AlphaCore, une biopharma d’Ann

Arbor (Michigan) a développé un

traitement innovant de l’hyperlipi-

démie sévère à risque athérogène

élevé : ACP-501 (rhLCAT), une forme

recombinante de cette enzyme, qui

vient de recevoir le statut de médi-

cament orphelin de l’Agence euro-

péenne des médicaments (EMA)

pour le traitement du déficit familial

en LCAT (FLD).

La FDA lui avait précédemment accordé ce statut. Pour AlphaCore, ce statut européen confirme que cette molécule constitue une étape importante dans le traitement de la LFD qui constituait jusque-là un besoin médical non satisfait (unmet medi-cal need), selon l’expression actuelle. Pour cette patholo-gie il n’y avait jusque-là pas de traitement disponible.Le déficit familial en LCAT (lécithine-cholestérol-acyl transférase) est une maladie héréditaire rare (et non pas une maladie orpheline), qui est responsable de dépôts lipidiques dans l’œil, le rein et les hématies. La suspicion s’établit sur l’apparition d’une opacité cornéenne, une ané-mie hémolytique et une dys-fonction rénale pouvant évo-luer vers l’insuffisance rénale terminale. Le traitement par ACP-501 devrait notamment permettre de restaurer la fonc-tion rénale.

L’ACP-501 a été évalué dans une étude de phase 1 et a confirmé sécurité, tolérance et activité souhaitable sur la lipidémie chez des patients coronariens.Rappel : le statut de médicament orphelin est conçu pour inciter au développement de médicaments destinés à traiter des maladies rares. Celles-ci affectent moins de 250 000 personnes dans l’Union euro-péenne. Le statut garantit dix ans d’exclu-sivité sur le marché du médicament une fois celui-ci approuvé par l’EMA. Divers autres avantages administratifs s’attachent à ce statut.  ■■

J.-M. M.

Information : www.alphacorepharma.com

12 // REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - FÉVRIER 2013 - N°449

Déficit héréditaire en LCAT : maladie rare, médicament orphelin

BRÈVES

Le rivaroxaban

agréé TVP et EP

Cet anticoagulant oral a été approu-vé par la FDA pour traitement de la thrombose veineuse profonde et de l’embolie pulmonaire et prévention de la TVP et de l’EP après traitement initial. Ces indications élargies de l’un des « successeurs » des antivi-tamines K sont basées sur 3 études

et près de 9 500 patients avec TVP et EP, qui ont montré que le rivaroxaban (Xarelto®, Janssen Pharmaceuticals) a fait jeu égal avec énoxaparine (héparine de bas poids moléculaire) et AVK en tant que traitement. Dans l’une des études, la poursuite du traitement a permis de réduire le risque de récidive de TVP et d’EP. Le rivaroxaban, inhibiteur du facteur Xa, a d’abord été approuvé en 2011 en prévention de la TVP et de l’EP après pose de prothèse articulaire (10 mg/j) puis pour réduction du risque d’AVC en cas de fibrillation auriculaire. Il serait prochainement approuvé dans la thrombose du stent, la prévention cardiovascu-laire secondaire et le syndrome coronarien aigu.

Exposition prénatale

à la cocaïne

La toxicomanie de la femme enceinte est un problème de santé publique majeur, compte tenu du risque d’exposition in utero du fœtus. Des auteurs de l’Université de Miami (B.L. Lambert, psychologue, C.R. Bauer, pédiatre) analysent l’évolution développementale et comportementale de la naissance à l’ado-lescence : croissance, neurobiologie, intelli-gence, réussite scolaire, langage, maîtrise des conduites, psychopathologie. L’étude de ce poids pour la société a ses limites méthodo-logiques, concernant notamment des facteurs de risque ultérieurs. Compte tenu du nombre d’enfants exposés et du besoin de services adaptés : médicaux, santé mentale, éduca-tion pour cette population, il est essentiel de mieux étudier l’association entre l’exposition prénatale à la cocaïne et l’évolution tardive des enfants pour gérer ce problème de santé publique, économie et politiques publiques.

Source : J Perinat 2012;32:819-28.

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