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Formation FCRIN : Réussir le montage et la conduite de projets de recherche clinique multinationaux européens
7ème édition
Focus impact Morgane Michel
De quoi parlons-nous ?
2
Impact sur la santé
Impact sur l’efficience
Impact sur le budget
De quoi parlons-nous ?
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Impact sur la santé
Impact sur l’efficience
Impact sur le budget
Impact socio-économique global
Pourquoi l’évaluer ? Horizon 2020 – Work programme
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Expected impact
“Contribution of an open and comprehensive socio-economic evidence base for ICT investments in the field that can support the development of sustainable business models (e.g. cost-benefit analysis, increased efficiency of health and care systems, impact assessments, return on investments, quality of life improvements for users, ethics, safety gain and user satisfaction).”
“Optimisation of the efficiency and effectiveness of healthcare provision, personalised medicine/personalised health and consumer health across Europe.”
“Creating evidence on health outcomes, quality of life and care efficiency gains in the NCD management by using mHealth solutions.”
“Validated improved or new indicators, measures and tools, to be used by decision-makers for resource allocation in health systems that are patient-centred, efficient and sustainable.”
Pourquoi l’évaluer ? Horizon 2020 – Work programme
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Expected impact
“Contribution of an open and comprehensive socio-economic evidence base for ICT investments in the field that can support the development of sustainable business models (e.g. cost-benefit analysis, increased efficiency of health and care systems, impact assessments, return on investments, quality of life improvements for users, ethics, safety gain and user satisfaction).”
“Optimisation of the efficiency and effectiveness of healthcare provision, personalised medicine/personalised health and consumer health across Europe.”
“Creating evidence on health outcomes, quality of life and care efficiency gains in the NCD management by using mHealth solutions.”
“Validated improved or new indicators, measures and tools, to be used by decision-makers for resource allocation in health systems that are patient-centred, efficient and sustainable.”
Impact sur l’efficience Définitions
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Efficience : capacité d’un système à produire de façon optimale afin de maximiser le gain de bien être pour la population, sous contrainte de ressources limitées
Obtenir le meilleur résultat au moindre coût
≠ maîtrise des dépenses
Évaluation médico-économique
Aide le décideur à arbitrer l’allocation des ressources
Impact sur l’efficience Définitions
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Évaluation médico-économique : « Analyse comparative d’options possibles, sur la base de leurs coûts comme de leurs conséquences » (Drummond M.)
→ Répond à la question « Quel coût additionnel pour une unité d’efficacité supplémentaire ? »
Étude des coûts et des conséquences
Oui Non
Comparaison d’au moins 2
options
Oui Évaluation
globale Évaluation partielle
Non Évaluation partielle
Évaluation partielle
Réponse à la question de l’efficience
Impact sur l’efficience L’évaluation médico-économique, généralités
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Trois grandes catégories
Analyse coût-efficacité : comparaison de stratégies selon
→ Critère de coût
→ Critère d’efficacité clinique
Analyse coût-utilité : comparaison de stratégies selon
→ Critère de coût
→ Durée de vie pondérée par sa qualité : le QALY (quality-adjusted life-years)
Analyse coût-bénéfice
→ Conversion des conséquences en unités monétaires
→ Peu utilisée
Impact sur l’efficience L’évaluation médico-économique, généralités
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Calcul d’un ratio coût-efficacité incrémental (ICER)
A = intervention évaluée
B = comparateur
Impact sur l’efficience L’évaluation médico-économique, généralités
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Plan coût-efficacité
Efficacité
Coûts
Plus efficace et moins cher =Adoption
Moins efficace et plus cher
=Rejet
Moins efficace et moins cher
=Rejet ?
Plus efficace et plus cher
= ?
Seuil Combien est-on prêt à
payer en plus pour avoir
plus d’efficacité ?
UK : 20-30 000 £/QALY
OMS : 3 x PIB / hab /
DALY
Impact sur l’efficience L’évaluation médico-économique, généralités
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Analyses de sensibilité
Évaluent la robustesse des conclusions et l’incertitude entourant les résultats
Méthodes déterministes
Méthodes probabilistes
Courbe d’acceptabilité coût-efficacité
Impact sur l’efficience L’évaluation médico-économique, en pratique
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Impact attendu sur la qualité de vie : privilégier une analyse coût-utilité
Recueil de la qualité de vie par questionnaire
→ EuroQol 5 Dimensions : EQ-5D-5L
→ Medical Outcome Study 36-items Short-Form health survey : SF-36
Transformation des réponses via une matrice correspondant aux préférences de la population (spécifique à chaque pays)
Pas d’impact attendu sur la qualité de vie : analyse coût-efficacité
Privilégier les années de vie gagnées comme critère d’efficacité
Par défaut, critère clinique spécifique à la pathologie (mmHg, HbA1c…)
Possibilité de réaliser les deux types d’analyse
Impact sur l’efficience L’évaluation médico-économique, en pratique
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Données nécessaires
Efficacité : eCRF
→ Si coût-utilité : questionnaire de qualité de vie à baseline et à la fin de l’étude (a minima)
→ Matrice de chaque pays participant
Calcul des coûts
→ Recueil des ressources consommées : nombre de consultations chez le généraliste, spécialiste, médicaments, hospitalisations, arrêts maladie…
→ Recueil des coûts unitaires dans chaque pays participant
→ Inclure les coûts en lien avec la maladie de façon préférentielle
→ Dépend de la perspective choisie : préférer une perspective payeurs associée ou non à une perspective sociétale si la maladie a un impact sur la productivité
Impact sur l’efficience L’évaluation médico-économique, en pratique
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Extrapolation à un horizon temporel plus long
Essai clinique : souvent limité dans le temps
Si pathologie chronique ou ayant des conséquences sur le long terme : utile pour le décideur d’avoir des résultats sur une durée plus longue
→ Recours à la modélisation
Exemple : modèle de Markov
Évolution possible des patients résumée en différents états de santé
Probabilité d’évoluer d’un état à l’autre ou de rester dans le même à intervalles fixes
Coût et conséquence associés à chaque état
Impact sur l’efficience Modèle de Markov dans la dépression
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Impact sur l’efficience Diagramme en tornade
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€1
100%
1 nmol/L
0%
30 nmol/L
€20
80 yo
€10,000
€10
30%
0,3 nmol/L
6%
70 nmol/L
€100
65 yo
€4,000
0 5 000 10 000 15 000 20 000 25 000 30 000 35 000 40 000 45 000
Treatment Cost (€2.02)
Adherence (50%)
25(OH)D concentration increasefor 40 UI supplementation (0.7 nmol/L)
Discount rate (4%)
Lower 25(OH)D concentration efficacy limit (62 nmol/L)
Measure cost (€40.55)
Starting Age (65 yo)
Fracture cost (€7,700)
Impact sur l’efficience Bootstrap
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Impact sur l’efficience Courbe d’acceptabilité coût-efficacité
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Impact sur le budget Analyse d’impact budgétaire, généralités
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Impact de la diffusion d’un nouveau traitement sur le budget d’une institution
Informe sur la « soutenabilité » financière de la diffusion
De plus en plus demandé par les décideurs
→ Répond à la question « Quel effort financier faut-il faire pour mettre en œuvre une intervention de santé ? »
Uniquement réalisée si le traitement est coût-efficace
Complément positif de l’approche normative du coût-efficacité
Impact sur le budget Analyse d’impact budgétaire, généralités
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Approche Population Horizon
temporel Exemples de
mesure Utilisation par le
décideur
Analyse coût-efficacité
Cohorte comparant deux interventions
Durée de la maladie/vie entière
Coût par QALY gagné
Allocation des ressources entre différents traitements
Analyse d’impact budgétaire
Tous les patients éligibles au nouveau traitement
Année par année
Changement annuel - des coûts - de la mortalité
Planification budgétaire Atteinte d’objectifs de santé
Population totale
Population éligible Population éligible Population éligible
Changements dans le budget annuel et dans l’état de santé
Patients vivants avec la maladie
Patients vivants avec la maladie
Patients vivants avec la maladie
Présent Horizon 1 Horizon N
Treatment mix
Treatment mix Treatment mix
Coûts traitement
Coûts maladie
Coûts traitement
Coûts maladie
Coûts traitement
Coûts maladie
Etape 1
Etape 2
Etape 3
Etape 4
Etape 5
Etape 6
Impact sur le budget Analyse d’impact budgétaire, généralités
Impact sur le budget Analyse d’impact budgétaire, en pratique
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Données nécessaires
Données d’efficacité et coûts déjà recueilles dans l’analyse d’efficience
Taille de la population éligible
Parts de marché des différents traitements avec et sans l’arrivée sur le marché du nouveau traitement, année par année
→ Hypothèse sur l’adoption du nouveau traitement
Impact socio-économique global
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Conséquences pour les patients
Morbi-mortalité
Qualité de vie
Modification de la taille et/ou caractéristiques de la population traitée ?
Conséquences pour le système de santé
Amélioration de l’efficience
Impact budgétaire
Modification des pratiques cliniques
Conséquences additionnelles (projet-dépendant)
Emploi
Économie (collaboration avec entreprises…)
Impact socio-économique global
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Demandé par l’évaluateur dans la majorité des AAP, en particulier H2020
“[…] interventions with high public health relevance and socio-economic impact, i.e. interventions addressing conditions that are particularly frequent, may lead to co-morbidities, have a high negative impact on the quality of life of the individual and/or are associated with significant costs or where savings can be achieved.”
Nécessite peu d’informations supplémentaires
Mais important d’y réfléchir dès le début du projet avec une équipe compétente
Merci de votre attention
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