n'ont pas d'incidence
directe sur votre santé ou celle de votre proche
Volonté d'agir face à la maladie
Meilleure connaissance des causes de la maladie
Développement de méthodes diagnostiques
Comprendre l'évolution de la maladie (marqueurs pronostiques)
Découvertes thérapeutiques ayant une incidence directe sur votre santé ou celle de votre proche
Patients Proches
20% 40 % 60% 80% 100%
Pour chaque raison de participer à une base de données cochez en fonction de l’importance que vous lui accordez
Réponses : important + très important
9
8 Durée de conservation des données
Modalités d'accès aux résultats de la recherche Conditions de sécurisation des données Conditions d'accès aux données Conditions de confidentialité des données
Objectifs de la base de données
20% 40 % 60% 80% 100%
Q8
Patients Proches
Quelles sont selon vous, les conditions indispensables dont vous devez être informé(e) pour
participer à une base de données ?
Réponses : important + très important
10
9
20% 40 % 60% 80% 100%
Il existe aujourd’hui, en cas de décès d’un patient, un débat sur la conservation des données et des
échantillons biologiques.
Selon vous, dans ce cas, la poursuite du stockage et de l’utilisation des données est –elle ?
Illégitime
Légitime
Légitime Patients
Légitime
Proches
Q9
Q9 Commentaires
Ne sais pas
11
?
LÉGITIMITÉ DE CONSERVATION DES DONNÉES ET ECHANTILLONS
POUR « La recherche ne doit pas s’arrêter »
« Pour donner un sens au décès de mon enfant. Je pourrai me dire que grâce à lui, la recherche a avancé, il a sauvé d’autres enfants » 10
« Il est normal que les recherches continuent à servir aux autres » « Aider d’autres familles à établir un diagnostic : s’il existe des cas similaires, vous pouvez comparer »
yes « Ce serait dommage de perdre des informations qui pourraient servir la médecine ou autres patients»
« Détruire ce qui a été récolté est très égoïste, cela ne ferait pas revenir nos enfants »
SOUS CONDITION
« Si les conditions de confidentialité sont respectées »
If… « A condition que le patient ait donné son accord de son vivant » « Illégitime si la famille n’est pas informée »
INDÉCIS « Le décès d’un patient implique pour moi de le laisser en paix, lui et ses échantillons. Mais cela représente un espoir pour les vivants alors je ne sais quelle opinion donner »
CONTRE « Le décès d’un patient implique pour moi de le laisser en paix, lui et ses échantillons. Mais cela représente un espoir pour les vivants »
« Cela me gênerait de savoir qu’il reste des choses de mon enfant décédé que je ne maîtrise pas »
No « Illégitime : respecter la fin de vie du patient »
12
40 % 60% 80% 100%
Q10
Ne sais pas
Souhaitez-vous avoir des informations régulières sur les recherches issues de la base de données
du projet LeukoTreat ?
Non Patients
Proches
Oui
Oui
INFORMATIONS SOUHAITÉES « Toute information concernant la recherche » « Orientations de la recherche, projets, résultats » « Avancées des recherches »
« Avancées médicamenteuses et autres progrès » « Les découvertes diagnostiques et thérapeutiques, l’implication pour les malades »
« Les essais thérapeutiques, leur objectifs, les formes de leuco concernées »
A QUELLE FRÉQUENCE En moyenne, de : « 1 à 2 fois par an » « A chaque résultat des recherches » « Le plus souvent possible »
« En fonction des découvertes » « Quand les informations sont nouvelles et importantes »
PAR QUI « Le médecin qui suit le patient dans le Centre de référence » « L’équipe du Centre de référence »
« Les associations » « Les médecins chercheurs » « Le responsable du projet de la banque de données »
COMMENT
« Lors d’une consultation » « Accès direct à la base de données dans une section dédiée à l’information sur les recherches »
« Bulletins ou lettres d’information » « Rapport de synthèse des médecins chercheurs » « Avec des explications concrètes »
Le plus courant : « Courrier, mail ou téléphone » mais pour certains : « Papier, pas Internet ! »
Non
13
Sur des résultats concernant votre maladie ou celle de votre proche
Sur la base de données
Sur les résultats de la recherche 12
Sur les projets de recherche en cours
Sur les nouvelles orientations de la recherche
Sur les publications scientifiques relatives à la recherche
Proches Patients
20% 40 % 60% 80% 100%
Q11 Quelles informations aimeriez-vous alors recevoir ?
Patients Proches
Q12 La base de données peut fournir des informations sur l’évolution possible (éléments pronostiques) de votre
maladie (ou celle de votre proche). Souhaiteriez-vous en être informé par votre médecin ?
Oui 93,5% Oui 88,8%
Ne sais pas 8,4% Ne sais pas 2,2% Non 2,8%
Non 4,3%
14
13
Banque
Employeurs
Proches
Médecin spécialiste
Médecin généraliste
Patients
20% 40 % 60% 80% 100%
Q13
Q14
Quelle importance accordez-vous à l’implication des associations de patients dans la diffusion de l’information ?
Que pensez-vous de l’accès à la base de données par les personnes suivantes ?
Patients
Proches Très Important Important
Moyennement Important
Peu/pas Important
Favorables
20% 40 % 60% 80% 100% 20% 40 % 60% 80% 100%
Réservés Favorables Réservés Opposés
Patients Proches
Opposés
15
14
Recherche sur les leucodystrophies
Recherche sur d’autres maladies
Des chercheurs de votre pays
Proches Patients
Des chercheurs d’un autre pays européen
Recherche sur les leucodystrophies
Proches Patients
Recherche sur d’autres maladies 20% 40% 60% 80% 100% 20% 40% 60% 80% 100%
Favorable Réservé Opposé Favorable Réservé Opposé
Favorable Réservé Opposé Favorable Réservé Opposé
Q15 Sous certaines conditions, l’accès à la base de données peut être accordé à des chercheurs hors
LeukoTreat qui en font la demande. Pour les catégories de chercheurs cités ci-dessous, seriez-vous
favorable au fait qu’ils aient accès à la base de données ?
20% 40% 60% 80% 100% 20% 40% 60% 80% 100%
16
« La lutte contre les leucodystrophies doit être mondiale »
OUI « Partage des connaissances indispensable. Tous ensembles »
« La possibilité de faire évoluer n’importe quelle maladie, je dis oui.» « Plus il y aura de chercheurs, plus la science évoluera » « Démultiplier, fédérer, mutualiser les informations » « La maladie n’a pas de frontière »
OUI, Mais « Uniquement sur accord du médecin référent du centre » « Si confidentialité » « Risque d’abus d’utilisation des données »
« Accès aux données personnelles médicales par les chercheurs avec avis favorable des parents uniquement »
« Il faut que les chercheurs s’engagent à respecter une « charte de bonne conduite » préalablement à l’accès» « Tout dépend de l’orientation politique des nations »
Des chercheurs d’un pays non européen
Patients Proches
20% 40% 60% 80% 100% 20% 40% 60% 80% 100%
Recherche sur les leucodystrophies
Recherche sur d’autres maladies
Favorable Réservé Opposé Favorable Réservé Opposé
Q15 Commentaires
17
16
Oui
Proches Patients
Q16 Certains partenariats avec l’industrie pharmaceutique permettent de développer des innovations
diagnostiques ou thérapeutiques et/ ou de participer au financement de la recherche.
Si un partenariat avec l’industrie pharmaceutique, portant sur l’utilisation de vos données (ou celles de votre
proche), était envisagé dans le cadre de ce programme, l’accepteriez-vous ?
Ne sais pas 29,1%
Non 6,4%
Ne sais pas 21,7%
Non 13% Oui 64,5% Oui 65,3%
La plupart des répondants qui sont favorables à un partenariat avec l’industrie pharmaceutique émettent des réserves.
18
17
« Avoir un droit de regard » « Etre informé et avoir un retour »
« Etre au courant du partenariat et de ses modalités »
« Que l’on demande notre autorisation avant l’utilisation des données » « A évaluer en fonction des situations »
« Tant que les données restent confidentielles et anonymes »
« LeukoTreat doit rester propriétaire des données »
« Etre sûr que la recherche aura pour but l’amélioration de l’état de santé du patient »
« Tant qu’ils n’essaient pas de faire du profit dans notre dos »
« Avoir accès à des traitements à des prix raisonnables » « Avoir un droit de priorité »
« Négocier un contrat à propos des produits à commercialiser »
« Si il y a un partenariat avec une industrie pharmaceutique, je refuse de participer à la base de données. L’industrie pharmaceutique oriente la
recherche dans son intérêt et pas dans celui du patient »
Si Oui, à quelles conditions
accepteriez-vous ce partenariat ?
Si Non, pourquoi?
19
Il existe au sein du programme de recherche un Comité d’Ethique. Qu’en attendez-vous ?
ATTENTES VIS-Á-VIS DU COMITÉ D’ÉTHIQUE AU SEIN DU PROJET
« Garantie pour les patients » 18
« Protection des malades »
« Respect »
« Qu’il garantisse l’utilisation conforme des informations recueillies »
« Transparence sur l’utilisation des données »
« Surveillance du bien-fondé des recherches, des échanges de données entre équipes de chercheurs,... »
« Vigilance sur les liens avec l’industrie pharmaceutique »
« Qu’il définisse les règles et les principes et qu’il veille au respect de ceux-ci »
« Nous devons avoir connaissance de la charte élaborée par ce comité »
« Qu’il soit très vigilant sur les dérives éventuelles en termes d’accès aux données, d’utilisation néfaste des données pour les patients.
Ce doit être une instance de contrôle ayant autorité et pouvoir de décision. Il doit être indépendant et objectif »
« Qu’il se pose les bonnes questions. Faire les choses bien encadrées mais sans mettre de barrières inutiles »
« Le comité d’éthique est très important mais il ne doit pas être un frein à la recherche »
« Qu’il mette en place les moyens de vérification de l’information et du respect du droit des patients et de leurs familles »
Q17
20
62,6%
Par vous-même
De manière anonyme par un médecin
Les deux : par vous-même pour certains membres de la famille, par le médecin pour d’autres
20% 40 % 60% 80% 100%
Oui
Non
Ne sais pas
Q18 A l’occasion de la recherche, il peut être envisagé de contacter vos proches pour réaliser des analyses
génétiques familiales :
1) Donneriez- vous votre accord ? 2) Si oui, par qui souhaiteriez- vous qu’ils soient contactés ?
Proches
Patients Patients
Proches
48,6% 35,1%
16,2%
48,6%
62,6%
32,5%
4,9%
21
Ne sais pas (0,7%)
20
SAISIE DES DONNÉES PAR LES PATIENTS/FAMILLES
POUR « Faire avancer les recherches »
« Améliorer la connaissance de la maladie » « Aider la recherche et d’autres familles »
« Parfois les proches d’un patient (c’est mon cas) peuvent porter un regard autre et/ou détenir des informations non scientifiques mais essentielles pour la compréhension de l’évolution de la maladie »
« Le plus proche de la personne concernée, donc plus facile et simple » « Le patient est le principal concerné » « Participer » « Envie de lutter contre la maladie »
« Se sentir acteur, utile pour la société : chaîne humaine »
SOUS CONDITION « Cela dépend de ce que l’on demande » « de quel genre de données »
« Seulement si ces données sont anonymes pour les chercheurs mais connues du médecin qui assure la prise en charge » « Si j’ai un contrôle total des données que je donne et en accord avec mon enfant à la majorité »
Q22
Patients
Proches
Ne sais pas
Seriez-vous disposé(e) à saisir des données vous concernant (ou concernant votre proche) ?
80% 90% 100%
Non Oui
22
20% 40 % 60% 80% 100%
Q23 Préféreriez-vous saisir ces données :
Q24 Préféreriez-vous saisir ces données :
A domicile Au centre de référence L'un et l'autre
Patients Proches
Patients
Proches
Accompagné(e) d'un acteur de santé 42%
Accompagné(e) d'un acteur de santé 52,4%
Seul(e) 47,6%
Seul(e) 58%
23
Appréciation de la douleur
Appréciation de la qualité de vie
Appréciation psychologique
Apprentissage
Aptitudes physiques
Difficultés d'alimentation
Effets secondaires des traitements
Efficacité des traitements
Histoire de la maladie
Modification du comportement
10% 20 % 30% 40%
70 % 80% 90% 100% 70 % 80% 90% 100%
A quelle fréquence seriez-vous disposé(e) à remplir de nouvelles données ?
Non Oui
Non Oui
Ne sais pas
Ne sais pas
Patients Proches
Q25 Quels types de données seriez-vous prêt(e) à saisir dans ce système informatique ?
Q26
1 fois par an
2 fois par an
1 fois par mois
1 fois par semaine
Patients Proches
24
Agir sur la qualité de la prise en charge
Etre actif face à la maladie
Avoir un outil de suivi de l'évolution de la
maladie
Etre impliqué dans la démarche de recherche
Chercheurs
Association de patients
Médecin traitant
Médecin spécialiste
Centre de référence
40 % 60% 80% 100%
20% 40 % 60% 80% 100%
Patients Proches
Q27
Q28 Selon vous, qui est le mieux placé pour vous informer sur votre participation éventuelle à de futurs essais
cliniques ?
Patients Proches
Selon vous, quels seraient les avantages de ce type de saisie individuelle par informatique
(plusieurs réponses possibles) ?
25
24 « Rapport bénéfices/risques de l’essai » « Les résultats positifs ou négatifs »
« Principe détaillé de l’essai, sa durée, les risques éventuels, les effets secondaires »
« Critères d’inclusion/exclusion, mise sur le marché du médicament, résultats »
« Substance utilisée, effets bénéfiques et secondaires, nombre de personnes traitées, pays ou se passent les essais cliniques, âge des patients, modalité du
traitement (où, quand, comment ?) » « Savoir tout en détail » « S’il y a eu un contrôle. Si c’est adapté à notre enfant. Connaître les effets indésirables et les effets à long terme »
« Piste choisie et leurs objectifs. Les interlocuteurs »
« Objectif, durée, contraintes pour les patients. Si contraintes, cela peut nous faire hésiter »
Q29 Quel(s) type(s) d’information(s) souhaiteriez-vous recevoir concernant un essai clinique ?
26
Oui Non Ne sais pas
Oui
Non Ne sais pas
20% 40 % 60% 80% 100%
Il existe des critères d’inclusion (âge, sexe, évolution de la maladie, critères cliniques et biologiques….)
qui président à la mise en œuvre d’un essai clinique, le saviez-vous ?
Q30
Non 52,4%
Non 43,6%
Oui 47,6%
Oui 56,4%
Patients Proches
Y-at-il eu un essai clinique concernant votre pathologie (ou celle de votre proche) ?
Patients
Proches
Q31
27
Oui Non
Oui Non
20% 40 % 60% 80% 100%
Q32 S’il y a eu un essai clinique concernant votre maladie (ou celle de votre proche) et que vous (ou votre
proche) n’avez pas été choisi pour y participer, vous en a–t-on expliqué les raisons ?
Patients
Proches
28
Essai non adapté à votre cas
27
Protocol trop lourd
Essai situé dans un pays non-européen
Essai situé dans un autre pays européen
Craintes des conséquences
Retentissement sur la qualité de vie de
la famille
Conséquences psychiques
Conséquences physiques
Proch
40 % 60% 80% 100%
20% 40 % 60%
Q33 Quelles seraient les raisons de ne pas participer à un essai clinique vous concernant (ou concernant
votre proche) ?
Patients
Patients
Proches
Proches
29
« Chacun sa spécialité » « Non, c’est un travail de scientifique »
« Chacun son rôle, celui des associations est d’aider et d’accompagner les familles dans leur quotidien, pas de gérer les protocoles d’essais cliniques qui
doivent rester du domaine médical. Je suis fermement opposé à l’intervention des associations dans la conception et la rédaction des protocoles »
« Non ce n’est pas leur rôle » « Non, je pense que c’est le travail des chercheurs et des médecins spécialistes »
Q34
Q34 Commentaires
Pensez-vous que les associations de patients doivent intervenir dans la rédaction et la conception des
protocoles d’essais cliniques ?
Patients Proches
Oui 51,4%
Oui 27,9%
Non 18.6%
Ne sais pas 39,5%
Non 32,6%
Ne sais pas 30%
« Elles sont les premières concernées. Représentent les parents d’enfants malades. Il peuvent intervenir dans les démarches, les
risques » « Elles doivent les valider »
POUR
« Oui, pour essayer d’élargir les critères au plus grand nombre d’enfants malades» « Faire pression pour éviter les placebos »
« Avoir un point de vu extérieur au monde médical et garantir une sécurité pour le patient. Sur tous les points de l’essai »
« Elles font le lien entre le monde de la recherche et les patients »
« Pour obliger les chercheurs à faire des efforts de pédagogie, pour garantir le maximum de transparence » « Apportent un éclairage différent et donnent des éléments
auxquels les chercheurs ne pensent pas forcément, en complémentarité avec l’équipe de spécialistes : prise en charge du patient sur le plan psychologique, respect de la
personne, langage accessible » CONTRE
30
Aide à la construction d'outils d'information et de consentement
29 Prise en compte des conséquences sociales et financières
Conditions d'accès à l'information sur les résultats de la recherche
Modalités d'organisation des examens
Conditions de suivi: consultation et hospitalisation
« Explications plus claires, relai entre patients et médecin » « Soutien moral et une présence physique » « Financière, hébergement »
« Soutien psychologique » « Transport, hébergement dans des pays non francophones »
« Relayer l’information auprès des familles. Prise en charge des éléments de soin et/ou de confort. Assistance au niveau social et administratif »
« Echanges, témoignages, encouragements » « Un soutien de coordination avec les équipes médicales et les patients »
« Donner les résultats de chaque pays et faire des comparaisons »
20% 40 % 60% 80%
Q35
Q36
Dans la construction du protocole d’un essai clinique, sur quels éléments une association de patients
peut-elle, selon vous, intervenir ?
Quel soutien l’association de patients peut –elle apporter aux patients et aux familles lors du déroulement de l’essai clinique ?
Proches Patients
31
Remerciements A l’association ELA et aux Centres de référence
pour la diffusion du questionnaire
Aux patients et à leur famille en France, Belgique, Suisse, Italie, Espagne et Allemagne pour leur
réponse au questionnaire
A tous les partenaires du projet LeukoTreat
Cette recherche a été financée dans le cadre du 7ème Programme Cadre de Recherche et Développement (FP7)
de l’Union européenne, Agreement no.241622
Pour en savoir plus
http://www.leukotreat.eu/
http://ela-asso.com/
Cette étude a fait l’objet d’une communication dans une revue internationale :
Patient/family views on data sharing in rare diseases. Study in the European LeukoTreat project. European Journal of Human Genetic 2015.
