PROMs et PREMs Le regard d’une économiste Anne-Gaëlle Le Corroller Soriano

Matinée thématiques du CES

Paris le 4 Avril 2019

SESSTIM, Faculté de Médecine, Aix-Marseille Université, Marseille, France http://sesstim.univ-amu.fr/

Définitions

• PROMs ‒ Mesure des PRO (Patients reported Outcomes)

‒ PRO: « toute mesure de l’état de santé du patient qui est rapportée directement par le patient, sans interprétation du médecin ou d’une tierce personne » (FDA).

‒ Symptomes, état fonctionnel, état émotionnel, état psychologique, le rôle social, la spiritualité, etc..

• PREMs ‒ Mesure les PRE (Patients reported Experience)

‒ PRE: mesure de l’expérience vécu par le patient des soins qu’il reçoit.

2 CES: PROMs & PREMs

Les outils

‒ PROMs Générique: SF36; NHP (Notingham Health Profile).

‒ PROMs spécifiques à une maladie et/ou un traitement: QLQ-C30; FACT (FACT-B; FACT-BMT); etc…

‒ PROMs basées sur les préférences • Génériques HUI; EQ-5D; SF-6D….

• Spécifiques EORTC-8D….

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PROMs en économie

• Évaluation économique de type coût efficacité

4 CES: PROMs & PREMs

RCEI ΔCoûts

ΔQALY

QALYr

Survier

Qr

QALYe

Surviee

Qe

Le « QA » des QALYs

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Plusieurs méthodes sont employées pour déterminer le coefficient de pondération des QALY :

• Les méthodes directes de révélation des préférences ‒ L’échelle visuelle analogique. ?

‒ L’équivalent probabiliste (Standard gamble). Expected Utility Theory

‒ L’arbitrage temporel (Time-trade-off). Hicks Utility Theory

‒ L’analyse des choix discrets Random Utility Theory

• Les méthodes indirectes (Index d’utilité) = PROMs ‒ Multi-attribute utility modeling (HUI2/3)

‒ Econometric modeling generic disease EQ-5D, QWB, SF-6D,

‒ Econometric modelling specific disease :EORTC-8D, AQL-5D

• Les méthodes indirectes utilisent les méthodes directes pour déterminer leur ensemble de valeurs

Pourquoi des méthodes indirectes?

• Difficultés pragmatique de mise en œuvre des méthodes directes

• Réticence des cliniciens (tâche éprouvante)

• Difficile acceptabilité « éthique »

• Les méthodes indirectes interrogent la population générale pour l’obtention des valeurs d’utilité. Le patient renseigne simplement son état de santé à l’aide d’un questionnaire prédéfini

Eléments de comparaison des méthodes directes

• Les trois méthodes donnent des valeurs discordantes. ‒ Méthodes basées sur les choix vs EVA ‒ Prise en compte du risque dans l’EP ‒ Effet d’ancrage (comparé à la pleine santé ou à la

mort)

• Pas de consensus sur la meilleure méthode pour obtenir les valeurs d’utilité associés aux états de santé des index d’utilité.

• EP et AT souvent préféré à l’EVA

• L’ACD est une mesure ordinale de l’utilité, elle ne s’inscrit pas dans une échelle 0-1. Il faut pour cela l’ancrer sur des valeurs de références.

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L’EQ-5D: le système de classification

Mobilité 1. Je n’ai aucun problème pour me déplacer à pied. 2. J’ai des problèmes pour me déplacer à pied. 3. Je suis obligé(e) de rester alité(e).

Autonomie de la personne 1. Je n’ai aucun problème pour prendre soin de moi. 2. J’ai des problèmes pour me laver ou m’habiller tout(e) seul(e). 3. Je suis incapable de me laver ou de m’habiller tout(e) seul(e).

Activités courantes 1. Je n’ai aucun problème pour accomplir mes activités courantes (e.g. travail, études, travaux domestiques, activités familiales ou loisirs). 2. J’ai des problèmes pour accomplir mes activités courantes. 3. Je suis incapable d’accomplir mes activités courantes.

Douleurs/gêne 1. Je n’ai ni douleurs ni gêne. 2. J’ai des douleurs ou une gêne modérée(s). 3. J’ai des douleurs ou une gêne extrême(s).

Anxiété/Dépression 1. Je ne suis ni anxieux(se) ni déprimé(e). 2. Je suis modérément anxieux(se) ou déprimé(e). 3. Je suis extrêmement anxieux(se) ou déprimé(e).

L’EQ-5D: le système de classification

Mobilité 1. Je n’ai aucun problème pour me déplacer à pied. 2. J’ai des problèmes pour me déplacer à pied. 3. Je suis obligé(e) de rester alité(e).

Autonomie de la personne 1. Je n’ai aucun problème pour prendre soin de moi. 2. J’ai des problèmes pour me laver ou m’habiller tout(e) seul(e). 3. Je suis incapable de me laver ou de m’habiller tout(e) seul(e).

Activités courantes 1. Je n’ai aucun problème pour accomplir mes activités courantes (e.g. travail, études, travaux domestiques, activités familiales ou loisirs). 2. J’ai des problèmes pour accomplir mes activités courantes. 3. Je suis incapable d’accomplir mes activités courantes.

Douleurs/gêne 1. Je n’ai ni douleurs ni gêne. 2. J’ai des douleurs ou une gêne modérée(s). 3. J’ai des douleurs ou une gêne extrême(s).

Anxiété/Dépression 1. Je ne suis ni anxieux(se) ni déprimé(e). 2. Je suis modérément anxieux(se) ou déprimé(e). 3. Je suis extrêmement anxieux(se) ou déprimé(e).

Etat de santé 12223

L’EQ-5D: le système de classification

Mobilité 1. Je n’ai aucun problème pour me déplacer à pied. 2. J’ai des problèmes pour me déplacer à pied. 3. Je suis obligé(e) de rester alité(e).

Autonomie de la personne 1. Je n’ai aucun problème pour prendre soin de moi. 2. J’ai des problèmes pour me laver ou m’habiller tout(e) seul(e). 3. Je suis incapable de me laver ou de m’habiller tout(e) seul(e).

Activités courantes 1. Je n’ai aucun problème pour accomplir mes activités courantes (e.g. travail, études, travaux domestiques, activités familiales ou loisirs). 2. J’ai des problèmes pour accomplir mes activités courantes. 3. Je suis incapable d’accomplir mes activités courantes.

Douleurs/gêne 1. Je n’ai ni douleurs ni gêne. 2. J’ai des douleurs ou une gêne modérée(s). 3. J’ai des douleurs ou une gêne extrême(s).

Anxiété/Dépression 1. Je ne suis ni anxieux(se) ni déprimé(e). 2. Je suis modérément anxieux(se) ou déprimé(e). 3. Je suis extrêmement anxieux(se) ou déprimé(e).

243 (35) états de santé à valoriser fonction de pondération (fonction d’utilité)

24 états de santé valorisés directement par l’arbitrage temporel auprès de 450 personnes Les 219 autres états de santé ont été obtenus par un modèle de régression à effets aléatoires

Quelques réflexions • Recommandations du NICE et de l’HAS : l’EQ-5D.

‒ L’EQ-5D a changé nos vie (de chercheurs)!!!!

• Les index sont fondés sur des mesures génériques et la cancérologie utilise des échelles spécifiques (localisation et traitement) pour mesurer la qualité de vie.

• Algorithmes de « Mapping » des échelles spécifiques vers les scores des Index ‒ Dans le cancer de la prostate: QLQ-C30 vers EQ-5D ‒ Pose la question des propriétés statistiques des estimateurs.

• L’EQ-5D est peu sensible aux changements d’états de santé des patients atteints de cancer ‒ EQ5D-5L ‒ Pas de value set français ; validation du value set uk, débat houleux.

• Multiplicité des index ces dernières années ‒ Attention à conserver la distinction PROM et préférences based PROM

• A quoi « servent » les Condition Specific Preferences Based Measures? ‒ Nécessité d’un outil unique dans un cadre de programmation de santé

publique

PREMs

• Déconnectés des PROMs

• En économie???? ‒ Peuvent être utilisés pour le développement d’une partie

du financement liée à la qualité des soins

‒ Dans le cadre de l’analyse coût-efficacité: coûts • Au numérateur du ratio

‒ Utiles dans le cadre d’une l’analyse coût-bénéfice • Utile pour les scénarios de l’ACD et de l’évaluation contingente

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PROMs et PREMs, sont-ils « neutres »?

PROMs et PREMs, sont-ils neutres?

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Merci

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Le SF-6D

• Volonté de réconcilier le SF36 avec les QALY

• Le SF6D décrit l’état de santé selon 6 dimensions comportant entre 2 et 6 niveaux

• Permet de définir 18000 états de santé

• 249 états valorisés par 911 personnes de la population générale en GB par equivalent probabiliste.