DOSSIER DE PRESSE ELA, 20 ans de RECHERCHE

CONTACTS PRESSE ELAIsabelle Collette - 01 71 72 25 41 - 06 48 75 73 10 - isabelle.collette@ela-asso.com

Maïté Rohr - 01 71 72 28 02 - maite.rohr@ela-asso.com

« Le but de l’association, des bénévoles, des chercheurs,

ou encore des parrains est d’améliorer la situation des

malades et de leurs familles. La vie doit continuer malgré la

maladie, lorsqu’on ne peut plus ajouter de jours à la vie, il faut ajouter

de la vie aux jours. »

Guy Alba, Président-Fondateur d’ELA

ASSOCIATION EUROPEENNE CONTRE LES LEUCODYSTROPHIES2 rue Mi-les-Vignes - BP 61024 - 54521 LAXOU CEDEX

28 rue de Chateaudun - 75008 PARISwww.ela-asso.com

SOMMAIRE

ELA : Association Européenne contre les leucodystrophies

Mission : Aider et soutenir les familles

Mission : Financer la recherche médicale et informer les professionnels de santé

Objectifs et organisation

Chronologie et chiffres clés

Le point sur les différentes thérapies

Des nouvelles des enfants traités par thérapie génique de l’ALD

Mission : Sensibiliser tous les publics

Mission : Développer son action au niveau international

Ils sont parrains d’ELA

Les 20 ans d’ELA

Pour soutenir la lutte contre les leucodystrophies, faites un don

Témoignages

Les leucodystrophies

Les leucodystrophies paralysent peu à peu toutes les fonctions vitales.

Le terme « leucodystrophie » se rapporte à un groupe de maladies d’origine génétique affectant la myéline du système nerveux central (cerveau et moelle épinière).

La myéline constitue la substance blanche du cerveau et de la moelle épinière. Elle enveloppe la fibre nerveuse à la manière d’une gaine électrique : c’est ce qui permet la bonne conduction des messages nerveux.

Lorsque cette gaine est abîmée, le courant ne passe plus et les messages nerveux sont interrompus.

En l’absence de traitement, toutes ces manifestations s’aggravent plus ou moins rapidement : paralysie, cécité, surdité, impossibilité de parler et de s’alimenter normalement, et entraînent trop souvent le décès.

LES LEUCODYSTROPHIES

• Causes : malformation ou dégénérescence de la myéline (gaine des nerfs)

• Symptômes : paralysies, perte de la vue, de l’ouïe, de la parole, de la mémoire…

• Âge d’apparition : variable de la naissance à l’âge adulte

• Maladies rares : 3 à 6 naissances par semaine en France (20 à 40 en Europe)

• Maladies apparentées : la sclérose en plaques et les autres maladies de la myéline

• Traitements spécifiques : en cours de développement pour certaines leucodystrophies

Les leucodystrophies sont des maladies dégénératives du cerveau :

• aider et soutenir les familles

• financer la recherche médicale et informer les professionnels de santé

• sensibiliser l’opinion publique à ces maladies génétiques orphelines

• développer son action au niveau international

• Chaque semaine en France, 3 à 6 enfants naissent atteints de leucodystrophie (20 à 40 en Europe).

• L’association ELA compte plus de 1000 adhérents.

• ELA existe déjà dans 6 pays et entretient des liens avec des associations identiques dans d’autres pays.

ELA : ASSOCIATION EUROPEENNE CONTRE LES

LEUCODYSTROPHIES

ELA en quelques chiffres

Depuis sa création, ELA a consacré 41,1 millions d’euros à la recherche médicale sur les leucodystrophies et à l’accompagnement des familles : • 34,5 millions d’euros à la recherche médicale sur les leucodystrophies et la réparation de la myéline, soit 434 programmes de recherche financés.• 6,6 millions d’euros à l’accompagnement des familles

Créée en 1992 par Guy Alba et reconnue d’utilité publique par décret du 13 novembre 1996, ELA est une association de parents et de patients motivés et informés qui unissent leurs efforts contre les leucodystrophies.

Les objectifs d’ELA sont clairs :

En 1995, ELA crée le RAIL (Réseau d’Aide et d’Information sur les Leucodystrophies). Il se compose de professionnels compétents et qualifiés à la disposition des familles pour les accompagner et les soutenir dans leur combat contre cette maladie :• Une psychologue à l’écoute des familles, et qui les accompagne durant les difficiles étapes de la maladie,• Deux assistantes sociales, qui aident les familles dans leurs démarches liées au handicap et à la maladie, en prenant des contacts locaux, en constituant divers dossiers administratifs pour les familles, en appuyant des demandes liées à leurs droits,• Une coordinatrice scientifique, qui fait le lien entre le milieu médical et les familles en apportant une information actualisée et adaptée aux interrogations de chacun.

ELA vient en complément des financements publics sur des projets très coûteux liés aux situations de handicap (aménagement de l’environnement de la personne touchée par la maladie, aides techniques, produits médicaux et paramédicaux...)

MISSION : ACCOMPAGNER ET SOUTENIR LES

FAMILLES

Un soutien financier

C’est l’un des objectifs essentiels de l’association : venir en aide aux familles concernées et les soutenir dans leur quotidien semé d’embûches.

Un soutien humain

Depuis 1992, ELA a consacré 6,6 millions d’eurosà l’aide aux familles

Le réseau des familles

Un soutien pour le répitELA travaille sur des partenariats et des solutions d’aide au répit pour les familles.A titre d’exemple, depuis 1994 ELA invite chaque année toutes les familles adhérentes le temps d’un week-end à Center Parcs, l’occasion d’échanges, de partage et de détente pour les malades, leur famille, les frères et soeurs.

ELA est avant tout une association de parents concernés par la maladie et unis dans leur combat. Pour les aider à sortir de leur isolement, l’association, grâce au soutien de l’UEFA, les a notamment gracieusement équipés de matériels informatiques adaptés.

La Fondation ELA invite la communauté scientifique internationale à soumettre des projets de recherche dans le domaine des leucodystrophies génétiques et de la réparation de la myéline.

Franck Riboud (PDG du groupe Danone), François-Henri Pinault (PDG du groupe PPR), Jacques Bungert (PDG de Courrèges), Florent Pagny et Zinedine Zidane font partie du Conseil de Surveillance de la Fondation.

MISSION : FINANCER LA RECHERCHE MEDICALE

ET INFORMER LES PROFESSIONNELS DE SANTE

Un Conseil de Surveillance composé de grands chefs d’entreprises, de personnalités et de familles concernées par la maladie :

En 2005, ELA crée sa propre fondation de recherche avec le soutien du Ministère de la Recherche. Elle regroupe les meilleurs spécialistes du monde entier et concentre son activité sur les leucodystrophies d’origine génétique et la réparation de la myéline.

Son objectif essentiel : financer la recherche médicale

Depuis sa création, ELA a financé 434 programmes de recherche médicale, pour 34,5 millions d’euros, ce qui fait d’elle le 1er financeur privé de la recherche sur les leucodystrophies.

Il est composé de 16 membres de sept nationalités différentes.

Un conseil scientifique international

• Un congrès scientifique international, organisé tous les deux ans, où interviennent les plus grands spécialistes internationaux des leucodystrophies et de la réparation de la myéline. • Le colloque familles ELA / chercheurs qui réunit chaque année des spécialistes des leucodystrophies, les patients et leurs familles.

Ses événements

Découverte du gène responsable de 3 leucodystrophiesEn 2011, des chercheurs en France, au Liban et au Canada sont parvenus à identifier le gène pour 3 leucodystrophies jusqu’alors indéterminées : POLR3A a été identifié comme gène responsable des leucodystrophies hypomyélinisantes TACH, LO et du syndrome 4H. Cette découverte ouvre de nouvelles perspectives de thérapies. Elle va permettre d’orienter les familles dans les centres spécialisés de diagnostic qui vont pouvoir analyser le gène et confirmer le diagnostic

En 2012, la fondation a attribué 1 727 729 euros à la recherche scientifique et médicale sur les leucodystrophies.

Répartition des financements de la recherche médicale sur les leucodystrophies par pays.

France : 33,88%

Etats-Unis : 14,54%

Royaume Uni : 13,26%

Israël : 11,24%

Allemagne : 11,03%

Espagne : 4,70%

Portugal : 4,16%

Chypre : 3,81%

Italie : 3,39%

20 ans de recherche sur les leucodystrophies

• Chronologie

1992 1er traitement de l’adrénoleucodystrophie par l’huile de Lorenzo chez l’homme

1993 Identification du gène responsable de l’adrénoleucodystrophie

1994 Isolation du gène responsable de la maladie de Krabbe

1995 1ère tentative de transfert génétique in vitro pour la leucodystrophie métachromatique

1996 1er modèle animal de leucodystrophie métachromatique

1997 1er modèle animal de l’adrénoleucodystrophie

1998 1ère tentative de transfert génétique in vitro pour la maladie de Krabbe

1999 Culture de cellules de la myéline in vitro

2000 Résultats du 1er essai clinique de thérapie génique pour la maladie de Canavan

2001 Identification du 1er gène responsable de la maladie MLC

2002 1er traitement de la maladie de Canavan par du lithium chez l’animal

2003 Progression de l’adrénoleucodystrophie : aide à la prédiction par IRM

2004 Preuve de concept pour la thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique chez

l’animal

2005 Preuve de concept pour la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie chez l’animal

2006 1er essai clinique de thérapie génique pour l’adrénoleucodystrophie

2007 1er essai clinique d’enzymothérapie substitutive pour la leucodystrophie métachromatique

2008 Mise au point du modèle animal de la maladie de Refsum adulte

2009 1er essai clinique de thérapie cellulaire pour la maladie de Pelizaeus-Merzbacher

Premiers résultats de l’essai clinique de thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie

2010 1er essai clinique de thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique

2011 Reprogrammation de cellules de patients avec une adrénoleucodystrophie en cellules iPS

Identification du gène responsable de la leucoencéphalopathie TACH

2012 Résultats de l’essai de thérapie cellulaire pour la maladie de Pelizaeus-Merzbacher

• Chiffres clés

Financement de la recherche médicale par ELA depuis 1992: 34,5 Millions €

Nombre de programmes de recherche financés depuis 1992 : 434

En 1992, une petite dizaine de leucodystrophies était connues de la communauté médicale comme l’adrénoleucodystrophie, la leucodystrophie métachromatique ou la maladie de Pelizaeus-Merzbacher. Avec les progrès de la génétique, les gènes responsables de ces maladies ont été identifiés (respectivement ABCD1, ARSA et PLP1).En 20 ans, de nouvelles leucodystrophies ont été découvertes. A l’heure actuelle, on en dénombre plus d’une vingtaine. En parallèle, la cause génétique d’un grand nombre de ces nouvelles maladies a été identifiée offrant aux familles la possibilité de diagnostic moléculaire et de conseil génétique.Toutefois, un tiers des leucodystrophies restent encore sans diagnostic. Un effort tout particulier est mis en œuvre par ELA afin d’identifier les gènes reponsables de ces leucodystrophies dites « indéterminées ».

Exemple de nouvelles leucodystrophies identifiées depuis 1992

Nouvelles leucodystrophies Gènes

Syndrome CACH EIF2B

Leucoencéphalopathie mégalencéphalique avec kystes sous-corticaux (ou MLC)

MLC1, HEPACAM

Leucoencéphalopathie TACH POL3RA, POLR3B

Leucodystrophie dominante autosomique avec début chez l’adulte (ou ADLD)

LMNB1

Leucoencéphalopathie avec atteinte du thalamus et du tronc cérébral et lactate élevé (ou LTBL)

EARS2

Afin de comprendre les mécanismes conduisant à la maladie, la collecte des échantillons biologiques de malades est essentielle tout comme le développement de modèles animaux de leucodystrophies qui contribuent en parallèle à l’évaluation de stratégies thérapeutiques. Parmi les modèles animaux créés ces 20 dernières années, on peut citer les modèles murins de leucodystrophie métachromatique (1996), d’adrénoleucodystrophie (1997), de maladie de Refsum adulte (2008) ou du syndrome CACH (2010). Le modèle de souris pour l’adrénoleucodystrophie a par exemple permis d’élucider le stress oxydatif lié à la maladie et d’identifier des cibles thérapeutiques afin de le contrôler. Depuis 1992, différents types d’approches thérapeutiques ont été développés et testés pour les leucodystrophies :

1. La thérapie nutritionnelleDès 1992, l’huile de Lorenzo, huile enrichie en acides oléique et érucique, associée à un régime alimentaire réduit en acides gras à très longues chaînes, est testée chez des enfants atteints d’adrénoleucodystrophie. Ce traitement, mis au point par Augusto et Michaela Odone, parents de Lorenzo atteint de la maladie, permet de normaliser les taux plasmatiques en acides gras à très longues chaînes, caractéristique de la maladie. Mais il n’a aucun effet dans les formes cérébrales de la pathologie.

Lors de la maladie de Refsum adulte où l’acide phytanique s’accumule anormalement, une bonne maîtrise des taux plasmatiques de ce composé améliore l’état de santé et prévient le développement de certaines complications sérieuses de la maladie. Dans les années 60, un régime nutritionnel adapté permettant de contrôler les taux d’acide phytanique à un niveau très faible a été proposé aux malades et est constamment enrichi et amélioré.

2. La thérapie phamacologique

Depuis 20 ans, de nombreux médicaments ont été testés dans le cadre d’essais cliniques pour différentes

leucodystrophies. Malheureusement, leur efficacité n’a pu être démontrée. De nouveaux médicaments

candidats se profilent à l’horizon pour des tests chez l’animal ou chez l’homme :

- Adrénomyéloneuropathie : cocktail de 3 antioxydants (vitamine E, acide lipoïque et N-acétylcystéine),

4-aminopyridine, pioglitazone, thérapie par réduction des acides gras à très longues chaînes

- Leucodystrophie métachromatique : thérapie par réduction de substrat

- Maladie d’Alexander : rapamycine, lithium, αB-crystallin, Nrf2

- Canavan : lithium

- Maladie de Pelizaeus-Merzbacher : minocycline

- Leucodystrophie sensible à la biotine : biotine

3. La thérapie enzymatique

Leucodystrophie métachromatique

En 2007, le laboratoire Zymenex au Danemark a conduit

un essai d’enzymothérapie substitutive avec l’enzyme arylsulfatase A

humaine (appelée Metazym) pour la leucodystrophie métachromatique.

Durant cet essai poursuivi par le laboratoire Shire HGT, l’enzyme

était administrée aux patients par voie intraveineuse toutes les 2 semaines. Vu l’inefficacité du traitement, le

développement de cette formulation d’enzyme dérivée de cellules non humaines a été arrêtée.

Une nouvelle formulation de l’enzyme dérivée, cette fois, de cellules humaines a ensuite été développée

par Shire sous le nom d’enzyme HGT-1110. Celle-ci est actuellement testée chez des patients atteints de

leucodystrophie métachromatique dans le cadre d’un essai clinique au cours duquel l’enzyme est injectée

directement dans le système nerveux central du malade une semaine sur deux.

Maladie de Krabbe

En 2011, le laboratoire danois Zymenex obtient la désignation orpheline pour son enzyme Galaczym en

Europe et aux Etats-Unis. La désignation orpheline permet aux laboratoires pharmaceutiques de développer

des traitements pour les maladies rares grâce à des mesures d’incitation destinées à favoriser la recherche,

le développement et la mise sur le marché du médicament désigné. Un essai clinique testant l’effet de

Galaczym devrait être développé prochainement.

4. La thérapie génique

Les premières expériences de transfert génétique in vitro ont été

conduites pour les leucodystrophies dans les années 1990 en

utilisant des vecteurs-médicaments de type rétroviral. Vu les risques

associés au développement de leucémies, aucun essai clinique testant ces

vecteurs n’a été conduit pour les leucodystrophies. Les progrès dans le domaine de la virologie ont abouti

au développement de nouveaux vecteurs-médicaments plus sûrs qui ont pu être testés chez des modèles

animaux de leucodystrophie dès les années 2000. Une fois les preuves de concept chez l’animal établies,

des essais cliniques ont pu voir le jour pour la maladie de Canavan, l’adrénoleucodystrophie (2006) et la

leucodystrophie métachromatique (2010) :

Maladie de Canavan

En 2000, les résultats du premier essai de thérapie génique pour les leucodystrophies sont publiés. Cet

essai conduit en Nouvelle-Zélande chez deux malades atteints de maladie de Canavan utilise un vecteur

non viral transportant le gène GALC normal -gène qui fait défaut chez les malades- et est administré par

injection directe dans l’espace ventriculaire du cerveau. Les résultats préliminaires semblent encourageants

mais une étude plus large est alors nécessaire. En 2002, cette nouvelle étude voit le jour au Robert Wood

Johnson Medical Center du New Jersey (USA). Cette fois-ci, un vecteur-médicament de type viral AAV2 est

utilisé afin d’apporter le gène normal GALC aux malades à 6 endroits différents du cerveau par injection

intracérébrale. Aucun résultat scientifique n’a été publié à ce jour par les investigateurs. Selon la fondation

Canavan américaine, les parents des malades traités rapportent une amélioration clinique de leurs enfants.

Actuellement, une nouvelle preuve de concept de thérapie génique chez l’animal retient l’attention à

l’Université du Massachusetts (USA). Un nouveau type de vecteur-médicament AAV portant le gène GALC

normal a permis, après injection par intraveineuse, de ralentir la progression de la maladie chez des souris

malades et de restaurer les niveaux d’enzyme GALC à la normale.

Adrénoleucodystrophie

Jusqu’en 2006, le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale chez l’enfant reposait sur la greffe de

moelle osseuse de donneur, une approche limitée par la rareté des donneurs et le risque de complications

graves. Dans cette nouvelle approche, les médecins ont choisi la voie de l’autogreffe combinée à la thérapie

génique. Les cellules souches de la moelle osseuse des patients sont prélevées, puis corrigées en laboratoire

avant d’être réinjectées aux patients. Certaines d’entre elles, par un mécanisme naturel, vont se diriger vers

le cerveau du patient et jouer leur rôle correcteur.

Lors de l’essai, un vecteur-médicament dérivé du virus du SIDA modifié et inactivé est utilisé pour introduire

le gène normal ABCD1 dans les cellules de moelle osseuse du malade. Une découverte qui ouvre des

perspectives de traitement pour d’autres types de leucodystrophie et devrait profiter à d’autres maladies

plus fréquentes (drépanocytose, béta-thalassémie, immunodéficiences, parkinson...).

Quatre enfants atteints de la forme cérébrale de l’adrénoleucodystrophie à un stade pré-symptomatique

sans donneurs compatibles de moelle osseuse mais avec une démyélinisation cérébrale progressive ont pu

bénéficier de ce traitement innovateur.

Les résultats concernant les 2 premiers enfants traités ont été publiés dans la prestigieuse revue scientifique

Science. Après 24 mois à 30 mois de suivi des 2 malades, 10 à 15% des cellules sanguines des malades

expriment toujours la protéine ALD, auparavant indétectable. Quatre à cinq fois plus de gène ABCD1 normal

est exprimé par ces cellules par rapport au gène muté. D’un point de vue neurologique, les lésions cérébrales

démyélinisantes chez ces deux enfants ont évolué jusqu’au 14ème-16ème mois après la greffe mais sont

restées stables depuis. Sur ces résultats encourageants, les investigateurs envisagent d’étendre l’essai à

plus de malades en Europe et aux USA.

Financement ELA : 1, 5 Million €

Leucodystrophie métachromatique

Un essai équivalent à celui conduit pour la thérapie génique dans l’adrénoleucodystrophie est actuellement

en cours à Milan pour la leucodystrophie métachromatique. Huit enfants atteints de leucodystrophie

métachromatique seront greffés avec leurs propres cellules de la moelle osseuse génétiquement corrigées

à l’aide d’un vecteur-médicament dérivé du virus du SIDA transportant le gène humain ARSA normal.

L’objectif de l’étude consiste à évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement. A ce jour, trois malades avec

une forme infantile tardive pré-symptomatique de la maladie ont été traités. Aucun effet indésirable grave

lié au traitement n’a été rapporté. Au vu de l’évolution de la maladie chez ses 2 frères malades non traités,

le premier patient traité aurait dû développer les premiers symptômes de la maladie à l’âge de 18 mois et

finir en chaise roulante à l’âge de 30 mois. Ce patient est capable à l’âge de 28 mois de se mettre debout

de façon indépendante et a besoin d’une aide pour marcher et courir. Même si les premiers résultats sont

encourageants, il faudra attendre la fin de l’essai pour tirer des conclusions.

Financement ELA : 298 000 €

Un deuxième essai de thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique est en cours de préparation

en France. Comme l’essai précédent, il étudiera l’innocuité et l’efficacité d’un vecteur-médicament AAV10

avec le gène humain ARSA normal qui sera délivré au malade par injection intracérébrale simultanée dans

12 sites différents du cerveau. Si les autorisations réglementaires sont réunies rapidement, l’essai devrait

démarrer en 2013 et permettra le traitement de 5 patients présentant une forme rapidement progressive de

leucodystrophie métachromatique.

Financement ELA : 2,5 Millions €

5. La thérapie cellulaire

Maladie de Pelizaeus-Merzbacher

Le premier essai thérapeutique testant les effets d’une

transplantation de cellules souches pour les malades souffrant de maladie de Pelizaeus-Merzbacher vient

de s’achever à l’Université de Californie, San Francisco (USA). C’est le premier essai conçu pour traiter une

maladie neurodégénérative résultant d’un manque de myéline. Son objectif visait à tester, sur une durée

d’un an, l’innocuité et l’efficacité du traitement chez 4 enfants atteints de la forme sèvère de la maladie. Les

enfants ont reçus par neurochirurgie une transplantation de cellules souches neurales humaines nommées

HuCNS-SC® et durant les 9 mois suivants, des immunosuppresseurs leur ont été donnés afin de prévenir

le rejet des cellules souches transplantées. Aucun événement indésirable n’a été observé un an après

la greffe. Par ailleurs, la fonction neurologique s’est faiblement améliorée chez 3 des 4 patients traités.

L’analyse cérébrale par IRM revèle chez les malades une implantation durable des cellules souches ainsi

que l’évidence de formation de myéline dans la zone transplantée. Une étude clinique plus large devrait être

prochainement développée et impliquera selon toute vraisemblance un centre médical Européen

Adrénoleucodystrophie cérébrale de l’adulte

La greffe de cellules souches de moelle osseuse de donneur est le seul traitement qui permet, lorsqu’il est

effectué au tout début de la maladie, de stabiliser ou de faire régresser les lésions cérébrales de la myéline

chez l’enfant atteint de la forme cérébrale de l’adrénoleucodystrophie. Elle est inefficace et même néfaste

à un stade tardif et la procédure reste associée à une lourde mortalité. A ce jour, seulement une quinzaine

d’adultes dans le monde ont pu bénéficier de cette approche thérapeutique. Un groupe international de

neurologues et d’hématologues experts travaille actuellement à la définition de recommandations en

direction de la communauté médicale afin d’harmoniser la procédure de traitement pour les adultes malades

et à la mise en place d’un registre de patients greffés dans le but de suivre l’évolution des malades.

En 20 ans, de nombreux progrès scientifiques et médicaux ont permis le diagnostic des leucodystrophies,

une meilleure compréhension et une bonne prise en charge de ces maladies. De nouveaux outils et modèles

sont maintenant à la disposition des chercheurs et des médecins pour tester de nouvelles technologies et

des thérapies innovantes.

Thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie :

des nouvelles des quatre enfants traités

A ce jour, quatre enfants atteints d’ALD ont reçu ce traitement expérimental. Ce sont tout d’abord Andy et

Angel qui en ont bénéficié, suivis d’Andrès et de Clément. Nous avons donc interrogé ces quatre familles

d’ELA Espagne et d’ELA France afin de prendre des nouvelles des enfants.

Pour mémoire, les résultats de la thérapie génique de l’ALD, menée par le Pr Patrick Aubourg et le Dr

Nathalie Cartier, ont été publiés en novembre 2009 dans la revue spécialisée Science. ELA suit les travaux

de recherche sur l’ALD depuis sa création en 1992 et en est le premier financeur avec près de 8 millions

d’euros investis en 20 ans.

Dans cette approche, les médecins ont choisi la voie de l’autogreffe combinée à la thérapie génique chez

des enfants pour lesquels, faute de donneur, on ne pouvait pas tenter de greffe de moelle osseuse classique.

Les cellules souches de la moelle osseuse des patients sont prélevées, puis corrigées génétiquement en

laboratoire, avant d’être réinjectées aux patients.

Andy, 14 ans et originaire d’Espagne, est le premier à avoir bénéficié de cette thérapie expérimentale en

août 2006. La maladie avait été détectée chez son grand frère Oscar ce qui a permis de poser rapidement le

diagnostic chez Andy. Aujourd’hui, le garçon va bien, son état n’a pas évolué depuis sa dernière visite chez

le Pr Aubourg à Paris et il continue à prendre des corticoïdes pour traiter son insuffisance surrénalienne.

Aucune complication n’a été observée, son état est stable. Andy mène une vie à peu près normale et suit sa

scolarité dans une école spécialisée à cause de ses difficultés d’apprentissage.

Pour Angel, espagnol âgé de 12 ans, la maladie a également

été détectée suite au diagnostic de son grand frère. Angel

est le deuxième patient qui a bénéficié de cette thérapie

expérimentale, c’était en janvier 2007. Aujourd’hui, Angel se

porte bien. Il souffre des mêmes dommages neurologiques

constatés après stabilisation du traitement. Sa vision a été

altérée, ainsi que sa mémoire immédiate et son sens de

l’orientation. Malgré tout, il mène une vie normale, comme les

autres garçons de son âge. Il continue à aller à l’école même

s’il ne peut plus suivre le rythme de ses camarades. Comme

Andy, Angel reçoit toujours des corticoïdes quotidiennement

et passe une visite de contrôle à Paris avec le Pr Aubourg

tous les 6 mois.

Andrès, originaire d’Espagne et âgé de 12 ans, a été

diagnostiqué suite à une hospitalisation pour une importante

gastroentérite qui cachait une insuffisance surrénalienne,

anomalie souvent liée à une ALD. Andrès a bénéficié de la

thérapie génique en juin 2008. Quatre ans après, le garçon

a toujours des difficultés, mais sa maman constate des

améliorations. Il est plus actif et bouge davantage qu’avant.

Andrès n’a plus de mémoire immédiate et fréquente une

école spécialisée depuis 2010, il fait des progrès et mène

une vie normale. Aujourd’hui, il suit son traitement journalier

de corticoïdes.

Clément, 6 ans, est le dernier à avoir été traité par thérapie

génique en septembre 2010. Deux ans après, le petit garçon

va bien. Il mène une vie tout à fait normale, il court, il va à la

piscine, il fait du vélo et est entré en CP à la rentrée. Clément

continue à prendre des corticoïdes tout à fait normalement

pour traiter sin insuffisance surrénalienne.

Les télévisions nationales soutiennent régulièrement ELA. Au-delà d’un suivi éditorial sans faille des événements de l’association et de la mise à disposition régulière d’espaces publicitaires, TF1 et France Télévisions diffusent régulièrement des émissions spéciales comme par exemple « Qui veut gagner des millions » spécial ELA animé par Jean-Pierre Foucault (août 2011, août 2012) ou réalisent des reportages sur la maladie (« C’est quoi l’amour » présenté par Carole Rousseau, émissions diffusées en décembre 2008, en juin 2010 et en janvier 2012) ou «Toute une histoire» animé par Sophie Davant (septembre 2012).

L’association a également été au cœur de 8 émissions prime time permettant la mise en place d’un appel aux dons et d’un standard de stars pour répondre aux donateurs. La dernière émission en date, intitulée « Les stars se dépassent pour ELA », diffusée en novembre 2010 sur TF1 et animée par 4 présentateurs vedette de la chaîne (Jean-Pierre Foucault, Benjamin Castaldi, Nikos Aliagas et Arthur), avait réuni le temps d’une soirée exceptionnelle des prestigieuses stars, parrains de l’association, qui ont réalisé une prestation unique : François-Xavier Demaison, Grégoire, Salma Hayek, Florent Pagny, Zinédine Zidane, Bixente Lizarazu et bien d’autres…

ELA a participé à des événements organisés avec la Fédération Française de Football (FFF), des clubs de Ligue 1 et Ligue 2 (AS Nancy Lorraine, Stade Rennais FC, Toulouse Football Club..), et des clubs étrangers (Real Madrid) ; avec la Fédération Française de Rugby (FFR) pour le tournoi des 6 nations ou avec la Ligue Nationale de Rugby (LNR), notamment lors des phases finales du Top 14 où tous les joueurs arboraient le logo d’ELA sur la manche de leur maillot.Des marques prestigieuses ont également pris part au combat contre la maladie : Cartier, Puma, Yves Saint Laurent…

MISSION : SENSIBILISER TOUS LES PUBLICS

L’Evian Masters

De nombreux événements rythment la vie de l’association ELA. Ils permettent de faire connaître les leucodystrophies au grand public et contribuent largement à la collecte de dons pour la lutte contre ces maladies.

Ce tournoi de golf féminin accueille chaque année les plus grandes championnes internationales à Evian (74). Grâce au groupe Danone et à la direction du tournoi, l’Evian Masters reverse à l’association les recettes des entrées et de la vente d’eau Evian sur le parcours. En marge de la compétition, un match de football opposant des personnalités est organisé au profit d’ELA.

ELA est régulièrement associée à des événements sportifs ou caritatifs grâce à ses liens avec des partenaires solidaires (le groupe Danone, le groupe PPR, La Française des Jeux, Generali…).

ELA à la télévision

Les événements partenaires

Pour les plus jeunes, ELA mène pour la 18ème année consécutive une campagne citoyenne dans les établissements scolaires intitulée « Mets tes baskets et bats la maladie ». Elle est parrainée par le Ministère de l’Education nationale et le Ministère des Sports de la Jeunesse, de l’Education populaire et de la Vie associative et réunit chaque année près de 2 000 établissements scolaires et 400 000 élèves.

Le principe ? Une campagne en trois temps qui s’appuie sur les nombreux parrains fidèles d’ELA et sur la forte mobilisation du monde scolaire.Au total, cette initiative solidaire et citoyenne, soutenue depuis ses débuts par le ministère de l’Education nationale, a déjà rassemblé plus de 3 millions d’élèves et permis de récolter plus de 19,5 millions d’euros au profit d’ELA.

Avec ou sans aide pour les éventuels mots compliqués, élèves de toutes classes, parents d’élèves et parrains prendront place sur les bancs de l’école pour plancher sur un texte spécialement écrit par un écrivain de renom (Alexis Jenni en 2012, Jean d’Ormesson en 2011, Marc Lévy en 2010…) qui, au-delà de l’exercice symbolique, sera prétexte à créer des moments forts d’échanges sur la maladie, le respect, la solidarité et le handicap.

1er temps : en octobre, avec la Dictée d’ELA rédigée par un auteur de renom

L’association ELA initie également ses propres événements comme l’opération « Mets tes baskets et bats la maladie », menée dans les établissements scolaires depuis 1994, ou encore « Mets tes baskets dans l’entreprise » depuis 2011.

A la fin de l’année scolaire, chaque établissement ayant participé à la campagne « Mets tes baskets… » désigne l’élève qui aura été le plus exemplaire dans son engagement citoyen auprès d’ELA. Cet élève sera récompensé par l’association et recevra un prix, symbole de sa mobilisation lors d’une manifestation nationale festive organisée à Paris en présence des parrains emblématiques de l’association.

2ème temps : tout au long de l’année scolaire, « Mets tes baskets et bats la maladie »

Dans la lignée de « la tête et les jambes », la semaine se poursuit par un effort physique de tous les élèves : tout le monde passe à l’action ! Le principe est simple : les établissements scolaires organisent un événement, le plus souvent sportif. Chacun trouve au préalable des parrains financiers qui acceptent de sponsoriser son action au profit d’ELA. Une façon symbolique de prêter ses jambes à ses camarades malades qui ne peuvent plus s’en servir…

3ème temps : début juin, « Le Prix Ambassadeur ELA »

Mets tes baskets et bats la maladie !

METS TES BASKETS ET BATS LA MALADIE

Forte de son expérience dans le milieu scolaire, ELA a décidé en 2011 de décliner sa campagne « Mets tes baskets et bats la maladie » au monde de l’entreprise. Grâce au soutien de la Fondation Française des Jeux, un concept simple a vu le jour : convertir des pas en euros. Le dispositif a été testé dans une quinzaine d’entreprises en 2011 et a réuni plus de 60 entreprises en 2012. Unanimement apprécié par les salariés pour son approche simple, ludique et solidaire, il a été présenté aux Trophées Sporsora 2011, et a reçu la récompense de la « meilleure initiative citoyenne de l’année ».

Pour Guy Alba, Président-Fondateur d’ELA, « Nous avions déjà initié des opérations dans le milieu de l’entreprise mais nous n’avions pas réussi à trouver un concept à la fois aussi simple et convivial. Le temps d’une journée, toutes les différences s’effacent, quel que soit le niveau de hiérarchie on est unis pour une même raison : faire le plus de pas possible au profit d’ELA ».

Chaque entreprise peut s’approprier l’événement : soit mobiliser ses salariés sans changer le cours de la journée, soit au contraire en profiter pour multiplier les initiatives sur le temps du midi notamment (marche, course, tournois sportifs, conférences…). Des événements inter-entreprises peuvent également voir le jour comme ce fut le cas le 7 juin 2012 avenue Hoche.

Informations et inscriptions sur www.ela-asso.com

En 2011, ELA initie un nouveau projet, décliné de l’opération dans le milieu scolaire et qui s’adresse cette fois au monde de l’entreprise « Mets tes baskets dans l’entreprise ».

Mode d’emploi

• Le principe de l’opération est simple : les salariés doivent multiplier leurs pas sans pour autant changer leur journée de travail. Tous les moyens sont bons pour faire monter le compteur : préférer les escaliers à l’ascenseur, aller à la rencontre de ses collègues plutôt que de téléphoner ou envoyer des mails, etc. Pour chaque pas effectué, l’entreprise participante s’engage à reverser 1 centime d’euro à l’association ELA. En moyenne, un salarié effectue 3 000 à 5 000 pas par jour.

• L’organisation de la journée : en amont, l’entreprise qui souhaite participer à l’opération s’inscrit sur le site d’ELA, reçoit gratuitement tout le matériel nécessaire au déroulement de la journée (DVD de sensibilisation, affiches, flyers, banderoles, mails conseils, etc.) et se voit remettre également les podomètres nécessaires pour le décompte des pas (2 euros le podomètre).

Metsbaskets

Metsdans l’entreprise

testesMets tes baskets dans l’entreprise

METS TES BASKETS DANS L’ENTREPRISE

L’association développe également de nombreux contacts avec d’autres associations dans le monde qui luttent contre les leucodystrophies. Il s’agit de sortir les leucodystrophies de l’anonymat et de mettre en commun les moyens pour financer la recherche.

MISSION : DEVELOPPER SON ACTION

AU NIVEAU INTERNATIONAL

Dès 2000, ELA favorise la création de nouvelles structures nationales en Europe et est présente en Belgique, en Espagne, en Italie, au Luxembourg et en Suisse. Une nouvelle antenne d’ELA a par ailleurs vu le jour le 26 mai 2012 : « ELA Océan Indien » a été inaugurée à l’île de la Réunion.

ELA FranceBP 6102454521 LAXOU CEDEX : 39 45 (0,34€/mn)Fax : 03 83 30 00 68Courriel : ela@ela-asso.com Compte n°CCP 03 894 57 A Nancy

ELA EspagneCentro Cívico El CerroC/ Manuel Azaña s/n28822 Coslada : (+34) 91 297 75 49Courriel : contacto@elaespana.orgSite Internet : http://www.elaespana.com

ELA Luxembourg12 rue Lucien Wercollier3554 DUDELANGE : (+352) 51 32 36Fax : (+352) 42 42 25 36Courriel : jean-paul.friedrich@bgl.luCompte n° IBAN LU03 0030 7539 5205 0000 BGL LUX

ELA Océan Indien16 rue de la marine97460 SAINT PAULCompte n° IBAN FR76 1131 5000 0108 0066 8292 231

ELA Belgique25 rue de Haneffe4537 VERLAINE : (+32) 02 / 649 76 48Fax : (+32) 02 / 647 94 80Courriel : info@ela.beCompte n°114-4727501-43

ELA ItalieVia Durazzo 22 BisROMA 00195 : (+39) 32 83 61 21 84Courriel : elaitalia.info@gmail.comSite Internet : http://www.elaitalia.it

ELA SuisseRoute de Tramelan 7 2710 Tavannes : (+41) 32 481 46 02Fax : (+41) 79 203 60 13Courriel : info@ela-asso.chCompte n°CCP 17-371750-7

Quelques rendez-vous avec ELA

• Zinédine Zidane remet à Guy Alba, président fondateur d’ELA, la Légion d’Honneur le 9 novembre 2007• Remise de l’UEFA Charity Award à ELA le 28 août 2008 à Monaco• Ascension du Mont-Blanc pour ELA le 13 juin 2009• Matches de football au profit d’ELA (Real Madrid-Valladolid en 2009, journée de l’Europe au Luxembourg en 2010, 140 ans du Havre en 2012...)• Sortie du timbre Zinédine Zidane pour ELA en janvier 2010• Emission « Les Stars se dépassent pour ELA » sur TF1 en 2007, 2008 et 2010 et «la Chanson de l’année» sur France 2 en 2009 • Journée des familles ELA à Disneyland Paris en 2010 et 2012• Remise du Prix Ambassadeur chaque année depuis 2008• Rencontre Zidane-Francescoli dans le cadre du projet « Football Cracks » à Madrid le 7 juillet 2011

Mais aussi…

ILS SONT PARRAINS D’ELA

Des centaines de personnalités du sport et des arts se mobilisent aux côtés d’ELA tout au long de l’année. En participant aux événements organisés en faveur de l’association, en représentant ELA dans les établissements scolaires, en rencontrant les familles et les bénévoles, ils s’engagent en faveur d’ELA.

Zinédine Zidane

Luc Alphand

Parrain historique d’ELA, Luc Alphand est aux côtés d’ELA depuis 1995, depuis les tous débuts de l’association. Il ne manque pas l’occasion d’être présent lors des grands rendez-vous de l’association, ni d’initier des projets en faveur d’ELA. De nombreuses familles ont eu la chance de rencontrer ce champion généreux, dynamique et très engagé.

Le champion préféré des Français est parrain d’ELA depuis 2000. Sensibilisé en 1998 lors du coup d’envoi du match France/Andorre donné par Jérémy, un enfant d’ELA aujourd’hui décédé, Zinédine Zidane est toujours aux côtés de l’association pour ses grands rendez-vous. Il a permis le lien avec de nombreuses personnalités qui apportent aujourd’hui leur concours à l’action d’ELA. Ses rencontres avec les familles et les enfants d’ELA sont à chaque fois un moment fort pour tous ceux qui luttent contre les leucodystrophies et qui comptent sur son soutien et son engagement. Il est membre du Conseil de surveillance de la Fondation ELA.

Florent Pagny

En 1999, Florent Pagny apprend l’existence des leucodystrophies en découvrant les lettres de la maman de Jérémy de la région de Pau qui lui explique sa révolte face à cette maladie particulièrement grave. Avant de décéder en juillet 2000, Jérémy a eu le temps de marquer les esprits notamment en donnant le coup d’envoi du Match France/Andorre au Stade de France en 1998 avec Sophie Thalmann et Zinedine Zidane. Après avoir reversé à ELA les droits de son album « Récréations », Florent Pagny a décidé d’aller plus loin en s’engageant personnellement. Il est à l’initiative de plusieurs émissions d’ELA à la télévision. Il est également membre du Conseil de surveillance de la Fondation ELA.

Michel Platini

Ou encore…

Membre d’honneur de l’association, il soutient ELA depuis sa création. II participe régulièrement aux temps forts de l’association et a permis la rencontre entre ELA et tous ceux qui comptent dans le football français, en particulier Zinédine Zidane. Il est directement à l’initiative de grands événements d’ELA comme « Stades en fêtes » et a remis le «UEFA Charity Award» à ELA en 2008.

Amel Bent, François Berléand, Laurent Blanc, Denis Brogniart, Claire Chazal, François-Xavier Demaison, Stéphane Diagana, Jérôme Fernandez, Olivier Giroud, Grégoire, Mickael Gregorio, Béatrice Hess, Christian Jeanpierre, Nikola Karabatic, Claire Keim, Catherine Laborde, Christophe Lemaitre, Sébastien Lévicq, Bixente Lizarazu, Morgan Parra, Sandrine Quétier, Harry Roselmack, Sophie Thalmann, Dimitri Yachvili, les comédiens de la série « Plus belle la vie », et bien d’autres encore… soutiennent l’association et sont présents aux côtés d’ELA sur de nombreuses manifestations…

TEMOIGNAGES

C’est d’abord un défaut de myéline qui est diagnostiqué sur Laure à l’âge de 3 ans. Elle avait acquis la marche tardivement mais ne courait toujours pas. Vers 4 ans et demi, les résultats d’une IRM sont sans appel : leucodystrophie indéterminée. Laure continue malgré tout à progresser. L’équipe du professeur André Mégarbane effectue alors des tests d’ADN. L’objectif est de trouver quel est le gène porteur de la maladie. Récemment, ce gène a été identifié, pour la famille, c’est une découverte très importante.

Benjamin ne marche pas et ne peut pas se tenir debout. Il a besoin d’aide pour tous les gestes du quotidien. Il parle très bien avec beaucoup de maturité de sa maladie. Toute la famille se bat depuis plus de 20 ans pour Benjamin, surtout pour qu’il gagne en autonomie et soit le moins possible « infantilisé ».

Sa maman témoigne« À 18 mois, Benjamin tombe malade. Nous ne sommes pas inquiets. Commencent alors les visites chez le pédiatre, l’hôpital, les examens. Tout est normal jusqu’à l’IRM. Le couperet tombe : des tâches au cerveau. On nous dit que c’est grave… très grave... qu’il va mourir. Et puis, le mot barbare est lâché : leucodystrophie, imprononçable, incompréhensible. On apprend que cette maladie est rare, que les médecins ne la connaissent pas, qu’il n’y a pas de traitement, et pire encore, qu’il n y a pas de recherche. À l’époque, les leucodystrophies sont pratiquement inconnues, même du milieu médical ; ELA n’existe pas encore.

Nous sommes démolis, désemparés, abattus. Écroulé le bonheur de la petite famille, envolés les projets. Notre énergie, nous la gardons pour gérer le quotidien, lutter contre la maladie qui s’installe inexorablement. Trois mois après le début de la maladie, Benjamin ne se tient plus assis, ne marche plus. Ses membres se raidissent. Il ne marchera jamais. À cinq ans, il découvre son premier fauteuil et nous découvrons aussi le handicap, le regard des autres, la différence. Heureusement, Benjamin est un enfant souriant, gai, qui a le sens de la fête. Benjamin a aujourd’hui 30 ans. Il est conscient de ses manques. La prochaine étape sera de lui permettre de vivre dans un appartement adapté avec toutes les aides dont il a besoin. Même si c’est difficile, nous devons lui prévoir une vie sans nous. »

Laure, 11 ans

Sa maman témoigne« A l’époque où nous avons rencontré ELA, nous avons tout de suite été très bien épaulés. La rencontre avec toutes les familles a été très importante pour nous… C’était un moyen d’échange avec d’autres familles qui comprenaient notre quotidien. Aujourd’hui, Laure est toujours scolarisée en CLIS. Mon mari et moi avons réussi à conserver une vie professionnelle qui est très importante pour notre équilibre. Émeline, la petite sœur de Laure, a 8 ans et elles sont très complices. Laure est une petite fille très entourée, qui ne se plaint jamais, qui prend les choses comme elles viennent… Comme nous finalement. J’essaye toujours d’anticiper l’évolution de la maladie pour mieux m’y préparer mais je sais qu’ELA est toujours derrière nous. La découverte du gène pour nous est une étape très importante. C’est la première étape, une porte ouverte à tous les espoirs pour comprendre et pour, on l’espère, trouver une solution thérapeutique… Pour moi, c’est aussi la fin de la culpabilité. Je ne suis pas responsable. C’est juste la faute « à pas de chance »… J’avais besoin d’entendre ça aussi… ».

Benjamin, 30 ans

« Mets tes baskets dans l’entreprise ». ELA décline la campagne « Mets tes baskets et bats la maladie » dans le monde de l’entreprise. Une journée solidaire qui implique tous les collaborateurs de l’entreprise, une occasion de créer de la cohésion interne, un moyen original d’alerter le plus grand nombre à la maladie et au handicap, la possibilité de sensibiliser chaque collaborateur sur son capital santé. Le concept est simple : les salariés doivent multiplier leurs pas sans pour autant modifier leur journée de travail. Pour chaque pas effectué, l’entreprise participante s’engage à reverser un centime d’euros à ELA. Une initiative couronnée de succès et lauréate aux trophées Sporsora dans la catégorie « engagement sociétal ».

2011

Un timbre collector pour ELA. La Poste s’est associée à ELA pour lutter contre les leucodystrophies en éditant un timbre à l’effigie du parrain emblématique de l’association, Zinédine Zidane. Une planche de 10 timbres a été mise en vente au prix de 9,90 euros dont 1 euro reversé à ELA. Euro Disney. A l’initiative de Zinédine Zidane, plus de 150 familles d’ELA ont vécu une journée de rêve dans le monde merveilleux de Disneyland Paris. Le parrain d’ELA a voulu aller encore plus loin et mettre la maladie entre parenthèses en offrant aux enfants d’ELA un moment de détente et de loisirs loin des leucodystrophies, accompagné d’une centaine de parrains de l’association.ELA fête la journée de l’Europe. Le 8 mai, veille du 60ème anniversaire de la déclaration de Robert Schuman, un grand match de football a opposé à Luxembourg l’équipe européenne d’ELA emmenée par Zinédine Zidane et Luis Figo à une équipe composée d’anciens internationaux luxembourgeois. Une belle manière pour ELA d’affirmer sa dimension européenne.

2010

20

• Les dons en espèces Les donateurs peuvent faire un virement sur le compte de l’association. Attention, pour la France, le virement doit être fait à partir d’un bureau de poste. Les donateurs doivent envoyer à ELA une copie du justificatif du virement ; sans cela il sera impossible d’identifier le don. ELA a signé une convention Cash-Compte avec La Poste, aucune commission ne sera prélevée.

Compte CCP - CCP 03 894 57 A Nancy

• Tous les chèques doivent être libellés à l’ordre d’ELA et retournés à

Association Européenne contre les LeucodystrophiesBP 61024 - 54521 LAXOU CEDEX

• Les dons en lignePour faire un don en ligne par carte bancaire, les donateurs peuvent se connecter sur le site d’ELA :

www.ela-asso.comrubrique sécurisée « Faites un don »

• Contrôle et transparenceLes comptes d’ELA sont contrôlés et certifiés chaque année par un commissaire aux comptes, conformément à la loi en vigueur pour les associations. ELA répond à toutes les exigences légales et morales des associations reconnues d’utilité publique. ELA diffuse systématiquement le rapport financier dans sa revue trimestrielle et sur son site internet et publie ses comptes au Journal Officiel. Tous les donateurs et le grand public sont informés sur l’utilisation des fonds collectés.

POUR SOUTENIR LA LUTTE CONTRE LES

LEUCODYSTROPHIES, FAITES UN DON

Reconnue d’utilité publique depuis 1996, ELA est habilitée à recevoir des dons, des legs et des donations exempts de tous droits de succession ou de mutation. Un reçu fiscal est adressé à chaque donateur.

Important : reçus fiscaux (France et DOM-TOM uniquement) :

A réception du don, ELA adresse un reçu fiscal au donateur qui pourra ainsi bénéficier d’une réduction d’impôts de 66% du montant du don (dans la limite de 20% des revenus imposables). Ainsi, un don de 50 euros ne coûtera en réalité que 17 euros. Pour tout don d’entreprise, la déduction fiscale s’élève à 60% de son montant dans la limite de 5 pour mille du chiffre d’affaires.

1992

Depuis 1992, ELA agit, informe, sensibilise le grand public rendant ainsi compte du dynamisme de l’association. Des informations médicales et médico-sociales, les projets de l’association, les nouvelles des familles, des informations générales et surtout de nombreux événements nous permettent de retracer les moments clefs de l’association. Voici quelques morceaux choisis des événements qui ont marqué 20 ans d’actions pour ELA.

LES 20 ANS D’ELA

1993

« Je cours, tu parraines, il vit »… C’est le premier appel de l’association à destination des scolaires. L’opération deviendra « Mets tes baskets et bats la maladie » mais pour l’heure, l’idée d’une opération citoyenne de mobilisation est lancée.Center Parcs. Organisation du premier week-end des familles d’ELA à Center Parc en Sologne. 27 familles se retrouvent pour la première fois pour faire connaissance, échanger, profiter d’un véritable moment de détente. L’organisation de ce séjour est un tel succès que le rendez-vous est pris pour l’année suivante.

ELA à Fort Boyard. Fort Boyard accueille ELA pour la première fois. Son équipe de choc composée de Luc Alphand, Sébastien Levicq, Pierrick Maïa, Chantal Nallet, Denis Pérez et Charlotte Timmermann, est déterminée à vaincre le Fort pour ELA. Plus de 15 000 euros sont collectés par les premiers parrains d’ELA sportifs de haut niveau. C’est aussi un pas énorme pour ELA dans son travail de médiatisation.

Création d’ELA. L’assemblée générale constitutive de l’association ELA s’est tenue le 15 février 1992 au siège du Républicain Lorrain à Metz. Les objectifs sont clairs : financer la recherche médicale, soutenir les familles, sensibiliser l’opinion publique et développer son action au niveau international. Découverte du gène ALD. Le gène de l’adrénoleucodystrophie est identifié par les Prs Patrick Aubourg et Jean-Louis Mandel : une découverte scientifique qui représente un réel espoir pour les familles dans la compréhension de la maladie.

Lorenzo. La sortie du film « Lorenzo » de George Miller apporte une visibilité exceptionnelle au combat des parents d’ELA. Ce film retrace le parcours difficile et exemplaire de Michaela et Augusto Odone face à la maladie de leur fils Lorenzo. Le grand public découvre la gravité des leucodystrophies.

1994

1995

1997

1998

Histoire d’une rencontre peu ordinaire. On pourrait penser que c’est l’histoire de la bouteille à la mer. En adressant son témoignage à Florent Pagny, Francine, la maman de Jérémy a fait un choix : elle a cru en l’homme, en ses qualités de cœur, et surtout, elle a su faire partager sa révolte. En choisissant d’aider Jérémy et ELA, Florent a pris le parti de soutenir concrètement des enfants et des parents détruits par la maladie. En 1999, lorsqu’il sort son album « Récréation », Florent Pagny rétrocède une partie de ses droits à ELA en faveur de la lutte contre les leucodystrophies.

Zinédine Zidane. Il devient officiellement parrain d’ELA et participe à la communication de la journée « Tous en baskets pour battre la maladie », véritable point de départ de l’action d’ELA en direction du grand public. Zinédine rencontre Yan, un enfant de 6 ans atteint de leucodystrophie avec qui il partage l’affiche pour cette campagne. Le premier clip d’ELA est réalisé par Roman Polanski.

Le RAIL (Réseau d’Aide et d’Information sur les Leucodystrophies) est créé afin de mieux répondre aux attentes des familles. Une psychologue est embauchée. Elle accompagne les patients et leur famille et leur accorde une écoute attentive.

Le coup d’envoi France-Andorre. Le 14 octobre, Jérémy, petit garçon âgé de 6 ans, atteint d’une leucodystrophie, rencontre Zinédine Zidane sur le terrain du Stade de France et donne le coup d’envoi du match France Andorre en compagnie de Sophie Thalmann, marraine d’ELA.

1999

2000

Toulouse au cœur de la campagne « Tous en baskets». Jeudi 18 octobre 2001, 2ème journée nationale d’ELA : entreprises, associations, établissements scolaires, commerces et collectivités ont une nouvelle fois mis leurs baskets à l’honneur pour ELA. Toulouse était le point central de la journée « Tous en Baskets » cette année. Des concerts dans les églises, des animations sur les marchés et des rencontres sportives ont ponctué cette journée de solidarité marquée par la venue de Luc Alphand, Béatrice Hess, Florent Pagny, Emmanuelle Seigner, Zinédine Zidane et des joueurs du Stade Toulousain.

2001

Reconnaissance d’utilité publique. C’est en novembre 1996, que l’association ELA se voit décerner la reconnaissance d’utilité publique, preuve de la nécessité et de la qualité de son travail.Coup d’envoi France-Lituanie de Basket. L’équipe de France de basket soutient le combat d’ELA et parraine l’opération « Je cours, Tu parraines, Il vit ». A l’occasion de son match contre la Lituanie disputé à Nancy, Antoine, 12 ans, jeune garçon atteint de leucodystrophie, donne le coup d’envoi.

1996

Thérapie génique/ALD. En novembre 2009, la revue «Science» publie les résultats des travaux du Pr Patrick Aubourg et du Dr Nathalie Cartier sur la Thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie. Une technique tout à fait innovante dans cette autogreffe de moelle osseuse où un vecteur du virus du sida désactivé sert à véhiculer le gène corrigé. Trois enfants ont bénéficié de ce traitement qui ouvre des espoirs pour d’autres formes de leucodystrophies, et même d’autres maladies plus fréquentes.Mont Blanc. Le drapeau d’ELA planté par Zinédine Zidane flotte au sommet du Mont-Blanc : une image qui ne sera pas oubliée de sitôt. Pas l’ombre d’un nuage, un ciel infini et un drapeau rouge déployé avec les trois lettres de l’association. ELA est arrivée au sommet de l’Europe avec son parrain emblématique. Accompagné par le journaliste sportif Christian Jeanpierre, également parrain d’ELA, Zinédine Zidane a un message clair : ce défi est pour tous ceux qui se battent contre les leucodystrophies, pour les malades, pour leur famille.

2009

Olympia. Grâce à Christian Jeanpierre, journaliste sportif mais aussi parrain d’ELA et batteur du groupe Rockaway, un concert exceptionnel a été organisé sur la scène mythique de l’Olympia Bruno Coquatrix. Devant plus de 2 000 spectateurs, le groupe a repris les standards de Dire Straits. Campagne « Sauvons les enfants ». En mai 2008, l’association lançait une campagne d’urgence intitulée « Sauvons les enfants ». Il s’agissait de financer un essai thérapeutique concernant la leucodystrophie métachromatique (MLD), une des leucodystrophies les plus graves et les plus fréquentes (20% des cas de leucodystrophies recensés par ELA). Au bout de 8 mois, 885 000 euros ont été réunis grâce à la générosité des donateurs.

2008

Centre Européen de la Myéline. Après la pose de la première pierre par Zinédine Zidane en juin 2005, le CEM accueille régulièrement depuis 2007 les responsables des antennes européennes et le Conseil d’Administration de l’association.

2007

Le prix « Ambassadeur Mets tes baskets ». Pour récompenser la mobilisation de tous ces élèves qui symboliquement prêtent leurs jambes à leurs camarades malades qui ne peuvent plus s’en servir, l’association crée le prix : « Ambassadeur Mets tes baskets ». Il récompense les élèves qui représentent le mieux, les valeurs de solidarité et de partage véhiculées par la campagne « Mets tes baskets et bats la maladie ».

2006

2004

« Stades en fête » à Rennes. Une grande journée de mobilisation est organisée à Rennes en collaboration avec le stade rennais. De nombreux parrains d’ELA et en particulier Zinédine Zidane et Florent Pagny ont fait le déplacement pour rencontrer les familles de l’association et participer à un match de gala.

La dictée d’ELA. ELA crée un nouveau temps fort. Lundi 20 septembre 2004 à 10h, des milliers d’élèves dans plusieurs centaines d’établissements scolaires de toute la France participent à la dictée d’ELA rédigée par Philippe Claudel (Prix Renaudot 2003). Intitulé « Pour toi, pour moi », ce texte original sur l’échange, l’engagement et la solidarité marque le coup d’envoi de la campagne « Mets tes baskets et bats la maladie ». Les parrains d’ELA s’improvisent professeurs d’un jour pour lire ce texte aux élèves.Une fondation de recherche ELA. Grâce à l’accompagnement des Ministères de la Recherche et de l’Intérieur, la Fondation de Recherche ELA a vu le jour en cette fin d’année 2004, avec un engagement financier de l’Etat à hauteur de 10 millions d’euros.En ouvrant ses appels d’offres à l’ensemble des laboratoires étrangers concernés, en particulier européens, en renforçant la recherche sur la thématique de la « réparation » de la myéline, et en organisant une circulation plus rapide de l’information scientifique, la Fondation de recherche ELA fédère les meilleures compétences actuelles et réduit le temps qui nous sépare encore de la guérison.

2005

2003

« Tous en baskets, le printemps ELA ». ELA prend de l’avance et fête le printemps le 19 mars au Champ de Mars à Paris. Un événement grand public est organisé, ponctué par un match de football entre Zinédine Zidane, les parrains d’ELA et de jeunes malades. La journée se termine avec la diffusion en direct sur Frane 2 de l’émission d’ELA présentée par Michel Drucker. Pour la première fois à la télévision française, un standard de stars est mis en place pour répondre aux appels des téléspectateurs qui souhaitent faire un don.Leucodystrophie dans le Petit Robert. En parler, c’est déjà aider. La fréquence d’utilisation du mot « leucodystrophie » permet son entrée dans le Petit Robert. Une première victoire !

Le prime time d’ELA. ELA a 10 ans et pour la première fois, l’association est présente en prime time sur France 2 dans une émission, présentée par Michel Drucker, qui lui est entièrement consacrée. L’invité d’honneur de l’émission « Zidane – ELA » n’est plus à présenter. Un appel aux dons est lancé tout au long de cette soirée qui accueille de nombreux artistes. L’objectif est de financer la construction du Centre Européen de la Myéline.

2002