La recherche avance, la vie progresse. XX èmes Rencontres nationales de Pharmacologie clinique Giens 3-5 octobre 2004 « Développer lattractivité de la

La recherche avance, la vie progresse.

XXXXèmesèmes Rencontres nationales de Rencontres nationales de Pharmacologie cliniquePharmacologie cliniqueGiens 3-5 octobre 2004Giens 3-5 octobre 2004

« Développer l’attractivité de « Développer l’attractivité de la France pour la Recherche la France pour la Recherche

Biomédicale »Biomédicale »

Dr Pierre LE SOURDPrésident du Leem

Dr Pierre LE SOURDPrésident du Leem

2La recherche avance, la vie progresse.

Nous sommes à l’aubeNous sommes à l’aubed’une révolution sans précédent…d’une révolution sans précédent…

Les médicaments issus des Biotechnologies, beaucoup plus ciblés, potentiellement « guérissant »

Un changement du modèle économique de l’innovation :du « Blockbuster » au « Multi-Busters »

Un contexte de globalisation

Une compétition nouvelle au sein de l’Europe etle développement du commerce parallèle

La Santé, priorité n°1, le droit à la santé, l’exigence de bien-être Le pouvoir nouveau conféré par Internet La judiciarisation de la médecine et de la société Des défis démographiques majeurs dans les pays développés Les pandémies des pays en développement

ScientifiqueScientifique

GéographiqueGéographique

de Sociétéde Société


……et le développement d’une Industrie du et le développement d’une Industrie du médicament forte et innovante en France médicament forte et innovante en France

estest

• Un atout majeur pour la Santé publique et la population– Interdépendance recherche / développement clinique / production

/ accès aux soins– Émergence de centres d’excellence (Canceropôles…)

• Un atout pour la croissance économique et pour l’emploi– Création d’un solde net de 30 à 50 000 emplois nouveaux à 10 ans

– Effet « d’agglomération » des pôles technologiques et développement de l’économie de la connaissance et de l’intelligence


La France jusqu’à présent n’a pas La France jusqu’à présent n’a pas démérité…démérité…

• Une expertise scientifique largement reconnue (AFSSAPS, Recherche publique, Université, Hôpital)

• Une compétitivité en terme d’essais cliniques (Loi Huriet, coûts avantageux, qualité des investigateurs)


… … mais se trouve menacée sur le front mais se trouve menacée sur le front de l’innovationde l’innovation

• Des signaux négatifs en matière de compétitivité des études cliniques (vitesse de recrutement des patients…)

– Le nombre d’essais cliniques conduits sur le territoire national diminue dangereusement au profit des États-Unis et des pays émergents de l’Europe élargie (- 17 % sur 4 ans)

• L’absence de mise en œuvre d’un plan ambitieux pour la recherche et pour le développement des Biotechnologies

– 375 entreprises Biotech en Allemagne (13 500 personnes)/ 360 au Royaume-Uni (19 000 personnes)

versus 260 en France (4 500 personnes)

• Un risque de délocalisation des centres de recherche et de redistribution des pôles d’innovation

• Une compétition émergente dans le domaine dela Bio-production


Oui, il y aura une Europe de la Oui, il y aura une Europe de la médecine… mais avec de vraies médecine… mais avec de vraies

différencesdifférences

• Mise en place d’une nouvelle cartographie européenne des soins

• Quelques pays acteurs du progrès thérapeutique et offrant un accès à des soins de qualité…

…les autres menacés de paupérisation.


Un ensemble de signaux positifsUn ensemble de signaux positifsdoit être donné pour améliorer doit être donné pour améliorer

l’attractivité en matière d’Innovationl’attractivité en matière d’Innovation

• Depuis quelques mois, une forte mobilisation en matière de Recherche et Développement

– En mars 2004 :Le lancement d’un Comité Biotechnologies par les Entreprises Le lancement d’un Comité Biotechnologies par les Entreprises du Médicamentdu Médicament

– En mai 2004 :

Une initiative publique / privée avec la création du Leem Une initiative publique / privée avec la création du Leem RechercheRecherche

L’extension de l’accord Leem/CHU à l’ensemble des Centres L’extension de l’accord Leem/CHU à l’ensemble des Centres hospitaliers publicshospitaliers publics

– En décembre 2004 :Le premier forum de la Recherche cliniqueLe premier forum de la Recherche clinique


Le lancement du Comité Le lancement du Comité Biotechnologies du LeemBiotechnologies du Leem


Le Comité Biotechnologies : les Le Comité Biotechnologies : les missionsmissions

• Les Entreprises du Médicament créent un comité biotechnologies pour :

S’affirmer comme un acteur fédérateur majeur dans le S’affirmer comme un acteur fédérateur majeur dans le domaine des biotechnologies appliquées au médicamentdomaine des biotechnologies appliquées au médicament

• Missions– Coordonner et capitaliser l’expertise et la connaissance des

Entreprises du Médicament réunies au sein du Leem.

– Être le lieu d’intégration des dimensions politiques et techniques, accueillir et bénéficier de l’expertise des biotechnologies de santé.

– Être en charge des actions stratégiques de façon coordonnée avec les autres commissions compétentes.

– Être garante dans son périmètre et pour les actions qui lui sont confiées, de la mise en œuvre des décisions prises par les instances.


Les objectifs 2004-2005 du ComitéLes objectifs 2004-2005 du Comité

Faciliter les échanges entre acteurs et coordonner les opérations, études et formations correspondantes

Optimiser les spécificités liées aux activités des biotechnologies appliquées au médicament en France

Développer et coordonner les actions nationales et européennes

Valoriser dans le paysage français les biotechnologies appliquées au médicament


Le Comité Biotechnologies : Le Comité Biotechnologies : organisationorganisation

• Président : Marc de Garidel (Président d’AMGEN)

• 5 groupes de travail

1.1. Groupe de travail « Synergies »Groupe de travail « Synergies »=> Animateur : Manuel GEA (Bio-Modeling Systems)

=> Objectifs : Définir et implémenter un nouveau mode de relation gagnant-gagnant entre les acteurs des biotechnologies de santé

2.2. Groupe de travail « Biotechnologies Réglementaire »Groupe de travail « Biotechnologies Réglementaire »

=>Animateur : Annick SCHWEBIG (Actelion pharmaceuticals)

=> Objectifs : anticiper les réglementations touchant aux médicaments issus de biotechnologies


Le Comité Biotechnologies : Le Comité Biotechnologies : organisationorganisation

• 5 groupes de travail (suite)

3.3. Groupe de travail « Bio-Production »Groupe de travail « Bio-Production »=> Animateur : Annick SCHWEBIG (Actelion pharmaceuticals)=> Objectifs : développer en France un environnement favorable à la production de médicaments issus de biotechnologies

4.4. Groupe de travail « Génération Biotech »Groupe de travail « Génération Biotech »=> Animateur : Laurent ARTHAUD (Aventis Pharma)=> Objectifs : proposer aux Pouvoirs publics des mesures permettant d’améliorer le cadre financier, juridique et réglementaire des sociétés de biotechnologies, en particulier pour les entreprises émergentes

5.5. Groupe de travail « Communication »Groupe de travail « Communication »=> Animateur : Alain CLERGEOT (Chugai Pharma France)=> Objectifs : faire mieux connaître les enjeux de biotechnologies de santé pour la France et pour le patient français


La création du Leem La création du Leem RechercheRecherche


Le Leem Recherche :Le Leem Recherche :une ambition et des missions une ambition et des missions

spécifiques spécifiques Une réponse collective à l’ambition de promouvoir le progrès Une réponse collective à l’ambition de promouvoir le progrès

thérapeutique en Francethérapeutique en France

• Son ambition : Encourager et promouvoir

le progrès thérapeutique en Franceen fédérant pour la première fois les différents acteurs de ce progrès

• Ses missions : – Renforcer nos partenariats et prendre des initiatives

communes sur les domaines identifiés ensemble

– Générer des connaissances nouvelles et les partager

– Faire connaître nos enjeux, progrès et propositions

– Être un interlocuteur reconnu des Pouvoirs publics


Leem Recherche : objectifsLeem Recherche : objectifs

• Favoriser la recherche et le progrès thérapeutique en France et en Europe Par des initiatives et des partenariats impliquant les

acteurs publics et privés (Entreprises du Médicament, Biotechs, Associations)

Par une politique de formation

En influençant les autorités publiques et réglementaires

• Être le conseiller scientifique du Leem


Leem Recherche : Leem Recherche : FonctionnementFonctionnement

ConseilScientifique

ConseilScientifique

Entreprises du MédicamentEntreprises du Médicament

LeemLeemActeurs

Publics et Privésde la Recherche

ActeursPublics et Privésde la Recherche

Autorités, autres acteursde Santé Public, Grand Public,…

Autorités, autres acteursde Santé Public, Grand Public,…

CACom. Ex.

CACom. Ex.

Leem RechercheLeem Recherche


Le Leem Recherche : Le Leem Recherche : organisationorganisation

Une organisation qui représente les forces vives de la ne organisation qui représente les forces vives de la Recherche BiomédicaleRecherche Biomédicale

• Un Conseil d’administration bi-partite– Collège « Adhérents » pour les Entreprises du Médicament

16 membres, dirigeants d’Entreprises du Médicament, très actives dans le domaine de la Recherche

– Collège de membres « Experts » pour la recherche publique et les autres acteurs 17 personnalités choisies au titre de leurs compétences dans le domaine de la recherche

médicale

– Collège Leem

Soit au total les membres suivants: Aventis, Servier, Pfizer, Serono Genset, Janssen-Cilag, Roche, Sanofi Synthelabo,

Novartis, AstraZeneca, Pierre Fabre, Amgen, Aventis Pasteur, GlaxoSmithKline, Ipsen, Bristol Myers Squibb, Schering Plough, Galderma, Fournier, Guerbet

CNRS, Inserm, Institut Curie, Institut Pasteur, Institut Gustave Roussy, Génopôle d’Evry, AP-HP et hôpitaux, universités et facultés, Académies de Médecine et de Pharmacie, Cerep, Ministère de la Recherche, Ministère de l’Economie, des Finances et de l’Industrie, AFM

• Un Comité exécutif en charge du pilotage administratif et financier


Le Leem Recherche : Le Leem Recherche : organisationorganisation

• Un Conseil scientifique, instance centrale en charge des orientations scientifiques et conseiller scientifique du Leem

– Composition : Une présidence Bi-partite : François Hyafil – Patrice JaillonFrançois Hyafil – Patrice Jaillon 11 membres issus de la recherche publique 2 représentants de structures spécialisées en biotechnologies 10 membres des Entreprises du médicament

Un véritable panel de toutes les expertisesUn véritable panel de toutes les expertisesde la Recherche et Développementde la Recherche et Développement

– Fonctionnement : Conseil Scientifique Bureau Groupes de travail ad hoc sur chaque priorité d’actions faisant

appel à des expertises externes


Le Leem Recherche :Le Leem Recherche :priorités d’action 2004-2005priorités d’action 2004-2005

• Les priorités d’action 2004-2005– Économie de la R&DÉconomie de la R&D

Lancement d’une enquête adhérents Leem sur les investissements R&D

– Bourses Post-doctorales Leem RechercheBourses Post-doctorales Leem Recherche Appel à candidatures à partir de fin 2004 dans le domaine des

biomarqueurs

– Recherche cancerRecherche cancer Recommandations pour le développement des collaborations

INCa / cancéropôles / Entreprises du Médicament

– « Coaching scientifique » des start-up de biotech avec le « Coaching scientifique » des start-up de biotech avec le Comité BiotechComité Biotech

– Recherche cliniqueRecherche clinique Formations et colloques sur le développement des biomarqueurs,

surrogate endpoints en collaboration avec l’Inserm


Le Leem Recherche :Le Leem Recherche :priorités d’action 2004-2005priorités d’action 2004-2005

• Les priorités d’action 2004-2005 (suite)

– Forum valorisateurs publics / industrielsForum valorisateurs publics / industriels Forum sur l’harmonisation et la professionnalisation de la

fonction de valorisation de la recherche publique

– Formations R&DFormations R&D Modules de formation « type » / échanges avec les

enseignants… pour faire prendre conscience de la nécessité d’intégrer une approche globale de toutes les disciplines de la R&D


Le Premier Forum deLe Premier Forum dela Recherche cliniquela Recherche clinique


Le Premier Forum deLe Premier Forum dela Recherche Cliniquela Recherche Clinique

• Le constat : le nombre d’essais conduits sur le territoire national diminue dangereusement…

• D’où…

l’extension de l’accord Leem / CHU à l’ensemble des Centres l’extension de l’accord Leem / CHU à l’ensemble des Centres Hospitaliers publicsHospitaliers publics

la diffusion de brochures grand public sur les essais cliniques dans la diffusion de brochures grand public sur les essais cliniques dans l’ensemble des CHU l’ensemble des CHU

et… le 7 décembre prochain, et… le 7 décembre prochain, un Premier Forum de la Recherche Clinique en Franceun Premier Forum de la Recherche Clinique en France

• Objectifs :– Réaliser un état des lieux de l’organisation de la Recherche clinique en France– Proposer un recueil de mesures à même de renforcer la situation de la

recherche clinique en France et de valoriser son image auprès de la population, patients et participants potentiels à des protocoles de recherche

Publication du « Livre Blanc de la Recherche Clinique » avec Publication du « Livre Blanc de la Recherche Clinique » avec

communication au Ministère de la Santé et de la Protection sociale communication au Ministère de la Santé et de la Protection sociale ainsi qu’au Ministère de la Rechercheainsi qu’au Ministère de la Recherche


D’ores et déjà et en avant-D’ores et déjà et en avant-

première, les premiers première, les premiers

résultats d’une enquête sur résultats d’une enquête sur

la place de la France dans la la place de la France dans la

Recherche Clinique Recherche Clinique

InternationaleInternationale


Place de la France dans la Place de la France dans la Recherche Clinique InternationaleRecherche Clinique Internationale

Résultats de l'Enquête 2004

Groupe de Travail « Attractivité » – Dr S.Courcier-Duplantier/ Dr P. Bouhours


Objectif de l'EnquêteObjectif de l'EnquêtePerformance et Compétitivité internationale dePerformance et Compétitivité internationale dela Recherche Clinique françaisela Recherche Clinique française

Identifier la position compétitive de la France au sein de la Recherche Clinique mondiale

Déterminer la performance des investigateurs français comparée à celle des investigateurs des autres pays

10 Entreprises du Médicament 10 Entreprises du Médicament représentant plus de 36% du marché Françaisreprésentant plus de 36% du marché Français

Études internationales (Phase II-III) avec une Études internationales (Phase II-III) avec une participation française et initiées entre 2002 et 2003participation française et initiées entre 2002 et 2003


France : 8% des patients recrutés dans le monde

(USA : 18 %, Europe de l’Est : 14 %, Allemagne : 9%)

Europe : 55% de l’ensemble des patients recrutés

France : 15% des patients recrutés en Europe

(Europe de l’Est : 25%, Allemagne : 16%)

134 études de Phase II-III, auxquelles la France a 134 études de Phase II-III, auxquelles la France a participé, conduites dans 55 pays, impliquant participé, conduites dans 55 pays, impliquant plus de 12 000 centres investigateurs et plus de plus de 12 000 centres investigateurs et plus de

86 000 patients86 000 patients


PRINCIPAUX INDICATEURS DE L’ANALYSE PRINCIPAUX INDICATEURS DE L’ANALYSE QUANTITATIVEQUANTITATIVE

Nombre de patientsrecrutés par centre

% de centres actifs

5,9 Etats-Unis

7,2 Roy. Uni

7,3 Allemagne

7,6 France

15,8 Eur. Est

5,9 Etats-Unis 5,9 Etats-Unis

7,2 Roy. Uni 7,2 Roy. Uni

7,3 Allemagne 7,3 Allemagne

7,6 France 7,6 France

15,8 Eur. Est 15,8 Eur. Est

TousTousPaysPays9,49,4

EuropeEurope8,88,8

TousTousPaysPays79,5%79,5%

EuropeEurope79,7%79,7%

Etats-Unis

Roy. Uni

France

Eur. Est

73,8%

75,0%

78,5%

80,6%

80,6%

73,8%

75,0%

78,5%

80,6%

80,6%Allemagne

Vitessede recrutement

Etats-Unis

France

Allemagne

Roy. Uni

1,3

1,5

1,6

2,1

4,3

1,3

1,5

1,6

2,1

4,3 Eur. Est

TousTousPaysPays1,91,9

EuropeEurope2,12,1

Qualité des cahiersd'observation

("Queries" par patient) TousTousPaysPays10,910,9

EuropeEurope11,111,1

ÉtatsUnis

Allemagne

France

Roy. Uni

18,8

18,2

16,8

12,4

6,4

18,8

18,2

16,8

12,4

6,4 Eur. Est

Nombre de patientsrecrutés par étude

TousTousPaysPays

7171

EuropeEurope5353Roy. Uni 47 Roy. Uni 47

France 52 France 52

Allemagne 73 Allemagne 73

Eur. Est 85 Eur. Est 85

206 Etats-Unis 206 Etats-Unis

% Patients évaluablesvs. protocole

Etats-Unis

Roy. Uni

Allemagne

France

75,4%

85,3%

86,6%

86,8%

91,4%

75,4%

85,3%

86,6%

86,8%

91,4%Eur. Est TousTousPaysPays87,3%87,3%

EuropeEurope86,0%86,0%

+

-


L'étude par Phase et par pays montre une L'étude par Phase et par pays montre une participation de la France plus importante en participation de la France plus importante en Phase IIA (16% des patients) Phase IIA (16% des patients) comparativement aux phases plus tardives (entre comparativement aux phases plus tardives (entre 7 et 9,5%)7 et 9,5%)

PATIENTS CENTRES

PHASE IIA 16% (326 / 2007) 23% (125 / 546)

PHASE IIB 8% (696 / 8537) 11% (193 / 1718)

PHASE III 7% (2561 / 38151) 10% (438 / 4352)

PHASE IIIB 9,5% (3564 / 37673) 14% (807 / 5815)

La France n’est dans aucune phase le premier pays en terme de recrutementLes pays d’Europe de l’Est recrutent toujours un nombre significativement plus élevé de patients sur un nombre bien moins important d’études et de centres


La répartition des aires thérapeutiques semble La répartition des aires thérapeutiques semble relativement homogène entre les pays et assez éclatée, relativement homogène entre les pays et assez éclatée, à l’exception de la gamme cardio-vasculaire qui à l’exception de la gamme cardio-vasculaire qui représente la première gamme en terme de représente la première gamme en terme de recrutementrecrutement

35% 33% 31% 33%

21%

5%2%

6%

9%

11%26%

20%

9%

16%

12%19%

7%

6%

6%

7%5%

8%

5%

4%4%

6%5%

5%9%

15% 13%6%

0%

20%

40%

60%

80%

100%

120%

Tous Pays France Allemagne Royaume Uni

Autres

Pneumo./ORL

Anti Inf./Vir.

Metab./Endocr.

Centr. Nerv. Syst.

Onco/Hemato

Inflam/Rhum

Cardio-Vasculaire


L’analyse qualitative montre un HANDICAP DE L’analyse qualitative montre un HANDICAP DE PERCEPTION par les maisons-mères (scores de 0 à PERCEPTION par les maisons-mères (scores de 0 à 5)*5)*

Performance de la Recherche CliniqueAttractivité du Coût

de Développement CliniqueQualité des investigateurs

Vitesse de recrutement Cohérence avec les objectifs derecrutement

1,7

2,2

2,6

2,9

3,9

États-Unis

Roy. Uni

Allemagne

France

Eur. Est

3,1

3,2

3,3

3,5

3,8

Roy. Uni

France

Allemagne

Etats-Unis

Eur. Est

2,6

3,2

3,2

3,3

4,4

France

Allemagne

Roy. Uni

États-Unis

Eur. Est

2,6

2,7

3,3

3,6

4,1

Roy. Uni

France

États-Unis

Allemagne

Eur. Est

2,8

2,8

2,9

3,0

3,1

3,1

3,1

3,2

3,2

3,2

4,1

Roy. Uni

France

États-Unis

Italie

Canada

Scandinavie

Australasie

Afr. Sud

Allemagne

Espagne

Eur. Est

* : moyenne des différents scores obtenus par le pays pour chacun des critères considérés

* Scores de 0 à 5 : du moins bon au meilleur


Cet handicap de perception épargne la qualité de la Cet handicap de perception épargne la qualité de la médecine française et de ses autorités de Santé médecine française et de ses autorités de Santé (scores de 0 à 5)*(scores de 0 à 5)*

Importance des autorités d'enregistrementImportance des leaders d'opinion

Qualité de la prise en chargemédicale

1,9

3,7

3,9

4,0

4,9

Eur. Est

Allemagne

Roy. Uni

France

Etats-Unis

2,1

3,6

4,0

4,2

4,7

Eur. Est

Allemagne

France

Roy. Uni

Etats-Unis

2,1

2,6

3,3

3,8

4,4

Eur. Est

Roy. Uni

Etats-Unis

Allemagne

France

* Scores de 0 à 5 : du moins bon au meilleur


La simplicité des procédures administratives place La simplicité des procédures administratives place la France au 1er rang, ce qui compense la France au 1er rang, ce qui compense l’organisation de la recherche cliniquel’organisation de la recherche clinique

Organisation en Recherche CliniqueSimplicité des autorisationsadministratives

2,8

3,1

3,3

3,4

4,3

Eur. Est

France

Allemagne

Roy. Uni

Etats-Unis

2,6

3,0

3,0

3,1

3,4

Roy. Uni

Eur. Est

Allemagne

Etats-Unis

France


L’enquête 2004 confirme les grandes L’enquête 2004 confirme les grandes tendances observées en 2002tendances observées en 2002

Place de la France dans la Recherche clinique européenne : 15% des patients recrutés en Europe (16% pour l’Allemagne et 25% pour l’Europe de l’Est)

Positionnement correct sur certains critères quantitatifs (nombre de patients) avec un handicap de perception majeur sur certains critères qualitatifs (performance de la recherche clinique)

Bon positionnement par la simplicité des procédures administratives et par la qualité de l’environnement médical et réglementaire.


L’enquête 2004 apporte un éclairage L’enquête 2004 apporte un éclairage complémentaire sur la place de la France au sein complémentaire sur la place de la France au sein de la Recherche Clinique internationalede la Recherche Clinique internationale

Un meilleur recrutement pour les phases de développement précoces (études IIA : 16%)

Une performance moyenne dans les domaines cardio-vasculaires et en cancérologie

Un bon positionnement dans le domaine de l’anti-infectieux (incluant la virologie) et du système nerveux central


Pour renforcer l’attractivité de la Pour renforcer l’attractivité de la Recherche Clinique française, cette Recherche Clinique française, cette enquête nous conduit à :enquête nous conduit à :

Développer les indicateurs, notamment qualitatifs, et les études comparatives entre les pays (Allemagne, Angleterre…),

Conserver nos avantages compétitifs (phases précoces, domaines thérapeutiques d’excellence, qualité médicale),

Renforcer, face à l’application de la directive dans tous les pays européens, la simplicité des autorisations administratives,

Rattraper notre retard en performance (nombre de patients par étude, vitesse de recrutement), notamment par rapport aux pays de la nouvelle Europe,

Concilier le décalage entre réalité et perception


L’ensemble des initiatives du Leem va nous L’ensemble des initiatives du Leem va nous permettre d’être force de propositions au sein du permettre d’être force de propositions au sein du

nouveaunouveau“Groupe de haut niveau pour les industries de “Groupe de haut niveau pour les industries de

santé”santé”

• Création le 28 septembre 2004 d’un Comité bipartite État / Industrie pharmaceutique :

““Groupe de Haut niveau pour les Industries Groupe de Haut niveau pour les Industries de Santé”de Santé”

• 3 sujets prioritaires :– Régulation du secteur

Prix et volumes, médicaments génériques, bon usage du médicament, performance et délais des administrations…

– Fiscalité– Recherche, Innovation et formation

Recherche clinique, biotechnologies, pôles de compétitivité…


L’ensemble des initiatives du Leem va nous L’ensemble des initiatives du Leem va nous permettre d’être force de propositions au sein du permettre d’être force de propositions au sein du

nouveaunouveau“Groupe de haut niveau pour les industries de “Groupe de haut niveau pour les industries de

santé”santé”

Parmi les propositions du Leem sur le thème “Recherche, Innovation et Formation” :

Développer en priorité la Pharmacologie et la

Recherche clinique

Créer une Fondation médicale de Recherche et Fondation médicale de Recherche et

Développement cliniqueDéveloppement clinique permettant à la France d’être

compétitive pour la nouvelle génération d’essais de

recherche clinique à forte valeur ajoutée

Documents

La recherche avance, la vie progresse. XX èmes Rencontres nationales de Pharmacologie clinique Giens 3-5 octobre 2004 « Développer lattractivité de la