JOURNEE D’INFORMATION DES CONSULTANTS - has-sante.fr€¦ · Journée des consultants – 14 juin 2013. 2 1. La HAS 2. Circuit du DM 3. ... CEPS (Comité Economique des Produits

JOURNEE D’INFORMATION

DES CONSULTANTS14 juin 2013

Présentations :

� Circuit des dispositifs médicaux dans le système de santéEvaluation des actes médicaux

� CNEDiMTS : missions, organisation

� Attentes de la CNEDiMTS sur le contenu d’un dossier dedemande d’inscription d’un dispositif médical à la L PPR

� Attentes de la CNEDiMTS en matière de données clini ques

� Modalités pratiques de l’évaluation médico-économiq ue

Réunion d’information des consultants Dispositifs Médicaux Vendredi 14 juin 2013 de 9h00 à 12h30

En salles 31 - 32

À la Haute Autorité de Santé (siège) 2 avenue du Stade de France 93218 Saint-Denis La Plaine cedex

PPRROOGGRRAAMMMMEE

9h00 – 9h30 Accueil des participants

9h30 – 9h45 Introduction (Président de la CNEDiMTS)

Évaluation des dispositifs �� CNEDiMTS

09h45 - 10h10 Circuit des dispositifs médicaux dans le système de santé Évaluation des actes et dispositifs médicaux

(Catherine Denis / Michèle Morin-Surroca)

10h10 - 10h40 CNEDiMTS : missions, organisation (Catherine Auger)

10h40 – 11h10 Attentes de la CNEDiMTS sur le contenu d’un dossier de demande d’inscription d’un dispositif médical à la LPPR (Caroline Guérin)

11h10 – 11h30 Attentes de la CNEDiMTS en matière de données cliniques (Alain Bernard)

11h30 - 11h45 Questions de la salle

Évaluation médico-économique �� CEESP

11h45 – 12h15 Modalités pratiques de l’évaluation médico-économique (Catherine Rumeau-Pichon)

12h15 - 12h30 Questions de la salle

Clôture de la session

1

Le circuit des dispositifs médicaux dans le système

de santé

Catherine Denis – Michèle Morin SurrocaJournée des consultants – 14 juin 2013

2

1. La HAS

2. Circuit du DM

3. Mode d’inscription

4. Arrivée d’un nouveau DM. Quelles questions ?

5. Evaluation

6. Conclusions

3

01La HAS

4

Textes réglementaires

� Loi sur l’assurance maladie du 13 août 2004

� LFSS 2008 – Mission médico-économique

� Loi du 29 décembre 2011 relative au renforcement de l a sécuritésanitaire du médicament et des produits de santé

� LFSS 2012 – Renforcement de la mission médico-économi que

5

La Haute Autorité de Santé

� Une autorité publique indépendante àcaractère scientifique

� Créée par la loi du 13 août 2004

� Mise en place au 1 er janvier 2005

� Président : Jean-Luc Harousseau

� Directeur : Dominique Maigne

6

HAS - Rôle

1. Rôle de la HAS� Apporter une évaluation scientifique servant de base à la décision

de remboursement par les pouvoirs publics � Améliorer la qualité des pratiques professionnelles et des soins

2. Cette instance répond à deux besoins :� Emettre en toute indépendance et à l’écart de toutes pressions, des

avis et des recommandations faisant autorité

� Regrouper l’ensemble des domaines d’expertise pour assurer une meilleure cohérence des productions

7

3 principes fondateurs

Indépendance vis-à-vis des pressions

Rigueur scientifique

Transversalité

8

Président du Collège : Pr. Jean-Luc Harousseau

Jean-Michel Dubernard

CNEDiMTS : Évaluation des dispositifs médicaux et des actes professionnels

Gilles BouvenotCommission de la transparence

Lise RochaixCommission évaluation économique et de santépublique

Président Commission

La Haute Autorité de santé

HTA

9

02Le circuit du Dispositif Médical

10

Evaluation du dispositif médical au sein du système de santé

Définition du Code de la santé publique :

« On entend par dispositif médical tout instrument, appareil, équipement, matière, produit, à l’exception des produits d’origine humaine, ou autre article seul ou en association y compris les accessoires et logiciels intervenant dans son fonctionnement, destiné par le fabricant à être utiliséchez l’homme à des fins médicales et dont l’action principale voulue n’est pas obtenue par des moyens pharmacologiques ou immunologiques ni par métabolisme, mais dont la fonction peut-être assistée par de tels moyens.Les DM qui sont conçus pour être implantés en totalit é ou en partie dans le corps humain ou placés dans un orifice nature l, et qui dépendent pour leur bon fonctionnement d’une source d’ énergie électrique ou de toute source d’énergie autre que celle qui est générée directement par le corps humain ou la pesanteu r, sont dénommés dispositifs médicaux implantables actifs ».

11

Une conformité aux exigences essentielles d’une ou plusieurs directives européennes

Dispositif médical implantable actif (DMIA)

Dispositif médical de diagnostic in vitro (DMDIV)

Autre dispositif médical (DM)

Directives 90/385 98/79 93/42

« La démonstration de la conformité aux exigences ess entielles doit inclureune évaluation clinique »

En règle générale, la confirmation du respect des exigences concernant les caractéristiques et performances (….) dans des conditions normales d’utilisationd’un dispositif ainsi que l’évaluation des effets indésirables et du caractère acceptable du rapport bénéfice/risque (….) doivent être fondées sur des données cliniques ».

Evaluation clinique, extrait de la directive 2007/47/CE

12

Classification européenne

Potentiel très sérieux de risque (comprend les DM implantables actifs

Classe III

Potentiel élevé de risqueClasse IIb

Degré moyen de risqueClasse IIa

Faible degré de risqueClasse I

Classification des DM en fonction du risque

13

Dispositifs médicaux MédicamentsActes et technologies

de santé

IndustrieUNCAM/Ministère,

et organismes professionnels de santéIndustrie

Organisme notifié (marquage CE)

ANSM (autorité compétente)Surveillance du marché

EMA* – ANSMEvaluation de l'efficacité et de la sécurité

Commission européenne - ANSM :Autorisation de mise sur le marché (AMM)

ÉÉtudes cliniquestudes cliniques

ÉÉvaluation du service attendu / service mvaluation du service attendu / service m éédical rendudical rendu

DDéécision de prise en chargecision de prise en charge

Ministère de la santé

Établit la liste des médicaments et des dispositifs médicaux remboursables• UNCAM• Établit la liste des actes remboursables

Mise sur le marchMise sur le march éé

Fixation des prix / tarifs / tauxFixation des prix / tarifs / taux

UNCAM• taux de remboursement des médicaments • tarifs des actes

CNEDiMTSCommission de la TransparenceCNEDiMTS

CEPS

médicaments et des dispositifs

après négociation avec les industriels

14

Parcours du dispositif médical(inscription LPPR)

CNEDiMTS (Commission Nationale d’Evaluationdes Dispositifs Médicaux et des Technologies de Santé)Haute Autorité

de santé

Eva

luat

ion

scie

ntifi

que

CEPS (Comité Economique des Produitsde santé) : convention / prix - volumes

Prix public / Tarif

Ministre santéet sécurité sociale

Ministre : Etablit la listeDéc

isio

n

RéévaluationEtudes post-inscription

Autorisation de recherche biomédicale en FranceVigilanceContrôle du marché (contrôle du bénéfice / risque)Contrôle de la publicitéContrôle des spécifications techniques de certaineslignes génériques

15

Evaluation et remboursement d’un acte

Pas de délai pour

rendre un avis

Délai de 6 mois,

renouvelable 1

fois si saisine

UNCAM, sinon

indéterminé

16

Mode de prise en charge des DM : ville / hôpital

DM en Ville DM à l’Hôpital

Usage individuel

Financé sur la LPP :- Ligne générique- Nom de marque

Lié à un acte

Financé dans

le tarif del’Acte

Financé sur la LPP :- Ligne générique- Nom de marque

Exception : Liste en sus

Règle

Financé dans le tarif du séjour (INTRA-GHS)

Usage individuel DM lié à un acte

17

03Mode d’inscription

18

Modes d’inscription d’un DM sur la LPPR

Description générique� 1 ligne pour tous les dispositifs avec le(s) même(s) indication(s), le même service rendu,

� Spécifications techniques minimales identiques

� Auto-inscription par le fabricant, pas de contrôle a priori par la CNEDiMTS, mais déclaration du code LPP à l’ANSM

Nom de marque� 1 ligne par dispositif

� Dépôt d’un dossier (données cliniques) et évaluation par la CNEDiMTS

� Éventuellement, conditions particulières d’utilisation

� Produit à caractère innovant ou avec nécessité de suivi médical ou économique ou spécifications techniques impossibles à définir

19

04Arrivée d’un nouveau DM

Quelles questions ?

20

Arrivée d’un nouveau Dispositif Médical

LE DM EST-IL INCLUS DANS UN ACTE

- SI OUI : évaluation par la CNEDiMTS (préparation de l’avis du Collège) pour inscription à la CCAM

LE DM EST-IL UTILISE PAR LE PATIENT ?

SI OUI, QUESTIONS :- Le DM est-il pris en charge dans un GHS en établissement de santé ?- Le DM correspond-il à une description générique ?- Le DM correspond à aucune description générique ou souhaite-t-il avoir une ASA ?- Le DM nécessite-t-il un acte médical pour son utilisation ?

21


LE DM PEUT-IL ETRE PRIS EN CHARGE DANS UN GHS ?

- Accès au marché après marquage CE (mais modifications liée à la loi relative au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé - 2011)

LE DM CORRESPOND-IL A UNE DESCRIPTION GENERIQUE ET PAS DE REVENDICATION

D’AMELIORATION ?

- Auto-inscription après marquage CE mais déclaration àl’ANSM

22


LE DM CORRESPOND A AUCUNE DESCRIPTIONGENERIQUE OU REVENDIQUE UNE AMELIORATION

- Evaluation par la CNEDiMTS

LE DM NECESSITE UN ACTE ASSOCIE POUR SON UTILISATION

- Evaluation par la CNEDiMTS de l’acte et du dispositif médical (deux avis différents)

23

05Evaluation

24

Critères de l’avis

- Service Attendu / Rendu

- Comparateur

- Amélioration du SA / SR par rapport à ce comparateur

- Population cible

- Etudes post-inscription le cas échéant

25

Les priorités DM

• Guichet : DM inscription LPPR : 180 Jours

• Programme de travail : Lignes génériques, saisines ministère, auto-saisines CNEDiMTS

• DM intra GHS : « guichet encadré » 180 Jours

26

Les priorités actes

• Guichet : saisines UNCAM directes, (6 mois renouvelable une fois)

• Auto-saisine HAS : avis sur les actes « nouveaux » associés au DM (suspension procédure DM)

• Programme de travail : (validation Collège HAS)• Directions centrales du ministère et CNAMTS• Organisations professionnels et patients

27

Les six principales étapes d’une évaluation d’acte

1. Cadrage2. Analyse critique de la littérature3. Recueil de la position argumentée des experts (GT (s), GL, audition,

enquête)4. Examen du rapport et des conclusions par la Commi ssion5. Validation du rapport et de l’avis par le Collège6. Diffusion (publication)

Durée totale de l’évaluation : entre 10 et 14 mois.

Cadrage Validation Collège

DiffusionValidation Commission

Rapport d’évaluationAnalyse de la littérature

Recueil de la position des experts

28

RAPPORT D’EVALUATION

Analyse de la littérature

- Commande articles

- Analyse et rédaction

Constitution et réunion GT

- Sollicitation CNPs

- Sollicitation experts (DPI)

- Analyse des DPI

- Validation DPI bureau Commission

- Réunion GT

- Validation CR réunion GT

CadrageValidation

CommissionValidation

Collège DiffusionRapport d’évaluation 3

à

4

m

o

i

s

J-90

J-60

J-35

J-20

J

J+15

J+30

- Relecture interne et préparation GT

- Finalisation rapport

70 J de travail effectif

29

RAPPORT D’EVALUATION

30

Acte « nouveau » associé à un DM

• Procédure accélérée, • Sur la base de l’évaluation en vue de

l’inscription du DM• Pour délivrer des conclusions

congruentes.

• Ne pas oublier qu’il existe des étapes en aval: CHAP , UNCAM

31

06Conclusions

32

Différents types de PROCESS pour

prise en charge de droit commun

�CE prérequis

Demande

ACTE ?

NON

OuiEligible

LPP ?

Eligible

LPP ?

NON

NON

Oui

Oui

GHS***

PROCESS

ACTE

PROCESS

LPP + ACTE

PROCESS

LPP

J0

ACTE+/- GHS**

+/- GHS**

+/- GHS**

* Y compris liste en sus pour une utilisation hospitalière** Selon décision du Conseil de l’hospitalisation *** En attente des arrêtés sur l’évaluation par la HAS

J0

ACTE

+ LPP*

J0

LPP*

33

Merci pour votre attention

http://www.has-sante.fr

Journée d’information – vendredi 14 juin 2013

Service Evaluation des Dispositifs

CNEDiMTSCommission Nationale d’Evaluation des Dispositifs Médicaux

et des Technologies de Santé

Missions et organisation

Décrets et décision

Décret n °°°°2004-1419 du 23 décembre 2004�� relatif à la prise en charge des produits et prestations mentionnés àl’article L.165-1 du code de la sécurité sociale (Art R165-1 à R165-22 du CSS)

Décret d'application n °°°°2009-1088 du 2 septembre 2009�� modifiant le nom de la Commission d’Evaluation des Produits et Prestations (CEPP) en Commission Nationale d’Evaluation des Dispositifs Médicaux et des Technologies de Santé (CNEDiMTS).

Décision du Collège de la Haute Autorité de santé du 21 juillet 2010� portant modification de son règlement intérieur relative à l’évaluation des actes médicaux

214/06/2013 Journée d’information des consultants

Les missions de la CNEDiMTS (1/2)

�� Avis de remboursement à l’initiative des fabricants / prestataires sur les DM à usage individuel, produits de santé autres que les médicaments et prestations associées

�� Réévaluation des catégories de produits inscrits sur la LPPR (révision des descriptions génériques)

�� Préparer les délibérations du Collège sur :

les recommandations sur le bon usage des produits de santé autres que les médicaments pris en charge dans les prestations d’hospitalisation

les rapports d’évaluation des technologies de santé, portant notamment sur les actes inscriptibles à la liste des actes et prestations mentionnés à l’article L162-1-7 [inscription, radiation, modification]


Les missions de la CNEDiMTS (2/2)

�� Propositions d’avis sur la prise en charge partielle ou totale et à titre dérogatoire et pour une durée limitée des produits, prestations ou actes innovants (article L.165-1-1 du CSS)

�� Propositions d’avis sur l’encadrement de la pratique de s actes,procédés, techniques et méthodes à visée diagnostique ou thérapeutique, ainsi que la prescription de certains dispositifs médicaux nécessitant un encadrement spécifique pour des raisons de santé publique ou susceptibles d’entraîner des dépenses injustifiées (article L.1151-1 du CSP) ;


�� Evaluation de certaines catégories de dispositifs int ra-GHS (loi n°2011-2012 du 29 décembre 2011)

Composition de la CNEDiMTS

Membres nommés en fonction de leur compétence scien tifique

� 15 votants (dont le président, membre du Collège)

� 4 suppléants

Partenaires – Voix consultativesANSM, Assurance maladie, DGOS, DGS, DSS Représentant des fabricantsReprésentant des prestataires de services et distributeurs de matériels (PSDM)Représentant des patients


Membres de la CNEDiMTS

Spécialités� JM. DUBERNARD Urologie / Transplantation� A. BERNARD Chirurgie thoracique et cardio-vasculaire� F. PARQUIN Réanimation / Pneumologie

� MC. BENE Immunologie� JL. DEHAENE Radiodiagnostic et imagerie Médicale� C. ESPAGNO Neurochirurgie� B. FRAYSSE ORL� P. GIRAUX Médecine Physique et Réadaptation� A. GRUMBLAT Pharmacie� B. GUILLOT Dermatologie� P. HENRY Médecine générale� J. LANSAC Gynécologie Obstétrique� J. MACHECOURT Cardiologie� N. MARTINET Médecine physique et réadaptation� C. PARTENSKY Chirurgie digestive� T. REIX Chirurgie vasculaire� RA. ROCHWERGER Chirurgie orthopédique + 2 sièges non pourvus


Champ de la Liste des Produits et Prestations

Programme de travail des DM à usage individuel

�� Dossiers déposés par les industriels� Activité de guichet non programmable

�� Réévaluation de catégories homogènes de produits � Programme annuel


DM : prise en charge à travers l’acte médical

Équipements médicaux� IRM à haut champ

DMDIV� Tests biologiques

� Inscription à la CCAM, NABM


Saisine pour évaluation actes

Qui ?� UNCAM� Organisation ou société professionnelle� Ministère

Comment ?Dossier de saisine

A qui ?HAS + UNCAM


Demande de remboursement DM ou prestation

Dossier médico-économique

CEPSFixation

tarif et prixsi ASA revendiquée I, II, IIIet impact budgétaire +++*

* À partir d’octobre 2013

Dossier médico-technique

Avis consultatif

CNEDiMTSAvis consultatif

CEESP

Non inscription sur la LPPR

Ministre

Arrêté JO

Inscription sur la LPPR � remboursement du dispositif


Evaluation et examen du dossier

Industriel

Demande Instruction

Chef de projet

± professionnel(s) externe(s)

Examen/vote

CNEDiMTS

Projet d’avis

Chef de projet

Adoption

CNEDiMTS

CEPS

AVIS

Phase contradictoire

Observations/Audition

∅ Observations

AVIS définitif

Demandeur8 jours

calendairesAdoption


Délais

Délai réglementaire évaluation médico-technique + négociation tarifaire

180 jours


Critères d’évaluation

Service Attendu / Rendu

Comparateur

Amélioration du SA / SR par rapport à ce comparateur

Population cible

Etudes post-inscription le cas échéant


Merci de votre attention


Journée consultants – vendredi 14 juin 2013

Service Evaluation des Dispositifs

DOSSIER MEDICO-TECHNIQUE

Attentes de la CNEDiMTS

14/06/2013 2

Aides disponibles

http://www.has-sante.fr

> Dispositifs médicaux > Dépôt de dossier

Guide pour l’élaboration du dossier de demande d’inscription

Plan du dossier type

Journée d’information des consultants

Avant de déposer un dossier

Questions essentielles1. Connaissance de la LPPR : y a t-il d’autres produ its de

même type inscrits ?Noms de marque / Descriptions génériques

2. Quelles données sont disponibles ?Sont-elles spécifiques du produit ?

3. Quelles indications revendiquées ?

4. Quel(s) comparateur(s) ?

5. Existe-t-il un acte associé ? Modification à envisa ger ?

6. …

14/06/2013 3Journée d’information des consultants

1. Origine de la demande

• Nature de la demande

• Coordonnées du demandeur

Contenu du dossier

2. Informations et description du produit / prestat ion

• Produit

• Mode d’action, modalités d’utilisation

• Historique du produit et du remboursement

• Actes associés (CCAM)

• Prestation


Pour chaque indication revendiquée

Contenu du dossier

3. Argumentation du Service Attendu

Nature du besoin médical

��

Stratégie actuelle de

prise en charge

Effet clinique du DM évalué

Intérêt de SantéPublique

(intérêt pour la «collectivité »)

��


• Gravité de la pathologie / handicap

• Données épidémiologiques : prévalence / incidence

• Population de patients concernés

• Moyens thérapeutiques existants

• Stratégie de référence

�� Données de la littérature (recommandations), avis d e professionnels

��Besoin médical

��Stratégie Effet

clinique

��Intérêt Santé

Publique

��

�� Description et évaluation du besoin médical

�� Stratégie thérapeutique actuelle

Contenu du dossier – Service attendu


Fondé sur des données cliniques (résumé tabulé + publication en annexe)

Non pris en compte → études pré-cliniques

→ résumés, posters ou présentations de congrès

→ documents non traduits en anglais ou en français

→ lettres de recommandations d’experts



clinique


Publique

��

�� Effet thérapeutique / diagnostic / compensation du handic ap / Risques


Cas des données non publiées� Article accepté pour publication� Rapport d’étude complet avec protocole d’étude


Privilégier le meilleur niveau de preuve

• Objectif principal →→→→ formulé de manière précise

• 1 seul critère de jugement principal

• Critères d’inclusion = indications revendiquées

• Taille de l’effectif estimée a priori

• Taux de perdus de vue →→→→ le plus bas possible

• Analyse en intention de traiter (étude de supériori té), per protocole (étude de non infériorité)

• Plan d’analyse statistique prévu a priori



clinique


Publique

��


14/06/2013 8

�� Effet thérapeutique / diagnostic / compensation du handic ap / Risques

Journée d’information des consultants

• Couverture du besoin médical

• Impact potentiel sur la santé de la population

• Impact prévisible sur les systèmes de soins

• Impact sur les politiques et les programmes de santé p ublique

��Données bibliographiques



clinique


Publique

��

�� Retentissement général ou Intérêt de Santé publique



Fondée sur des études cliniques comparatives

• Comparateur à identifier : pertinence par rapport à l’état de l’art

• Niveau d’ASA revendiqué (I – V)

• Critères sur lesquels porte l’amélioration

4. Argumentation de l’Amélioration du Service Atten du (ASA)

Contenu du dossier


Population susceptible de bénéficier du dispositif d ans l’indication revendiquée

�� Estimation, à partir des données épidémiologiques

Argumenter le raisonnement suivi

Sources de données (liste non exhaustive dans le gui de fabricant : http://www.has-sante.fr )

5. Population cible

Contenu du dossier


Recherche bibliographique

Recherche systématisée réalisée par le demandeur

(études en faveur / défaveur du produit)

SELECTIONNER LES DOCUMENTS PERTINENTS

Fournir : stratégie de recherche réalisée / documen ts issus de la sélection

Bases de données :Medline (http://www.pubmed.gov) → identifier les données cliniques disponibles

Cochrane Library (http://www.thecochranelibrary.com)


Sites internet : agences nationales, internationales, sociétés savantes, etc.

Sites français :

Haute Autorité de Santéhttp://www.has-sante.fr,

ANSM http://ansm.sante.fr,

Ministère de la Santéhttp://www.sante.gouv.fr,

CISMeF (catalogue et index des sites médicaux francophones)http://www.cismef.org,

CEDIT (Comité d’évaluation et de diffusion des innovations technologiques)http://cedit.aphp.fr,

etc.

Sites étrangers :

NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence) http://www.nice.org.uk,

FDA (Food and Drug Administration)http://www.fda.gov,

KCE (Belgian Federal Health Care)http://www.kce.fgov.be,

NGC (National Guideline Clearinghouse)http://www.guideline.gov,

INAHTA (International Network of Agenciesfor HTA) http://www.inahta.org,

etc.

Recherche documentaire


Sont souvent oubliés…

1. Documents administratifs Attestation du marquage CE →vérifier la date de validitéNotice CE

2. Argumentaire de toutes les parties du dossier

3. Recherche bibliographique réalisée (stratégie docum entaire)Références des données fournies avec les publications

4. Résumés tabulés des études pertinentes en français

5. Fiche résumée de la demande

6. Reliure du dossier et pagination

�� Suspension des délais d’instruction


A retenir…

• ARGUMENTATION (précise, claire, non redondanteet concise)

• PERTINENCE

• LISIBILITE

• COHERENCE +++


Merci pour votre attention

Les preuves scientifiques nécessaires pour l’évaluation des DM par la CNEDIMTS

Alain BernardVice-président CNEDIMTS

Rappel : le service Attendu

� Le DM répond à un besoin clinique pour le patient� Évalué dans chacune des indications� Sur les critères suivants :

– L’effet thérapeutique

– Les effets indésirables et les risques– La place dans la stratégie thérapeutique– Intérêt de santé publique

Les preuves scientifiques soumises?

� Étude portant sur l’année 2012

� Retenues :– Les demandes d’inscription ou de

renouvellement à la LPPR

� Non retenues :– Les procédures d’instructions simplifiées

Description des demandes

1ère inscription 1er DM de la classe 3

Plusieurs DM déjà inscrits LPPR (la même classe)

46

Évolution technologique 1

Nouvelles références 12

Nouvelles indications 14

Renouvellement d’inscription 32

Total 108

Les spécialités

Le type d’études

Essai contrôlé randomisé (n=63)

Avec biais 20

Biais potentiel 23

Valide 20

Essai prospectif non randomisé(n=89)

Avec biais 32

Biais potentiel 47

Valide 10

Rétrospectives 27

Méta-analyses 16

Évaluation technologique 24

Aucune étude 19 DM

Nombre d’études par DM Médiane (extrêmes) 3 (0 – 7)

Les qualité des études et le SA

Suffisant Insuffisant

Essai contrôlé randomisé

Biais 11 9

Biais potentiel 12 11

Valide 19 1

La pertinence cliniqueDu critère de jugement 79 6

Du comparateur 73 13

SA Suffisant n= 74 (68.5%) SA Insuffisant n=34 (32.5%)

Les preuves scientifiques

� Globalement de faible niveau

– La validité interne des études – La pertinence clinique des critères de jugement

et du comparateur� Remarque : tous les DM évalués ont le marquage

CE

� La qualité des études joue un rôle important dans les décisions de la CNEDIMTS

Des preuves scientifiques sont indispensables!!!

� On peut toujours réaliser des essais � Tous les outils existent

– Adaptés à la problématique des DM

� Tout DM est un traitement destiné aux patients– Pour améliorer leur état de santé

� L’absence d’études :– Correspond à des mauvaises habitudes

La Démonstration de l’Intérêt Thérapeutique

� Les études cliniques indispensables

� Pour l’attribution du SA et de l’ASA� Quelles preuves scientifiques?

Les essais contrôlés randomisés

� Pour obtenir des preuves fiables

� Les autres types d ’étude: – Biaisées

Pourquoi les résultats peuvent-être erronés?

�Études biaisées :– La différence observée entre les deux

groupes est due à un autre facteur que le traitement étudié

�Les raisons : – Les caractéristiques des patients– Les traitements associés– La méthode de mesure

Principe un groupe contrôle

Groupe traité Groupe contrôle

Évolution spontanée

Différence entre les soins

Effet placebo

Facteurs de confusion

État final État final

Traitement testé

Evaluation de la qualité méthodologique

� Biais ?– Biais de sélection : randomisation

– Biais d ’exécution : différence dans le suivi et les soins appliqués aux patients

– Biais d'évaluation (de mesure) : différence dans l'évaluation du critère de jugement

– Biais liés à l ’analyse en intention de traiter

La pertinence clinique de l’essai

� Les critères d’inclusion et d’exclusion� Le choix du traitement contrôle� Le critère de jugement principal� Le choix des centres investigateurs

Les critères d’inclusion et d’exclusion

� Précisent :– Les formes cliniques de la pathologie– Les caractéristiques des patients

� Suffisamment homogènes pour prévenir une trop grande variabilité

� La prévalence de la pathologie suffisante pour permettre un recrutement réaliste

� Correspondent aux patients pour lesquels le DM est destiné en pratique courante

Le choix du traitement contrôle

�� Le traitement de rLe traitement de rééfféérence rence � Il repose sur des preuves scientifiques

– En l’absence: celui qui est utilisé en routine� Il est censé donner les meilleurs résultats chez

les patients éligibles dans l’essai. � La tentation est de choisir un groupe contrôle qui

ne correspond pas au traitement optimal

Le critère de jugement principal

� Un et un seul en conformité avec l’objectif principal� Clinique pertinent et validé. � Les caractéristiques :

– La réduction de la mortalité ou de la morbidité– L’amélioration du handicap– La réduction des complications ou des événements

indésirables de la technique ou de l’acte opératoire� La mesure la plus objective possible : aveugle+++

Les critères intermédiaires

�Trop souvent sans avoir été validés �Les avantages : plus faciles à recueillir et de

réduire le temps de suivi des patients. �Un critère intermédiaire considéré comme

validé: – Si la littérature fournit la preuve d’une

corrélation étroite entre ce dernier et un critère clinique robuste

Le choix des centres investigateurs

� Multicentrique+++ – Pour faciliter le recrutement des patients – Extrapoler les résultats de l’étude

� Pour l’éligibilité des équipes – Stabilisation de la courbe d’apprentissage vis-à-vis de la

nouvelle technique – Respect du cahier des charges– L’expérience et les compétences des équipes vis-à-vis

de la méthode de référence – Le plateau technique

Des circonstances particulières

� L’essai contrôlé randomisé classique : – Pas toujours applicable selon :

• La prévalence de la maladie• Les risques de la technique proposée• La comparaison d’une thérapeutique invasive à une

thérapeutique non invasive:– Risque de refus de la part des patients – Clause d’ambivalence non respectée– Expertise des investigateurs

• La diffusion de la technique

Autres essais randomisés

� Essais basés sur l’expertise:• Randomisation des patients auprès du praticien qui réalise la

procédure

� « tracker trial design »:• Modifications (technique, du DM) autorisées au cours de l’essai

� Essais en « cluster »:• Randomisation de groupes d’individus (établissements)

� Cross-over• Chaque sujet reçoit alternativement les différents traitements

� Essais séquentiels et méthodes bayésiennes� Plan de « Zelen »

Essais basés sur l’expertise

Patients éligibles

Patients exclusRefusant de participer Critères d’exclusion

Pouvant être randomisé

Expert de l’intervention A

Intervention A

Expert de l’intervention B

Intervention B

Randomisation

Plan de « Zelen»

Étude observationnelleInformation du patient

Randomisation

Intervention Traitement de référence

Consentement

Études observationnelles

� A envisager si un essai randomisé est impossible+++� Biais � Étude Prospective comparative

– Répartition des patients dans chacun des groupes repose sur l’observation

� Étude observationnelle avec score de propension– L’objectif est de neutraliser les facteurs de confusion– Le score utilisé comme variable d’appariement ou de

stratification ou d’ajustement

Quelles études en fonction de la démonstration ?

� La démonstration de la supériorité– Essais randomisés

� La démonstration d’une efficacité comparable – Essai randomisé de non infériorité

– Etude observationnelle (si essai randomiséimpossible)

� Cas particulier absence de comparateur efficace

– Etude observationnelle

Conclusion

� Les outils méthodologiques existent pour mener àbien un développement clinique de qualité

– Élaboration d’un document HAS� Avis scientifique

– Organisé par l’HAS

– Pour tout nouveau DM ou innovant– Rencontre précoce avec les porteurs de projet

– Fournir un protocole – Améliorer la qualité des données

1

Lise Rochaix

Membre du Collège de la Haute Autorité de Santé

Université d’Aix-Marseille II

Jean-Patrick Sales

Directeur de l’évaluation

Catherine Rumeau-Pichon

Adjointe au directeur de l’évaluation

Chef du service d’évaluation économique et de santé publique

Catherine Denis

Chef du service d’évaluation des dispositifs médica ux

La mission d’évaluation médico-économique de la HAS

L’article 47 de la LFSS 2012

3

La LFSS 2012 : Quel impact sur la mission médico-éco de la HAS ?

1. L’article 47 de la LFSS 2012 met en place une commission « spécialisée » à statut réglementaire pour les études médico-économiques de la HAS

2. La composition relève de la responsabilité de la HAS

3. Le collège de la HAS a retenu une composition proche de la précédente CEESP (sans suppléants) :

– 1/3 économistes – 1/3 représentants d’autres disciplines en sciences humaines et

sociales (sociologie, droit, philosophie, géographie, gestion, sciences politiques) et d’usagers/consommateurs

– 1/3 membres avec une formation médicale (4 médecins de santépublique, 3 épidémiologistes, 2 MG, 1 chirurgien, 1 cadre infirmier, 1 gérontologue, 1 psychiatre, 1 gastro-entérologue)

4

Les membres

MARTINE AUDIBERT, ÉconomiePASCAL AUQUIER, Santé publique LUC BAUMSTARK, EconomieGÉRARD BECHER, Représentant d’usagers DANIEL BENAMOUZIG, SociologiePIERRE-YVES BOELLE, Epidémiologie MARTIN BRIOT, DroitVALÉRIE CLEMENT, EconomieBENOÎT DERVAUX, EconomieRICHARD DOUARD, ChirurgieJEAN-CLAUDE K. DUPONT, PhilosophieMICHÈLE GAUTHIER, InfirmierLAUENT GERBAUT, Santé publiquePATRICK HASSENTEUFEL, Sciences politiquesCATHERINE HELMER, EpidémiologieJEAN-MICHEL JOSSELIN, Economie

OLIVIER LACOSTE, Géographe de la santéGUY LAUNOY, Santé publiqueGUILLAUME LAVOISY, PsychiatrieCATHERINE LE GALES, EconomieANNE-MARIE LEHR-DRYLEWICZ, Médecine

généraleCLAUDE MARTINEAUX, Médecine généraleCARINE MILCENT, EconomiePHILIPPE MOSSÉ, EconomiePASCAL PLAN, Médecine générale et gériatriquePIERRE-LOUIS REMY, INGÉNIEURFRANÇOISE ROUDOT-THORAVAL,

méthodologisteTHOMAS SANNIE, Représentant de patientsCATHERINE SERMET, Economie-Santé publiqueVALÉRIE SEROR, EconomieLUC VANDROMME, Gastro-entérologie

JEROME WITTWER, Economie

Présidente : Lise RochaixVices-Présidents : Guy Launoy et Catherine Le Galès

5

Le fonctionnement

1. Un bureau2. Une commission plénière mensuelle3. Deux sous-commissions techniques

mensuelles :– Economie– Sciences humaines et sociale

4. Des ODJ et PV publiés

Le décret d’ application du 2 octobre 2012

Pour qui ? Pour quoi ? Comment ?

7

Pour quels produits faut-il analyser l’efficience ?

Le décret : 1°°°° la reconnaissance ou la confirmation d’une amélioration du service médical rendu ou du service attendu, majeure, importante ou modérée […] est sollicitée par l’entreprise

2°°°° le produit ou la technologie a ou est susceptible d’avoir un impact significatif sur les dépenses de l’assurance maladie compte tenu de son incidence sur l’organisation des soins, les pratiques professionnelles ou les conditions de prise en charge des malades et, le cas échéant, de son prix .

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ASA/ASR I à III revendiquées ou obtenues en 2012

1. Revendiquées : – ASA I : 5– ASA II : 6– ASA III : 7

2. Obtenues :– ASA III : 1– ASA IV : 2– ASA V : 11– SA Insuffisant : 4

9

Pour quels produits faut-il analyser l’efficience ?

1. Ce qui reste à clarifier :– La notion « d’impact significatif »– Contribution de la HAS à la clarification :

– Analyse rétrospective des montants remboursés pour les produits ayant reçu une ASMR/ASA de niveau I, II ou III

– Analyse rétrospective des montants remboursés pour les produits ayant revendiqué ces niveaux d’amélioration

– Concertation à prévoir avec le CEPS, l’assurance maladie (obligatoire et complémentaire) et les industriels.

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Pour quel destinataire ?

Le décret« L’avis définitif est communiqué à l’entreprise avec

copie au comité économique des produits de santé. Il est rendu public. »

1. L’avis d’efficience est principalement destinéau CEPS, en vue de la négociation du prix

2. Les avis d’efficience sont publiés sur le site internet HAS

11

Quelles méthodes ?

Le décret« L’avis se fonde sur l’analyse comparative, entre

les différentes alternatives thérapeutiques médicalement pertinentes, du rapport entre lescoûts engagés et les bénéfices attendus ouobservés pour la santé et la qualité de vie despersonnes concernées. »

1. La HAS a publié en novembre 2011 son guide « Evaluation économique à la HAS : principes et méthodes », après mise en consultation publique.

2. Les contacts précoces seront facilités

12

Le contenu de l’avis d’efficience

1. Recevabilité méthodologique (préalable indispensable)

2. Efficience attendue3. Données cruciales manquantes et

nécessaires pour un renouvellement– Pour vérifier en vie réelle l’efficience– Sur la base d’une étude/ d’une analyse de base

de données– Permettra de rendre un avis sur l’efficience

constatée

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L’organisation : 12 étapes (+1) – 90 jours

Contact précoce1. Dépôt par l’industriel2. Recevabilité administrative3. Recevabilité scientifique/ méthodologique4. Analyse interne à la HAS5. Groupe des économistes de la CEESP6. Questions techniques/méthodologiques

complémentaires7. Rédaction du projet d’avis8. Groupe des économistes de la CEESP9. Validation CEESP10. Envoi à l’industriel11. Phase contradictoire12. Avis définitif publié

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Evaluation du DM: 10 étapes - 90 jours

0. ±±±± Contact précoce1. Dépôt d’une demande par l’exploitant2. Recevabilité administrative3. Recevabilité scientifique/ méthodologique ±±±± Questions

complémentaires4. Instruction du dossier - expertise interne5. Le cas échéant, expertise « externe »6. Examen par la Commission Nationale d’Evaluation d es

Dispositifs Médicaux et Technologies de santé et con clusions7. Adoption d’un projet d’avis8. Envoi à l’industriel9. Phase contradictoire10. Avis définitif publié

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Instruction coordonnée – Avis de chaque Commission - remis au CEPS

Evaluation médico-économique

Evaluation médicale

CEPS

CEESP

CNEDIMTS

Choix mé thodologiques pour l’évaluation économique à la HAS

17

Plan du guide méthodologique

SynthèseDocument

– Introduction : objectifs et méthodes– Choix méthodologiques structurants de l’évaluation– Choix méthodologiques pour l’évaluation des résultats– Choix méthodologiques pour l’évaluation des coûts– Choix méthodologiques pour la modélisation économique

– La présentation et l’interprétation des conclusions de l’évaluations économiques

18

Introduction

Objet– Evaluation de l’efficience : Principes et méthodes pour

comparer des interventions de santé sur la base de leurs résultats et de leur coûts

– Contexte institutionnel et opérationnel HAS

Objectif– Rigueur, Transparence, Homogénéité des études et

pédagogie � faciliter l’appropriation de la démarche et des conclusions

– Etudes que la HAS entreprend, initie, expertise

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Théorie et opérationnalité

La recherche d’un équilibre difficile– L’excellence scientifique, au regard des connaissances

théoriques actuelles– L’opérationnalité, au regard des difficultés réelles de mise

en œuvre d’une évaluation1. Analyse de référence

– Evaluation dont la méthode respecte les choix retenus par la HAS avec 2 niveaux de préconisation

– Références à respecter– Références à privilégier

� Analyses complémentaires– D’autres analyses, mobilisant des méthodes différentes,

peuvent lui être annexées à titre d’informations complémentaires.

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Analyse de référence (1)

Référence à respecterToutes les interventions en concurrence avec l’intervention étudiée sont identifiées.La sélection des interventions comparées est de la responsabilité de l’auteur, qui argumente son choix.

Les interventions àcomparer

Référence à privilégier Ensemble des individus concernés directement ou de manière induite

La population d’analyse

Référence à respecterPerspective collective-Tous financeurs-Population dont la santé est affectée (identification et mesure) et population générale (scores de préférence)

La perspective-Sur les coûts-Sur les résultats

Références à privilégier-Si la qualité de vie est une conséquence importante, l’ACU est privilégiée.-Si la qualité de vie n’est pas une conséquence importante, l’ACE est privilégiée.

Référence à respecterAnalyse coût-utilité ou coût-efficacité en fonction de la nature des effets des interventions sur la santéLa méthode

d’évaluation économique

StatutAnalyse de référence

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Référence à privilégier-Données françaises

Référence à respecter-Tous types d’études, sous réserve de leur pertinence, de leur capacité à limiter les biais et à rendre compte de la réalité des pratiques

Référence à respecter-Basée sur une revue systématique et critique des études cliniques et économiques

Synthèse des données

Référence à respecterL’actualisation adopte le taux d’actualisation public fixé à 4 % au moment de l’édition de ce guide et considère que le prix relatif du résultat de santé pour la collectivité est invariant au cours du temps.Le taux d’actualisation décroît après 30 ans jusqu’à 2%.

L’actualisation

Référence à respecterHorizon temporel suffisamment long pour intégrer l’ensemble des différentiels de coût et de résultat attendus

L’horizon temporel

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Référence à respecter-Discussion des conclusions et des limites de l’évaluation

Référence à respecter-Analyse de la variabilité et de l’incertitude, quelle qu’en soit la source

Analyse critique de l’évaluation

Référence à privilégier-Analyse des transferts de dépenses entre financeurs

Référence à respecter-Calcul d’un ratio différentiel coût-résultat sur les interventions non dominées

Conclusion de l’évaluation

Référence à respecterCoûts de productionCritère de coût

Référence à privilégier-La durée de vie dans les ACE

Référence à respecter-Le QALY dans les ACU

Critère de résultat

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Analyses complémentaires

Exemples– Analyse coût-bénéfice– Analyse en coût indirect

– Etude psychométrique d’évaluation de la qualitéde vie

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L’avenir

1. Actualisation du document autant que de besoin

– La confrontation du document à la pratique– Un débat scientifique permanent� mise en place d’une veille méthodologique

2. Réfléchir à d’autres projets– En collaboration avec nos interlocuteurs

scientifiques et institutionnels– Pour développer l’évaluation économique en

France

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26

Contenu de l’avis d’efficience

1. Seront considérées comme non recevables => avis « négatif »

– les études d’impact budgétaire, sans démonstration préalable de l’efficience du produit

– les études non comparatives

– les recueils de coûts, sans mise en regard des bénéfices de santé obtenus par l’intervention

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Contenu de l’avis d’efficience

1. Validité méthodologique de la démonstration

2. Niveau d’incertitude attaché aux résultats présentés par le fabricant

3. Identification des besoins de confirmation en vie réelle de l’efficience prévisible