Rochele point de vue de l’industriel

Strasbourg, 3 Mai 2013

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• Fondée à Bâle en 1896 (Suisse)

• 80129 collaborateurs dans le monde répartis dans 150 pays

• Chiffre d’affaires 2011 : 34,5 milliards € (42,5 milliards CHF)

• Leader mondial en biotechnologies

• Leader mondial en oncologie

• Leader mondial dans le diagnostic in vitro

• 4ème laboratoire pharmaceutique en France

Roche, d’un coup d’œil…

Réf : Rapport Annuel 2011 et données TopPharma Gers 2011

Roche, une entreprise de plus de 115 ansLes grandes dates

0

10 000

20 000

30 000

40 000

50 000

1896 1919 1934 1960 1970 1980 1990 1995 2000 2005 2010 2011

Transition stratégique : focus sur la synergie Pharma & Diagnostics

CA en 2011 : 42 531 millions CHF

Médecine personnalisée

Fondation

Croissance à l’international

Parfums & Arômes

Diagnostics

Genentech

Chugai

Disetronic

Diversification

LimitedCompany

Ventana

Boehringer Mannheim

Séparation de la partie Parfums & ArômesVente de la partie OTCVente de la partie Vitamines & Chimie

Pharma Diagnostics

Groupe RocheStructure

ChugaiGenentech RocheDiabetes

Care

RocheAppliedScience

RocheProfessionalDiagnostics

RocheMolecular

Diagnostics

RocheTissue

Diagnostics

RochePharma

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7

• La synergie et l’expertise de deux métiers

– la pharmacie

– le diagnostic

– Une entreprise axée sur la recherche et l’innovation

– 1er investisseur mondial en R&D tous secteurs d’activités confondus en 2009 et en 20101

– 1er du classement 2011 de l’Union Européenne sur les investissements en R&D industrielle2

– 71 nouvelles molécules en R&D : un des plus grands ‘pipeline’ de l’industrie pharmaceutique3

• Pionnier de la médecine personnalisée

RocheUne position unique dans le secteur de la santé

1- « The Global innovation 1000 », cabinet Booz and Co, éditions 2010 et 20112- Edition 2011 du « tableau de bord de l'Union européenne sur les investissements en R&D industrielle »3- Rapport Annuel 2011

Une diversité d’approches pour générer l’innovation

Centresautonomes

GenentechR&ED

Diversité Envergure, rapidité

“Fédération” de >150 partenaires

PharmaR&ED

Recherche

Développement

Précoce

Mise en oeuvre

Chugai

Développement

Fabrication

Commercialisation

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Un grand réseau de partenaires S’associer à des équipes d’excellence à travers le monde

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•Phase II (24 NMEs)

•Phase III(8 NMEs)

•Registration(3 NMEs)

•OncologyImmunologyVirology

•Perjeta (pertuzumab)* HER2+ mBC 1L•Erivedge* advanced BCC

•mericitabine HCV

•rontalizumab SLE

•danoprevir HCV

•mGluR5 antag TRD

•pateclizumab (LT alpha Mab) RA

•inclaumab (P selectin Mab) ACS/CVD

•quilizumab (M1 prime Mab) asthma

•etrolizumab ulcerative colitis

•anti-factor D Fab geograph. atrophy

•EGFL7 MAb solid tumors

•crenezumab Alzheimer‘s

•gantenerumab Alzheimer’s•MAO-B inh Alzheimer’s

•EGFR MAb solid tumors

•mGluR2 antag depression

•PI3K/mTOR inh solid & hem tumors

•setrobuvir HCV

•PI3K inh solid tumors

•glypican-3 MAb liver cancer•HER3/EGFR m. epithelial tumors

•onartuzumab (MetMAb) solid tumors

•bitopertin schizophrenia

•aleglitazar CV risk reduction in T2D

•obinutuzumab (GA101) hem. tumors

•T-DM1 HER2+ mBC

•ocrelizumab MS•tofogliflozin (SGLT2) type 2 diabetes

•lebrikizumab severe asthma

Un Pipeline Exceptionnel71 Nouvelles Entités Moléculaires

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•PCSK9 MAb metabolic diseases

•arbaclofen fragile X syndrome (FXS)

•oxLDL MAb sec prev CV events

•CIF/MEK inh solid tumors

•Raf & MEK dual inh solid tumors

•PD-L1 MAb solid tumors

•MEK inh solid tumors

•AKT inhibitor solid tumors

•MEK inh solid tumors

•PI3K inh solid tumors

•Steap 1ADC prostate ca.

•ADC heme tumors

•ADC ovarian ca.

•CD44 MAb solid tumors•ALK inhibitor NSCLC•PI3K inh solid tumors

•Bcl-2 inh CLL and NHL

•ADC oncology

•ChK1 inh solid tum & lymphoma

•Tweak MAb oncology

•ADC multiple myeloma

•WT-1 peptide cancer vaccine

•MDM2 ant solid & hem tumors•HER3 MAb solid tumors•CSF-1R MAb solid tumors

•MDM2 ant solid & hem tumors

•ADC metastatic melanoma•PI3k inh glioblastoma 2L •ChK1 inh(2) solid tumors

•BACE inh Alzheimer’s

•GABRA5 NAM cogn. disorders•GIP/GLP-1 dual ago type 2 diabetes

•V1 receptor antag autism

•IL-6 MAb RA•IL-17 MAb autoimmune diseases

•TLR7 agonist HBV•- infectious diseases

•Phase I(36 NMEs)

•CardioMetabolismNeuroscienceOphtalmology

•As of September 30 2012; * Approved in US, filed in EU

•CIM331RA atopic dermatitis

•ACE910 hemophilia A

•CD22 ADC heme tumors•CD79b ADC heme tumors

•Others

Identification de biomarqueurs et développement des tests compagnons

Développement des tests de diagnostic

Développement des médicaments

Evaluation desbiomarqueursRéponse clinique

Phase III Replication

Découverte

Lancement avec des tests compagnons

Phase IPhase IIIDéveloppeme

nt précoceRecherche Phase II

La synergie entre pharma et diagnostic pour une médecine personnalisée

Zelboraf®

Test recherche mutation BRAFV600E

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…et pas seulement dans le domaine du cancer

Trastuzumab emtansine Oncologie

Expression HER-2

Mericitabine Virologie

Charge virale HCV, génotype

Onartuzumab (MetMAb) Oncologie

cMET

Lebrikizumab Maladies respiratoiresTaux de périostine

Molécules en oncologieMolécules autres domaines thérapeutiques

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La médecine personnalisée Adapter le traitement au patient

L’efficacité du traitement peut être améliorée car. . .

• Les patients en fonction de leur profil ne répondent pas tous de manière identique et pleinement efficace1 au traitement

. . . en adaptant le traitement à un groupe de patients choisis et définis par des biomarqueurs

1 Spears et al., Trends Mol Med, 2001

35

La stratégie de Roche Pharma en France

Répondre aux besoins médicaux non satisfaits par une médecine plus personnalisée

Développer une R&D forte et en partenariat avec la recherche publique

Accompagner les professionnels de santé, les associations de patients et les patients avec des médicaments et des projets à haute valeur ajoutée

Intensification de la R&D en partenariat avec la recherche publique en France

2009 : Création du Réseau Français de Recherche Roche (RFRR)

– Renforcer les alliances avec les équipes d’excellence de la recherche académique française

– Initialement, 15 programmes lancés (oncologie +)

2010 : Augmentation du nombre et diversification des partenariats

– 48 programmes : oncologie (40), SNC (5), métabolisme (3)

2011 : Lancement de

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Institut Roche de Recherche & MédecineTranslationnelleMissions

•Identifier en fonction de la stratégie R&D du groupe des équipes/pôles d’excellence de la recherche française et construire des partenariats scientifiques de haut niveau

•Mettre en réseau des partenaires et expertises multiples sur des projets collaboratifs innovants, au bénéfice des patients

Objectifs

•Utiliser les plateformes technologiques et les récentes découvertes scientifiques pour trouver de nouvelles cibles thérapeutiques

•Optimiser la recherche en médecine translationnelle

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40

Exemples de Partenariats en R&D Recherche Fondamentale et Médecine Translationnelle

ONCOLOGIE SYSTÈME NERVEUX CENTRAL

Institut CurieCellules tumorales circulantes et ADN tumoral circulant en tant que biomarqueurs prédictifs de l'efficacité de la chimiothérapie dans une forme de cancer du sein

Pitié-Salpêtrière / Orsay / St AntoineIdentification de biomarqueurs sanguins pour un diagnostic précoce de la maladie d'Alzheimer Institut Pasteur / ICM / CEA Création de sondes dirigées sur des cibles spécifiques de la maladie d'Alzheimer capables de passer la barrière hémato-encéphalique pour mieux évaluer la progression de la maladie et les effets des thérapies en cours de développement

METABOLISME

Hôpital Européen G. Pompidou / NeckerValidation préclinique/clinique de nouveaux marqueurs urinaires/plasmatiques d’insuffisance rénale chronique

Université Lyon/ CNRS UMR5286 / INSERM U1052Amélioration des connaissances sur les interactions entre le virus de l’hépatite B et la réponse de l’organisme hôte

VIROLOGIE

RECHERCHE TRANSLATIONNELLE

Université Paris Diderot, UMR738Programme Doctorant. Modélisation / Optimisation de design en développement précoce

Les bénéfices des partenariats publics-privés

• Pour les centres académiques • Pour l’industrie Accès aux plateformes

technologiques lourdes Accès à un savoir-faire dans le

découverte et le développement de nouvelles molécules

Accès à une infrastructure élaborée pour la gestion des partenariats

Source de financement

Accès à l’innovation en biologie

Accès a des capacités translationnelles (par ex., cohortes de patients)

Accès aux talents scientifiques

Opportunités de financement

• Pour les patients Accès élargi aux études cliniques avec

des thérapeutiques innovantes Amélioration du ratio bénéfice/risque Sélection des populations de patients

appropriées via les biomarqueurs41

Etude VE-BASKETDesign de l’essai

• 8 cohortes avec BRAFV600-positive cancers:

• Tumeurs solides métastatiques

• Myélome multiple

• BRAFV600 testing

• All V600 BRAF mutations

• Tested by local routine methods

• Retrospective optional evaluation with cobas 4800 BRAF mutation test

• 2-stage design; 7, 13 or 19 patients/cohort up to 152 in total

•Zelboraf•(960 mg BID orally)

•CBNPC

•Ovaire

•Cancer Colorectal

•Cholangio•-carcinome

•Sein

•Myélome Multiple

•Autres T solides

• 48 patients recruited: 13 pts NSCLC, 14 pts CRC, 3 pts cholangiocarcinome, 1 pt MM, 17 pts Other BRAF V600 solid tumours

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Répondre aux besoins médicaux non satisfaits…

…par des produits médicaux à forte valeur ajoutée

Doing now what patients need next