~tadies t~r~

Alliance Maladies m

c nq ans apres Rares,

E n fevrier 2000 etait creee I'Alliance Maladies Rares

(AMR), regroupant 40 asso- ciations de malades et de parents

de malades, dont I'AFM (Asso- ciation fran(~aise contre les myo-

pathies). II s'agissait de donner & ces maladies (1) des porte-parole

enfin entendus des pouvoirs

publics et surtout du corps medi-

cal, partant du principe que

I'union fait la force :la force de se faire entendre.., objectif auquel

desesperaient d'aboutir certains

representants de maladies ne

comptant <, que ,, quelques unites

ou quelques dizaines de malades. Ces porte-parole, Paulette Morin,

Viviane Viollet et Olivier Negre,

ont rappele, & I'occasion du cinqui~me anniversaire d'AMR, o5

en est la cause des maladies

rares aujourd'hui en France. En cinq ans, I'Alliance s'est ren-

forcee : elles sont en 2005 une cohorte active de 141 associa-

t ions, representant quelque 1 000 maladies rares et plus d'un

million de patients atteints de ces

maladies, qu'il s'agisse de muco-

viscidose, de retinite pigmentai-

re, du locked-in syndrome (LIS), du syndrome de Rett, de ia mala-

die de Marfan, du syndrome de

Smith-Magenis, de I'atresie conge-

nitale de I'oesophage ou de la maladie des enfants de la Lune...

Du fait de sa multi-representativite,

I'AMR est devenue I'interlocuteur reconnu des pouvoirs publics, repre-

sentant non pas tant des maladies

rares (dites improprement ,, orphe-

lines ,,) que des enfants, des hom-

mes et des femmes qui avalent peu voix au chapitre. ,&, preuve : ces

maladies sont desormais inscrites dans la Ioi relative & la politique de

sante publique, avec un Plan natio- nal Maladies Rares 2005-2008

defini en 2004 par deux ministres :

Sant6 et Recherche. L'Alliance dit rester vigilante quant & la mise en

oeuvre des mesures et des finan-

cements annonc6s ! En effet, le Plan pr6voit un finan-

cement, mais aussi.., la disparition

du GIS-lnstitut des maladies rares.

Or la nouvelle structure tarde & se

mettre en place, et les malades sont inquiets : 2005 annee noire pour la recherche sur les maladies rares ?

Pour etre au plus pres des malades

et faire connaftre ses actions,

I'AIliance entreprend sa regionali- sation. Par ailleurs, du fait de pro-

blemes communs & des maladies differentes, un inventaire est en

cours pour favoriser des projets

de recherche communs entre asso- ciations.

J.-M, M.

i

(1) Une maladie rare touche moins d'un sujet sur 2 000, soit en France moins de 30 000 personnes pour une maladie don- n~e. f ly a pr6s de 7 000 maladies rares, plus de 3 millions de malades en France, 25 millions en Europe. Environ 80 O/o des maladies rares sont g~n#tiques, 3 sur 4 sont p~diatriques. Information : Maladies Rares Info Services 0 810 63 19 20 (num#ro azur, prix d'un appel local), www.orpha.net wwvcalliance-maladies-rares.org.

1 2 Revue Frangaise des Laboratoires, avri12005, N o 3?2