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Parcours d’une patiente atteinte de la maladie de
Sanfilippo
Méthodologie
Interviews
Documentation
Conférence de Berne
Thèmes abordés Des premiers symptômes au diagnostic Le développement d’un médicament orphelin
Le remboursement des médicaments
Considérations éthiques
Défini6ons Maladie rare : définie par une faible prévalence dans la population générale (< 1/2000)
Médicament «orphelin» : est dit orphelin du fait de son faible intérêt économique
Défini6ons Maladie rare : définie par une faible prévalence dans la population générale (< 1/2000)
Médicament «orphelin» :
Charlo8e, une pe6te fille a8einte de la maladie de Sanfilippo
• 1ers signes à la naissance: rela6on • Troubles du sommeil • Inhibi6on sociale • Faciès caractéris6que • Parcours difficile de 4 ans jusqu’au diagnos6c • Père très engagé: fonda6on, contacts pharmaceu6ques, poli6ques, médecins,… • Pas de traitement
L’errance diagnostique Le diagnostic et son impact dans la vie du patient La stigmatisation du patient
Errance diagnos6que
Système de santé inapproprié
Durée de 5 à 30 ans (25%)
Caractéristique des maladies rares
Faux espoirs et frustration
Délai entre l'apparition des premiers symptômes
et l'établissement du diagnostic
« le psychiatre augmentait régulièrement les doses du
médicament car il n’y avait pas de résultats et me disait : monsieur, vous êtes aussi malade, c’est moi qui ai fait
des études et pas vous ! » Christoph P.
« on a été éduqué, quand on étudiait, dans le principe qu’il n’était pas possible de ne
pas poser de diagnostic » Prof. CHUV
« après que le généticien m’ait annoncé le diagnostic, il ne savait plus trop quoi faire »
F. Morel
Engagement
associations
« Quand une famille découvre quelque chose, il y a une communication entre les
familles pour s’informer autour des éventuels médicaments disponibles » F. Morel
Patients-experts
Le diagnos6c et son impact dans la vie du pa6ent
Soulagement, légitimation et espoirs de guérison
Soulagement et choc R
« Le diagnos,c a soulagé. Ça a jus,fié ce que j’ai eu […] enfin on allait chercher dans la bonne direc,on, enfin ça ira mieux » Adrien, jeune spor.f de 21 ans
Diagnostic Traitement
S6gma6sa6on du pa6ent
Peur d’en parler
Méconnaissance à tout niveau
isolement
étiquette
Indifférence
assurances
politiques
Pharma/ recherche
Inégalité d’accès au
soin « Si un politicien veut gagner des voix, il est sur de perdre, car il faut trouver de l’argent pour les maladies rares » Christoph P.
« La maladie ne figurait pas sur la liste des maladies couverts par l’AI. Donc l’AI a conclu que l’enfant n’était pas malade »
C. Poincilit
Généralités Problématique des médicaments orphelins Législation Suisse sur l’«orphan drug»
Généralités
Recherche fondamentale Identification de la molécule Principe actif Test
préclinique
Essais cliniques Phase 1 Phase 2 Phase 3
Reconnaissance du statut
de médicament
Autorisation de mise sur le marché
Phase 4 Surveillance continue
10 100 1’000
Qu’en est-‐il du médicament orphelin ?
Probléma6que du médicament orphelin
Difficultés techniques dans les essais
Mise en marché peu rentable pour les
industries pharmaceutiques
Peu de recherche fondamentale
Médicament coûteux sur le marché
Faible prévalence de patients
Législa6on suisse de l’«orphan drug»
LPT OASmed
2000
2006
Procédure de reconnaissance du statu médicament orphelin
Procédure d’AMM simplifiée
Prévoit une procédure d’AMM simplifiée
Développement d’un médicament orphelin
Recherche fondamentale Identification de la molécule Principe actif Test
préclinique
Essais cliniques Phase 1 Phase 2 Phase 3
Autorisation de mise sur le
marché simplifiée
Phase 4 Surveillance continue
10 100 1’000
Reconnaissance du statut
de « médicament orphelin »
Généralités Médicaments «off-‐label» Problématique des médicaments orphelins
Généralités
AI Assurances maladie
20 ans
L’AI prend entièrement en charge les maladies congénitales à condition que celles-‐ci figurent sur la liste et que le soin prodigué soit approuvé scientifiquement 1
1. L’ordonnance concernant les infirmités congénitales du 9 décembre 1985 (état le premier janvier 2010). 2. http://www.medecins-‐conseils.ch/manual/chapter10.html (consulté le 7 juin 2011).
L’assurance maladie prend en charge les médicaments figurant sur la liste des spécialités. Pour figurer dans cette liste, l’outil
thérapeutique en plus de l’AMM prodigué par Swissmedic doit recevoir l’aval de l’OFSP 2
Médicaments «off-‐label»
Engage la responsabilité du médecin
Nécessaire pour traiter les populations orphelines de
recherche
Remboursement négocié avec le médecin conseil des
assurances Utilisés énormément en
pédiatrie
Médicament utilisé pour une indication autre que celle reconnue par les autorités
compétentes
http://rms.medhyg.ch/article_p.php?ID_ARTICLE=RMS_165_166 (consulté le 6 juin 2011).
Probléma6que des médicaments orphelins
Peu de malades Peu de retour sur investissement
Peu de médicaments disponibles
Prix très élevés
Peu de recherches
« off-‐label » Malgré l’AMM
simplifiée
Le procès de Pompe comme paradigme d’un choix de société
Présenta6on du procès de Pompe
L’objet du débat avait pour thème le remboursement du médicament orphelin dont
bénéficiait la patiente atteinte d’une maladie de Pompe, celui-‐ci coûtait 500’000 frs
par année.
NZZ am Sonntag du 29 mai 2011 : la commission fédérale du médicament serait en passe de placer le Myozyme® sur la
liste des spécialités (pas encore officiel à l’heure actuelle).
«En ce qui nous concerne, notre assureur refuse de nous soutenir, alors qu’il s’était engagé avant l’arrêt du tribunal fédéral à nous donner son aide». C. Poincilit
Forme adulte 1/57’000 environ
L’interview d’un professeur d’éthique
Arrêt du tribunal fédéral statuant pour le déremboursement d’un médicament orphelin, Myozyme®, dont bénéficiait une patiente de 70 ans.
90 mia
500’000 frs par année
Une approche égalitarienne
Une vue simpliste de la
maladie
Arrêt du tribunal fédéral 9c_344 du 23 novembre 2010 Statisches Jahrbuch der Schweiz de 2010
180’000 personnes
Réduits symptômes mais ne guérit pas
Discussions poli6ques
Conclusion
Les personnes atteintes de maladies rares subissent des inégalités d’accès aux soins alourdies par un manque de reconnaissance général.
Le remboursement des soins constitue , la plupart du temps, un obstacle important pour ces patients.
La thématique des maladies rares constitue un problème d’éthique
complexe, dont la réponse fera l’objet d’un choix de société.
Certains acteurs de la scène politique appuyé par les patients essayent de trouver des solutions.
Le développement du médicament orphelin est problématique et
nécessite des incitations économiques.
Bibliographie L’ordonnance concernant les infirmités congénitales du 9 décembre 1985 (état le premier janvier 2010). http://www.medecins-‐conseils.ch/manual/chapter10.html (consulté le 7 juin 2011). http://rms.medhyg.ch/article_p.php?ID_ARTICLE=RMS_165_166 (consulté le 6 juin 2011). Arrêt du tribunal fédéral 9c_344 du 23 novembre 2010 Statisches Jahrbuch der Schweiz de 2010
Remerciements Un grand merci à toutes les personnes qui ont bien voulu nous accorder de leur temps
pour les interviews ainsi qu’à nos tuteurs Loredana et Emilien.
C’est pour cela que nous avons voulu vous rendre a1en2f à ce1e probléma2que
En vous remerciant de votre attention.
