7 LES AVANCEES THERAPEUTIQUES DANS LE MEDICAMENT EN … · 2018. 1. 25. · L'incidence du cancer du sein augmente de plus de 2 % par an. Quels sont les traitements actuels ? Le traitement

LES AVANCEES THERAPEUTIQUES DANS LE MEDICAMENT

EN 2006

Cancérologie / Immunologie

Cancer du rein NEXAVAR, Laboratoire Bayer Pharma – ASMR II

SUTENT, Laboratoire Pfizer – ASMR III

Qu'est-ce que le cancer du rein ?

Le cancer du rein est un cancer peu fréquent, longtemps silencieux. Son diagnostic se fait très souvent de façon fortuite ; il peut aussi se manifester par du sang dans les urines, des douleurs, un mauvais état général. Au stade évolué surtout s'il existe des métastases, le pronostic vital du malade est fortement compromis.

Quelles sont les personnes atteintes ?

Le cancer du rein est principalement un cancer de l'adulte qui survient préférentiellement entre 50 et 70 ans. Il représente environ 3 % des cancers de l'adulte et touche davantage les hommes que les femmes. Il existe des facteurs de risque externes identifiés tels que le tabac, la consommation excessive de certains médicaments contre la douleur, l'exposition à des toxiques environnementaux. Certaines maladies rénales et une prédisposition génétique peuvent également augmenter le risque de survenue de ce cancer.

Quels sont les traitements actuels ?

La prise en charge du cancer du rein dépend de son stade d'évolution et de l'état du patient. Elle repose avant tout sur l'ablation chirurgicale de la tumeur ; une immunothérapie est éventuellement associée dans les formes les plus avancées.

1/65 Les Entreprises du Médicament – 29 janvier 2007

Qu'apportent les nouveaux médicaments ?

NEXAVAR, sorafénib, est un inhibiteur de protéine kinase qui agit sur la tumeur en bloquant la prolifération des cellules et en diminuant l'angiogénèse. Il a montré son efficacité chez des malades porteurs d'un cancer du rein avancé et apporte un bénéfice dans ce cadre. SUTENT, sunitinib, est un inhibiteur de protéine kinase qui agit également par blocage de la croissance de la tumeur et effet anti-angiogénèse. Il a montré son efficacité chez des malades porteurs d'un cancer du rein avancé et/ou métastatique et apporte un bénéfice dans ce cadre. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)


http://www.emea.eu.int/

http://www.anaes.fr/

Tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) SUTENT, Laboratoire Pfizer – ASMR II

Qu'est-ce qu'une tumeur stromale gastro-intestinale ?

Les tumeurs stromales gastro-intestinales sont des tumeurs rares du tube digestif. Elles sont majoritairement localisées au niveau de l'estomac mais peuvent également toucher l'œsophage, l'intestin ou le rectum. Les symptômes sont variables et dépendent de la taille et de la localisation de la tumeur. Ils sont habituellement peu spécifiques, allant de la simple gêne abdominale à l'hémorragie digestive. L'évolution de ces tumeurs est difficile à prévoir ; leur pronostic est surtout lié au risque de récidive après ablation chirurgicale et au risque de diffusion métastatique.


Le GIST est une maladie rare avec environ 550 nouveaux cas par an en France. Elle affecte principalement les adultes à partir de 40 ans, avec une petite prédominance dans le sexe masculin. Des anomalies génétiques ont été identifiées mais l'étiologie de la maladie n'est pas connue à ce jour.


Le traitement des GIST est avant tout chirurgical : il consiste en une ablation complète de la tumeur. Dans les formes avancées et/ou métastatiques, le mésylate d'imatinib est utilisé.

Qu'apporte le nouveau traitement ?

SUTENT, sunitinib, est un inhibiteur de protéine kinase à double mode d'action. Il agit en bloquant la prolifération cellulaire et en diminuant l'angiogénèse au niveau de la tumeur. Il apporte un bénéfice aux malades porteurs d'une tumeur stromale gastro-intestinale lorsque celle-ci n'est pas opérable ou que des métastases sont apparues, dans les cas où le mésylate d'imatinib a échoué ou n'a pas pu être administré. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Cancer bronchique non à petites cellules TARCEVA, Laboratoire Roche – ASMR IV

Qu'est-ce que le cancer du poumon ?

Le cancer du poumon est dû à la transformation des cellules bronchiques en cellules cancéreuses. Il existe deux principaux types de cancer du poumon : le cancer du poumon non à petites cellules, le plus fréquent, et le cancer du poumon à petites cellules, plus rare mais également plus agressif. Les signes cliniques sont souvent tardifs (toux persistante, modification de la voix, perte de poids …) et la découverte du cancer peut se faire de façon fortuite. Le diagnostic repose sur l'imagerie et la biopsie. Les métastases sont fréquentes et peuvent atteindre notamment les os, le cerveau, le foie. Le pronostic est sombre dans l'ensemble.


L'incidence du cancer du poumon a augmenté régulièrement au cours des 20 dernières années. Il représente la principale cause de décès par cancer chez l'homme. Chez la femme, encore beaucoup moins touchée que l'homme, la situation est préoccupante puisque l'incidence progresse rapidement, de plus de 4 % par an. Il s'agit d'un cancer grevé d'une forte mortalité, la survie à 5 ans ne dépassant habituellement pas 10 %. Le facteur de risque principal est le tabac, qui serait responsable d'environ 80 % des cancers du poumon ; il existe aussi des causes environnementales comme par exemple l'exposition à certains toxiques tels que l'arsenic, l'amiante ou les goudrons de houille.


Le traitement dépend du stade auquel le cancer est diagnostiqué. Il repose sur la chirurgie, la radiothérapie ou la chimiothérapie, éventuellement associées. La chimiothérapie comporte généralement un sel de platine.


TARCEVA, erlotinib, est un agent anti-cancéreux inhibiteur de la Tyrosine-Kinase qui entraîne un arrêt de la prolifération et/ou une mort cellulaire. Il est actif sur les cancers bronchiques non à petites cellules et peut être utilisé après échec d'un premier traitement. Il apporte notamment une amélioration thérapeutique en 3ème ligne de traitement, situation où aucune chimiothérapie n'avait jusqu'ici démontré son intérêt. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) EVOLTRA, Laboratoire Bioenvision, ASMR II

Qu'est-ce qu'une leucémie aiguë lymphoblastique ?

La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer hématologique lié à la prolifération anormale de cellules de type lymphoïdes qui envahissent progressivement la moelle osseuse et l'empêchent de fonctionner de façon satisfaisante. La découverte de la maladie peut se faire à l'occasion de l'exploration d'une anémie, d'un purpura, ou de la survenue d'infections ou de douleurs osseuses. L'évolution spontanée de la leucémie aiguë lymphoblastique est toujours fatale en l'absence de traitement.


La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer observé à tous les âges de la vie et dans les deux sexes. Sa présence augmente avec l'âge mais il existe un premier pic d'incidence chez l'enfant. Des facteurs de risque ont pu être identifiés : ils sont d'ordre environnemental (exposition aux radiations, au benzène), iatrogène (traitement d'un premier cancer par certains agents anti-cancéreux) ou liés à des anomalies chromosomiques.


La prise en charge des malades repose sur l'administration de médicaments cytotoxiques et sur la greffe de moelle osseuse. Elle a considérablement amélioré le pronostic de la maladie.


EVOLTRA, clofarabine, est un médicament cytotoxique de type anitimétabolite. Il détruit les cellules cancéreuses qui se multiplient en se divisant et empêche ainsi la prolifération tumorale. Ce nouveau produit est indiqué chez l'enfant, en échec thérapeutique après deux lignes de traitement antérieures. Il permet notamment de faciliter l'accès à la greffe de moelle osseuse pour les jeunes malades qui en auraient besoin. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Mucite chez les malades souffrant d'une hémopathie maligne KEPIVANCE, Laboratoire Amgen Europe BV – ASMR III

Que sont les mucites chez les patients souffrant d'une hémopathie maligne ?

Les mucites sont des inflammations des muqueuses recouvrant la face intérieure des cavités et des viscères. Ce sont des affections très douloureuses qui peuvent en outre se compliquer de surinfections locales. Les mucites sont souvent provoquées par l'administration de traitements anti-cancéreux, particulièrement dans le contexte des hémopathies malignes. Lorsque la localisation est buccale, les malades ne peuvent plus, dans les cas les plus sévères, s'alimenter normalement.


Les mucites peuvent survenir dans de nombreux contextes pathologiques, notamment chez les malades recevant un traitement myélosuppresseur pour leur hémopathie maligne, avec greffe de moelle.


La prévention et le traitement des mucites reposent actuellement sur des recommandations de maintien d'une hygiène buccale stricte, l'administration de médicaments contre la douleur et la prescription de produits antiseptiques et antifongiques.


KEPIVANCE, palifermin, est un facteur de croissance des kératinocytes qui agit en stimulant les mécanismes de protection cellulaire activés naturellement en réaction aux lésions des tissus. Chez les malades recevant des médicaments myélosuppresseurs pour le traitement de leur hémopathie maligne, KEPIVANCE est le premier médicament à avoir démontré qu'il était actif, diminuant la fréquence de survenue des mucites, leur durée et leur sévérité. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Cancer du sein

Qu'est-ce que le cancer du sein ?

Le cancer du sein est le cancer le plus fréquent chez la femme en France. Il est responsable de 20 % des décès par cancer chez la femme. La fréquence de la maladie a augmenté dans les dernières années, la mortalité liée restant quant à elle relativement stable. La gravité et le pronostic de la maladie sont liés à la taille de la tumeur, à son type histologique, au stade d'atteinte ganglionnaire et d'envahissement métastatique. Les cancers sont ainsi classés par stade de gravité croissante du stade 0 (cancer "in situ", aux stades III (cancer localement avancé) et IV (cancer métastatique).


En 2000, on comptait environ 42 000 nouveaux cas de cancer du sein en France, plus de 75 % d'entre eux étant diagnostiqués après la ménopause. Les cancers de stade III représentent 15 à 20 % des cas et les cancers de stade IV métastatiques au moment du diagnostic, représentent 5 à 10 % des cas. Les facteurs de risque connus pour le cancer du sein sont notamment l'âge, la durée globale de la vie génitale, la nulliparité ou une première grossesse tardive. Il existe également des facteurs de risque génétiques. L'incidence du cancer du sein augmente de plus de 2 % par an.


Le traitement du cancer du sein repose sur une approche pluridisciplinaire et dépend du stade de gravité observé. Il peut comprendre une chirurgie, une radiothérapie, une chimiothérapie et une hormonothérapie pour les cancers hormonodépendants. Qu'apportent les nouveaux traitements ?

AROMASINE, Laboratoire Pfizer – ASMR III

AROMASINE, exemestane, est une molécule inhibitrice de l'aromatase, qui, en bloquant la transformation des androgènes en estrogènes, induit chez la femme ménopausée une carence oestrogénique, recherchée dans le cadre du traitement du cancer du sein.


Déjà indiqué dans le traitement du cancer du sein à un stade avancé chez les femmes ménopausées, AROMASINE est désormais indiqué également dans le traitement adjuvant du cancer du sein invasif, à un stade précoce, dans cette même population, à la suite d'un traitement adjuvant initial de 2 à 3 ans par tamoxifène. Réf : HAS (www.anaes.fr)

HERCEPTIN, Laboratoire Roche – ASMR I HERCEPTIN, trastuzumab, est un anticorps dirigé contre un récepteur du facteur de croissance épidermique humain (HER2), dont l'expression est fréquemment augmentée dans les cancers du sein. Il diminue la récidive des cancers avec anomalie de l'activité HER2 lorsqu'il est administré en traitement adjuvant chez les femmes auparavant traitées par une chimiothérapie anti-cancéreuse standard. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)

TAXOL, Laboratoire Bristol-Myers Squibb – ASMR II TAXOL, paclitaxel, est un médicament cytotoxique qui agit en désorganisant les structures intra-cellulaires nécessaires à la survie et à la réplication des cellules. Taxol a démontré un bénéfice comme traitement adjuvant chez les patientes porteuses d'un cancer du sein avec envahissement ganglionnaire. Il a également démontré son efficacité dans le traitement initial du cancer du sein localement avancé ou métastatique, lorsqu'il est administré avec une anthracycline. Réf : HAS (www.anaes.fr)

TAXOTERE, Laboratoire Sanofi-Aventis – ASMR II TAXOTERE, docétaxel, est un médicament cytotoxique qui agit en désorganisant les structures intra-cellulaires nécessaires à la survie et à la réplication des cellules. Taxotere , en association avec d'autres chimiothérapies anti-cancéreuses, a démontré un bénéfice d'une part comme traitement du cancer du sein métastatique avec sur-expression tumorale de HER2 (facteur de croissance épidermique humain), d'autre part comme traitement adjuvant du cancer du sein opérable lorsqu'il y a envahissement ganglionnaire. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)








Gliome malin GLIADEL, Laboratoire Link Pharmaceuticals Europe LTD – ASMR IV

Qu'est-ce qu'un gliome malin ?

Le gliome malin est une tumeur cancéreuse du tissu cérébral, qui peut se développer à tout âge. Les manifestations de la maladie sont essentiellement liées à l'extension locale de la tumeur qui comprime les structures cérébrales voisines. Le malade peut se plaindre de maux de tête, de nausées voire de vomissements fréquents ; des crises d'épilepsie peuvent survenir et un déficit neurologique peut s'installer progressivement, avec des caractéristiques dépendantes de la localisation de la tumeur. Ces tumeurs, d'évolution progressive, sont à l'origine des complications multiples et graves qui peuvent conduire au décès du malade.


Le gliome malin a une incidence de 6,5 pour 100 000 en France avec une forte proportion (75 %) de formes à haut potentiel de malignité (dites formes de haut grade). Il n'y a pas de cause ou de facteurs de risque identifiés à ce jour.


Le traitement est avant tout chirurgical et consiste en une ablation de la tumeur, qui devra être la plus complète possible. Cette prise en charge chirurgicale est souvent associée à un traitement complémentaire par radiothérapie, voire par chimiothérapie.


GLIADEL, est un implant contenant de la carmustine, agent anticancéreux cytostatique alkylant. Il constitue la seule chimiothérapie implantable utilisable à l'intérieur de la cavité laissée libre après ablation de la tumeur. Il améliore la survie des malades opérés d'un gliome malin de haut grade. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Adénocarcinome gastrique TAXOTERE, Laboratoire Sanofi-Aventis

Qu'est-ce qu'un adénocarcinome gastrique ?

L'adénocarcinome gastrique est une tumeur maligne siégeant sur l'estomac. Il se manifeste par des symptômes variés pouvant aller de la simple perte d'appétit à la survenue d'une hémorragie digestive ou d'une perforation gastrique. Le cancer de l'estomac est une maladie grave dont le pronostic est encore plus sombre lorsque le patient présente des métastases, ce qui est fréquent puisque 30 % des malades sont déjà au stade métastatique lorsque le cancer est découvert.


Un cancer de l'estomac est diagnostiqué chez plus de 7 000 personnes par an en France. Sa fréquence est cependant en diminution ces dernières années. Ce cancer touche surtout des personnes âgées, avec une nette prédominance dans le sexe masculin.


La prise en charge du cancer gastrique repose sur l'ablation chirurgicale de la tumeur, voire de tout l'estomac lorsque c'est nécessaire. Au stade métastatique, une chimiothérapie anti-cancéreuse est habituellement mise en place.


TAXOTERE, docétaxel, est un médicament cytotoxique qui agit en désorganisant les structures intra-cellulaires nécessaires à la survie et à la réplication des cellules. TAXOTERE, en association avec d'autres chimiothérapies anti-cancéreuses, a démontré qu'il apportait un bénéfice aux malades souffrant d'un cancer gastrique avec métastases. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu)



Glioblastome multiforme TEMODAL, Laboratoire Schering-Plough – ASMR III

Qu'est-ce que le glioblastome multiforme ?

Le glioblastome multiforme est une tumeur maligne du système nerveux. Chez l'adulte, il représente la forme la plus fréquente de tumeur cérébrale. Les manifestations de la maladie sont essentiellement liées à l'extension locale de la tumeur qui comprime les structures cérébrales voisines. Le malade peut ainsi se plaindre de maux de tête, de nausées et de vomissements ; des crises d'épilepsie, des déficits neurologiques ou des troubles du comportement peuvent également survenir. Ces tumeurs ont une évolution généralement rapide et leur pronostic est à l'heure actuelle très sombre.


En France, l'incidence du glioblastome est de l'ordre de 3 nouveaux cas par an et pour 100 000 habitants. Ce cancer peut survenir à tout âge mais il se déclare préférentiellement entre 45 et 70 ans. Il n'existe pour l'instant pas de cause ou de facteur de risque identifié, en dehors d'une irradiation cérébrale antérieure.


Le traitement est avant tout chirurgical et consiste en une ablation de la tumeur, qui devra être aussi complète que possible. Cette prise en charge chirurgicale est souvent associée à un traitement complémentaire par radiothérapie, voire par chimiothérapie.


TEMODAL, témozolomide, est un agent cytotoxique alkylant à activité anti-tumorale. Il est administré par voie orale. Associé dans un premier temps à la prise en charge radiothérapique qui suit la chirurgie puis administré seul après de la radiothérapie, il améliore la survie des patients chez lesquels le diagnostic de glioblastome a été posé de façon récente. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Cancer de la tête et du cou ERBITUX, Laboratoire Merck Lipha Santé – ASMR III

Qu'est-ce qu'un cancer de la tête et du cou ?

Les cancers dits "de la tête et du cou" sont représentés par l'ensemble des cancers situés au niveau des voies aéro-digestives supérieures, c'est à dire la bouche, le nez, le pharynx et le larynx. Ce sont généralement des cancers graves qui évoluent à la fois localement et par dissémination métastatique.


L'incidence des cancers de la tête et du cou en France est d'environ 20 000 nouveaux cas par an. Ces cancers touchent préférentiellement les hommes et sont plus fréquents dans les populations âgés. Ils sont souvent causés par l'exposition au tabac, à l'alcool ou encore à certains toxiques professionnels.


La prise en charge de ces cancers dépend de leur localisation et de leur stade d'évolution. Elle repose sur la chirurgie, la radiothérapie et l'administration d'une chimiothérapie anticancéreuse. Le mise en œuvre de ces différents outils thérapeutiques peut cependant s'avérer difficile et ne peut pas toujours être réalisée.


ERBITUX, cetuximab, est un anticorps monoclonal qui agit en inhibant les récepteurs du facteur de croissance épidermique, provoquant ainsi une mort des cellules tumorales. Il améliore le pronostic des malades atteints de cancers avancés de la tête et du cou. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Lymphome folliculaire

MABTHERA, Laboratoire Roche – ASMR I

Que sont les lymphomes folliculaires ?

Les lymphomes folliculaires se caractérisent par une prolifération anormale des cellules lymphoïdes de type B. Ce sont des cancers hématologiques de faible malignité. Leur évolution est lente et le malade reste longtemps asymptomatique. La prolifération des cellules B se traduit par une augmentation de taille des ganglions, parfois par une fièvre, un amaigrissement ou des sueurs nocturnes. Le pronostic de la maladie dépend de la réponse du patient au traitement initial ; l'évolution, qui se fait naturellement sur plusieurs années, peut s'accélérer subitement par transformation en cancer à grandes cellules, beaucoup plus agressif.


Le lymphome folliculaire est un lymphome dit "non hodgkinien" ; il représente environ 30 % des cas de ce type de cancer soit une incidence d'environ 3 000 cas par an en France. Sa fréquence augmente régulièrement depuis plusieurs années, ce phénomène n'ayant pas encore été expliqué à ce jour. Ce cancer n'a pas été observé chez l'enfant. Il touche essentiellement les adultes après 40 ans, avec un pic de fréquence entre 55 et 60 ans. Il existe une prédominance masculine de la maladie.


Les traitements doivent prendre en compte la faible évolutivité naturelle de la maladie et ne doivent donc pas être trop agressifs ; parallèlement, leur efficacité doit être la meilleure possible, la réponse au traitement initial étant un facteur pronostique majeur de ce cancer. Habituellement, lorsque l'on décide de traiter les malades, la prise en charge repose sur l'administration d'une poly-chimiothérapie anti-cancéreuse, associant notamment le cyclophosphamide, la vincristine et la prednisone (CVP). Plusieurs combinaisons de médicaments anti-cancéreux sont possibles ; une radiothérapie voire dans certains cas des greffes de moelle peuvent également être envisagées.


Qu'apporte le nouveau médicament ?

MATBTHERA, rituximab, est un anticorps monoclonal obtenu par génie génétique. Il se lie à un antigène présent sur les cellules B et entraîne leur destruction. Administré comme traitement d'entretien, il améliore la survie des malades porteurs d'un lymphome folliculaire, chez lesquels une première rémission avait été obtenue. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Greffe allogénique GRANOCYTE, Laboratoire Chugaï Pharma France – ASMR III

Qu'est-ce qu'une greffe allogénique ?

La greffe allogénique vise à remplacer un organe ou des cellules malades par un organe ou des cellules saines prélevées sur une autre personne. Dans le cas des maladies du sang, l'objectif est de substituer les cellules cancéreuses par des cellules sanguines saines, lorsqu'elles sont au premier stade de leur développement et peuvent produire tous les types de cellules présents dans le sang. Le "donneur" est la personne saine qui accepte de donner ses cellules sanguines souches à la personne malade. Son profil immunologique devra être proche de celui du malade pour diminuer au maximum les réactions de rejet.


Le nombre de malades atteints d'un cancer du sang et susceptibles de bénéficier d'une greffe allogénique est d'environ 1 000 par an. Dans chacun des cas, la participation d'un donneur compatible est l'étape majeure de la procédure.


Les cellules souches prélevées au cours des procédures de greffe peuvent être extraites soit de la moelle osseuse soit du sang ; on parle dans ce second cas de greffe de cellules souches progénitrices.


GRANOCYTE, lénograstim, est une cytokine qui agit comme facteur de croissance pour les cellules polynucléaires neutrophiles. Administré au donneur en vue de la réalisation d'une greffe allogénique, il permet une mobilisation des cellules souches progénitrices et évite le recours au prélèvement de moelle osseuse, plus complexe dans la mesure où ce type de prélèvement nécessite une anesthésie générale pour le donneur. Ce médicament représente donc, pour le donneur, une possibilité de simplifier la procédure de la greffe. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Infectiologie

Infection par le VIH-1

APTIVUS, Laboratoire Boehringer Ingelheim – ASMR III

Qu'est-ce que l'infection par le VIH ?

La contamination par le virus de l'immunodéficience humaine provoque une infection initiale (ou primo infection) qui peut s'accompagner de fièvre avec ganglions et éruption cutanée, ou être asymptomatique. Cette infection guérit toujours spontanément alors que le virus se multiplie rapidement dans l'organisme, en détruisant progressivement les cellules du système immunitaire et les organes lymphoïdes (ganglions, rate, moelle osseuse). Lorsque le nombre de lymphocytes T CD4 atteint un seuil très bas, les défenses immunitaires de l'organisme ne sont plus en mesure de lutter contre la survenue d'infections, de cancers ou d'atteintes graves du système nerveux. Le malade est alors en phase SIDA (syndrome d'immunodéficience acquise).


Toutes les souches du VIH connues actuellement ne sont pas contagieuses dans les actes de la vie quotidienne. Le VIH se transmet dans des conditions particulières clairement identifiées : lors des relations sexuelles, par utilisation de seringues contaminées (usagers de drogue), de la mère à l'enfant lors de la grossesse, au moment de l'accouchement ou par le lait maternel. En France, 100 000 personnes environ seraient infectées par le VIH.


L'objectif des initiations de traitements anti-viraux chez les patients porteurs du VIH est de diminuer au maximum la charge virale plasmatique et ceci le plus rapidement possible. On utilise à cet effet des combinaisons de médicaments anti-rétroviraux, en général au nombre de 3, inhibiteurs nucléosidiques de la transcriptase inverse et inhibiteurs non nucléosidiques de la transcriptase inverse ou inhibiteurs des protéases. Si le malade est en échec thérapeutique après ces traitements initiaux, la prise en charge dépendra étroitement du statut immunologique et viral du patient et de son adhésion au traitement. Elle reposera sur la prescription de produits appartenant aux classes thérapeutiques pré-citées et/ou aux inhibiteurs de fusion.



APTIVUS, tipranavir, est un nouvel antirétroviral de la classe des inhibiteurs de la protéase du VIH-1. Il apporte un gain en efficacité virologique chez les malades porteurs de virus multi-résistants aux inhibiteurs de protéase ; il doit être administré en association avec d'autres agents antirétroviraux. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Vaccination contre l'hépatite B FENDRIX, Laboratoire GSK Biologicals – ASMR IV

Qu'est-ce que l'hépatite B ?

L'hépatite B est une infection virale qui peut se transmettre par le sang, lors de rapports sexuels ou encore lors d'une grossesse ou d'un accouchement, de la mère à son enfant. Lorsqu'une personne est infectée par le virus, les manifestations cliniques passent souvent inaperçues ou se limitent à la survenue d'une fièvre, de douleurs articulaires, et parfois d'une jaunisse. Dans la majorité des cas, la maladie guérit spontanément, les évolutions graves voire mortelles de l'infection aiguë restant très rares. Ce sont les complications à long terme qui sont en fait responsables de la gravité de l'hépatite B. En effet, dans certains cas, l'infection peut évoluer sur un mode chronique et conduire, à terme, au développement d'une cirrhose et d'un cancer, de très mauvais pronostic pour le malade qui en est atteint.


Le virus de l'hépatite B survit exclusivement dans l'espèce humaine ; la contamination se fait donc par voie inter-humaine, à partir d'une personne elle-même porteuse du virus. Certaines catégories de personnes sont particulièrement exposées du fait de ce mode de contamination, par exposition professionnelle (profession de santé notamment), par exposition comportementale (toxicomanes, conduites sexuelles à risque), par exposition maternelle ou encore en raison d'une exposition à des thérapeutiques à risque comme les dialyses rénales.


L'infection par le virus de l'hépatite B peut être prévenue par la vaccination. Une immunisation satisfaisante est obtenue dans la très grande majorité des cas. Cependant, il existe des situations où les personnes répondent mal aux injections réalisées avec les vaccins disponibles ; c'est notamment le cas des malades souffrant d'une insuffisance rénale.


FENDRIX, est un nouveau vaccin destiné à prévenir l'infection par le virus de l'hépatite B. Il apporte une immunisation satisfaisante chez les malades insuffisants rénaux, pour lesquels il est recommandé de pratiquer une vaccination contre l'hépatite B, et qui constituent une population dans laquelle les vaccins usuels sont moins immunogènes. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Microsporidiose intestinale FLISINT, Laboratoire Sanofi-Aventis – ASMR II

Qu'est-ce qu'une microsporidiose intestinale ?

La microsporidiose intestinale est une infection parasitaire due à l'ingestion de spores, notamment les spores d'Enterocytozoon bieneusi. Cette maladie se développe chez les personnes porteuses d'un déficit de l'immunité. Ainsi chez le malade infecté par le virus de l'immunodéficience humaine et sévèrement immuno-déprimé, peuvent se déclarer des diarrhées chroniques responsables de déficits de l'absorption et d'une perte de poids qui peut mener, à terme, à la cachexie.


Les personnes immuno-déprimées sont sujettes à développer des microsporidioses intestinales. Cette immuno-dépression peut être d'origine diverse ; elle se rencontre notamment chez les malades du Sida.


Il n'y avait pas, à ce jour, de traitement indiqué dans le traitement de cette infection.


FLISINT, fumagilline, est un antibiotique dérivé du champignon Aspergillus fumigatus . Il est le premier médicament à avoir démontré son efficacité dans l'éradication des parasites de type Enterocytozoon bieneusi responsables des microsporidioses intestinales chez les malades immuno-déprimés porteurs du VIH. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Hépatite B BARACLUDE, Laboratoire Bristol-Myers Squibb, ASMR II

Qu'est-ce que l'hépatite B ?

L'hépatite B est une infection virale qui peut se transmettre par le sang, lors de rapports sexuels ou encore lors d'une grossesse ou d'un accouchement, de la mère à son enfant. Lorsqu'une personne est infectée par le virus, les manifestations cliniques passent souvent inaperçues ou se limitent à la survenue d'une fièvre, de douleurs articulaires, et parfois d'une jaunisse. Dans la majorité des cas, la maladie guérit spontanément, les évolutions graves voire mortelles de l'infection aiguë restant très rares. Ce sont les complications à long terme qui sont en fait responsables de la gravité de l'hépatite B. En effet, dans certains cas, l'infection peut évoluer sur un mode chronique et conduire, à terme, au développement d'une cirrhose et d'un cancer, de très mauvais pronostic pour le malade qui en est atteint.


Le virus de l'hépatite B survit exclusivement dans l'espèce humaine ; la contamination se fait donc par voie inter-humaine, à partir d'une personne elle-même porteuse du virus. Certaines catégories de personnes sont particulièrement exposées du fait de ce mode de contamination, par exposition professionnelle (profession de santé notamment), par exposition comportementale (toxicomanes, conduites sexuelles à risque), par exposition maternelle ou encore en raison d'une exposition à des thérapeutiques à risque comme les dialyses rénales.


La prise en charge des personnes infectées par le virus de l'hépatite B dépend du stade d'évolution de l'infection et du type de virus en cause. Elle repose principalement sur l'administration d'interférons alpha et d'analogues nucléosidiques et nucléotidiques.


BARACLUDE, entecavir, est un nouveau médicament antiviral de la classe des analogues nucléosidiques. Il agit en inhibant la production d'ADN viral, empêchant ainsi la multiplication du virus responsable de la maladie. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Hépatite C chronique de l'enfant VIRAFERON/INTRONA injectable sous-cutanée,

Laboratoire Schering Plough – ASMR III REBETOL solution buvable, Laboratoire Schering Plough – ASMR III

Qu'est-ce que l'hépatite C chronique ?

L'hépatite C chronique est une maladie infectieuse causée par le virus du même nom. Sa forme aiguë initiale est habituellement asymptomatique et passe le plus souvent inaperçue. Le passage à la chronicité est fréquent (estimé à 80 % des cas), ce stade étant lui-même généralement asymptomatique, 10 à 30 % de ces patients ayant des enzymes hépatiques (transaminases) normales. C'est pour ces raisons que le diagnostic de la maladie est la plupart du temps fortuit, parfois à un stade tardif de l'évolution. On estime que la probabilité de développer une cirrhose pour une personne atteinte d'hépatite C chronique est de 20 % après un délai moyen de 15 ans. Parmi ces malades, dans 10 à 20 % des cas, la cirrhose évoluera vers un cancer du foie dans les 10 ans. Le caractère fréquemment asymptomatique de la maladie ainsi que la fréquence élevée de passage à la chronicité expliquent l'existence d'un grand réservoir de sujets infectés et donc potentiellement contagieux. La transmission du virus se fait essentiellement par voie parentérale (transmission nosocomiale, usagers de drogues). Chez l'enfant et l'adolescent, l'infection est généralement silencieuse ; le risque évolutif dans cette population est actuellement mal connu.


En France, entre 0,1 % et 0,4 % des enfants auraient été infectés par le virus de l'hépatite C ; 30 à 60 % d'entre eux pourraient développer une hépatite C chronique consécutivement à cette contamination.


La prise en charge des jeunes patients dépendra en grande partie de leurs facteurs de risque individuels vis à vis de la survenue de complications (infection concomitante par le virus de l'immunodéficience humaine, déficit immunitaire, traitement immunosuppresseur …). Cependant, aucun médicament n'avait à ce jour obtenu une autorisation de mise sur le marché, dans la population pédiatrique, pour le traitement de cette maladie.



VIRAFERON/INTRONA, interferon alfa 2b, administré en association avec REBETOL, ribavirine, apporte un bénéfice aux enfants infectés par le virus de l'hépatite C, à partir de l'âge de 3 ans. Les présentations de ces deux produits sont adaptées à la population pédiatrique et leur efficacité sur la réponse virologique est démontrée. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Infections fongiques chez l'enfant TRIFLUCAN, Laboratoire Pfizer – ASMR II

Que sont les infections fongiques chez l'enfant ?

Les infections fongiques sont des infections provoquées par des levures. Elles peuvent se limiter à la peau ou aux muqueuses ou passer dans le sang et envahir un organe. Elles se manifestent alors par de la fièvre et des signes spécifiques d'atteinte viscérale dont la nature dépend de l'organe contaminé ; les principaux organes cibles sont le foie, la rate, le rein, le poumon, le cœur et l'œil. L'origine de la contamination est le plus souvent endogène mais elle peut également être exogène (à partir de personnes malades elles-mêmes, de soignants porteurs de levures ou encore de sang contaminé pour les usagers de drogue par voie intra-veineuse). Ces infections sont graves, potentiellement mortelles, surtout chez des malades fragilisés par des pathologies concomitantes.


Ces infections touchent essentiellement les personnes souffrant d'un déficit de l'immunité. Ainsi dans la population pédiatrique, les enfants susceptibles de développer des infections fongiques graves sont les enfants ayant bénéficié d'une greffe de moelle, porteurs d'un cancer ou traités par une chimiothérapie anti-cancéreuse, porteurs du VIH ou malades du SIDA, et les nouveaux-nés prématurés de très faible poids.


Les traitements s'intègrent dans la prise en charge globale du malade et dépendent du contexte de survenue de l'infection fongique. Ils reposent, pour le traitement spécifique de l'infection, sur la prescription de médicaments anti-fongiques.


TRIFLUCAN, fluconazole, est un médicament anti-fongique efficace de la classe des imidazolés. Il peut être administré par voie orale, sous forme de gélule ou de suspension buvable, et par voie intra-veineuse. Il apporte un bénéfice pour les enfants atteints d'une infection fongique relevant d'un traitement par voie générale, quel que soit leur âge. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Candidémies chez les patients non neutropéniques VFEND, Laboratoire Pfizer

Que sont les candidémies ?

Les candidémies sont des infections fongiques graves provoquées par des levures, appelées Candida qui, notamment à l'occasion d'un déficit immunitaire, se propagent dans tout l'organisme et peuvent coloniser différents organes. Le pronostic vital du malade peut être compromis, en l'absence de prise en charge efficace.


Les facteurs de risque sont essentiellement liés à l'existence d'un déficit immunitaire. Il peut s'agir par exemple de patients neutropéniques, de patients ayant bénéficié d'une greffe de moelle osseuse ou d'une greffe d'organe, de patients extrêmement fragilisés, hospitalisés en réanimation.


La prise en charge de ces malades dépend des pathologies dont ils sont initialement porteurs. Elle comportera dans tous les cas un traitement par médicaments antifongiques adaptés.


VFEND, voriconazole, est un médicament antifongique efficace et bien toléré dans le traitement des candidémies, notamment chez les malades non porteurs d'une neutropénie. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu)



Infections cutanées récidivantes à staphylocoques BACTROBAN, Laboratoire GSK – ASMR IV

Que sont les infections cutanées récidivantes à staphylocoques ?

Certaines bactéries très répandues, appelées staphylocoques aureus, sont parfois responsables de la survenue répétée d'infections de la peau, qui, pour un malade donné, prennent souvent le même mode d'expression. Il s'agit d'infections localisées, à type de furoncles, folliculites, abcès, etc… Ces infections ne sont habituellement pas graves, mais gênantes et douloureuses. Des complications sévères peuvent cependant survenir, avec une extension possible de l'infection locale aux viscères et risque de septicémie.


Les infections répétées peuvent survenir à tout âge. Elles sont favorisées par des comportements à risque (hygiène défectueuse), certaines maladies telles que le diabète, ou encore des carences alimentaires. Elles peuvent également être dues à la présence d'un "gîte microbien" qui agit comme un réservoir de staphylocoques. Ces "gîtes microbiens" sont le plus souvent localisés dans les narines.


La prise en charge de ces infections dépend de leur gravité et de leur degré d'extension. Elle comprend des soins d'hygiène et éventuellement la prescription d'une antibiothérapie adaptée.


BACTROBAN, mupirocine, est un antibiotique capable d'éradiquer les staphylocoques dans le "gîte microbien" responsable de la survenue d'infections répétées. Administré localement, dans les narines, il agit directement sur la cause des infections et permet de guérir les malades. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Maladies rares

Maladie de Pompe

MYOZYME, Laboratoire Genzyme - ASMR II

Qu'est-ce que la maladie de Pompe ?

La maladie de Pompe est une maladie rare due au déficit d'une enzyme, l'alpha glucosidase acide. Elle peut prendre des expressions cliniques très différentes, les formes les plus graves correspondant à des maladies débutant dans les premiers mois de vie. Les troubles touchent essentiellement le cœur et les muscles ; ils s'aggravent progressivement et peuvent conduire au décès du malade notamment par insuffisance respiratoire.


La maladie de Pompe est une maladie génétique, qui se transmet sur un mode autosomique récessif. Environ 20 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année en France.


Il n'existe actuellement que des traitements visant à améliorer les troubles cardiaques, moteurs et respiratoires. Il s'agit de thérapies symptomatiques.


MYOZYME, alpha alglucosidase, est une forme recombinante de l'alpha-glucosidase acide humaine et agit en substitution de celle-ci. MYOZYME est le premier médicament indiqué, à visée curative, dans le traitement de la maladie de Pompe. Dans les formes les plus graves, qui se manifestent chez le tout jeune enfant et dont l'évolution est rapidement fatale, ce nouveau traitement améliore la survie et les symptômes associés à la maladie. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Maladie de Maroteaux-Lamy NAGLAZYME, Laboratoire BioMarin Europe Ltd – ASMR III

Qu'est-ce que la maladie de Maroteaux-Lamy ?

La maladie de Maroteaux-Lamy est une maladie rare de type mucopolysaccharidose due à un déficit enzymatique spécifique (déficit en arysulfatase B). Cette enzyme a pour fonction de dégrader un certain type de glucides et d'éviter ainsi l'accumulation de ceux-ci dans les lysosomes. Le dysfonctionnement de ce système de régulation est responsable d'une maladie qui se manifeste notamment par une tête large, un nanisme et des lésions osseuses responsables d'une limitation de la mobilité ; il existe aussi des lésions cardiaques, sensorielles et neurologiques, le développement intellectuel étant en revanche normal. La sévérité de la maladie est variable selon les cas mais, pour les formes sévères, le pronostic est sombre puisque les patients décèdent au début de l'âge adulte par défaillance cardio-respiratoire.


La maladie de Maroteaux-Lamy est une maladie génétique qui se transmet sur le mode autosomique récessif. C'est une maladie rare qui touche moins de 30 personnes actuellement en France.


La prise en charge de ces malades repose à l'heure actuelle sur l'appareillage des déficits sensoriels et des raideurs ostéo-articulaires et sur la chirurgie pour les manifestations de compression neurologique ou les lésions cardiaques. Le seul traitement spécifique est l'allogreffe de moelle osseuse qui malheureusement est sans effet sur les manifestations ostéo-articulaires de la maladie.


NAGLAZYME est un traitement de substitution de l'enzyme spécifiquement déficiente dans la maladie de Maroteaux-Lamy. Cette enzyme est produite avec une technologie recombinante. NAGLAZYME est le premier médicament indiqué dans la maladie de Maroteaux-Lamy ; il doit être administré le plus tôt possible après le diagnostic afin d'éviter que ne se constituent des lésions irréversibles. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) REVATIO, Laboratoire Pfizer – ASMR I

Qu'est-ce qu'une hypertension artérielle pulmonaire ?

L'hypertension artérielle pulmonaire se caractérise par un niveau anormalement élevé des pressions artérielles pulmonaires. Elle peut être idiopathique (sans cause identifiée), secondaire à une maladie pré-existante (anomalie du cœur, maladies respiratoires chroniques …) ou survenir en l'absence de cause identifiée mais en présence de facteurs déclenchants tels que la prise d'amphétamine, une cirrhose hépatique, certaines maladies virales et des maladies affectant le tissu conjonctif, appelées collagénoses, au cours desquelles les personnes fabriquent des anti-corps contre leurs propres tissus. L'expression clinique et la gravité des collagénoses est très variable. L'évolution se fait généralement sur un mode chronique, avec des poussées inflammatoires. De nombreux tissus et organes peuvent être touchés. Parmi les collagénoses fréquemment associées à une hypertension artérielle pulmonaire, on compte principalement la sclérodermie et, dans une moindre mesure, le lupus érythémateux disséminé, la dermatomyosite, les connectivites mixtes et la polyarthrite rhumatoïde. Les symptômes d'hypertension artérielle pulmonaire s'installent progressivement : essoufflement à l'effort, oedèmes des membres inférieurs, augmentation de la taille du foie. En l'absence de traitement, le malade va voir son état s'aggraver avec constitution d'une insuffisance cardiaque ou survenue de troubles du rythme cardiaque, et risque de décès.


L'hypertension artérielle pulmonaire idiopathique est une maladie rare qui affecte entre 600 et 700 personnes en France. Il existe des formes familiales et des formes dites "sporadiques", c'est à dire apparemment isolées. Les hypertensions artérielles pulmonaires surviennent de façon très inconstante dans l'évolution des maladies du tissu conjonctif.


La prise en charge des malades souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire repose sur la limitation des efforts physiques, la prescription de plusieurs types de médicaments non spécifiques (diurétiques, anticoagulants, inhibiteurs calciques), la mise en place d'une oxygénothérapie et l'administration de molécules ayant une action spécifique sur les artères pulmonaires (prostacycline et analogues, antagonistes de l'endothéline).



REVATIO, sildénafil, est le premier inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 indiqué dans le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire. Il améliore la capacité d'effort des malades souffrant d'une HTAP avec insuffisance cardiaque fonctionnelle de classe III, impliquant une limitation franche des activités physiques et une gêne ressentie lors des activités de la vie courante. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Narcolepsie avec cataplexie XYREM, Laboratoire UCB Pharma – ASMR IV

Qu'est-ce que la narcolepsie ?

La narcolepsie est une maladie chronique qui se manifeste principalement par une somnolence au cours de la journée, avec succession d'accès de sommeil que le malade ne peut réprimer. Ces accès de sommeil peuvent survenir à tout moment, même au cours d'une activité ; leur durée est variable, allant de quelques minutes à plusieurs heures. La cataplexie est la deuxième manifestation majeure de la narcolepsie. Elle est présente dans 70 à 90 % des narcolepsies. Elle se caractérise par un relâchement musculaire brutal qui peut entraîner au maximum une chute du malade qui, lors de l'attaque, se trouve dans l'incapacité de mobiliser ses muscles. Ces attaques de cataplexie peuvent durer quelques minutes et surviennent à des fréquences variables selon les sujets avec parfois plusieurs crises par jour. La narcolepsie avec cataplexie est une maladie grave avec retentissement social et professionnel important, et risque d'accidents induits, notamment accidents de la voie publique et accidents du travail.


La prévalence de la narcolepsie, en France, est d'environ 0,05 %. La maladie débute généralement chez le jeune adulte. Il existe une prédisposition génétique probable mais des facteurs environnementaux peuvent également intervenir (traumatisme crânien, stress) dans le déclenchement de la maladie.


Le traitement des attaques de sommeil repose sur la prescription de molécules favorisant l'éveil. Le traitement des attaques de cataplexie ne relevait jusqu'ici d'aucune thérapeutique spécifique.


XYREM, oxybate de sodium, est un dépresseur du système nerveux central qui apporte un bénéfice aux malades souffrant d'attaques de cataplexie en réduisant le nombre de leurs crises. XYREM est le premier médicament spécifiquement indiqué dans le traitement de la cataplexie, symptôme majeur et très handicapant de la narcolepsie. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Syndrome de sécrétion inappropriée d'hormone antidiurétique (SIADH)

LEDERMYCINE, Laboratoire Genopharm – ASMR II

Qu'est-ce que le SIADH ?

Le syndrome de sécrétion inappropriée d'hormone antidiurétique (SIADH) est causé par l'excès d'une hormone appelée ADH (hormone anti-diurétique) dont le rôle est de réguler les mouvements d'eau dans l'organisme, en concentrant les urines en fonction des besoins. Cet excès de production d'ADH peut avoir de multiples origines : maladies neurologiques, tumeurs, effets indésirables de certains médicaments, maladies pulmonaires, infection à VIH… Le SIADH provoque une concentration insuffisante de chlorure de sodium dans le sang, qui peut, dans les formes graves, conduire à un œdème cérébral et au décès. Les manifestations cliniques de ce syndrome sont essentiellement neurologiques.


Le syndrome est relativement rare puisqu'il toucherait environ 3 000 patients par an en France. Les personnes concernées correspondent aux malades affectés d'une des multiples pathologies pouvant être à l'origine du SIADH.


L'objectif des traitements est de corriger la baisse de concentration en sodium dans le sang. La prise en charge repose donc en premier lieu sur la mise en place d'une restriction en apports hydriques. On peut également proposer une augmentation des apports en sel et la prescription de diurétiques.


La LEDERMYCINE est une tétracycline, la déméclocycline, efficace dans le traitement des SIADH résistant à la restriction hydrique initialement prescrite. Elle agit en bloquant l'effet de l'hormone anti-diurétique sur les cellules rénales et en augmentant ainsi l'excrétion d'eau. C'est le seul traitement autorisé dans le traitement de ce syndrome. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Neurologie

Maladie de Parkinson

DUODOPA, Laboratoire Solvay Pharma – ASMR IV

Qu'est-ce que la maladie de Parkinson ?

La maladie de Parkinson est une maladie neurologique chronique et dégénérative. Elle se manifeste notamment par un tremblement des membres au repos, des troubles moteurs, des troubles de l'équilibre et parfois une détérioration des capacités intellectuelles. C'est une maladie grave qui altère considérablement la qualité de vie des malades avec une limitation des déplacements voire un confinement au domicile et des difficultés ressenties dans la pratique des activités de la vie courante.


On estime qu'actuellement, en France, environ 120 000 personnes souffriraient de la maladie de Parkinson, la fréquence de la maladie augmentant nettement avec l'âge. Les symptômes se déclarent généralement entre 55 et 65 ans et évolueront sur plusieurs années. Il n'y a pas de cause identifiée à la survenue de cette maladie ou de facteur de risque clairement mis en évidence.


La prise en charge des malades repose sur l'association de traitements médicamenteux et non médicamenteux. Les traitements non médicamenteux sont essentiellement représentés par la rééducation fonctionnelle destinée à limiter la constitution d'incapacités définitives. Parallèlement, plusieurs types de médicaments peuvent être proposés pour corriger les symptômes de la maladie : les traitements dits "dopaminergiques" (L. Dopa, agonistes dopaminergiques), certains inhibiteurs enzymatiques et les anticholinergiques. L'efficacité de ces médicaments est bonne mais limitée dans le temps avec parfois des fluctuations motrices importantes, malgré un traitement médicamenteux optimisé. On peut dans certains cas avoir recours à d'autres thérapeutiques telles que la stimulation cérébrale profonde.



DUODOPA, est un nouveau médicament associant de la levodopa et de la carbidopa. Il s'administre en continu au moyen d'une sonde mise en place au niveau de l'intestin du malade. Il permet un meilleur contrôle des symptômes moteurs des patients qui ne sont pas suffisamment soulagés par une prise en charge conventionnelle. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Sclérose en plaques TYSABRI, Laboratoire Biogen Idec

Qu'est-ce que la sclérose en plaques ?

La sclérose en plaques est une affection neurologique démyélinisante caractérisée par la survenue de déficits neurologiques éventuellement non régressifs et générateurs de handicaps. C'est une maladie dont l'évolution est difficile à prévoir, marquée par une dégradation importante de la qualité de la vie. Il existe plusieurs formes cliniques, évoluant par poussées ou de façon progressive, une des formes les plus sévères étant représentée par la sclérose en plaques dite "agressive" caractérisée par une fréquence élevée de poussées et une progression rapide du handicap.


L'incidence de la sclérose en plaques en France est de 4 cas pour 100 000 habitants, par an. Les formes agressives de la maladie concerneraient quant à elles 5 à 10% des malades. La sclérose en plaques est plus fréquente dans la population féminine. Les premiers symptômes surviennent entre 15 et 50 ans, avec un pic marqué entre 25 et 35 ans.


La prise en charge des malades repose sur l'administration de corticoïdes, d'immunodépresseurs, d'interférons bêta ou d'acétate de glatiramère. Pour les formes agressives de la maladie, la mitoxantrone peut être proposée.


TYSABRI, natalizumab, est un anticorps monoclonal dirigé contre les leucocytes, cellules présentes dans les processus inflammatoires. Il agit en empêchant les leucocytes de passer du sang dans le cerveau, protégeant ainsi les cellules nerveuses cérébrales de l'inflammation responsable des symptômes de la maladie. Il est indiqué chez les malades souffrant d'une forme agressive de sclérose en plaques. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu)



Epilepsie KEPPRA, Laboratoire UCB Pharma – ASMR III et IV

Qu'est-ce que l'épilepsie ?

L'épilepsie est une affection neurologique très fréquente, chronique qui peut se manifester à tous les âges de la vie. La maladie se traduit par des crises correspondant à des décharges brutales de neurones, du durée généralement brève. L'expression clinique dépend de l'origine et de la diffusion de la décharge neuronale. On observe ainsi le plus fréquemment des troubles transitoires de la conscience et/ou des phénomènes moteurs (secousses musculaires rythmiques, spasmes toniques …). Les crises peuvent être partielles ou généralisées. L'âge est un facteur déterminant dans l'expression clinique et le pronostic de la maladie épileptique. Le retentissement de la maladie est important ; elle augmente le risque d'échec scolaire, de difficultés professionnelles et de chômage ; elle peut même entraîner des décès (plus de 1 000 décès par an en France).


La prévalence de l'épilepsie est estimée aux environs de 6 pour 1 000 dans la population française, avec 20 000 nouveaux cas par an. L'incidence est plus élevée dans les premiers mois de la vie et chez les personnes âgées. Il existe une prédominance masculine. Environ 1/3 des épilepsies ont une cause identifiée (tumeur cérébrale, pathologie vasculaire), les 2/3 restantes sont dites idiopathiques (sans cause identifiée).


La stratégie thérapeutique actuelle repose sur la mise en route, en première intention, d'une monothérapie par un médicament anti-épileptique. En cas d'inefficacité malgré un traitement à doses suffisantes et administré suffisamment longtemps, le traitement initial anti-épileptique peut être progressivement remplacé par un autre et/ou associé.


KEPPRA, lévétiracetam, est un anti-épileptique nouvellement indiqué chez l'enfant à partir de 4 ans pour le traitement des crises d'épilepsie partielles avec ou sans généralisation secondaire. Il doit être utilisé en association avec un autre anti-épileptique. Il est disponible sous forme de comprimé et, en solution buvable et donc adapté à une utilisation chez l'enfant. Il est également disponible sous forme de solution injectable, alternative intéressante lorsque la voie d'administration orale est impossible ou inadéquate. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Démence dans la maladie de Parkinson EXELON, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR IV

Qu'est-ce que la démence dans la maladie de Parkinson ?

La maladie de Parkinson est une maladie neurologique chronique et dégénérative. Elle se manifeste par un tremblement des membres au repos, des troubles moteurs et des troubles de l'équilibre. Une détérioration intellectuelle peut également s'installer au cours de l'évolution de la maladie ; elle constitue pour les malades et leur entourage une difficulté importante en termes de prise en charge car elle accroît la dépendance et altère profondément la qualité de vie.


On estime qu'actuellement, en France, environ 120 000 personnes seraient atteintes d'une maladie de Parkinson, la fréquence de la maladie augmentant nettement avec l'âge. Au cours de l'évolution de leur maladie, environ un quart des malades souffrirait d'une détérioration de leurs fonctions intellectuelles.


La prise en charge actuelle des troubles intellectuels associés à la maladie de Parkinson repose sur l'optimisation du traitement spécifique des symptômes neurologiques liés à la maladie et sur la conduite de thérapies non médicamenteuses adaptées.


EXELON, rivastigmine, est un médicament anticholinestérasique. Il constitue le premier traitement médicamenteux indiqué dans la prise en charge des symptômes des démences associées à la maladie de Parkinson. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Psychiatrie

Pulsions sexuelles dans les paraphilies

ANDROCUR, Laboratoire Schering – ASMR IV

Qu'est-ce que la paraphilie ?

On appelle paraphilie le fait de se livrer à des pratiques sexuelles considérées comme déviantes, c'est à dire anormales. Ce terme recouvre de nombreux comportements sexuels et notamment l'exhibitionnisme, le voyeurisme et la pédophilie. Les personnes paraphiles peuvent ressentir des pulsions sexuelles qu'elles ne parviennent pas à maîtriser et qui peuvent les conduire à commettre des actes délictueux voire criminels.


La fréquence de la paraphilie est mal connue dans la population générale. Dans la population carcérale, environ 8 000 personnes sont détenues pour des infractions d'ordre sexuel.


La prise en charge des patients paraphiles repose sur la psychothérapie. Des traitements médicamenteux étaient parfois utilisés (anti-androgènes, psychotropes), mais en dehors de toute autorisation de mise sur le marché spécifique dans cette pathologie.


ANDROCUR, acetate de cyproterone, est un médicament anti-androgène qui apporte une amélioration dans la prise en charge des sujets paraphiles nécessitant des soins médicaux. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Etat de stress post-traumatique DEROXAT, Laboratoire GSK – ASMR IV

DIVARIUS, Laboratoire Chiesi – ASMR IV

Qu'est-ce que l'état de stress post-traumatique ?

L'état de stress post-traumatique peut s'installer chez des personnes soumises ou témoins d'un événement durant lequel elles ont été confrontées à des traumatismes à type de menaces, de blessures graves voire de morts violentes. Cet état se manifeste notamment par des reviviscences involontaires de l'événement en cause, par des conduites d'évitement vis à vis de toute situation qui pourrait rappeler le traumatisme et par une anxiété permanente. Ces troubles peuvent entraîner pour le malade des perturbations importantes de la vie sociale, professionnelle ou affective.


L'état de stress post-traumatique est lié à la survenue d'un événement déclenchant, susceptible de se produire à tout âge. Il se développe préférentiellement chez les femmes et chez des personnes fragilisées sur le plan psychique ; son évolution dépend également de la situation sociale et affective des malades.


La prise en charge des personnes victimes d'un état de stress post-traumatique repose sur deux approches : une approche pyschothérapeutique et une approche médicamenteuse avec utilisation d'antidépresseurs. Ces deux types de traitement peuvent bien sûr être associés.


DEROXAT/DIVARIUS, paroxétine, est le premier inhibiteur de recapture de la sérotonine indiqué dans le traitement de l'état de stress post-traumatique. C'est la seule molécule qui ait démontré qu'elle réduisait les symptômes spécifiques de cette maladie. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Douleur

Douleurs post-opératoires

IONSYS, Laboratoire Janssen-Cilag – ASMR IV

Que sont les douleurs post-opératoires ?

Au décours des interventions chirurgicales, les malades ressentent très fréquemment des douleurs qui sont transitoires mais peuvent atteindre un niveau de sévérité élevé. Ces douleurs relèvent d'un mécanisme complexe comportant des dimensions multiples (sensorielles, affectives, émotionnelles …) et se mesurent à l'aide d'échelles qui permettent de les situer dans une zone d'intensité donnée ; on parlera par exemple de douleur légère, modérée ou sévère.


En France, chaque année, environ 4,5 millions de patients subissent une intervention chirurgicale et une partie significative de cette population souffre de douleurs post-opératoires, l'intensité des douleurs variant en fonction du type d'intervention réalisé et des caractéristiques propres des malades.


La prise en charge des douleurs post-opératoires repose sur l'administration d'antalgiques dont la nature dépendra de l'acte chirurgical effectué, notamment en fonction de l'importance de la réaction inflammatoire associée, et de la sévérité de la plainte.


IONSYS est un dispositif transdermique contenant du fentanyl, analgésique de la classe des opioïdes. Sa simplicité de mise en place et son efficacité améliorent la prise en charge des malades récemment opérés et souffrant de douleurs post-interventionnelles aiguës, d'intensité modérée à sévère. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Gastro-entérologie

Colite collagène

RAFTON, Laboratoire Ferring – ASMR IV

Qu'est-ce que la colite collagène ?

La colite collagène se manifeste par une diarrhée chronique. Elle est liée à de microscopiques anomalies du colon dont l'origine est inconnue. C'est une maladie habituellement bénigne qui est gênante du fait des symptômes mais ne menace pas la vie des malades. Elle peut régresser spontanément ou avec un traitement adapté.


La colite collagène est une affection qui toucherait plus de 7 000 patients en France, principalement dans la population féminine âgée.


La prise en charge de cette maladie repose sur le traitement symptomatique de la diarrhée, par des médicaments anti-diarrhéiques non spécifiques.


RAFTON, budésonide, est un médicament corticoïde. C'est le premier médicament spécifiquement indiqué dans le traitement de la diarrhée chronique liée à la colite collagène. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Maladie de Crohn ENTOCORT, Laboratoire AstraZeneca – ASMR IV

Qu'est-ce que la maladie de Crohn ?

La maladie de Crohn est une maladie inflammatoire chronique du tube digestif qui touche préférentiellement l'iléon et le colon. Elle se manifeste par des diarrhées, des douleurs abdominales et des lésions à type de fissures, de fistules ou d'abcès. En plus des symptômes liés à l'atteinte du tube digestif, des manifestations oculaires ou articulaires peuvent venir émailler le cours de la maladie. L'évolution est chronique et se fait par poussées séparées de périodes de rémission de durée variable suivant les malades.


La maladie de Crohn touche environ 60 000 personnes en France, avec une prédominance féminine. Elle débute généralement chez l'adulte jeune. Son origine est inconnue à ce jour mais une prédisposition génétique semble probable.


La prise en charge de la maladie de Crohn comprend deux objectifs : le traitement des symptômes lors des poussées et le maintien des rémissions au sortir des poussées. On utilise dans ce cadre des aminosalicylés, des corticoïdes, des immunosuppresseurs, des anticorps monoclonaux.


ENTOCORT, budésonide, est un corticoïde actif dans le traitement de la maladie de Crohn. Il a démontré son efficacité dans le traitement des poussées et dans le traitement d'entretien, en prolongeant les périodes de rémission obtenues après administration du traitement d'attaque. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Nausées et vomissements post-opératoires EMEND, Laboratoire MSD – ASMR IV

Que sont les nausées et vomissements post-opératoires ?

Après une intervention chirurgicale avec anesthésie générale, plus d'un quart des patients opérés souffre de nausées voire de vomissements. Ces troubles sont donc fréquents et présentent un caractère de pénibilité parfois mal supporté par les malades, en dépit du pronostic favorable dans l'ensemble de ces complications transitoires.


Les facteurs de risque essentiels pour la survenue de cette complication post-chirurgicale sont le sexe féminin, le fait d'être non fumeur, le fait d'être sujet au mal des transports et l'utilisation de produits morphiniques après l'intervention.


La prise en charge des nausées et vomissements post-opératoires repose sur l'administration de médicaments anti-émétisants par voie injectable, soit à titre curatif, soit à titre préventif.


EMEND, aprépitant, est un antagoniste des récepteurs de la substance P. Au dosage de 40 mg par gélule, il est efficace en prévention des nausées et vomissements post-opératoires. Son administration par voie orale lui confère une facilité d'utilisation dans cette indication. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Rhumatologie

Polyarthrite rhumatoïde

Qu'est-ce que la polyarthrite rhumatoïde ?

La polyarthrite rhumatoïde est une maladie articulaire inflammatoire chronique qui s'accompagne de destructions articulaires. C'est une maladie grave, génératrice de handicap et de désinsertion sociale. Elle se manifeste par des douleurs inflammatoires et des gonflements des articulations. Ces symptômes évoluent vers la chronicité et vers la constitution d'érosions articulaires à l'origine de déformations. Progressivement les articulations perdent leur fonctionnalité et le handicap s'installe.


La prévalence de la polyarthrite rhumatoïde est de 130 000 à 240 000 cas en France. L'âge de survenue se situe habituellement entre 25 et 55 ans, les femmes étant deux fois plus souvent atteintes que les hommes.


Les traitements actuels reposent sur : les prescriptions à visée symptomatique pure pour soulager la douleur et

réduire les manifestations inflammatoires de la maladie : antalgiques, anti-inflammatoires non stéroïdiens, glucocorticoïdes,

la prescription d'un traitement de fond visant à ralentir l'évolution de la

maladie : notamment méthotrexate, antipaludéens de synthèse, salazopyrine, sels d'or.

Un traitement par anti-TNF alpha peut également être prescrit en cas de réponse insuffisante aux traitements de fond conventionnels ou dans certains cas d'emblée, dans les formes de polyarthrite particulièrement sévères.

Qu'apportent les nouveaux traitements ?

REMICADE, Laboratoire Schering Plough – ASMR II

REMICADE, infliximab, est un anticorps monoclonal dirigé contre le TNF-alpha, facteur de nécrose tumorale.


Dans la polyarthrite rhumatoïde, il agit notamment en diminuant les phénomènes inflammatoires et en modulant les réponses du système immunitaire. Il ralentit les destructions articulaires liées à la maladie et améliore les capacités fonctionnelles des malades. Il peut être utilisé d'emblée, en association avec le méthotrexate, chez les malades souffrant d'une forme sévère et évolutive de polyarthrite rhumatoïde. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)

MABTHERA, Laboratoire Roche, ASMR II MABTHERA, rituximab, est un anticorps monoclonal dirigé contre les lymphocytes B. Il est le premier médicament indiqué dans le traitement de la polyarthrite rhumatoïde chez les malades n'ayant pas obtenu une amélioration satisfaisante avec les produits anti-TNF. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)






Rhumatisme psoriasique

Qu'est-ce que le rhumatisme psoriasique ?

Le rhumatisme psoriasique est un rhumatisme inflammatoire chronique associé aux lésions cutanées du psoriasis. En général l’atteinte cutanée précéde de plusieurs années l’atteinte rhumatismale qui, une fois apparue, évolue pour son propre compte. Les lésions sont destructives et peuvent toucher les articulations périphériques ou centrales.


En France, 88 000 personnes environ souffriraient d'un rhumatisme psoriasique avec pour au moins la moitié d'entre elles, une forme sévère et évolutive. Il existe une prédisposition génétique observée notamment avec la présence du groupe HLA B27 dans les formes axiales et du groupe HLA DR4 dans les formes avec atteinte périphérique.


La prise en charge des malades repose sur la prescription d'un traitement symptomatique antalgique et/ou anti-inflammatoire, associé à un traitement de fond, notamment par le léflunomide. Les anti-TNF α peuvent également être utilisés si le traitement de fond s'avère insuffisant.


REMICADE, Laboratoire Schering Plough – ASMR II

REMICADE, infliximab, est un anticorps monoclonal dirigé contre le TNF-alpha, facteur de nécrose tumorale. Dans le rhumatisme psoriasique, il agit notamment en diminuant les phénomènes inflammatoires et en modulant les réponses du système immunitaire. REMICADE, en association avec le méthotrexate, apporte un bénéfice aux malades souffrant d'un rhumatisme psoriasique restant actif et évolutif malgré l'administration d'un traitement de fond. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




METHOTREXATE BELLON, Laboratoire Sanofi-Aventis – ASMR II

Le METHOTREXATE BELLON est un médicament antifolates qui agit en inhibant la prolifération cellulaire. Il est actif en traitement de fond chez les malades souffrant d'un rhumatisme psoriasique. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Arthropathie idiopathique juvénile

Qu'est-ce que l'arthropathie idiopathique juvénile?

L'arthropathie idiopathique juvénile se caractérise par une inflammation chronique des articulations ; elle survient sans raison apparente chez les enfants d'âge inférieur à 16 ans et peut toucher plusieurs articulations. Des signes inflammatoires non articulaires peuvent également apparaître (fièvre, atteinte du péritoine, de la plèvre ou du péricarde). L'évolution de cette maladie peut être sévère avec constitution de handicaps liés à des destructions articulaires. Son retentissement sur la vie scolaire et familiale est également important.


L'arthropathie idiopathique juvénile est rare ; elle touche environ 3 000 enfants en France et peut débuter très tôt dans l'enfance. Son origine n'est pas connue à ce jour.


La prise en charge des jeunes malades est multi-disciplinaire. Elle a pour objectif de soulager la douleur, de lutter contre l'inflammation et de prévenir le handicap. Elle repose sur l'administration de médicaments anti-inflammatoires, immuno-suppresseurs ou anti-TNFα , et sur la prescription d'une kinésithérapie adaptée.


METHOTREXATE BELLON, Laboratoire Sanofi-Aventis

ASMR II Le METHOTREXATE BELLON est un médicament antifolates qui agit en inhibant la prolifération cellulaire. Il est actif en traitement de fond chez les enfants souffrant d'une arthropathie idiopathique juvénile. Réf : HAS (www.anaes.fr)



HEXATRIONE intra-articulaire, Laboratoire Daiichi Sankyo

ASMR III

HEXATRIONE, héxacétonide de triamcinolone, est le premier médicament corticoïde local indiqué dans le traitement de l'arthropathie idiopathique juvénile. Administré par voie intra-articulaire, il réduit l'inflammation de façon durable chez les enfants souffrant de cette maladie, quel que soit le nombre d'articulations atteintes. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Spondylarthrite ankylosante HUMIRA, Laboratoire Abbott – ASMR II

Qu'est-ce que la spondylarthrite ankylosante ?

La spondylarthrite ankylosante est une maladie inflammatoire caractérisée par l'association d'atteintes rhumatismales axiales et périphériques et de lésions extra-articulaires diverses. Il s'agit d'une maladie qui évolue de façon chronique, de bon pronostic fonctionnel à long terme. Cependant, il existe des formes sévères compliquées notamment de fractures, d'ankylose, d'insuffisance respiratoire, d'atteinte visuelle.


L'incidence annuelle en France est de l'ordre de 0,50 %, avec une sur-représentation masculine dans les formes à prédominance axiale. La maladie débute habituellement entre 20 et 30 ans, un début précoce (avant 16 ans) étant un facteur de sévérité.


La stratégie thérapeutique repose sur l'administration de médicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens pendant les périodes douloureuses, avec rééducation adaptée. Des traitements de fond (sulfasalazine, méthotrexate) peuvent être utilisés lorsque les anti-inflammatoires non stéroïdiens sont insuffisamment efficaces ; ils sont surtout efficaces sur les atteintes périphériques. Des médicaments anti-TNFα peuvent également être utilisés.


HUMIRA, adalimumab, est un anticorps monoclonal humain dirigé contre le TNF-α (facteur nécrosant des tumeurs). Il apporte un bénéfice important pour les malades souffrant d'une spondylarthrite ankylosante insuffisamment améliorée par les traitements usuels. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Dermatologie

Psoriasis

REMICADE, Laboratoire Schering Plough – ASMR III

Qu'est-ce que le psoriasis ?

Le psoriasis est une maladie inflammatoire cutanée chronique. Il se manifeste par la survenue de plaques rouges, qui ne démangent pas les malades et sont localisées au niveau des coudes, des genoux, du bas du dos et du cuir chevelu. Les plaques régressent spontanément, selon des délais variables et plus ou moins totalement. Suivant la périodicité des périodes de poussées et de rémissions et la gravité des lésions cutanées, le retentissement sur la qualité de vie peut aller de la simple gêne à l'altération majeure. Ce sont ces éléments cliniques et leurs conséquences qui font toute la gravité des formes sévères de cette maladie chronique.


Le psoriasis est une maladie fréquente, qui atteint environ 2 % de la population en France. Elle atteint les deux sexes de façon comparable et sa fréquence augmente avec l'âge. Il existe une prédisposition familiale mais l'environnement joue un rôle important dans la survenue des poussées et leur évolution.


Les traitements peuvent être locaux ou généraux, les traitements locaux étant destinés aux formes peu étendues et non compliquées du psoriasis, ou donnés en complément d'un traitement général. Les traitements généraux sont destinés aux formes modérées ou sévères. Les traitements généraux, administrés par voie orale ou injectable, peuvent être soit des rétinoïdes agissant comme régulateurs de la croissance épidermique, soit des immunosuppresseurs comme le méthotrexate ou la ciclosporine. On peut également proposer des puvathérapies qui associent un traitement photosensibilisant à un rayonnement (UVA).


REMICADE, infliximab, est un anticorps monoclonal dirigé contre le TNF-alpha, facteur de nécrose tumorale. Dans le psoriasis, il agit notamment en diminuant les phénomènes inflammatoires et en modulant les réponses du système immunitaire.


REMICADE apporte un bénéfice aux malades souffrant d'un psoriasis résistant aux traitements conventionnels ou chez lesquels ces traitements ne peuvent être administrés. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Cardio-vasculaire

Angor stable

PROCORALAN, Laboratoire Servier – ASMR III

Qu'est-ce que l'angor stable ?

L'angor (ou angine de poitrine) stable se manifeste par la survenue de douleurs thoraciques liées à une insuffisance d'irrigation sanguine du myocarde. Ces douleurs apparaissent préférentiellement lorsque la personne produit un effort qui augmente les besoins du cœur en oxygène. Elles sont généralement ressenties comme un serrement, une oppression au niveau du thorax. L'évolution de l'angor stable dépend de l'importance des lésions des artères coronaires et de l'état du cœur ; lorsque l'atteinte vasculaire est majeure, le risque de complication par survenue d'un infarctus du myocarde voire d’une mort subite est non négligeable.


Environ 1,5 million de personnes souffrent d'un angor stable en France. Dans la très grande majorité des cas, cet angor est lié à une athérosclérose des artères coronaires.


Le traitement de l'angor stable a pour objectif de réduire les symptômes et de prévenir la survenue de nouvelles crises douloureuses. Il repose sur l'administration de médicaments, essentiellement de la classe des bêta-bloquants. En cas d'échec ou d'intolérance aux traitements médicamenteux, une revascularisation par voie chirurgicale peut être proposée.


PROCORALAN, ivabradine, agit en réduisant la fréquence des battements du cœur pour diminuer sa consommation en oxygène. Efficace pour traiter et prévenir les symptômes de l'angor stable, il présente un bénéfice chez les malades ne pouvant pas être soignés par des bêta-bloquants. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Prévention des complications coronaires et cérébrovasculaires chez les patients diabétiques

TAHOR, Laboratoire Pfizer – ASMR I

Que sont les complications coronaires et cérébrovasculaires du diabète ?

Le diabète est une maladie métabolique chronique caractérisée par une concentration excessive de glucose dans le sang. Il peut être de deux types, le diabète de type I qui débute habituellement avant 30 ans et le diabète de type 2 d'apparition généralement plus tardive. La gravité du diabète est essentiellement due à ses complications à long terme, qu'elles soient liées à des lésions microvasculaires ou macrovasculaires. Les lésions microvasculaires provoquent des rétinopathies, des néphropathies et des neuropathies. Les lésions macrovasculaires, quant à elles, sont à l'origine d'athérosclérose, de maladies coronaires et d'accidents vasculaires cérébraux. Les maladies cardiovasculaires représentent 50 % des causes de décès des diabétiques en France.


On estime à plus de 2 millions la population de personnes diabétiques en France. Les complications cardiovasculaires sont fréquentes, liées d'une part à l'hyperglycémie chronique, d'autre part au rôle délétère des facteurs de risque cardiovasculaires associés, tels que l'hypertension artérielle, la dyslipidémie et le tabagisme.


La prévention des maladies cardiovasculaires repose sur une prise en charge globale des facteurs de risque qui leur sont liés. Elle comprend à ce titre le suivi des règles hygiéno-diététiques usuelles (régime alimentaire équilibré, exercice physique suffisant), l'arrêt du tabac et le traitement de l'hypertension et des hyperlipidémies.


TAHOR, atorvastatine, a démontré une efficacité en prévention des complications coronaires et cérébrovasculaires chez les malades souffrant d'un diabète de type 2, avec un autre facteur de risque. Cette efficacité préventive a été démontrée, même chez les malades n'ayant pas de troubles lipidiques associés. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Insuffisance cardiaque TEMERIT, Laboratoire Menarini – ASMR III NEBILOX, Laboratoire Negma – ASMR III

Qu'est-ce que l'insuffisance cardiaque ?

L'insuffisance cardiaque est liée à une incapacité du cœur à assurer sa fonction physiologique de distribution du sang dans l'organisme. Elle se manifeste notamment par une fatigue et un essoufflement qui surviennent tout d'abord après l'accomplissement d'efforts et qui s'aggravent au fur et à mesure de l'évolution de la maladie, pour, dans les stades les plus sévères, s'installer de façon permanente même lorsque le malade est au repos. C'est une maladie grave, souvent diagnostiquée à un stade avancé de son évolution lorsque les symptômes altèrent la vie quotidienne des patients, et qui peut conduire au décès par décompensation cardiaque.


En France, environ 600 000 personnes souffrent d'insuffisance cardiaque. Il s'agit d'une population âgée, les 2/3 des malades ayant plus de 70 ans. L'insuffisance cardiaque peut être liée à de nombreuses pathologies préexistantes affectant le cœur et les vaisseaux, dont les maladies coronaires ou les cardiomyopathies.


La prise en charge des personnes souffrant d'une insuffisance cardiaque repose sur le traitement des symptômes et la prévention des complications potentiellement mortelles. Plusieurs catégories de médicaments à visée cardiaque peuvent être utilisées dans cet objectif.


NEBILOX / TEMERIT, nébivolol, est un médicament bêtabloquant qui réduit les complications pouvant survenir chez les personnes porteuses d'une insuffisance cardiaque stable, lorsque celle-ci est de gravité légère ou modérée. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Endocrinologie

Goitre thyroïdien

IODENCE, Laboratoire Merck Santé – ASMR IV

Qu'est-ce qu'un goitre thyroïdien ?

Un goitre se définit par une augmentation de volume de la glande thyroïde ; il peut revêtir de multiples formes et s'accompagner, ou non, de modifications des taux d'hormones thyroïdiennes dans le sang, elles-mêmes à l'origine de survenue de signes cliniques. Les causes d'apparition des goitres sont très variées. La carence d'apports en iode est l'une d'entre elles. Dans cette pathologie par carence, la thyroïde grossit pour s'adapter à l'insuffisance des apports en iode, élément nécessaire à la fabrication des hormones thyroïdiennes. La gravité de cette maladie est liée à ses complications à long terme ; en effet, après plusieurs années d'évolution, des dysfonctionnements thyroïdiens peuvent survenir, ainsi que des transformations cancéreuses. De plus, chez le fœtus et chez l'enfant, les hormones thyroïdiennes jouent un rôle majeur dans la croissance et le développement. Le goitre évolue le plus souvent par poussées, éventuellement favorisées par des évènements comme des grossesses par exemple.


La fréquence des goitres est élevée en France. Il en est de même de l'insuffisance en apport iodé qui touche notamment largement la population des femmes enceintes et allaitantes chez lesquelles les besoins sont plus importants.


Le traitement est préventif pour les goitres liés à une carence en iode ; il repose sur l'enrichissement du sel à un taux suffisant pour satisfaire aux besoins de la population.


IODENCE, iodure de potassium, est le premier médicament à base d'iode proposé à ce dosage. Il permet de corriger l'insuffisance d'apports en iode chez les personnes porteuses d'un goitre par carence. Il est particulièrement utile chez les femmes enceintes ou allaitantes en raison de la gravité des conséquences neurologiques de cette carence pour l'enfant, à cet âge de la vie. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Obésité / Surpoids ACOMPLIA, Laboratoire Sanofi-Aventis

Que sont l'obésité et le surpoids ?

L'obésité se définit par un indice de masse corporelle ≥ 30 kg/m2 et le surpoids se définit par un indice de masse corporelle > 25 kg/m2 (Indice de Masse Corporelle = Poids/taille2). Cet excès de poids expose les personnes concernées à la survenue de complications médicales potentiellement graves et entraîne souvent une dégradation de la qualité de vie. Les complications sont d'autant plus fréquentes, notamment les complications cardio-vasculaires, que le malade est porteur de pathologies associées telles que le diabète ou un trouble des lipides.


La prévalence de l'obésité est d'environ 10 % en France dans la population adulte et de plus de 15 % chez les enfants. Cette maladie connaît actuellement un essor préoccupant, particulièrement chez les enfants. Les causes en sont multiples ; outre les facteurs nutritionnels, les facteurs liés au mode de vie, au niveau d'études et à l'appartenance sociale jouent un rôle important.


La prise en charge des patients obèses ou en surpoids repose sur la mise en place de mesures hygiéno-diététiques (régime alimentaire équilibré, pratique d'une activité physique régulière), le traitement des pathologies éventuellement associées et, si nécessaire, la prescription d'un médicament indiqué dans ce contexte.


ACOMPLIA, rimonabant, est le premier médicament de la classe des antagonistes sélectifs des récepteurs cannabinoïdes. Il agit sur le système endocannabinoïde, chargé, dans l'organisme, de moduler l'appétence en fonction des besoins. Efficace pour réduire le poids, il est indiqué dans la prise en charge des patients obèses ou en surpoids sévère, avec troubles des glucides ou des lipides associés. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu)



Diabète EXUBERA, Laboratoire Pfizer

Qu'est-ce que le diabète ?

Le diabète est une maladie chronique caractérisée par une concentration excessive de glucose dans le sang.

On distingue deux types de diabète :

- Le diabète de type 1 ou diabète insulino-dépendant. Il est causé par une destruction des cellules ß des îlots de Langerhans qui, dans le pancréas, fabriquent l'insuline. Il se manifeste par une soif anormale, des urines fréquentes et un amaigrissement. Sans administration d'insuline, les malades risquent d'évoluer rapidement vers un coma puis un décès.

- Le diabète de type 2 ou diabète non insulino-dépendant Il est lié à la diminution progressive de la sécrétion d'insuline et à l'installation d'un état d'hyperglycémie chronique. La maladie est habituellement silencieuse, découverte soit à l'occasion d'un dosage de la glycémie fait à titre systématique, soit lors de la survenue de complications. Les complications, qui font la gravité de la maladie, sont infectieuses, vasculaires ou neurologiques.


Le diabète de type 1 apparaît en général chez l'enfant ou l'adolescent. Il représente environ 9 % des cas de diabète en France soit 180 000 personnes.

Le diabète de type 2 s'observe surtout à partir de 50 ans. Il atteint dans 80% des cas des personnes en excès pondéral et sa fréquence augmente nettement avec l'âge. On estime aujourd'hui que le nombre de personnes atteintes en France est de 1 820 000 et ce nombre est en augmentation constante.


- Le traitement du diabète de type 1 repose sur l'administration régulière d'analogues de l'insuline par voie injectable. Le schéma d'administration de l'insuline varie en fonction du malade, de ses activités et du type d'insuline utilisé, l'objectif étant de normaliser la glycémie tout en évitant la survenue d'hypoglycémies.


- Le traitement du diabète de type 2 repose sur une stratégie globale : régime, pratique d'un exercice physique modéré puis, en cas d'échec, prescription de médicaments anti-diabétiques par voie orale destinés à réduire l'insulinorésistance et la production de glucose par le foie, à stimuler la sécrétion résiduelle d'insuline et à étaler l'absorption alimentaire des glucides.

Dans certains cas, ce traitement est insuffisant pour contrôler la maladie et il faut alors avoir recours à l'insulinothérapie par voie injectable.


EXUBERA, est la première insuline humaine pouvant être administrée par voie inhalée. Elle est indiquée dans le traitement du diabète de type 1, en complément à l'administration d'insulines par voie sous-cutanée. Dans le diabète de type 2, elle est proposée aux malades insuffisamment contrôlés par les antidiabétiques oraux et chez lesquels un traitement par l'insuline est nécessaire ; son mode d'administration par voie inhalée offrant une alternative intéressante pour les malades ne souhaitant pas recourir aux injections sous-cutanées. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu)



Diabète de type 2 de l'enfant GLUCOPHAGE, Laboratoire Merck Santé – ASMR III

Qu'est-ce que le diabète de type 2 chez l'enfant ?

Le diabète est une maladie chronique caractérisée par une concentration excessive de glucose dans le sang. Le diabète de type 2 est lié à une diminution progressive de sécrétion d'insuline et à l'installation d'un état d'hyperglycémie chronique. La maladie est, au début de son évolution, asymptomatique ; elle est découverte soit fortuitement lors d'un dosage systématique de la glycémie, soit à l'occasion de survenue de complications. Les complications peuvent être infectieuses, vasculaires ou neurologiques. Elles sont sources de handicap, diminuent la qualité de vie et sont éventuellement causes de mortalité. Le diabète de type 2 est essentiellement une maladie de l'adulte. Cependant, sa survenue chez l'enfant est possible.


Le diabète de type 2 chez l'enfant connaît une augmentation de fréquence, probablement notamment en raison de la prévalence croissante de l'obésité dans cette population. On considère qu'en France, entre 350 et 500 enfants seraient aujourd'hui porteurs d'un diabète de type 2.


Le traitement du diabète de type 2 chez l'enfant repose avant tout sur la prescription d'un régime hygiéno-diététique et des recommandations de pratique d'un exercice physique régulier. En cas d'échec, un traitement par insuline peut être prescrit en complément de ces mesures.


GLUCOPHAGE, chlorhydrate de metformine, est un biguanide antidiabétique administré par voie orale, qui possède un effet antihyperglycémiant, en réduisant le taux de sucre dans le sang à jeun et après le repas. C'est le premier antidiabétique pris par voie orale qui pourra être prescrit chez l'enfant de plus de 10 ans. Réf : HAS (www.anaes.fr)



Hématologie

Surcharge en fer post-transfusionnelle

EXJADE, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR II / III

Qu'est-ce qu'une surcharge en fer post-transfusionnelle ?

La surcharge en fer de l'organisme est la principale complication engendrée par la pratique de transfusions répétées. Elle est à l'origine de troubles neurologiques, digestifs et cardiaques, pouvant à terme, menacer la vie du malade. Ces transfusions se font généralement dans le cadre du traitement de maladies génétiques affectant l'hémoglobine qui nécessitent un apport régulier de globules rouges non malades, dans le but de corriger l'anémie chronique dont les patients sont porteurs. Il en est ainsi par exemple de la bêta-thalassémie majeure, maladie causée par une anomalie des gènes de l'hémoglobine, qui se manifeste notamment par une anémie importante et des déformations du squelette. La bêta-thalassémie majeure est une maladie grave, mortelle en l'absence de traitement.


Tous les malades souffrant de pathologies exposant à des transfusions chroniques sont susceptibles de développer une surcharge en fer dans leurs tissus, la bêta-thalassémie majeure représentant une des pathologies les plus fréquemment en cause. La bêta-thalassémie est l'une des maladies génétiques les plus fréquentes dans le monde. Elle est particulièrement présente dans les pays du Moyen-Orient, du Sud et de l'Est de l'Asie, dans les Antilles et sur le continent Africain. Elle est beaucoup plus rare en Europe.


La prise en charge des surcharges en fer post-transfusionnelles repose sur l'administration d'un traitement qui détruit le fer accumulé dans les tissus.


EXJADE, déférasirox, est un chélateur du fer qui favorise son excrétion et permet ainsi de juguler la surcharge induite par les transfusions chroniques pratiquées dans le cadre de la prise en charge de certaines maladies du sang comme la bêta-thalassémie majeure.


Administré par voie orale, il représente un apport important pour les malades porteurs d'une surcharge en fer post-transfusionnelle, notamment les personnes atteintes d'une bêta-thalassémie majeure et les personnes ne pouvant pas recevoir les autres traitements chélateurs. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Pneumologie

Asthme

XOLAIR, Laboratoire Novartis – ASMR IV

Qu'est-ce que l'asthme ?

L'asthme est une maladie chronique due à une inflammation persistante des voies respiratoires. Le malade éprouve des difficultés à respirer, notamment lors de l'expiration qui, typiquement, devient bruyante (sifflante). Une toux peut accompagner ces symptômes. Les crises surviennent préférentiellement la nuit mais peuvent être déclenchées également par de multiples facteurs , comme par exemple l'exposition à un allergène ou à un virus. Les crises, même sévères, sont dans une très grande majorité des cas réversibles ; exceptionnellement, l'asthme peut conduire au décès par détresse respiratoire.


L'asthme est une maladie fréquente en particulier chez l'enfant. Il concerne environ 9 % de la population française et touche davantage les garçons que les filles dans l'enfance, ce rapport s'inversant à l'âge adulte. Ses origines sont multiples et peuvent être liées à la personne elle-même (causes génétiques, hormonales, psychiques) et à l'environnement (exposition à des allergènes, au tabac, survenue d'infections, effets indésirables médicamenteux …).


La prise en charge de l'asthme repose sur deux types de traitement : les traitements de la crise (bronchodilatateurs, corticoïdes, anticholinergiques) et les traitements de fond (anti-allergiques, anti-inflammatoires et bronchodilatateurs). Lorsque la maladie est persistante et sévère, on utilise habituellement des corticoïdes inhalés à forte dose associés à des bronchodilatateurs de longue durée d'action.



XOLAIR, omalizumab, est un anticorps monoclonal anti-IgE, les IgE étant des immunoglobulines produites par l'organisme fortement impliquées dans les réactions allergiques notamment identifiées dans l'asthme. Il est le premier médicament proposé dans l'asthme, avec ce mode d'action. Il apporte un bénéfice aux malades souffrant d'un asthme allergique sévère et persistant, malgré un traitement bien conduit par corticoïdes inhalés à forte dose et bronchodilatateurs à longue durée d'action, en diminuant leurs symptômes respiratoires. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




Ophtalmologie

Dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA)

MACUGEN, Laboratoire Pfizer – ASMR III

Qu'est-ce que la dégénérescence maculaire liée à l'âge ?

Cette maladie regroupe l'ensemble des lésions dégénératives de la rétine centrale, survenant après l'âge de 50 ans. Elle peut être de deux types, soit atrophique, soit exsudative et hémorragique. Son évolution est progressive mais irréversible avec une baisse de la vision centrale et de la vision des détails pouvant aller jusqu'à la cécité. Elle peut être bilatérale. Les prévalences des formes atrophiques et des formes exsudatives sont voisines respectivement de 60 et 40 %.


On estime actuellement qu'un million de personnes de plus de 65 ans présenteraient une dégénérescence maculaire, la prévalence augmentant de façon très nette avec l'âge ( 10 à 15 % de la population entre 60 à 70 ans, 30 % entre 70 et 80 ans, 50 % après 80 ans). Dans cette population, 25 à 50 000 personnes par an atteindraient un stade sévère avec bilatéralisation et baisse de vision au-dessous de 1/10ème d'acuité.


Certaines formes exsudatives de DMLA peuvent être traitées par des injections de molécules photosensibilisantes de type vertéporfine, pour d'autres on peut pratiquer une photocoagulation par laser. Il existe cependant des formes de DMLA exsudatives ne relevant actuellement d'aucun traitement efficace.


MACUGEN, pegaptanib, est le premier médicament anti-angiogénique indiqué dans le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge. Administré dans le vitrée de l'œil malade, il réduit la croissance des vaisseaux sanguins et les lésions oculaires associées à la noévascularisation caractéristique de la maladie. Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)




SITES INTERNET, quelques références www.anaes.fr Haute Autorité de Santé

Secrétariat Général de la Commission de la Transparence

www.agmed.sante.gouv.fr/htm/5/rappe/indrappe.htm

Afssaps – Les rapports publics d'évaluation www.emea.eu.int The European Agency for the Evaluation of Medicinal

Products www.orpha.net Orphanet – Maladies rares/Médicaments orphelins www.nice.org.uk National Institute for Clinical Excellence www.sante.gouv.fr Ministère de la santé, de la famille et des personnes

handicapées www.invs.sante.fr Institut de Veille Sanitaire www.eurohiv.org Centre Européen pour la Surveillance Épidémiologique

du SIDA www.unaids.org ONUSIDA www.pasteur.fr Institut Pasteur www.pharmacorama.com Connaissances des médicaments - Pharmacologie www.leem.org Les Entreprises du Médicament www.abpi.org.uk The Association of the British Pharmaceutical

Industry



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http://www.orpha.net/

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http://www.sante.gouv.fr/

http://www.invs.sante.fr/

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http://www.pasteur.fr/

http://www.pharmacorama.com/

http://www.leem.org/

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7 LES AVANCEES THERAPEUTIQUES DANS LE MEDICAMENT EN … · 2018. 1. 25. · L'incidence du cancer du sein augmente de plus de 2 % par an. Quels sont les traitements actuels ? Le traitement