orphelins : biologistes et m6decins ont bien travail16

Parmi /es besoins mtWcaux impatfaitement ou non couverts figurent /es <g maladies otphelines >j, dont I’appellation conecte est N maladies raw I. L’amPlioWion de ces basoins mbdicaux sptkitiques figwe dans /es 6 axes du Rvgtamme de Santi 2001 pksenti par Bemad Kouchner le 27 mars demier en ouvertwe de la ConfiGence nationale de santk.

L e 4” Forum national de I’Alliice des mala-

dies rare@ a permis de dresser un premier

bilan du developpement de mkkements orphe-

lins a I’khelle europeenne - puisque I’Europe

(ap& les &a&.-Unis et le Japon) s’est dotee le

16 decembre 1999 dun reglement spkifiiue,

destine a favor&r ce developpement par l’in-

dustrie pharmaceutique et le diagnostic in vitro.

Rappel des crit&es

Rappelons en effet que a mkkarnent orphelin *

englobe egalement la notion de m&hode de dia-

gnostic biologique des maladies tares, ce que

lake comprendre l’appellation Committee for

orphan medicalproducts, le COMP cr& en avril

2000 au sein de I’Agence europsenne du m&fi-

can-rent - dont I’appellation est de meme the

European Agency for the evaluation of medici-

nalproducts (EMEA). Une maladie est die rare

lorsqu’elle affecte au minimum dans une popu-

lation 5 sujets sur 10 000. Tout est relatif, car

ces maladies &ant estimees a 5 000 dans le

monde, elles concement en fait 25 a 30 millions

d’individus dans le monde. Ce sont des mala-

dies graves, lourdes, generant des handicaps

plus ou moins profonds, abregeant l’existence

des individus, incurables ou pouvant simple-

ment b&&icier de traitements palliatifs.

Cobjectif du reglement europeen est de

mettre en ceuvre des mesures d’incitation a la

recherche, au developpement et a la commer-

cialisation de produits de Sante innovants

pour la prevention, le traitement et le diagnos-

tic des maladies rares, en accordant une

exclusivite de 10 ans, une exoneration des

redevances, un soutien a l’elaboration de

protocoles therapeutiques, un enregistre-

ment communautaire unique, etc.

Des rksultats concrets

Operationnel depuis le 27 avril 2000, le regle-

ment, depuis sa publication au Journal officiel

des Communautes europeennes, a suscite un

afflux de dossiers de produits candidats au

* critere de designation * : I’attribution du sta-

tut de medicament orphelin.

A I’heure du 4’ Forum de I’Alliance, 37 dossiers

de medicarnents orphelins avaient obtenu ce

critere depuis mai 2000 - apres passage

devant les experts du COMP, certains &ant

deja au stade de la demande de mise sur le

marche, d’autres beneficiant encore dune assis-

tance a I’elaboration du protocole d’essais

cliniques. Par ailleurs, 103 demandes avaient

ete soumises ou annoncees. Un medicament

orphelin peut etre une innovation totale, tel un

produit recombinant issu d’un procede de bio-

technologie, par exemple pour remplacer une

enzyme absente dans une grave maladie meta-

bolique (maladies lysosomales).

II peut s’agir dun medicament existant, n’ayant

pas I’autorisation de prescription (biphosphona-

te dans I’osteoporose des tritherapies, maladie

des OS de vetre). II peut s’agir d’un medicament

derembourse pour u service medical rendu m

insuffisant.. . mais av& utile dans c&tines mala-

dies tares (certaines vitamines). Le mouvement

permettant a I’Europe de devenir moins depen-

dante de I’industrie phamtaceutique ametkaine

pour ses mkkarnents ofphelins est amor&

Le medicament orphelin aura surtout favorid

un autre phenomene : la rapidite d’attribution

du statut, due a la simplification des essais

cliniques - les patients n’ont pas le temps

d’entrer dans des protocoles contre placebo

- ce serait non ethique. A quand le tour des

industriels du diagnostic in vitro ? J.-M. M.

“’ Maladie orpheline se dit par extension, par rapport au terme de m&dicament orphelin, d&ignant un medicament unique dans sa classe, car s’adressanf B un si faible nombre de malades qu’il n ‘aura pas de concurrent. nlAffti des m&dies rares - .B% Fr.-Gaudart dA//aines - r‘fGpita/ Broussais - 102, rue Did& - 75074 Paris T&:01 56535340-Fau:Ol56535344 H/e regroupe 77 associations de malades rep&sentant 900 maladies rares et environ 7 million de malades.

Revue Franpise des Laboratoires, juin 2001, No 334