La SCH célèbre 50 ans d’appui et d’aide indéfectibles

1re Conférencecanadienne demise à jour sur la MVW

Lancement de lacampagne Solutionsaux saignements

Projets de recherchede la SCH pour 2003

A u t o m n e 2 0 0 3 w w w . h e m o p h i l i a . c a V o l 3 8 N o 2

L’hém philieDE NOS JOURS S ’ A D R E S S A N T À T O U T E P E R S O N N E A U X

PRISES AVEC UN PROBLÈME DE SAIGNEMENT

L’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 32

Après une éclipse d’un numéro voici votre bulletin d’informationde retour en force cet automne. Il y sera abondamment questiondes célébrations du 50e anniversaire de la Société canadienne de

l’hémophilie tenues du 8 au 11 mai dernier.Ce grand rassemblement visant à souligner l’âge d’or de la SCH s’est

effectué au centre-ville de Montréal, berceau de l’organisation. Ce futfort agréable de renouer avec de vieilles connaissances et de fraterniserdans cette ambiance de fête. C’était l’occasion de se rendre compte desimmenses progrès réalisés dans les traitements des troubles de lacoagulation ces cinquante dernières années, et ce, malgré les ratés quel’on connaît.

Tenue au Complexe Desjardins, l’exposition 50 ans de tragédies et detriomphes, commémorant un demi-siècle de services aux personnesatteintes de troubles de la coagulation, était particulièrement bienréussie. Les informations présentées étaient judicieuses et les parallèlesfaits avec le hockey, en plus de la contribution de Mario Lemieux, ont suen intéresser plusieurs. La SCH en a profité aussi pour souligner letravail de gens qui ont occupé des postes stratégiques depuis la créationde l’organisation en remettant notamment à ceux qui sont toujoursvivants, une médaille commémorative du jubilé de la Reine. D’autresévénements marquants ont aussi eu lieu, on n’a qu’à penser à laConférence de consensus sur la maladie de von Willebrand, unepremière au Canada (et peut-être même au monde), à la tenue duSymposium médical sur la recherche dans le domaine des problèmes dela coagulation, ainsi qu’au lancement du livre commémoratif 1953-2003– Cinquante ans de souvenirs et à celui de la campagne Solutions auxsaignements, une initiative qui a comme objectif de sensibiliser les gens àtoute la gamme des troubles de saignement. C’était décidément quatrejours bien remplis !

Dans ce numéro, vous pourrez revivre ces moments en prenantconnaissance des témoignages de gens qui ont assisté à ces événements.Qui plus est, vous pouvez consulter une copie électronique del’exposition ou du livre commémoratif sur le site Internet de la SCH :www.hemophilia.ca.

Et c’est parti pour un autre demi-siècle de progrès…

Si vous avez des commentaires sur cet éditorial ou sur tout autre sujet abordé dans L’hémophilie de nosjours, n'hésitez pas à communiquer avec le rédacteur en chef, à L’hémophilie de nos jours, 119, rue Thomassin, Beauport (Québec) G1B 2W6 ou encore par courriel à larochef@sympatico.ca.

Un nouveau titre pour le bulletin d’information de la SCH

L’hémophilie de nos jours a maintenant un nouveau titre. Le comité de rédaction, suite al’appel à tous qui vous avait été lancé il y a quelques semaines, a retenu une des proposi-tion visant à englober l’ensemble des problèmes de saignement tout en assurant une certaine continuité d’appellation. Ainsi, comme vous l’avez peut-être remarqué à la une,votre bulletin s’intitulera désormais : L’hémophilie de nos jours –S’adressant à toute personne aux prises avec un problème de saignement. Merci de votre participation.

LE MOT DU RÉDACTEUR EN CHEF..........2

MESSAGE DU PRÉSIDENT ......................3

MON AMI, JIM LOVE ............................3

ACTUALITÉS ..........................................4

CÉLÉBRONS 50 ANS D’APPUI ET D’AIDEINDÉFECTIBLES

Introduction ..........................................6Témoignages sur les événements entourant le 50e de la SCH ......................7Les pionniers des sections de la SCH ..........23Remise de la médaille du jubilé ................8

1RE CONFÉRENCE CANADIENNE DE MISE À JOUR SUR LA MVW ..........12

PLEIN FEUX SUR LA RECHERCHE

Projets de recherche de la SCH..............14Aujourd’hui les soins la cure pour demain 15Programme de recherche Novo Nordisk – SCH – ADCHC ..............17

ACTUALITÉS MÉDICALES : DOULEUR – LE CINQUIÈME SIGNE VITAL ................18

PLEIN FEUX SUR LES SECTIONS

Deuxième fin de semaine familiale dans les maritimes ..............................20Célébrations du 40e anniversaire de la région Centre-ouest de l’Ontario ......20

UNE PERSPECTIVE MONDIALE

L’hémophilie au Sénégal – L’expérience d’un physiothérapeute ..........21Projet de jumelage Québec – Sénégal ....22

LE FACTEUR SANGUIN

La thérapie génique : Deux pas en avant, deux pas en arrière ..............................22

LE FACTEUR AU FÉMININ

L’histoire d’un diagnostic ......................24

AUTOMNE 2003 • VOL 38 • NO 2

L’hémophilie de nos jours, publication officielle de la Société canadienne de l’hémophilie (SCH), paraît trois fois par année.

La Société canadienne de l’hémophilie existe afin d’améliorer laqualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie ou de touteautre maladie de la coagulation sanguine, et de trouver une cure.

L’objectif de L’hémophilie de nos jours est d’informer la communautésur les derniers développements et les questions d’intérêt en matièred’hémophilie et de troubles de saignement. Les renseignementscontenus ici peuvent être reproduits et utilisés à volonté à conditiond’en citer la source. Les opinions exprimées dans les articles sont cellesdes auteurs et ne traduisent pas forcément le point de vue de la SCH.

La SCH consulte des médecins qualifiés avant de distribuer quelquerenseignement médical que ce soit. Par contre, la SCH n’est pashabilitée à pratiquer la médecine et ne recommande en aucun cas destraitements particuliers à des individus donnés. Dans tous les cas, il estrecommandé de consulter son médecin avant d’entreprendre lemoindre traitement.

Les noms de marque des produits thérapeutiques sont indiqués à titred’information seulement. Leur mention dans le présent bulletin neconstitue en rien un appui des auteurs ou des rédacteurs à l’endroitd’un produit en particulier.

625 avenue du Président-Kennedy, bureau 505Montréal (Québec) H3A 1K2

www.hemophilia.caTéléphone : 514 848-0503Télécopieur : 514 848-9661

Numéro sans frais : 1 800 668-2686

Dans ce NUMÉRO

Rédacteur en chefFrançois Laroche

PrésidentTom Alloway, Ph.D.

Directeur généralDaniel Lapointe

Comité de RédactionHélène BourgaizeClare CecchiniFrançois LarocheDavid PagePatricia Stewart

CollaborateursTom Alloway, Ph.D.Maureen BrownlowClare CecchiniColin and JoAnn CraigIan DeAbreuGershon Growe, M.D.Paula James, M.D.Michel LalondeDaniel LapointeFrançois LarocheTradina MeadowsFatima MukaiKathy MulderHeather O’GradyDavid PageEnid M. PageKen Poyser, FCATracy Pressey, M.D.Francis RoyPatricia StewartEric StolteSilvia TravagliniAnn Wood

Coordonnateur de laproductionDavid Page

Adjointe à la productionet coordonnatrice de laversion françaiseHélène Bourgaize

Conception graphiquePaul Rosenbaum

TraductionFrançois LarocheNormand LatulippeLise MaloDavid PageMarie Préfontaine

Impressionxxxxxxxxx

Page couverture : DEBOUT : Paul Laxdal, sa mère (Patricia), Linda Laxdal, présidente de la SCH de 1984 à 1986,Frank Bott, président de la SCH de 1967 à 1970. ASSIS : Darlene Poyser, Ken Poyser, président de la SCH de1980 à 1982, Tom Alloway, président de la SCH

François Laroche

LE MOT DU RÉDACTEUR EN CHEF

L’hém philieDE NOS JOURS

S ’ A D R E S S A N T À T O U T E P E R S O N N E A U X PRISES AVEC UN PROBLÈME DE SAIGNEMENT

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3 3

C’est grâce à un membre de la SCH que j’ai découvert que j’étaisatteint d’un trouble de saignement appelé maladie de vonWillebrand. En fait, c’est le trouble de saignement le plus courant et,

même aujourd’hui, la plupart des gens et de nombreux médecins ignorenttout de cette maladie.

On estime qu’environ 300 000 Canadiens sont atteints soit de la maladiede von Willebrand ou d’une autre condition très courante, les troubles de lafonction plaquettaire. C’est près d’une personne sur 100. Il s’agit de maladiesqui peuvent mettre la vie en danger ; cependant, la majorité des personnes quien affichent les symptômes l’ignorent souvent, et les médecins ne sont pastoujours en mesure d’en reconnaître la véritable cause.

Cela me rend triste de savoir que des milliers de Canadiens qui ont dessymptômes très évidents souffrent en silence sans connaître la véritable causede leur problème médical. Une personne qui subit des ecchymoses aumoindre choc, qui saigne souvent du nez ou qui a des saignements prolongésaprès un traitement dentaire est peut-être atteinte de la maladie de vonWillebrand ou d’un trouble de la fonction plaquettaire. Même chose pourune femme qui a des saignements menstruels abondants ou prolongés. Il esttrès inquiétant de penser que plusieurs de ces femmes subiront inutilementune hystérectomie faute d’avoir été diagnostiquées et traitées adéquatement.

La Société canadienne de l’hémophilie a été fondée il y a 50 ans pourvenir en aide aux Canadiens atteints d’un trouble de saignement, plusparticulièrement l’hémophilie. Aujourd’hui, la campagne Solutions auxsaignements reflète les efforts de la SCH visant à élargir son mandat pourinclure d’autres troubles de saignement comme la maladie de von Willebrandet les troubles de la fonction plaquettaire.

Les objectifs de la campagne Solutions aux saignements sont de sensibiliserle public à la prévalence des troubles de saignement, d’offrir de l’informationet du soutien, de veiller à ce que des diagnostics et des traitements adéquatssoient accessibles, de subventionner la recherche pour améliorer la qualité devie des patients et, éventuellement, de trouver une cure.

Nous sommes fiers que Mario Lemieux, supervedette du hockey, se soitjoint à notre équipe à titre de Président honoraire. Il nous aidera à diffusernotre message afin que plus de gens aient accès à un diagnostic et à destraitements.

Pour la Société canadienne de l’hémophilie, le temps est venu de sepencher sur les triomphes et les tragédies des 50 dernières années. C’estégalement l’occasion de célébrer le début d’une nouvelle ère alors que nousélargissons notre mandat pour inclure les personnes atteintes de toute formede trouble de saignement.

Note du rédacteur : Ce message du président est extrait de l’allocution prononcéepar le Dr Alloway lors du lancement de la Campagne Solutions auxsaignements le 8 mai 2003.

Mon ami, Jim Lovepar Kathy Mulderphysiothérapeute, Winnipeg

Le 6 septembre 2003, la communautéhémophile du Manitoba s’est rassembléepour dire un dernier adieu à Jimmy Love.Pour moi, une époque prenait fin.

Jimmy est né en 1954. À cette époque, la vie d’un garçon atteintd’hémophilie s’annonçait douloureuse, ponctuée d’hémorragies et de périodesde repos au lit. Il n’allait peut-être même pas vivre jusqu’à l’âge adulte. Ladécouverte des cryoprécipités, en 1966, et la mise au point des concentrés defacteur, par la suite, ont révolutionné la vie des hémophiles mais, dans le cas deJimmy et de bien d’autres, un tort irréparable avait déjà été causé auxarticulations.

La première fois que j’ai rencontré Jim, c’était au beau milieu des années1970. Je me souviens de sa chevelure rousse flamboyante et abondante et je mesouviens avoir travaillé avec lui alors qu’il était hospitalisé pour une hémorragieau genou particulièrement importante. J’entends encore ses cris de douleur quiduraient des jours et les autres physiothérapeutes se demandaient qui était cegarçon et comment se faisait-il qu’il souffrait tant. Malheureusement, à cetteépoque, une toute autre conception du contrôle de la douleur avait cours. Onn’administrait pour ainsi dire jamais d’analgésiques puissants de crainte que lespatients n’en deviennent dépendants. Je me rappelle très bien que Jimmy avaitalors pris l’initiative d’utiliser certaines substances « illicites » pour essayer demaîtriser la douleur (après tout, c’était les années 1970).

Jim n’en est pas moins devenu un citoyen modèle que nous n’oublieronsjamais. C’est avec cinq autres hémophiles, que lui et moi avons mis sur pied unprogramme de physiothérapie du soir pour les adultes atteints d’hémophilie,une première au Canada. Il était là toutes les semaines pour l’hydrothérapie,l’haltérophilie, les sports au gymnase et les réunions sociales avec « les gars »dans un bar du coin, ensuite. Il a commencé à participer aux activités de laSociété de l’hémophilie parce qu’il ne voulait pas que les jeunes aient à passerpar ce que sa génération avait traversé. Il a travaillé au premier projet de registredes patients de la Société canadienne de l’hémophilie. Il a pris la route et arencontré des douzaines d’hémophiles avec leur famille. Il a organisé desretraites pour hommes, avec ses « frères » hémophiles, et a guidé d’une mainferme dans un gant de velours plusieurs jeunes appelés par la suite à participeraux activités de la Société. Il était toujours disponible pour offrir son aide s’il yavait des ateliers ou des conférences. J’aime particulièrement une photo que j’aiprise de lui lors d’une fin de semaine familiale, entouré de garçons fascinés àqui il montrait ses articulations déformées et à qui il décrivait ce que celavoulait dire être hémophile « dans l’ancien temps ».

Lui et Erma (sa conjointe, Erma Chapman) formaient une équipeexceptionnelle. Ensemble, ils ont travaillé fort et longtemps à préparer leurtémoignage devant la commission Krever et pour obtenir les droits decompensation des nombreuses victimes du sang contaminé. Ils ont visité denombreux pays, ont participer à beaucoup de conférences pour promouvoir lamise au point de traitements sécuritaires et de programmes de soins complets.Jim et sa fille Charlotte formait aussi un duo hors du commun. Ils étaient trèsproches et j’imagine facilement à quel point il va lui manquer.

Jimmy était comme un chat ; il a eu au moins neuf vies. Les gars étaientpartis depuis longtemps, mais Jimmy continuait, parfois sur la corde raide. Ilnous disait toujours : « Je ne me suis jamais senti mieux. » J’ai longtemps cruqu’il était tout simplement trop têtu pour mourir !

Il y a tout juste un an, je prononçais une conférence sur l’hémophiliedevant de futurs physiothérapeutes le jour même où le programme decompensation pour les victimes de l’hépatite C du Manitoba a été dévoilé. Laphoto de Jim était en première page de notre journal local. J’ai encouragé mesélèves à lire cette histoire. Et cette année, immédiatement après la mêmeconférence, j’ai appris que le dernier de « mes gars » était décédé.

Jimmy était mon ami. Il m’a beaucoup appris et il va me manquer.

Tom Alloway, Ph.D.

MESSAGEDU PRÉSIDENT

Lancement de la campagne Solutions aux saignements

De gauche à droite : Daniel Lapointe, directeur général, M.J. O’Grady, Justine O’Grady, RochelleWinikoff, hématologue à l’Hôpital Ste-Justine, Pierrette Lemieux, mère de Mario Lemieux, DavidPage, coordonnateur de la Sûreté du sang et Tom Alloway, président.

Jim Love et sa fille Charlotte.

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 34 a c t u a l i t é s

� HOMOLOGATION D’ADVATE® PAR LA FDApar François Laroche

L a Corporation Baxter a annoncé, le 25 juilletdernier, que la Food and Drug Administration

(FDA) américaine avait homologué son facteur VIIIrecombinant produit sans plasma ni albuminequ’elle commercialisera sous le nom d’ADVATE®.

ADVATE est le premier produit de troisièmegénération, c’est-à-dire fabriqué par génie génétiquesans ajout de protéines plasmatiques humaines ouanimales, ni d’albumine à quelque étape de fabrica-tion que ce soit, à recevoir l’aval de l’organismeaméricain.

Selon Baxter, des études cliniques de phase II et III ont démontré avec Advate une efficacité simi-laire pour prévenir ou traiter les épisodes hémorra-giques chez les patients atteints d’hémophilie Aqu’avec Recombinate®, le produit recombinant (depremière génération) que la compagnie commer-cialise déjà au Canada.

Baxter a également fait une présentation de sonnouveau produit, en septembre 2002, à la Directiondes produits thérapeutiques de Santé Canada, en vued’obtenir son approbation pour le commercialiserau pays. La réponse de Santé Canada est attendudans les mois à venir.

� MONONINE DÉSORMAIS DISTRIBUÉ AU CANADA

par David Page

Mononine® est un concentré de facteur IXdérivé du plasma, purifié au moyen d’anti-

corps monoclonaux et utilisé pour traiter les saigne-ments causés par l’hémophilie B. Il est maintenantdistribué au Canada par Aventis-Behring.

Parmi les produits brevetés offerts pour traiter ledéficit en facteur IX, celui-ci vient rejoindreImmunine®, dérivé du plasma fabriqué par Baxter,et Benefix®, fabriqué par Wyeth au moyen d’unetechnologie recombinante.

Mononine est actuellement offert au Québec oùil est distribué par l’entremise d’Héma-Québec.Dans le reste du pays, la Société canadienne du sangsignale que le produit pourrait être offert après uneévaluation au cas par cas. Les médecins auraientalors à démontrer la nécessité de Mononine sur leplan médical en comparaison avec les deux autresconcentrés de facteur IX d’usage courant.

� REFACTO NE SERA PLUS DISTRIBUÉ AU CANADA

par David Page

À la fin septembre, Wyeth a annoncé sa déci-sion de cesser de distribuer son concentré de

facteur VIII recombinant de seconde générationsans domaine B, Refacto®. Wyeth maintiendra parcontre sa licence pour Refacto de sorte qu’ellepourra répondre à toute demande formulée auCanada pour ce produit.

Refacto a été approuvé par Santé Canada enjuin 2002 après avoir été autorisé aux États-Unisen 2001 et en Europe en 1999. Le traitement con-tinue d’être couramment utilisé dans ces pays etailleurs dans le monde.

Deux autres concentrés de facteur VIII recom-binant, Kogenate FS®, fabriqué par Bayer, etRecombinate®, fabriqué par Baxter, continuentd’être distribués au Canada. Les contrats entre cesdeux fabricants et la Société canadienne du sang etHéma-Québec comblent la grande majorité desbesoins canadiens en facteur VIII et restent envigueur jusqu’en 2006.

Wyeth a en outre annoncé qu’elle continuerad’impliquer les centres canadiens de traitement del’hémophilie dans les essais cliniques sur le Refactode troisième génération sans albumine.

� PEGASYS® EST MAINTENANTDISPONIBLE AU CANADA

par François Laroche

L a compagnie pharmaceutique Hoffman-La Roche

a annoncé, à la mi-août, que son médicament

servant à combattre l’hépatite C, appelé Pegasys®,

avait été homologué par Santé Canada.Pegasys est une monothérapie de peg-

interféron alfa-2a, une molécule qui demeure pluslongtemps active dans le sang, et à des niveaux plusconstants, que l’interféron alfa-2a (non-pegylé) queHoffman-La Roche commercialise sous le nom deRoferon-A®.

La combinaison de Pegasys et de ribavirine esten cours d’étude dans une centaine de centres auCanada à l’intérieur d’une étude clinique du nomde RAP (Ribavirin Access Program - Programmed’accès à la ribavirine). La compagnie espère queles résultats de ces études, en terme d’innocuité etd’efficacité, conduiront à l’homologation de cettecombinaison de médicaments au Canada. Cettecombinaison est déjà commercialisée aux États-Unis et en Europe.

Pegetron® (peg-interféron alfa-2b etribavirine), un produit similaire manufacturé etdistribué par Schering, a été lancé sur le marchécanadien en décembre 2002.

� LE RECYCLAGE DES MANUELS TOUR D’HORIZON SUR L’HÉMOPHILIEUn nouveau document, Tout sur l’hémophilie : un guide pour les familles, a récemment été produit par laSCH afin de mettre à jour l’ancien cahier Tour d’horizon sur l’hémophilie, qui était remis à chaque familledès qu’un diagnostic d’hémophilie était posé chez un enfant. L’ancien document peut être réutilisé pouraider d’autres familles, ailleurs dans le monde, à se renseigner sur la maladie. L’envoi de matériel éducatifà des partenaires de jumelage est pratique courante. Si les concentrés ne sont pas disponibles dans certainspays, les renseignements de base sur l’hémophilie restent toujours pertinents. C’est pourquoi nous vousdemandons de bien vouloir retourner votre vieille copie de Tour d’horizon sur l’hémophilie à la SCH pourque nous puissions faire un envoi groupé à l’étranger.

� BOURSIERS 2003

C’est avec plaisir que la SCH publie le nomdes boursiers de son programme d’étude etde perfectionnement 2003. Tous les ans, laSCH décerne une bourse d’étude, une boursede perfectionnement et une bourse de retouraux études d’un montant de 4 000 $ chacune.Le programme bénéficie d’une subvention àl’éducation de Baxter BioScience. Étantdonné le calibre exceptionnellement élevé descandidats cette année, il ne fait aucun douteque la génération montante des leaders de laSociété apportera à l’organisation des talentsénergiques et variés. Nous tenons à féliciterles personnes suivantes.

BOURSE D’ÉTUDE

Maxime Lacasse-GermainRouyn-Noranda (Québec)

Cet automne, Maxime entre-prendra des études enenseignement de l’art àl’Université Concordia, à Montréal. Le pro-gramme, qui allie la pratique de l’art à l’en-seignement et comprend notamment descours d’expression artistique et de psycholo-gie de l’apprentissage, conduit à un diplômed’enseignement des Beaux-arts au primaire etau secondaire. Maxime souffre d’une défi-cience sévère en facteur VIII.

BOURSE DE PERFECTIONNEMENT

Daniel Chorney Vancouver (C.-B.)

Étudiant à l’Université de laColombie-Britannique,Daniel termine sonbaccalauréat en psychologie. Il prévoitpoursuivre des études de deuxième cycle en psychologie clinique et se spécialiser dans le traitement des troubles d’anxiété et larecherche. Il travaille bénévolement commeauxiliaire de recherche auprès de laboratoiresspécialisés dans des domaines connexes.Daniel souffre d’hémophilie de type A.

BOURSE DE RETOUR AUX ÉTUDES

Paulette Coté Winnipeg (Manitoba)

Paulette est inscrite auprogramme de certificat engestion de cas à la facultéd’éducation permanente de l’Université duManitoba. Elle vient de réintégrer le marchédu travail ; pendant sept ans, elle est restée àla maison avec ses enfants et a travaillécomme bénévole au sein de sa communauté.Ses études se rapporteront directement à sontravail d’agente de liaison communautaire duProgramme de santé mentale des enfants etdes adolescents de l’Hôpital général de Saint-Boniface. Paulette est mère de deux garçonset son mari Peter, atteint d’hémophilie légère,a été infecté par le virus de l’hépatite C.

L’ACTUALITÉ

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3 5a c t u a l i t é s

� NOVO NORDISK CANADA ET LA JOURNÉE INTERNATIONALE DE L’HÉMOPHILIE

Journée typique chez Novo Nordisk Canada (NNCI) : répondre aux messagestéléphoniques, vérifier les courriels, installer la machine à karaoke. La

machine à karaoke ? ! ? Non, peut-être que cette journée n’était pas tout à faittypique. En fait, il y avait même de l’électricité dans l’air. La salle du conseilavait été habilement convertie en salle de spectacle, en bas, dans le hall d’entrée,on préparait l’encan silencieux et dans la salle de repos du personnel, la Sociétécanadienne du sang s’activait. NNCI s’apprêtait à célébrer la Journée interna-tionale de l’hémophilie et nous étions tous dans une forme resplendissante.

La journée a commencé par l’identification de notre groupe sanguin. Enéchange d’une toute petite piqûre au bout du doigt, nous avons pu apprendrequel est notre groupe sanguin et la personnalité qui y correspond selon devieilles croyances japonaises. Nous avons profité de l’occasion pour nousinscrire à la collecte de sang de la semaine suivante.

À l’heure du repas, nous nous sommes rendus vers la salle du conseil où,pour 5 $, on nous a servi un repas préparé avec amour par nos employés ; ettout un spectacle nous attendait. Nous y avons donc gagné au change. Lekaraoke a en effet remporté tout un succès. Steve Green, chef de produit pourNiastase®, a été notre maître de cérémonie. Ce sont les employés qui se choisis-saient les uns les autres, tour à tour, et l’argent a sans contredit été leur princi-pale motivation. Les plus réticents, encouragés par l’humour bien particulier deSteve, exigeaient d’être payés davantage. Pour les grands timides, la solution aété d’y aller à plusieurs. Le public a été très généreux (n’importe quoi, pourvuqu’on ne vous demande pas d’y aller vous-même !) et certains chanteurs ontréussi à amasser la somme rondelette de 130 $. Nous avons bien mangé et

� DES CANADIENS FONT PARTIE DES PREMIERSRÉCIPIENDAIRES INTERNATIONAUX DES BOURSES DE BAYER DANS LE DOMAINE DE L’HÉMOPHILIE

Trois des 24 récipiendaires des bourses de recherche et d’éducation remises àdes professionnels de l’hémophilie du monde entier sont des Canadiens

Toronto (Ont.), 6 août 2003 — La Division des produits biologiques deBayer HealthCare a annoncé que trois Canadiens étaient parmi les pre-miers récipiendaires d’une bourse remise dans le cadre du Programme debourses de Bayer dans le domaine de l’hémophilie, ce qui démontre que leCanada joue un rôle prépondérant dans le domaine de l’amélioration dutraitement des personnes atteintes d’un trouble hémorragique. Les troisrécipiendaires font partie des 24 personnes de dix pays qui recevront unebourse pour des projets de recherche fondamentale et clinique et pour desprogrammes d’éducation sur l’hémophilie.

Voici le nom des récipiendaires canadiens, par catégorie :

Projets spéc iaux sur l ’hémophil ie –Dr Ronald Barr, directeur du programme d’hématologie-oncologie pédia-trique au Hamilton Health Sciences (HHS) É tudes c l iniques – Dr Jayson Stoffman, chercheur au département d’hématologie/oncologiepédiatrique à l’Université du Manitoba, à WinnipegFor mation des pour voyeurs de soins –Andrea Pritchard, inf. aut., infirmière clinicienne en hémophilie associée auSouthern Alberta Hemophilia Program de l’Alberta Children’s Hospital, etcandidate à la maîtrise en soins infirmiers à la faculté de soins infirmiers,Université de Calgary.

« Le succès remporté par des Canadiens dans le cadre du Programmede bourses de Bayer dans le domaine de l’hémophilie démontre clairementque les professionnels de la santé d’ici sont parmi les meilleurs au monde,a déclaré Jean-Paul Bédard, chef, Division des produits biologiques, BayerHealthCare, Canada. La Division des produits biologiques de BayerHealthCare est fière de s’associer à un groupe de personnes qui mettenttout en œuvre pour améliorer les soins prodigués aux hémophiles par larecherche et l’éducation. »

Dans le cadre de ce programme instauré en 2002, qui est le plusimportant du genre, des investigateurs débutants, des chercheurs enformation et d’autres professionnels du traitement de l’hémophiliereçoivent chaque année des bourses totalisant 2,75 millions de dollarsaméricains. Les bourses sont de quatre catégories : bourses pour les projetsspéciaux sur l’hémophilie, bourses pour investigateurs débutants, boursesd’études cliniques et bourses de formation des pourvoyeurs de soins. Lesrécipiendaires ont été choisis par un Comité d’attribution des bourses dedouze membres qui a été formé conjointement par la Division des produitsbiologiques de Bayer et la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH).

Le Dr Jayson Stoffman, chercheur au département d’hématologie/oncologie pédiatrique à l’Université duManitoba, reçoit une bourse d’études cliniques dans le cadre du Programme de bourses de Bayer dans ledomaine de l’hémophilie. Le Dr Stoffman est un des trois Canadiens et une des 24 personnes de divers paysqui ont reçu une bourse au cours de la première année du programme. Il est accompagné de Mary Bauman,vice-présidente de la commercialisation stratégique internationale, Coagulation, Division des produitsbiologiques de Bayer (à gauche), et par le professeur Gil White, de l’University of Carolina (à droite).

beaucoup ri avant de nous diriger vers l’encan silencieux qui s’était déroulétoute la journée et qui amorçait son dernier droit. Les encanteurs étaient desemployés de NNCI, Beth Walker, d’Hémophilie Ontario, et Marc LaPrise, de la région Toronto et Centre de l’Ontario de la SCH. Parmi les articles mis àl’encan, mentionnons un chandail et un bâton de hockey authentiques auto-graphiés par Mario Lemieux, en plus de forfaits-séjours pour certains des plusbeaux centres de villégiature de l’Ontario. Ils ont été nombreux les gens deNNCI et d’ailleurs à faire monter les enchères. Lorsque le mot « adjugé » reten-tissait, la salle était si tranquille qu’on aurait pu entendre une mouche voler.Qui allait repartir avec le chandail ? Qui allait obtenir l’imprimante tant con-voitée ? Qui aurait droit à une fin de semaine de détente ou un brunch dudimanche dans un grand restaurant ?

À la fin de la journée, tout le monde était heureux, mais personne autantque les employés de NNCI qui, après avoir recueilli des dons pour l’encan,après avoir préparé le repas, après s’être tapé sur les cuisses tout le long duspectacle de karaoke, après s’être fait piquer au bout du doigt, après avoirdonné du sang et dépensé leur argent, ont réussi à amasser 1 160 $ grâce à leurstalents de chanteur et 2 735 $ lors de l’encan. L’argent du karaoke a été multi-plié par deux grâce à un don de NNCI et un grand total de 5 055 $ a été remis àla Société canadienne de l’hémophilie, à Hémophilie Ontario et à sa régionToronto et Centre de l’Ontario.

Quelle journée palpitante et quelle démonstration éloquente de notrephilosophie de gagnants !

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 36

par Patricia Stewartprésidente, Comité des célébrations du 50 e anniversaire

Environ 200 personnes se sont réunies à Montréal, du 8 au 11 mai, afin desouligner les réalisations de la Société canadienne de l’hémophilie depuissa fondation, il y a 50 ans. Les célébrations ont commencé par uneconférence de presse annonçant le lancement de Solutions auxSaignements, une campagne ayant pour but de souligner officiellement

les nouveaux objectifs globaux de la SCH. Ce lancement se déroulait à proximitéd’une exposition montée par la SCH au Complexe Desjardins, un centrecommercial du centre-ville de Montréal. Cette exposition sur les troubles de lacoagulation relatait l’histoire de la SCH et celle de l’hémophilie, depuis les toutespremières mentions qui en sont faites dans des textes de l’Antiquité jusqu’aux plusrécentes percées médicales du XXI e siècle, le tout du point de vue de M. J. O’Grady,un jeune hémophile, et de Mario Lemieux, président honoraire de la SCH. Cetteprésentation se voulait une façon de sensibiliser le public à la réalité des personnessouffrant de troubles de la coagulation.

Au moment de l’inscription, chacun recevait un exemplaire du livrecommémoratif qui retrace l’historique complet non seulement de l’hémophilie etde son traitement, mais également de la SCH depuis 50 ans. Et il y a de quoicélébrer. Chaque décennie est résumée par un chœur à trois voix : celle d’un

professionnel de la santé, celle d’unpatient ou d’un parent et, pour finir,celle d’un grand bénévole de chaqueépoque. On trouve en outre, ici et là,des reproductions d’affichescommémoratives et des vœux, demême que des notes biographiques surles présidents qui se sont succédés à latête de la SCH et sur de nombreuxbénévoles qui ont contribué à fairecroître et à consolider la SCH. Ceprécieux document est offert au prixde 10 $ à tous les membres quisouhaitent se le procurer. Mais il fautfaire vite, il s’agit d’une édition limitée.

Pour plus de renseignements, communiquez avec la SCH au 1 800 668-2686 oupar courriel à l’adresse chs@hemophilia.ca.

Le vendredi, le symposium médical du (CCMS) Comité consultatif médical etscientifique à l’intention de la communauté hémophile a permis de faire le pointsur les plus récents projets de recherche canadiens. Au cours de la soirée, des jeunesdes quatre coins du pays se sont rencontrés et ont partagé leurs idées sur lameilleure façon de convaincre les jeunes à participer et à se constituer des réseaux.C’est le samedi qu’avait lieu l’Assemblée générale annuelle de la SCH, suivie d’unerencontre de son Conseil d’administration. Cinq ateliers différents à l’intention desconsommateurs ont porté sur la douleur, l’accessibilité aux services d’urgence, lasécurité et l’approvisionnement des produits sanguins, le traitement de l’hépatite Cet la problématique des femmes atteintes de troubles de la coagulation. Au cours dela journée, les gens ont participé à des réunions, ont partagé des repas, ont assisté àdes ateliers, et ont pu à loisir consulter les affiches accrochées pour retracer leparcours de la SCH à travers les gens et les événements qui ont ponctué ses50 années d’existence. Le clou de la fin de semaine a sans contredit été le banquetdu samedi soir. La troupe du « Théâtre à la carte » a fait un retour sur les péripétiesqui ont marqué l’histoire de la SCH depuis 50 ans.

On a profité de ce banquet pour remettre aux présidents et aux bénévoles quiont, au fil des ans, apporté énormément à la SCH et à la communauté qu’elledessert, la médaille du jubilé de la reine. Les pionniers de chacune des sections ontégalement eu droit à une reconnaissance spéciale, puisqu’ils ont contribué à la misesur pied de chaque section provinciale. Deux des membres des tout débuts de laSCH, en 1953, Douglas et Enid Page, ont reçu leur distinction des mains deFrançois Laroche, président de la section Québec. Une fois les cérémoniesofficielles terminées et les remerciements adressés pour ce travail titanesqueaccompli par le personnel et les bénévoles, la « famille » au grand complet, soit lepersonnel, les membres et les professionnels de la santé, s’en est donné à cœur joiesur le plancher de danse avec tous ses chers amis.

Célébrons 50 ans d’appui et d’aide indéfectiblesAutres grandes réalisations à venirDès qu’un peuple ou une institution oublient leursdébuts difficiles, ils commencent à décliner – CARL SANDBURG

Àtitre d’ancien président, membre honoraire à viede la Société canadienne de l’hémophilie etfondateur du Club du million de dollars pour la

recherche sur l’hémophilie, qu’il me soit permis de vousremercier de m’avoir si gentiment invité à participer aux célébrationsentourant le 50e anniversaire de la Société. Je tiens particulièrement àféliciter tous ceux qui ont contribué à faire de cet événement une telleréussite. Quelle idée géniale de remettre la médaille du jubilé à ceux qui ontcontribué au succès de l’organisation ! Merci de m’avoir choisi pour cetteprestigieuse distinction.

Pour mon ange gardien, Darlene, et moi, ce rassemblement fut uneoccasion de célébrer les contrastes. Nous avons pu converser avec d’ancienscollègues qui ont pavé la voie à la réussite actuelle de l’organisation et enrencontrer de nouveaux qui ont repris ce flambeau allumé il y a déjàcinquante ans. Nous avons rencontré des gens qui ont survécu, en n’oublianttoutefois pas ceux dont la vie a été tragiquement fauchée. Tout en honorantles grands bâtisseurs, nous avons prié pour ceux qui ont donné leur viehéroïquement, sans avoir droit à la même reconnaissance. Le fait de revivreen souvenir les innombrables visites à l’hôpital, chose du passé pour nous,n’a pu nous empêcher d’évoquer le fait que dans beaucoup d’endroits sur laplanète, le cauchemar perdure. Nous avons pu constater la distanceparcourue en sachant que nous ne sommes pas au bout de nos peines.Lorsque le jeune M. J. O’Grady est monté sur le podium, les larmes me sontmontées aux yeux, car sa bonne forme physique illustre on ne peut mieuxles progrès réalisés depuis mon époque à moi, qui ait fait ma propre entréesur scène en fauteuil roulant.

La Société canadienne de l’hémophilie n’est pas sur son déclin. Si cettefête du 50e anniversaire est représentative de ses capacités organisationnelleset des gens qui sont en charge aujourd’hui, ses plus grandes réussites sont à venir.

Ken Poyser, FCA

À tous et à toutes,

Quel merveilleux congrès ! Tout aété si bien planifié ! Les conférencesmédicales m’ont semblé très intéres-santes, l’ambiance, comme d’habitude,a été très chaleureuse, et le banquet declôture a vraiment été une apothéose.

De nombreux prix bien mérités ontété remis aux bénévoles pour tout letravail accompli au fil des ans. Je leurrends hommage.

Je tiens à vous dire que nous apprécions tout ce que vous avez faitpour nous. Nous n’oublierons jamais les bonnes paroles, la plaque commémorative et les fleurs. Nous sommes extrêmement fiers de ce qu’estdevenue la SCH.

J’étais trop émue pour m’exprimer devant vous. Je vous demanded’accepter ce mot de remerciement. Que Dieu vous bénisse et continuezvotre superbe travail !

Sincères salutations,Enid M. Page, membre fondatrice de la SCH

Patricia Stewart, présidente du comité organisateurdes célébrations du 50e anniversaire de la SCH, etEric Stolte, Vice-président de la SCH et maître decérémonies à l’occasion du banquet du samedi soir.

François Laroche, président de la SectionQuébec, présentant le Prix des pionniersdes sections à Enid et Douglas Page.

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3 7

Mon voyage à Montréalpar Heather O’Grady

Bonjour. Je menomme Heather O’Grady.Je vous écris au sujet duvoyage que j’ai effectué àMontréal avec ma famillepour le 50 e anniversairede la Société canadiennede l’hémophilie.

J’ai vraiment adorémon passage à Montréal.Ç’a été super. Les activitésproposées par la Société del’hémophilie nous ontbeaucoup intéressés, parexemple le spectacle desCharbonniers de l’enfer,l’exposition, les repas et lebanquet. J’ai purencontrer beaucoup de gens, entre autres, Colin Craig, safemme JoAnn et leur petite fille. Et quel plaisir de revoird’autres amis, comme Rochelle et Daniel.

Nous avons eu aussi l’occasion de passer du temps enfamille, avec tante Betty-Anne, oncle Dean et Adam. Noussommes allés au Biodôme, nous avons marché dansMontréal, nous sommes allés au centre-ville, nous avonsvisité la Basilique Notre-Dame et fait faire nos portraits, cequi a été très amusant. Nous avons même rencontré un trèsgentil officier de la GRC qui nous a parlé de Montréal etdes choses qu’on peut y faire. Il nous a même ramenés ànotre hôtel.

Ce voyage a été pour moi l’occasion d’apprendrebeaucoup de nouvelles choses sur l’hémophilie. Par exemple,qu’il y a longtemps, la technologie était moins avancée etqu’on n’arrivait pas à traiter l’hémophilie aussi bienqu’aujourd’hui. Nous sommes très chanceux d’avoirmaintenant accès à cette technologie et nous espérons queles médecins trouveront un jour un remède contrel’hémophilie.

J’ai également été très fière de mon frère, M. J. J’aiparticulièrement apprécié l’affiche de M. J. avec MarioLemieux au Complexe Desjardins. Les exposés de M. J. ontété très populaires et ils m’ont aussi aidée à mieuxcomprendre ce qu’est l’hémophilie.

L’autre chose « super-trippante » que nous avons faite aété de rencontrer la famille de Mario Lemieux. Son frère,Richard, et sa belle-sœur, Nathalie, ont été très gentils. Ilssont venus nous chercher le dimanche précédant notredépart pour nous amener chez les parents de Mario. J’aialors fait la connaissance de madame et de monsieurLemieux, du fils et de la fille de Richard et Nathalie. Nousavons vu des photos de Mario Lemieux et de ses frèresaccrochées aux murs de la maison. Quelle expérience !Madame et monsieur Lemieux nous ont servi à dîner. Nousnous sommes bien amusés. Ils nous ont même donné desaffiches lorsque nous sommes partis. Quelle merveilleusejournée pour terminer notre voyage à Montréal ! Que debons moments ! Lorsque nous sommes arrivés à la maison,nous étions fatigués, car la route est longue pour aller etrevenir, mais nous avons rapporté plein de bons souvenirsde notre fin de semaine passée à Montréal.

Que de chemin parcouru !

par Colin, JoAnn et Olivia Craig, section de l’Île-du-Prince-Édouard

Colin a recommencé à participer aux activités de la Société canadienne de l’hémophilie,principalement parce que notre fille est atteinte d’hémophilie A sévère. Il nous asemblé important d’être présents aux célébrations du 50e anniversaire de la SCH, à

Montréal, en mai dernier. Mais que de chemin parcouru en matière de traitement depuisl’enfance de mon mari jusqu’à aujourd’hui ! Colin nous a raconté ses expériences, mais devoir de vieilles photographies, d’entendre des anecdotes et de lire des textes sur les nouvellesmodalités thérapeutiques et sur la recherche nous a en quelque sorte rassurés. L’hiver dernier,alors qu’elle était âgé d’à peine deux mois, Olivia a reçu un diagnostic d’hémophilie aprèsavoir présenté une hémorragie spontanée au dos de la main. Déjà, elle a présenté plusieurssaignements et à neuf mois, elle s’est fait installer un port-a-cath. Maintenant, nous luiadministrons une perfusion deux fois par semaine à la maison et ce geste, qui n’est pas sisimple à poser, nous a permis de faire participer sa grande sœur à ses soins et à sontraitement et d’assumer une plus grande responsabilité. L’avantage que nous avons, c’est quepapa sait très bien ce qu’il faut surveiller. En outre Olivia et la famille de son père participentactuellement à un projet de recherche avec le personnel expérimenté du département degénétique de l’hôpital IWK, à Halifax, en Nouvelle-Écosse.

Nous avons assisté à quelques ateliers, notamment au symposium sur la recherche, levendredi, et à l’atelier sur les troubles de la coagulation affectant les femmes, le samedi, etbien sûr, nous étions au banquet. Ç’a été un réel plaisir de constater le nombre d’avenuesexplorées par la recherche et de voir les expressions perplexes (et parfois sceptiques) de nosinterlocuteurs lorsqu’il nous arrivait d’expliquer le cas de notre fillette. Bien sûr, la conférencesur les troubles de la coagulation affectant les femmes m’a particulièrement intéressée. Il a étésurtout question de la maladie de von Willebrand, mais il m’a semblé que le contenu étaittout à fait à propos pour Olivia et pour ce que la vie lui réserve. Mes craintes n’ont bien sûrpas pu être toutes dissipées, mais les infirmières-coordonnatrices, les médecins et leurséquipes, les progrès scientifiques et les remarquables percées qui assurent désormais la qualitédes soins prodigués aux personnes atteintes de troubles héréditaires de la coagulation m’ontdonné confiance.

Pour quelqu’un dont les connaissances sur l’hémophilie, jusqu’à l’année dernière,provenaient principalement de ses cinq années de mariage, je me rends compte que cebanquet a clarifié bien des choses. J’ai en effet réalisé que mon mari a été très chanceux (toutcomme sa famille, d’ailleurs) de ne pas avoir connu le même sort que bien d’autres avant lui,ce qui lui a d’ailleurs valu tout un sermon de sa femme sur les risques à ne pas prendre. Et laprésentation de M. J. O’Grady m’a fait comprendre à quel point l’avenir s’annonçait plussouriant pour quelqu’un de la génération d’Olivia. « Ce n’est pas si mal, je vais y arriver ! » Siun enfant hémophile manifeste une telle confiance, pourquoi pas les parents aussi ? PourColin, la réalité des problèmes reliés à l’hémophilie depuis 50 ans est quelque peu amère et ilse sent soulagé en pensant que sa fille ne traversera pas les mêmes épreuves. Comme tout lemonde dans la salle, il avait les yeuxhumides, lorsque M. J. a reçu uneovation à la fin de sa prestation. Ç’aété un moment fort pour nous.

En quittant l’hôtel ce dimanche-là, nous nous sommes fermé lesyeux, nous avons respiréprofondément et nous avonsremercié Dieu pour nos merveilleuxenfants en bonne santé. Grâce enpartie aux pionniers et à leurfamille qui ont pavé la voie pournous, grâce aussi aux percéesmédicales, on ne peut attendre quede bonnes choses pour tous lesenfants atteints de troubleshéréditaires de la coagulation pourles années à venir.

Heather et M.J. O’Grady.

Colin Craig, Brian Whitehead, Elaine MacRae, JoAnn Craig, membres de la sectionÎle-du-Prince-Édouard, et Debbie Boswell de la section Colombie-Britannique.

8 L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3

Ce fut une occasion unique Silvia Travaglini

Lorsque la région du Sud-ouest de l’Ontario a invité ses famillesà participer aux célébrations du 50 e anniversaire de la SCH àMontréal, nous avons accepté avec plaisir. Et comme nous

souhaitions y aller en famille, deux adultes et quatre enfants, il a fallubien nous organiser pour nous assurer de tous bien en profiter.

Pour ma part, j’ai participé à toutes les séances possibles et j’ai étéimpressionnée du degré d’implication des conférenciers. Durant laséance sur la sécurité de l’approvisionnement sanguin, lesprésentateurs ont su admirablement communiquer leur matériel.Leur maîtrise de leur sujet nous a à la fois réconfortés et renseignéssur de nombreux points importants. Lors de cette séance, commebien d’autres, j’ai été surprise de constater les différences entre lesdifférents types de consommateurs. Je présumais que tous utilisaientles mêmes produits, vivaient des expériences similaires et faisaientface à des épreuves ou des défis du même ordre. Eh bien, nous savonsmaintenant où mènent les idées préconçues ! À titre deconsommateurs, nous étions loin de former un groupe homogène,sauf pour ce qui est de notre objectif commun, c’est-à-dire detoujours travailler à améliorer la situation pour les « générationsmontantes ». J’espère ardemment que cet intérêt commun grandissetoujours.

Mon mari s’était chargé de voir à ce que nos enfants rencontrentdes gens à l’occasion de cette conférence. Ils ont bien vu quelquesvisages familiers déjà rencontrés lors de leur fin de semaine père-fils,mais en général, l’événement a constitué une occasion exceptionnellepour eux. Ils se sont retrouvés entourés de gens qui ont pavé la voie ànotre fils Paul. Au cours de ce week-end avec nos enfants, nous avonsabordé les gens en disant : « Je te présente Un tel ou Une telle, c’est lapersonne qui… ». Les enfants ont finalement fait la connaissance deces gens envers qui ils éprouvent de la reconnaissance.

À un moment donné durant le banquet, j’ai regardé du coin del’œil mon fils Paul qui a sept ans. Assis, attentif, il ne parlait pas etpourtant, il saisissait toute la portée de cette imposante réunion :« Tous ces gens sont mes alliés. »

Je dirais que le but a été atteint !

La série des cartes postales commémoratives commandée par WyethCanada, pour illustrer la contribution de la Société canadienne del’hémophilie à l’évolution du traitement de l’hémophilie au Canadaa été présentée par le président de la SCH, Tom Alloway, Ph. D.,au comptoir Wyeth, durant le week-end de célébrations du 50 e

anniversaire de la SCH. On peut voir (de gauche à droite)Theodora Samiotis, directrice, communications d’affaires, chezWyeth Canada ; Mark Omoto, vice-président adjoint, ventes etcommercialisation, chez Wyeth Canada ; Daniel Lapointe, directeurgénéral de la SCH ; Anne Myerson, chef de produit chez WyethCanada et Tom Alloway, président de la SCH.

CHS CHAPTER PIONEERS

This is to recognize those who spearheaded the founding of Chapters of the CanadianHemophilia Society. While these are the official dates for the Chapter incorporation,many of these pioneers worked for years beforethis, gathering families together to support eachother to share their experiences with hemophiliaand to work for better treatment.

1960Colombie-Britannique

LE CAPITAINE DICK RUDDa commencé à regrouper desfamilles en 1959 ; il a étél’instigateur de la création de lasection de Colombie-Britannique.

1965Saskatchewan

The Saskatchewan Chapter was foundedaround the kitchen table of LISLE SPENCEin Rosewood,Saskatchewan.

La section de laSaskatchewan a étéfondée autour d’unetable, dans la cuisine de LISLE SPENCE, à Rosewood, enSaskatchewan.

L I S L E S P E N C E

L

EO

NA

A N D A R TO L S O

N

J A N E T A N D D I C K R U D D

B A R R Y I S A A C

1960 British Columbia

CAPTAIN DICK RUDD beganworking to organize families in1959 and was the driving forcebehind the founding of the BritishColumbia Chapter.

1966 Alberta

ART and LEONA OLSONfrom Edmonton were activelyworking to organize familiesin 1956. On October 1, 1966,the Alberta Chapter held it’sfirst official meeting.

Barry Isaac helped establishthe Calgary area group andtook part in this meeting.

1966 Alberta

ART ET LEONA OLSON,d’Edmonton, ont commencé à rassembler des familles àcompter de 1956. Le 1er octobre1966, la section de l’Albertatenait sa première réunionofficielle.

Barry Isaac, présent à cette réunion, a contribué àl’établissement du groupe deCalgary.

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3 9

LES PIONNIERS DES SECTIONS DE LA SCHCeci rend hommage aux hommes et aux femmes qui ontfondé les sections provinciales de la Société canadiennede l’hémophilie. Les dates indiquées ci-dessouscorrespondent à la constitution officielle des sections,mais les fondateurs ont préparé le terrain pendant delongues années : ils ont rassemblé des familles et créé un réseau d’entraide où chacun pouvait parler de sonexpérience de l’hémophilie et travailler à l’améliorationdes traitements.

1968 NewfoundlandDON WRIGHT of St. John’sworked to seek out

hemophilia families inNewfoundland and toofficially organize thechapter.

Terre-Neuve

DON WRIGHT, de St. John’s, a pris

l’initiative de retrouver les familles

d’hémophiles de Terre-Neuve,puis d’organiser la sectionprovinciale.

1965 Nova ScotiaBeginning in 1961, HENDERSONALLEN organized activities forfamilies and then worked toofficially create the Nova ScotiaChapter.

Nouvelle-ÉcosseDès 1961, HENDERSON ALLENorganisait des activités pour lesfamilles. Il a ensuite entrepris lesdémarches pour créer la section de laNouvelle-Écosse.

1953: CanadianHemophiliaSocietyFRANK SCHNABELgathered families,hemophiliacs andtheir doctorstogether inMontreal to found theCanadian Chapterof the NationalHemophiliaFoundation whichthen officially became the CanadianHemophilia Society.

1962 Manitoba

CHARLES C. J. KUBINand RAY DANIEl wereinstrumental in thecreation of theManitoba Chapter.

CHARLES C. J. KUBINet RAY DANIEL ontjoué un rôledéterminant dans lacréation de la sectiondu Manitoba. 1958 Ontario

Joyce Rosenthal a fondé la section Ontario avec l’aidede sa sœur, Lois Bedard. Elle a été la première employéede la Société canadienne de l’hémophilie, embauchée en1965 à titre de secrétaire de direction. Elle a sillonné lepays pour rencontrer d’autres familles désireusesd’organiser une section. Joyce a été présidented’Hémophilie Ontario de 1957 à 1965.

1959 QuébecDOUGLAS ET ENID PAGE ontparticipé à l’établissement de la SCH,en 1953, aux côtés de Frank Schnabelet du Dr Cecil Harris, qui ont cherchéà améliorer la vie des familles auxprises avec l’hémophilie. Douglas Pagea été le premier président de la sectionQuébec, de 1959 à 1966.

1966 NewBrunswickALLEN E.

QUARTERMAINinitiated the first

activities tosupport people with

hemophilia in NewBrunswick in 1961.

Nouveau-BrunswickEn 1961, ALLEN E. QUARTERMAINcommençait à organiser des activitéspour venir en aide aux hémophiles desa province.

R A Y D A N I E L

HE N D E R S O N A L L E N

CO

R P O R A L C . R . C R A I G

DO

NW R I G H T

CH

ARL E S C . J . KU B I N

1959 QuébecDOUGLAS AND ENID PAGE were part ofthe original CHS organization in 1953along with Frank Schnabel and Dr. CecilHarris who worked to improve the livesof families living with hemophilia.Douglas Page went on to serve as the firstPresident of the Quebec Chapter from1959 to 1966.

1965 PrinceEdward Island CORPORAL C. R. CRAIGfrom Souris founded thePrince Edward IslandChapter.

Île-du-Prince-Édouard LE CAPORAL C. R. CRAIG,de Souris, a fondé la sectionde l’Île-du-Prince-Édouard.

1953 : la Sociétécanadienne del’hémophilieÀ Montréal, FRANKSCHNABEL a réuni des familles, deshémophiles et leurs médecins pour fonder lasection canadienne de la NationalHemophiliaFoundation, qui allait officiellementdevenir la Sociétécanadienne del’hémophilie.

F R A N K S C H N A B E L

1958 Ontario

JOYCE ROSENTHAL worked tofound the Ontario Chapter,aided by her sister, LOISBEDARD. She was hired as thefirst employee of the CanadianHemophilia Society in 1965 asExecutive Secretary when shetraveled across the country tomeet other families wishing toorganize a chapter. Joyce wasPresident of HemophiliaOntario from1957 to1965.

JOY C E

R O S E N T H A L A N D L O I SB E D

A

RD

D O U G L A S A N D E N I D PA G E AL

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10 L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3

Remise de la Médaille du jubilé par Eric Stolte, président, Comité national pour l’attribution des prix

Le mot « jubilé » vient de loin. Ses racines remontent au mot hébreu « y_b_l » qui signifie « corne de bélier ». On soufflait paraît-il dans la corne pour marquer les célébrations auxtemps bibliques. On attribue depuis le mot jubilé à des célébrations de tous ordres. Parexemple, le jubilé de la reine souligne ses 50 ans de règne. Un événement exceptionnel.

Pour commémorer cet événement spécial, une médaille a été frappée afin qu’elle puisse êtreremise à des citoyens canadiens s’étant distingués. Les organismes nationaux sélectionnés ont ainsieu la possibilité de soumettre la candidature de personnes s’étant particulièrement illustrées dansleurs rangs sur le territoire canadien, au 6 février 2002, afin qu’elles reçoivent cette médaille dujubilé. La Société canadienne de l’hémophilie a reçu 25 de ces médailles commémoratives à remettreà ses membres et amis pour leur contribution exceptionnelle au fil des ans.

Le comité de remise s’est mis au travail et a, d’emblée, estimé que tous nos anciens présidents,citoyens canadiens, qui étaient en vie le 6 février 2002 méritaient cette médaille. Il s’agit de :

T O M A L L O WA Y, P H . D.M A J O R J A C K B A R R

F R A N K B O T T

E R M A C H A P M A N , P H . D.R O N G E O R G E , P H . D.

L I N D A L A X D A L

K E N L I T T L E

D AV I D PA G E

B O B P E D E R S E N

K E N P O Y S E R

P E T E R WA C H T E R

E L A I N E W O L O S C H U K

D U R H A N E W O N G R I E G E R , P H . D.

En plus de ces 13 candidats méritants, d’autres personnes, médecins, infirmières et bénévoles,ont été honorées. Il s’agit de :

D R G E R S H O N G R O W E

D R M A R T I N I N W O O D

J A M E S K R E P P N E R

D R D AV I D L I L L I C R A P

M I C H A E L M C C A R T H Y

J A C K M C D O N A L D , P H . D. , T R AVA I L L E U R S O C I A L

K A T H Y M U L D E R , P H Y S I O T H É R A P E U T E

E L I Z A B E T H PA R A D I S , I N F I R M I È R E

J O H N P L A T E R

D R M A N - C H I U P O O N

D R G E O R G E S - É T I E N N E R I VA R D

D R I R W I N WA L K E R

Cet événement marquant a contribué à l’atmosphère de fête qui régnait lors dubanquet de célébration de notre 50e anniversaire. Madame Adrienne Clarkson,gouverneure générale du Canada, ne pouvait être présente, mais a tenu à nous adresser ce mot :TRADUCTION LIBRE

« Mes salutations distinguées et toutes mes félicitations à la Société canadienne del’hémophilie (SCH) à l’occasion de son 50e anniversaire et aux 25 personnes d’exception quiseront décorées ce soir de la médaille commémorant le jubilé de la reine.

C’est pour vous une occasion de vous réunir à Montréal autour d’un banquet, qui sera suivid’une cérémonie de remise de prix et d’une fête pour célébrer 50 ans de service et d’engagement.Ce soir, 25 personnes reçoivent cette médaille. Ces personnes représentent en quelque sorte tousles bénévoles et sans lesquels la Société n’aurait pu abattre autant de besogne.

J’adresse mes vœux les plus sincères à tous les participants qui sont ici ce soir. Je suispersuadée que cette fête vous insufflera une énergie nouvelle et contribuera à l’espritd’entraide qui anime déjà la Société canadienne de l’hémophilie dans son travail. »

Nous sommes confiants que d’autres personnes généreuses suivront l’exemple des candidatshonorés ce soir-là et contribueront à leur tour à améliorer la qualité de la vie des gens atteintsdes troubles de la coagulation et à la découverte d’un remède pour en venir à bout.

Eric Stolte presenting the Golden JubileeMedal to Erma Chapman, long-time CHSvolunteer and President from 1998 to 2001.

Les membres de latroupe Théâtre à lacarte ont présenté leurcréation lors du ban-quet. Cette scènereprésente le traitementde l’hémophilie dansune salle d’urgencedans les années 1970.

M.J. O’Gradylivrant unmessage d’espoirpour l’avenir à laconclusion de laprésentation de lapièce de théâtre.

Eric Stolteprésentant laMédaille dujubilé à ErmaChapman,bénévole delongue date et présidentede la SCH de1998 à 2001.

11L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3

M.J. O’Grady, dont la narrationécrite a contribué à expliquer lestroubles de saignement aux visiteursde l’exposition publique de la SCH.

Les Charbonniers del’enfer, un groupe de

musique traditionnellequébécoise chantant acappella, ont présenté

leur spectacle auxparticipants à la

1re Conférencecanadienne : Le point

sur la maladie de von Willebrand,

le 8 mai 2003.

L’expositionpublique de laSCH, 50 ans detragédies et detriomphes,présentée du 8 au 11 mai 2003au ComplexeDesjardins, aucentre ville deMontréal.

Des participants à la 1re Conférencecanadienne de mise à jour sur laMVW, le 8 mai 2003

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 312 une première conférence sur la MVW

La première conférence canadienne sur lamaladie de von Willebrand (MVW), intituléeSolutions aux saignements : Le point sur lamaladie de von Willebrand – diagnostic,traitement et considérations gynécologiquess’est déroulée les 8 et 9 mai 2003 à Montréal.Tenue sous les auspices de la Société canadienne de l’hémophilie (SCH), larencontre – que l’on pense être la première du genre dans le monde – a réunides experts du Canada et de l’étranger dans le but de formuler desrecommandations sur la prise en charge de la MVW.

Les présentations plénières ont été données par quatre conférenciers deréputation internationale.

Le Dr Robert R. Montgomery, du Medical College du Wisconsin, a évoqué ladifficulté qu’il y a à diagnostiquer la MVW, notamment le manque decorrélation entre le diagnostic en laboratoire et les symptômes cliniques, et aabordé la question de savoir si la présence d’un FVW (facteur von Willebrand)faible constitue un trouble ou un facteur de risque. Il a insisté sur l’importancede consigner soigneusement les antécédents personnels et familiaux dans lecadre de tests de dépistage spécifique du FVW.

Le Dr David Ginsburg, de l’école de médecine de l’Université du Michigan,a fait un exposé sur la génétique de la MVW et les implications des différentssous-types de gènes sur la pratique clinique. Il a noté que même si les enfantsd’une personne atteinte de la MVW ont une chance sur deux d’hériter de lamaladie, les personnes affectées par la mutation génique ne présentent passystématiquement les symptômes cliniques de la maladie. Le Dr Ginsberg a

déclaré que la MVWexiste chez tous lesmammifères et a passé en revue les raisons de la prévalence de cettemaladie, notamment la taille du gène ( importante, d’où unecible qui l’est également ),il a ajouté que le troubleest assez bien toléré parl’évolution.

Le Dr Craig Kessler, del’école de médecine del’Université Georgetown,a abordé les nombreusescomplexités du traitement

de la MVW. Il a remarqué que la DDAVP est le traitement privilégié des types 1et 2N de la MVW, mais qu’elle a des effets secondaires, et il a recommandé queles patients soient soumis à des tests avant qu’ils en aient réellement besoin,Pour les types 2A, 2B, 2M et 3 MVW de la maladie, les concentrés de facteurVIII-FVW sont conseillés. Il a précisé que les produits recombinants et ceux dehaute pureté ne contiennent pas assez de la protéine FVW et que tous lesconcentrés n’ont pas la même performance.

Enfin, la Professeure Christine Lee, de l’hôpital Royal Free de Londres (R.-U.), a abordé la prise en charge de la MVW chez les femmes. Elle a discutédu lien entre les menstruations très abondantes (ménorragie) et la MVW, et asouligné qu’un sondage mené à l’hôpital Royal Free a révélé que 73 p. 100 despatientes visées étaient atteintes de ménorragie. Elle a ajouté que les taux deFVW et de facteur VIII augmentent habituellement pendant la grossesse, maisque le taux de facteur doit être contrôlé pendant le troisième trimestre pourvérifier s’il est suffisamment élevé. Comme les taux de facteur chutentrapidement après l’accouchement, les saignements abondants aprèsl’accouchement constituent un problème qui affecte 20 à 25 p. 100 des femmes atteintes de la MVW.

Après les séances plénières, les participants onttravaillé en groupes pour formuler desrecommandations sur quatre sujets :• les tests de dépistage et le diagnostic de la MVW ;• les traitements disponibles ;• les aspects gynécologiques et obstétriques de la prise en charge des femmes

atteintes de la MVW ;• le rôle des patients dans la prise en charge de la MVW.

Au chapitre des tests de dépistage et du diagnostic, les participants ontrecommandé que l’International Society for Thrombosis and Haemostasis fournissedes critères consensuels aux fins de diagnostic de la MVW de type 1, que les testsde diagnostic requis soient identifiés (FVW : Ag, FVWRCo, FVII : C, analysemultimère du FVW), que les normes afférentes au groupe sanguin ABO soientdéfinies et que la MVW ne soit désormais plus désignée comme une maladie,mais comme une déficience. La version complète des recommandations enmatière de dépistage et de diagnostic paraîtront dans un prochain numéro deHaemophilia, le journal officiel de la Fédération mondiale de l’hémophilie.

La session sur les traitements a donné lieu à diverses recommandations, dontcelle de créer des protocoles de traitement de différents types de la MVW, laprise en considération des facteurs de risque avant la prescription de la DDAVPet l’administration de ce médicament lorsque le patient est allongé, ainsi quel’administration d’antifibrinolytiques (comme l’acide tranexamique) avant cellede concentrés.

Les participants s’intéressant aux aspects gynécologiques et obstétriques ontrecommandé l’emploi de pictogrammes pour évaluer l’abondance dessaignements, l’inclusion dans les évaluations initiales des antécédents personnels,d’un examen pelvien, d’un ultrason pelvien et, en l’absence d’une cause locale dela ménorragie, l’exécution de tests plus poussés, la non-exécution d’interventionschirurgicales chez les femmes souffrant de ménorragie sans contrôle del’existence d’un trouble de saignement, des services de counseling pour lesadolescentes, des mesures pour assurer la disponibilité des traitements aumoment de l’accouchement et un suivi des patientes deux semaines après leuraccouchement. Les résultats de ce forum paraîtront dans le Canadian Journal ofObstetrics and Gynaecology.

Les participants au forum sur les patients ont recommandé que les personnesatteintes de la MVW puissent obtenir des services de diagnostic et de traitementdans tous les centres de traitement de l’hémophilie, que les « centres de traitementde l’hémophilie » soient rebaptisés « programmes de traitement des troubles desaignement » afin de promouvoir l’inclusion de tous les patients souffrant detroubles de saignement, qu’un obstétricien-gynécologue fasse partie de l’équipe desoins complets, que les ministères de la Santé assurent le financement deprogrammes de soins complets qui imposent de soigner correctement toutes lespersonnes atteintes de troubles de saignement, et que les médicaments servant àsoigner la MVW soient fournis gratuitement aux personnes qui n’ont pas deprotection d’assurance-médicaments privée ou publique.Cet article a été publié à l’origine dans le numéro de septembre 2003 deHemophilia World, bulletin trimestriel de la Fédération mondiale de l’hémophilie.

La Société canadienne de l’hémophilie organiseune première conférence sur la MVW

Le Dr David Lillicrap, présidentdu Comité d’orientation de laConférence.

Les membres du Comité organisateur de la conférence : Dr Christine Demers, Ania Szado, Dr Tom Alloway,Daniel Lapointe, Julia Sek, Dr David Lillicrap, Dr Georges-Étienne Rivard et Clare Cecchini.

MVW1re conférence canadienne demise à jour sur la maladie de von Willebrand

Aventis Behring Canada était le principal commanditaire de la 1re Conférence canadienne : Le point sur la maladie de von Willebrand.

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3 13une première conférence sur la MVW

Impressionnant de voir autant d’experts réunis !

Lorsqu’on a annoncé la tenue de la 1re Conférence canadienne de consensussur la maladie de von Willebrand, j’ai tout de suite été persuadée que c’était

un événement incontournable. Comme la complexité et les inconvénients destests actuels pour la maladie de von Willebrand me concernentpersonnellement, je savais d’emblée que j’aurais là l’occasion de me renseigneret de participer à une activité déterminante.

Je n’ai pas été déçue ! J’ai été impressionnée de voir autant d’expertsrassemblés pour partager des idées et pour définir les normes thérapeutiques etdiagnostiques les mieux adaptées aux patients atteints de la maladie de vonWillebrand. J’ai été étonnée de voir autant de femmes y prendre part, etagréablement surprise de constater que les enjeux auxquels les femmesatteintes de la maladie de von Willebrand font face suscitaient un si grandintérêt ! J’ai également assisté à l’événement médiatique organisé au ComplexeDesjardins. Un journaliste de la télévision m’a interrogée au sujet de la maladiede von Willebrand. Depuis longtemps, je crois qu’en sensibilisant le grandpublic on pourrait exercer un impact considérable sur les personnes quiignorent être atteintes de la maladie de von Willebrand.

En 1996, quelque chose d’extraordinaire m’est arrivé : j’ai finalement reçuune explication pour la série de saignements de nez qui, à cette époquem’avaient contrainte à recevoir des transfusions. Cela signifiait que ma fille dequatre ans pouvait aussi consulter l’hématologue et subir des tests de dépistagepour la maladie de von Willebrand. Elle était ennuyée par des saignements denez assez importants, ce qui signifie que dès l’âge de trois ans, elle pouvaitréciter par cœur la saveur du gaz hilarant de chaque mois et prononcer sansproblème le mot « cautérisation » en parlant à ses petits amis. Pour moi, le faitde connaître enfin le vrai diagnostic signifiait que je pouvais désormais merenseigner et veiller à ce qu’elle reçoive les soins qui pourraient lui sauver lavie, qui sait. Dans mon cas, le diagnostic n’a pas pu être arrêté et deux testssubséquents n’ont toujours pas permis de confirmer quoi que ce soit. Mais,le diagnostic de ma fille a, pour ainsi dire, changé sa vie… et préservé ma santé mentale !

Inutile de dire que tout ce qui entoure le diagnostic et l’accès aux soinsmédicaux appropriés m’intéresse au plus haut point et j’espère que lesconnaissances acquises ou partagées durant cette conférence se traduiront pardes soins et des tests diagnostiques meilleurs et plus accessible pour lespersonnes atteintes de la maladie de von Willebrand. Lorsque j’ai quittéMontréal, j’ai repensé aux retombées positives d’un tel événement pour biendes personnes, mais nul n’en retirera meilleur profit que les personnes atteintesde troubles de la coagulation.

Fatima Mukai

P.S. : À tous ceux qui ont travaillé si fort à l’organisation de la conférence, mesremerciements les plus sincères.

Les recommandations des patients ont été clairement présentées

En mai 2003, j’ai été très heureuse de recevoir de la Société canadienne del’hémophilie, une bourse me permettant d’assister à la 1re Conférence

canadienne de consensus sur la maladie de von Willebrand. Je suis récipiendairede la Bourse de recherche Aventis Behring – SCH – AHCDC sur l’hémostase etj’étudie les bases moléculaires génétiques de la maladie de von Willebrand detype 1 au laboratoire du Dr David Lillicrap. J’avais donc très hâte de pouvoirenfin assister à une rencontre aussi intéressante et pertinente. La conférence avraiment été de haut calibre, regroupant une excellente série de séances plénièresdirigées par des experts de renommée internationale dans le domaine.

L’allocution du Dr David Ginsburg m’a semblé particulièrement stimulante etnous avons entrepris d’incorporer ses concepts à notre modèle du lien génotype-phénotype dans la maladie de von Willebrand de type 1. J’ai égalementénormément apprécié les rapports des forums, particulièrement les pistes deréflexion et les idées formulées par les participants du 4e forum – L’opinion despatients dans la prise en charge de la maladie de von Willebrand. Je crois que lesrecommandations avancées par le groupe de patients ont été les plus claires etont constitué, en quelque sorte, un instantané des enjeux les plus cruciaux,notamment en ce qui concerne l’importance de choisir un nom approprié pourles cliniques où les patients se font soigner et en ce qui concerne la frustationqu’entraîne la complexité du diagnostic. J’espère continuer à poursuivre mestravaux en recherche et auprès des patients atteints de la maladie de vonWillebrand et, parmi les projets à venir, je tiens à mentionner une étude sur laprévalence et l’impact de la maladie de von Willebrand de type 1 au chapitre dessoins de première ligne. Nous espérons qu’il ressortira de ces travaux uneperspective canadienne à proprement parler, non seulement pour ce qui est decomprendre les causes génétiques, mais également pour ce qui est de laprévalence de la maladie de von Willebrand dans notre population.

Paula James, M.D.

Le succès de la conférence a dépassé les attentes

En mai 2003, j’ai eu l’occasion de participer à la première Conférencecanadienne de consensus sur la maladie de von Willebrand grâce à un

programme de bourses offert par la Société canadienne de l’hémophilie. Je suisactuellement chef résidente en obstétrique et gynécologie à l’Université del’Alberta et je commencerai ma formation en médecine materno-fœtale dès quej’aurai terminé mon programme de résidence. Je souhaitais participer à laconférence sur la maladie de von Willebrand (MVW) pour mieux en comprendrela pathophysiologie, le diagnostic et le traitement. J’ai réalisé toute l’importance decette conférence car je pourrai offrir de meilleurs soins à mes futures patientes degynécologie et d’obstétrique atteintes de la maladie de von Willebrand.

Le contenu de cette conférence a dépassé toutes mes espérances. J’airéellement apprécié son atmosphère de multidisciplinarité et j’ai trouvé trèsenrichissants mes échanges avec les autres résidents en gynécologie, avec leshématologues et les infirmières. Le symposium sur l’obstétrique et lagynécologie a été extrêmement instructif et utile. En plus de développer desliens professionnels, j’ai notamment rencontré deux jeunes femmes atteintes dela MVW en retournant à Edmonton. Nous avons eu une conversationpassionnante sur leurs expériences, bonnes et mauvaises, avec les gynécologueset sur ce que cette conférence aura comme retombées favorables sur laprestation des soins aux patientes atteintes de la maladie de von Willebrand.

J’ai utilisé le matériel obtenu à la conférence et les recommandations dusymposium d’obstétrique et de gynécologie pour préparer une présentation àl’intention de mes collègues du domaine. Je me suis ainsi adressée aux résidentsdans le cadre de demi-journées de formation, de sessions scientifiques enobstétrique et en gynécologie et on m’a même demandé de préparer un texteen vue des sessions scientifiques en médecine materno-fœtale et en anesthésie.J’espère que la présentation de ce matériel améliorera la connaissance desmédecins sur la maladie de von Willebrand dans le contexte de l’obstétrique etde la gynécologie et qu’elle éveillera plus d’intérêt à l’endroit de son diagnosticet de son traitement. Merci de m’avoir offert la possibilité de vivre cetteexpérience unique et de participer à la conférence et au symposium.

Dr Tracy PresseyRésidente V – Obstétrique et gynécologieUniversité de l’Alberta

Conférenciers : Les Drs Craig Kessler, Robert R. Montgomery, Christine Lee et David Ginsburg.

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Les programmes derecherche de la SCH

L’appui à la recherche envue d’améliorer la qualitéde vie des personnesatteintes d’hémophilie et de trouver une curefait partie des objectifs de la Société canadienne del’hémophilie, et ce, depuissa fondation en 1953.Depuis 1989, grâce auxfonds provenant du Clubdu million de dollars pour la recherche surl’hémophilie et de la SCH,la Société accorde dessubventions de rechercheet des bourses d’études en science fondamentaledestinées à mettre aupoint des traitementspour l’hémophilie et àtrouver une cure. Lescomptes rendus suivantsprésentent les projetssubventionnés en 2003.

RECHERCHE DE LA

SCHDr Gershon Growe,président du Comité d’évaluation dessubventions de la SCH

A u cours de l’année écoulée, cesbourses ont servi à subventionnerles travaux de deux jeunes

chercheurs qui, nous l’espérons,participeront désormais activement autraitement de l’hémophilie. Les deuxmédecins, Luigina Mollica et Paula James,travaillent à des techniques moléculairespour le diagnostic de l’hémophilie et lamise au point de nouvelles thérapeutiques.

Les projets subventionnés englobenttoujours une part de recherche clinique etune part de recherche fondamentale. Parmileurs applications cliniques, mentionnons :l’impact de l’exercice sur la conscience deleurs articulations que peuvent développerles malades et sur leur rétablissementfonctionnel ; l’achèvement de l’étude surl’augmentation des doses chez les jeunesgarçons; une analyse rétrospective deseffets secondaires à long terme de lasynovectomie radioactive ; et uneévaluation de la cause sous-jacente dessaignements chez un groupe de femmesprésentant des problèmes de ménorrhagie.

Plusieurs projets de recherchefondamentale sont en cours sur le potentield’une thérapie génique contre le déficit enfacteur VIII ou en facteur IX. Un autre sepenche sur certaines mutations génétiquesdans une population isolée de Terre-Neuveet du Labrador. Le plus récent domained’intérêt est celui de la fonction et del’application du facteur VIIa recombinantdans le traitement des inhibiteurs anti-facteur VIII. Deux études examinentl’action du facteur sur la paroi vasculaire.

Tout comme l’an dernier, je remerciesincèrement le comité d’examen et lepersonnel de la SCH qui nous appuiemerveilleusement.

PROGRAMME DE LA SCHRôle de l’acide g-carboxyglutamique dans la coagulation sanguine

Par Mark Blostein

L’hémophilie est un trouble héréditairecourant qui donne lieu à une incapacité à formerle caillot de sang indispensable pour endiguer lesaignement. Les patients atteints de ce troublesouffrent souvent d’épisodes hémorragiquesspontanés, débilitants et pouvant menacer lepronostic vital. La principale anomalie observéeconduisant à cette incapacité à endiguer lesaignement est une importante déficience enprotéines au moment de la formation du caillotde sang. Dans le cas de l’hémophilie A, la protéinedéfectueuse est le facteur VIII, alors que dans lecas de l’hémophilie B, la protéine défectueuse estle facteur IX. L’objectif de mes travaux derecherche appuyés financièrement par la Sociétécanadienne de l’hémophilie est d’étudier lesaspects biochimiques du facteur VIII et du facteurIX, dans le but d’améliorer notre connaissance deces troubles d’un point de vue biochimique afinde mettre au point des thérapies novatrices.

Mon projet de recherche présente deuxobjectifs. Le premier fera appel à des techniquesbiochimiques afin de mieux comprendre par quelprocessus le facteur IX est activé en facteur IXa, saforme active et fonctionnelle. Normalement, à lasuite de réactions en cascade au moment de lacoagulation sanguine, le facteur IX est transforméen facteur IXa par un complexe protéique connusous le nom de complexe facteur VIIa–facteurtissulaire. Il existe de multiples sites d’interactionentre le facteur IX et le complexe facteur VIIa-facteur tissulaire et l’objectif de mes travaux derecherche exposés dans cet article sera d’identifier,d’un point de vue atomique, de nouveaux sitesd’interaction entre ces deux protéines.

Le deuxième objectif de mes travaux derecherche consistera à caractériser de manière plusapprofondie les propriétés biochimiques despeptides qui contribuent à accélérer la coagulationsanguine. Comme je les ai décrits auparavant dansun article que j’ai publié, ces peptides accélèrent lafonction du facteur IX et pourraientéventuellement être utilisés comme activateurs dela coagulation sanguine dans des situations pourlesquelles les traitements classiques contrel’hémophilie ne s’avèrent pas efficaces, à savoir,pour des patients hémophiles produisant desanticorps ou des inhibiteurs lorsqu’on leur injectedes produits sanguins. Le fait de bien comprendreles propriétés biochimiques de ces peptides nousaidera à concevoir des peptides qui pourront êtreutilisés d’un point de vue thérapeutique pourtraiter les hémophiles.

p l e i n f e u x s u r l a r e c h e r c h eL ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3p l e i n f e u x s u r l a r e c h e r c h e

15L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3p l e i n f e u x s u r l a r e c h e r c h e

Aujourd’hui les soins, la cure pour demain

Le programme de rechercheAujourd’hui les soins, la curepour demain a été mis surpied en 2000 encollaboration avec WyethCanada. Wyeth Canada seconsacre à la découverte, audéveloppement et à lacommercialisation deproduits pharmaceutiquesdestinés à l’usage humainen ayant recours à l’ADNrecombinant et à d’autrestechnologies.

Ce programme permet auxchercheurs canadiens demener des projets derecherche sur divers aspectsmédicaux et psychosociauxdes troubles de lacoagulation sanguine. Desbourses sont accordées pourdes projets de rechercheclinique, y comprisl’évaluation des résultats,dans des domainessusceptibles d’améliorer laqualité de vie des personnesatteintes d’hémophilie, de lamaladie de von Willebrandou de toute autre maladiede la coagulation sanguine,ainsi que celle des personnessouffrant de troublesconnexes comme le VIH oul’hépatite C ou des porteursde toute autre maladiehéréditaire de lacoagulation sanguine. Lescomptes rendus suivantsprésentent les projetssubventionnés en 2003.

PROGRAMME DE LA SCHUn facteur tissulaire soluble quise lie aux inhibiteurs et rehaussel’efficacité du rFVIIa

Par Dr Herbert LauUniversity of Toronto

Les patients atteints d’hémophilie A souffrentd’une carence en facteur VIII de la coagulation etles patients atteints d’hémophilie B souffrent d’unecarence en facteur IX de la coagulation. Cesdéficits rendent la coagulation sanguine très diffi-cile et les patients hémophiles sont en généraltraités au moyen de facteurs qui remplacent artifi-ciellement ces éléments manquants. Par contre,certains de ces patients développent dans leur cir-culation sanguine des anticorps qui nuisent à l’ac-tivité coagulante des facteurs de remplacementadministrés et ils doivent alors être traités aumoyen de facteur VIIa (FVIIa) recombinant,obtenu par génie génétique. Ce facteur fait coa-guler le sang sans recours au FVIII ou au FIX.Malheureusement, il doit être administré en fortesquantités, ce qui rend le traitement très coûteux.Le but de ce projet de recherche est de trouver une

façon de rehausser l’activité du FVIIa recombi-nant, de façon à réduire la quantité nécessairepour déclencher la coagulation sanguine, ce quipourrait se révéler une solution efficace etéconomique pour le traitement de ces patients.

Le FVII est une protéine inerte et son activitéenzymatique ne se manifeste que lorsqu’il est com-biné à un cofacteur de la coagulation appelé fac-teur tissulaire (FT). Le FT convertit le FVII inerteen un FVII activé, ou FVIIa ; le complexe FT-FVIIapermet ensuite à l’hémostase de se produiredirectement en contournant les facteurshémophiliques. Par contre, cette association defacteurs est également susceptible d’être bloquéepar de nombreux inhibiteurs présents dans le sanget d’être inactivée par les cellules. Une façon desurmonter ces deux obstacles serait d’administrerle FVIIa recombinant en conjonction avec un FThautement actif. De cette façon, la molécule de FTconvertirait le FVII du patient en FVIIa actif etpermettrait d’éviter l’inhibition et l’inactivation duFT thérapeutique. En retour, cela réduirait laquantité de FVIIa recombinant nécessaire pourdéclencher le processus de la coagulation. En étu-diant des molécules de FT provenant de différentessources, il est à espérer que la molécule de FTactive sera découverte à la fin de ce projet.

Étude portant sur une analyse dumatériel génétique d’une populationisolée de Forteau, au Labrador, souffrant d’hémophilie légère

Par Ya-Gang Xie, Memorial University,St-Jean, Terre-Neuve

L’hémophilie A, un trouble de la coagulationsanguine transmis selon un mode récessif lié auchromosome X, résulte d’une déficience ou undysfonctionnement du co-facteur VIII de lacoagulation (FVIII). Diagnostic et traitementprécoces sont les clés pour minimiser les com-plications à long terme dues aux hémorragies.Nous avons identifié deux populations isoléeschez qui la fréquence d’hémophilie A est trèsélevée, dans des zones rurales de Terre-Neuve(environ 44 pour 3300 hommes) et du Labrador(environ 14 pour 260 hommes). La fréquenceélevée d’hémophilie A observée au sein de cesdeux petites populations isolées augmente lepotentiel de l’effet fondateur de l’un ou tout auplus, fait apparaître un petit nombre de muta-tions sur le gène du facteur VIII. Le tableauclinique et les concentrations plasmatiques deFVIII présentées par les individus affectés dansles deux populations étaient tous compatiblesavec une hémophilie A légère. Nous avons réussià identifier récemment une mutation fondatricedu gène FVIII, Val2016Ala, au sein de la popula-tion isolée de Terre-Neuve. L’allèle mutant a étéisolé chez tous les sujets affectés qui ont ététestés et qui sont des porteurs obligatoires au

sein de cette population, mais chez aucun despatients issus de la population du Labrador. Parconséquent, un autre effet fondateur possiblepourrait expliquer l’hémophilie A chez lespatients du Labrador.

Nous avons recueilli des informationscliniques et les antécédents familiaux completssur un grand nombre de patients du Labrador.Les patients affectés et identifiés à ce jour onttous été reliés à une lignée d’environ 567personnes, réparties sur six générations. On aeffectué un criblage de mutations sur le gène duFVIII sur un panel d’échantillons d’ADNprovenant de patients sélectionnés et présentantun état clinique connu. L’effet fondateurpotentiel de la mutation sera déterminé enprocédant à une analyse de l’haplotype despolymorphismes introniques sur le gène duFVIII des patients affectés. Une analyse directedes mutations sur la base de la nature de lamutation identifiée sera immédiatementréalisée, et un service permanent de diagnosticde l’ADN pour la mutation identifiée sera offertaux membres de la collectivité locale. Celaapportera un bénéfice à long terme : a) pourl’établissement d’un diagnostic précisd’hémophilie légère avant l’apparition dessymptômes, tout particulièrement pour ceuxprésentant des résultats atypiques au test decoagulation et b) pour l’obtentiond’informations génétiques de référence surl’hémophilie pour cette communauté, endéterminant le statut de porteur de la maladiepour tous les individus à risque.

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 316 p l e i n f e u x s u r l a r e c h e r c h e

AUJOURD’HUI LES SOINS, LA CURE POUR DEMAINÉtude de cohortes portant sur lerisque de cancer associé à lasynovectomie radioactive

Georges-Étienne Rivard, M.D.Hôpital Ste-Justine, Montréal

L’inflammation chronique de la synoviale,qui provoque des hémorragies articulairesrécurrentes, représente une source majeure dehandicap parmi les patients hémophiles dumonde entier. L’opération connue sous lenom de synovectomie radioactive est unetechnique efficace et largement utilisée pourtraiter cette pathologie. Parmi ses principauxavantages, en comparaison avec les autresoptions thérapeutiques disponibles, citons lefait qu’elle soit simple, qu’elle ne donne lieu àdes complications qu’en faible proportion,qu’elle ne nécessite ni l’hospitalisation ni larééducation du patient et qu’elle soit peucoûteuse. En fait, pour toutes ces raisons, lasynovectomie radioactive s’avère idéale pourtraiter cette pathologie, surtout dans les paysoù les coûts et le personnel médical sont desfacteurs limitants. En dépit du fait qu’iln’existe aucune preuve formelle suggérantque la synovectomie radioactive soit unecause de cancer, cette peur a conduit à uneréticence considérabled’une partie desmédecins traitants pour la considérercomme une optionthérapeutique pourleurs patients.

Afin de déterminersi la synovectomieradioactive cause lecancer, nous avons misen place une étuderétrospective decohortes dont l’objectifest d’estimer le nombrede cancers et le taux demortalité lié à uncancer chez des patientstraités parsynovectomie radioactive, comparés à ceux de la population générale. L’effet del’augmentation des doses radioactives et/oudu nombre de traitements sur l’évolution deces cancers sera aussi étudié. L’étude en coursportera sur un groupe important de patients(~4 000) ayant eu cette opération au moinsune fois dans l’un des deux hôpitauxd’enseignement affiliés à l’Université deMontréal depuis 1978. La durée moyenne dusuivi de l’ensemble du groupe est de 14 ans(intervalle de 3 à 25 ans). Nous estimons quenous avons sérieusement besoin de cetteétude pour répondre à une questionimportante et de longue date, mais qui estrestée irrésolue.

AUJOURD ’HUI LES SOINS, LA CURE POUR DEMAINTraitement de l’hémophilie sévère par aminoside

David Lillicrap, M.D.Queen’s University, Kingston, Ontario

L’objectif de ce projet de recherche est deprocéder à un essai clinique pilote portant sur unmodèle original de traitement de l’hémophilie.Cet essai représente le premier modèle de« thérapie génique ciblée » dans lequel un typeparticulier de mutation responsable de l’hé-mophilie sera traité avec un médicament qui n’était pas prévu initialement dans la prise encharge de l’hémophilie.

Les six patients qui seront étudiés au cours dece projet ont tous été préalablement identifiéscomme présentant des mutations au niveau desgènes de leurs facteurs de coagulation, celles-cistoppant prématurément la synthèse des pro-téines de la coagulation nouvellement produites.Ce type de mutation à « arrêt prématuré »représente 20 % des mutations conduisant à unedéficience sévère du facteur VIII et environ 10 %des mutations conduisant à une hémophilie Bsévère. Lors d’études récentes menées conjointe-ment sur des cellules en culture et sur des ani-maux ayant développé certaines formes de mal-adies génétiques, il a été suggéré que ces muta-tions à « arrêt prématuré » pouvaient être « rem-placées » dans certains cas, grâce à l’utilisation

d’une classe d’antibiotiques appelés aminosides.Ces observations sont maintenant approfondiesgrâce à plusieurs petites études cliniques menéeschez l’homme et pour lesquelles, à ce jour, lesrésultats ne sont pas concluants.

Au cours de ce projet, nous avons identifié sixpatients hémophiles présentant des mutations à« arrêt prématuré ». Ils recevront, trois fois parjour, des traitements par gentamicine, unantibiotique de la classe des aminosides. Pendanttoute la durée du traitement, les taux des facteursde coagulation des patients seront mesurés àplusieurs occasions afin d’évaluer une réponsethérapeutique éventuelle. De plus, des tests serontégalement effectués afin de mesurer les tauxsanguins de l’antibiotique et d’évaluerd’éventuelles toxicités liées au médicament. Cetteclasse d’antibiotiques a été couramment utiliséependant plusieurs années pour traiter lesinfections et, bien que leur utilisation puisse êtreassociée à des problèmes de rein et d’audition, ceseffets indésirables ne surviennent normalementqu’à de très fortes doses et après une expositionau traitement plus longue que celle qui seraadoptée lors de cette étude pilote.

L’atteinte de taux de facteurs de coagulationmême de 2 ou 3 % à la suite de ce traitementserait un résultat important et significatif d’unpoint de vue clinique. Ce type de résultatsuggèrerait que le développement de telsmédicaments pourrait alors être envisagé pourproposer une forme alternative de traitementprophylactique de l’hémophilie.

Dr Gershon Growe, président du comité d’évaluation des bourses de recherche de la SCH, Mark Omoto, vice-président, Ventes et marketing,Wyeth ; Dr George-Étienne Rivard, Hôpital Sainte-Justine ; Dr Tom Alloway, président de la SCH ; Dr Mary-Frances Scully, Memorial University ;Dr David Lillicrap, Queen’s University

L’inflammationchronique de lasynoviale, quiprovoque deshémorragiesarticulairesrécurrentes,représente unesource majeure dehandicap parmiles patientshémophiles dumonde entier.

H E M O P H I L I A T O D A Y S U M M E R 2 0 0 217L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3p l e i n f e u x s u r l a r e c h e r c h e

PROGRAMME DE FELLOWSHIP… NOVO NORDISKIntitulé du projet : Étude in vivo durécepteur de protéines C dans lescellules endothéliales (RPCE)

Dr Luigina MollicaImperial College of Science, Technology andMedicine, Londres, Royaumes-Unis

Une meilleure compréhension des mécanismesrégulant l’hémostase se révèle essentielle à la mise au point de nouvelles stratégies diagnostiques etthérapeutiques pour des patients présentant destroubles de la coagulation. Beaucoup de groupes àtravers le monde concentrent leurs travaux sur le rôlejoué par l’endothélium (cellules tapissant l’intérieurdes vaisseaux sanguins) dans la régulation del’hémostase.

La bourse de recherche offerte par Novo Nordisk,la Société canadienne de l’hémophilie et l’Associationcanadienne des directeurs de cliniques d’hémophiliereprésente une très importante contribution àl’avancée de nos connaissances en matière demécanismes régulant l’hémostase. Les recherchesauront lieu à l’Imperial College of Science, Technologyand Medicine (ICSM), au Royaume-Uni, une desinstitutions les plus renommées au monde dans lesdomaines de la thrombose et de l’hémostase au plande la biologie moléculaire.

Le projet de recherche sur lequel je travailleraiconcerne le récepteur des protéines C des cellulesendothéliales (RPCE) nouvellement décrit. Cerécepteur est de plus en plus reconnu comme étantun important régulateur de la voie anticoagulante de la protéine C. Cette voie représente le principalsystème anticoagulant du corps humain. Jetravaillerai dans le laboratoire du professeur DavidLane, un expert de renommée mondiale dans ledomaine de la coagulation au plan moléculaire. Lorsde mes travaux de recherche, l’accent sera mis sur lacaractérisation de l’expression du gène du RPCE parle biais d’une approche transgénique (sur des sourisde laboratoire). Au cours de mes travaux derecherche, je participerai également aux activités descliniques locales de traitement de la thrombose et del’hémophilie. À l’ICSM, il existe une collaborationbien établie entre cliniciens, cliniciens-chercheurs etchercheurs spécialisés en recherche fondamentale.Ainsi, l’ICSM m’initiera à une démarche scientifiqueadaptée à ma formation de chercheur spécialisé enrecherche clinique fondamentale.

En appuyant financièrement mes travaux derecherche, Novo Nordisk, la Société canadienne del’hémophilie et l’Association canadienne desdirecteurs de cliniques d’hémophilie me donnentl’occasion d’offrir à notre communauté scientifiqueune expertise de pointe dans le domaine de la biolo-gie de l’endothélium. À la suite de mes travaux derecherche, je reviendrai à Montréal pour me joindre àl’équipe des hématologues universitaires de l’HôpitalMaisonneuve-Rosemont. À mon retour, mon princi-pal mandat consistera à développer un programmede recherche orienté vers la résolution des problèmesde coagulation cliniquement pertinents.

Le fellowship NovoNordisk Canada Inc. –SCH – ADCHC en troubles congénitauxet acquis de la coagulation sanguine

Le fellowship Novo NordiskCanada Inc., Société cana-dienne de l’hémophilie etl’Association canadiennedes directeurs des cli-niques d’hémophilie entroubles congénitaux etacquis de la coagulationsanguine est un pro-gramme de fellowshipétabli à l’automne 2001.Novo Nordisk détient uneposition de tête dans lesdomaines comme les trou-bles de le coagulation ;elle fabrique et commer-cialise des produits phar-maceutiques et des servi-ces qui ont un impactimportant sur les patients,les membres de la commu-nauté médicale et sur la société.

Ce fellowship permettraaux fellows en hématolo-gie et autres domainesconnexes d’élargir leurschamps de compétencescliniques ou de recherchedans le but d’améliorer letraitement et la qualité devie des personnes atteintesd’hémophilie ou de toutautre trouble congénitalou acquis de la coagula-tion sanguine. Le compterendu suivant présente leprojet subventionné en2003.

AUJOURD ’HUI LES SOINS, LA CURE POUR DEMAINÉlaboration d’un outil de dépistageen clinique et en laboratoiredestiné aux femmes souffrant de ménorragies

Dr Mary-Frances ScullyMemorial University, St-Jean, Terre-Neuve

Cette étude portera sur 100 femmes ayant consulté un gynécologue de l’Ordreprofessionnel des soins de santé de St-Jean de Terre-Neuve pour des menstruationsabondantes et/ou qui durent longtemps(ménorragies). Les femmes qui désirentparticiper à cette étude seront dirigées par leurgynécologue vers un hématologue pour décelerl’éventualité d’un trouble de saignementhéréditaire sous-jacent, non diagnostiqué.

Les troubles de saignement héréditaires sontresponsables de problèmes de coagulationsanguine et peuvent se révéler sérieux, voiremortels. Les troubles de saignement héréditairessurviennent chez plus de 1 % de la population.Chez les femmes souffrant de ménorragies, enrevanche, les troubles de saignementhéréditaires se retrouvent chez plus de 20 %d’entre elles. Actuellement, le test de détectiondes troubles de saignement héréditaires estcoûteux et prend du temps. Pour ces raisons, lesfemmes souffrant de ménorragies ne sont passystématiquement examinées pour des troublesde saignement héréditaires. Du fait de lafréquence élevée des troubles de saignementhéréditaires observée chez les femmes souffrantde ménorragies, il sera utile de développer untest plus facile pour dépister des troubles desaignement héréditaires chez ces femmes.

Les femmes qui prennent part à cette étudesubiront un dépistage systématique pour lestroubles de saignement héréditaires, ce quinécessite l’obtention d’un historique médical et familial détaillé ainsi que des analyses delaboratoire. En fonction des résultats del’historique et des analyses, on détermineraquels aspects de l’historique de la patiente etquelles analyses de laboratoire sont les plusutiles au diagnostic d’un trouble de saignementhéréditaire associé aux problèmes demenstruation. Ces résultats seront compilésdans un seul outil de diagnostic qui pourra êtreutilisé par les gynécologues pour examiner leurspatientes souffrant de ménorragies en vue dedépister des troubles de saignementhéréditaires. Un tel outil permettra d’établir undiagnostic plus rapide et moins coûteux. Ilpourra aussi contribuer à identifier les femmesprésentant des troubles de saignementhéréditaires et qui n’auraient pas pu êtreidentifiées autrement pour leur permettre ainside recevoir les traitements appropriés.

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 318 a c t u a l i t é s m é d i c a l e s

� Ma douleur, mon « dragon »par Ian DeAbreu

Je me nomme Ian DeAbreu, j’ai 35 ans,je souffre d’hémophilie A sévère et j’ai

contracté une co-infection. Pour ce qui estde la douleur et des saignements, j’ai deuxarticulations cibles : le coude droit et legenou gauche. Ces articulations sont en mauvais état et on a envisagé de lesremplacer par des prothèses il y a environcinq ans maintenant.

Je suis actif. J’ai mon permis demécanicien automobile. J’ai conçu etconstruit notre cottage et j’insiste pourcontinuer de participer à toutes lesréparations et les rénovations qu’une

maison nécessite.J’aime beaucouptravailler le bois.

C’est curieuxque l’on m’invite àdécrire la douleuravec laquelle je viset à expliquercomment jecompose avec elle.Je n’ai jamais étédu genre àprendre des

analgésiques, du moins pas du genreTylenol® ; ce n’est pas dans mes habitudes.Pendant que je préparais ce texte, je me suisaperçu que, consciemment ou non, j’ai belet bien une stratégie et j’utilise en fait lesmédicaments pour contrôler ma douleur :je m’administre des facteurs de coagulationen prophylaxie pour prévenir lessaignements, c’est ma façon en quelquesorte d’empêcher la douleur de semanifester. Je prends des comprimés deCelebrex®, mais pas tous les jours comme je le devrais ; seulement quand la douleurpersiste et me dérange ou quand je sais quej’ai des activités le lendemain.

Tous les jours, j’ai mal à des degrésdivers. C’est parfois continu, c’est souventimprévisible. Je vois ma douleur comme uncompagnon imaginaire que je me plais àappeler mon « dragon ». Ce dragon voyageavec moi toute la journée, jour après jour.Il me rappelle fidèlement sa présencelorsque je m’adonne à une activité plus oumoins bonne pour ma santé en crachantdu feu et en me causant de l’inconfort.Comme j’aime être actif, j’imagine avechorreur le genre de problèmes qui m’ar-riverait si je faisais taire complètement ce dragon.

Ma douleur a beaucoup progressé aucours des six dernières années et elle a biensûr un impact sur la plupart de mes gestesde la vie courante : gravir des escaliers,marcher (surtout sur un sol accidenté),taper à l’ordinateur, cogner du marteau oumême ouvrir une jarre. Lorsque la douleurest très intense, elle peut également merendre de mauvaise humeur, ce qui serépercute inévitablement sur mes proches.

Je n’ai pas rencontré d’obstaclesparticuliers pour obtenir un bon contrôlede la douleur, parce que je ne m’en suisjamais vraiment soucié. Je n’ai jamaisdemandé à consulter un spécialiste. Jusqu’àrécemment, j’ignorais même qu’il existaitdes spécialistes de la douleur. Il seraitintéressant de voir comment j’arriverais àcaser un autre spécialiste dans ma déjàlongue série de rendez-vous médicaux.

À tort ou à raison, j’ai l’impression qu’en consultant un autre spécialiste, pourla douleur cette fois, on me prescriraitencore plus de médicaments.

Le fait que je souffre d’hémophilie etd’une co-infection m’oblige à organiser mesactivités quotidiennes autour des huitmédicaments que j’ai à prendre. D’unemanière ou d’une autre, que je les prennepar injection ou par la bouche, monorganisme doit assimiler tous cesmédicaments. Pris ensemble, ils formentune espèce de « soupe chimique », ce qui nevient pas sans risque d’interactionsmédicamenteuses. Et si on tient compte enplus de la co-infection, il faut aussi réaliserque parmi mes huit médicaments, il y en aqui sont déjà très toxiques pour le foie et lemien doit déjà se défendre contre le virusde l’hépatite C. Chaque jour, je pense à tousles médicaments que je prends et auxrisques qu’ils représentent pour mon foie.

À cause de ces problèmes liés auxinteractions médicamenteuses et à la co-infection, j’appréhende de devoir un jourprendre des analgésiques très puissants sima douleur devient trop forte. Quelquechose d’assez puissant pour soulager madouleur risquerait d’émousser mes sens etde ralentir ou de perturber monfonctionnement global. Je vis dans unepetite communauté où il n’y a pas detransport en commun et où conduire sonautomobile est une nécessité, pas un choix.À part cela, je n’aime pas la sensation de« vivre sur un nuage » que donne certainsmédicaments.

Je ne veux pas dire par là que lesanalgésiques sont à proscrire, mais c’estvraiment une question de choix individuel.Il faut être à l’aise avec cette idée. Il faut queça convienne à votre situation personnelle.

« …Je m’administre des facteurs decoagulation en

prophylaxie pour prévenir les

saignements, c’est mafaçon en quelque sorted’empêcher la douleur

de se manifester. »

ACTUALITÉSMÉDICALES

LA DOULEUR—CINQUIÈME DES SIGNESVITAUX

Maureen Brownlow, travailleuse sociale,IWK Grace Health Centre de Halifax ;coprésidente, Groupe de travail sur le traitement de la douleur de la SCH

Après la parution du premierarticle de cette série sur ladouleur et son traitement, unlecteur nous a écrit pour nousdire qu’à son avis, souffrir en silence ne constituaitcertainement pas la façon decomposer avec la situation.Lors des récentes célébrationsdu 50e anniversaire de la SCHà Montréal, Michel, Ian etFrancis, tous affligés par unedouleur secondaire à leurproblème de coagulation,nous ont raconté leur histoireet nous ont expliquécomment, avec leur famille, ils ont appris à composer avecla douleur et son impact surleur vie. Ces témoignages ontsuscité un tel intérêt, queleurs auteurs ont accepté deles mettre par écrit dans laprésente série. Ils sont d’âgeset de milieux différents, maisils ont tous eu à travailleravec les professionnels de lasanté de différentesspécialités et avec leursproches pour mettre au pointdes stratégies d’adaptation etde traitement efficaces. Pourla plupart, le soulagement dela douleur est un processuscontinu qui fait appel àdiverses stratégies selon lessituations : chats, dragons etgolf se succèdent !

H E M O P H I L I A T O D A Y S U M M E R 2 0 0 319L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3a c t u a l i t é s m é d i c a l e s

J’aimerais tout d’abord remercier lesorganisateurs du congrès de m’avoir invité à

participer à cet atelier sur le soulagement de ladouleur.

Mon nom est Francis Roy. J’ai 13 ans et jevis à Mont-Laurier avec mes parents et ma sœurcadette Cassey. Mont-Laurier est une petiteville à trois heures de route au nord deMontréal.

Je suis hémophile sévère avec une déficienceen FIX. J’ai développé un inhibiteur au FIXlorsque j’étais encore un bébé. On me dit quej’étais un jeune enfant espiègle qui aimait toutexpérimenter. Cela explique probablement, enpartie, pourquoi j’ai du être hospitalisé à denombreuses reprises pour le traitement de

saignements. Le Dr

Rivard a tenté denombreuses fois deme débarrasser demon inhibiteur,mais sans succès.

Je saismaintenant que jedois me traiter leplus tôt possiblelorsque je penseavoir unsaignement.Parfois je pensepouvoir « m’ensauver » sanstraitement etj’attends avant dele dire à ma mère.C’est souventcomme cela que ladouleur devienttrès sévère, maispas toujours.

Comme les saignements sont assez fréquents,je n’aime pas avoir de la douleur souvent ; c’estpourquoi je trouve le contrôle de la douleur très important.

Quand j’ai de la douleur, j’ai tendance àl’exprimer par des plaintes verbales (pour vousdire la vérité « en criant »). Les membres de mafamille n’aiment pas me voir souffrir et fonttout leur possible pour me soulager et m’aider à me divertir. Ma mère me donne montraitement de Niastase et de la morphine contrela douleur, si nécessaire. Ma sœur tente deregarder la télévision avec moi. Mon père meparle de chasse et de pêche, qui sont des sujetsqui me passionnent, et souvent, nous regardonsdes revues ensemble.

� LE GOLF, après cinqinterventions pour prothèses et arthrodèses…

par Michel Lalonde

J’ai 49 ans et je suis atteint d’hémophilie Asévère (déficit en facteur VIII).En tout, depuis 1975, j’ai eu cinq

interventions aux articulations pour desprothèses et des arthrodèses :• prothèse totale du genou droit en 1975• arthrodèse de la cheville droite en 1986• arthrodèse de la cheville gauche en 1988• prothèse totale du genou gauche en 1990• prothèse du coude droit en 1999.

« Ma mère me donnemon traitement de

Niastase et de lamorphine contre la

douleur, sinécessaire. Ma sœurtente de regarder latélévision avec moi.Mon père me parle

de chasse et de pêche,qui sont des sujets

qui me passionnent,et souvent, nous

regardons des revuesensemble. »

Je suis capable de m’auto-injecter montraitement, mais quand j’ai beaucoup dedouleur j’aime mieux que ma mère le fasse pour moi.

Parfois l’application de glace me soulage unpeu. J’ai plusieurs orthèses que je peux utiliserpour immobiliser l’articulation affectée, s’ils’agit d’un saignement articulaire. J’utilise aussides béquilles ou ma chaise roulante, au besoin.À cause de mes nombreuses hémorragies, j’aiété quelques années sans aller à l’école. Depuisseptembre 2002, je suis de retour à l’école etj’aime beaucoup cela. J’ai beaucoup moins desaignements parce que je suis plus actif et mesmuscles sont plus forts.

L’été dernier, j’ai fais de la bicyclette et j’aidu utiliser ma jambe pour maintenir monéquilibre. Je ne pensais pas m’avoir fait mal,mais j’ai développé un saignement dans un grosmuscle de mon abdomen – le psoas. J’étaisplier en deux dans mon fauteuil roulant à monarrivée à Ste-Justine. J’étais très souffrant et lamorphine que ma mère me donnait à toutes les3-4 heures ne réussissait pas à contrôler madouleur. À l’hôpital, l’équipe du contrôle de ladouleur m’a installé une pompe afin que jepuisse m’administrer des doses supplémentairesde morphine quand je ressentais de la douleur.Je n’avais pas à demander et à attendre pourrecevoir mon calmant. Ce fut aussi très utilequand j’ai recommencé à me mobiliser avecl’aide de Nichan, mon physiothérapeute. J’ai pumieux contrôler ma douleur et mieux faire mesexercices.

Lorsque je n’ai pas de saignement, je neprends rien contre la douleur.

Une dernière chose, lorsque je suis à la mai-son, je trouve que mon chat m’aide beaucoup àcontrôler ma douleur. Je vois toute une dif-férence depuis qu’il fait partie de nos vies. Lesmembres de ma famille disent la même choseque moi à ce sujet, ils voient une grosse dif-férence depuis qu’on a notre chat.

Merci.

Jeune, et tout au long de monadolescence, j’ai présenté beaucoup desaignements ce qui a imposé un stressconsidérable à mes articulations et m’aoccasionné beaucoup de douleurs. Bien sûr,ma vie scolaire et ma vie sociale en ont étéaffectées. Par exemple, un saignement augenou pouvait s’installer en l’espace dequelques heures, sans le moindre stressphysique. Avant la prothèse du coude, en1999, j’ai énormément souffert pendantenviron huit mois, sans arrêt, au point oùj’ai dû cesser de travailler.

Pour ce qui est de soulager la douleurcausée par les saignements dans lesarticulations, on pourrait dire que le facteur

VIII se compare àl’invention de laroue ou dumicro-ondes. Il apermis d’enrayerles saignements,ce qui, dans laplupart des cas,prévenait ladouleur. Maqualité de vie s’estbeaucoupaméliorée à partirde ce moment-là.Dans les cas plusgraves, par

contre, seuls des médicaments assezpuissants, comme la morphine, arrivaient,mais pas toujours, à faire passer la douleur.Finalement, les prothèses et les arthrodèsesont été des bénédictions et m’ont libéré dela douleur.

Le Dr Denis Desjardins, chirurgien-orthopédiste, et l’équipe médicale del’Hôpital Général d’Ottawa ont égalementconsidérablement contribué à l’amélio-ration de ma qualité de vie sur le planphysique. Même lorsque le facteur VIIIarrivait à maîtriser les hémorragies, ladouleur ne passait pas toujours. La chirurgieétait alors la seule solution pour que cesse ladouleur.

Sur une note plus personnelle, mafemme m’appuie merveilleusement, j’ai unefamille et des amis en or. J’ai pris maretraite il y a trois ans après 19 annéespassées à travailler comme infirmier dansun centre de réadaptation à Ottawa. J’aimaisbeaucoup mon travail.

Je ne cours pas, je ne patine pas et j’éviteles escaliers autant que possible, mais mafemme et moi jouons au golf et j’ai toujoursun crochet à droite (slice). Je suis capable devoyager et de rendre visite à mes proches.

Dans l’ensemble, j’estime mener unebelle vie !

Pour ce qui est desoulager la douleur

causée par lessaignements dans les

articulations, onpourrait dire que le

facteur VIII secompare à l’invention

de la roue ou dumicro-ondes.

� Mon chat m’aide àcontrôler ma douleurpar Francis Roy

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 320 p l e i n s f e u x s u r l e s s e c t i o n s

ÉTABLIR DES PONTS Deuxième fin de semaine familialeannuelle dans les Maritimes

par Tradina Meadows, coordonnatricerégionale de la SCH, région Maritimes

La deuxième Fin de semaine familiale annuelledans les Maritimes a eu lieu à Brackley Beach,Île-du-Prince-Édouard, du 5 au 7 septembre

2003. Plus de 300 personnes de la Nouvelle-Écosse,du Nouveau-Brunswick et de l’Île-du-Prince-Édouard s’y sont rassemblées. Cette année, le thèmeétait « Établir des ponts ». Pour l’occasion, lesfamilles s’étaient fixé comme objectifs de se ren-seigner davantage sur les troubles hémorragiqueshéréditaires et sur les diverses façons de composeravec leurs inconvénients.

Une première dans la région des Maritimes : uneséance à l’intention des grands-parents a été intégréeà la portion éducative de cette fin de semaine fami-liale. Maureen Brownlow, travailleuse sociale duIWK Health Centre de Halifax, a animé cet atelier demain de maître. Les grands-parents ont ainsi pu dis-cuter et échanger entre eux sur les sentiments mêlésde culpabilité, de colère ou de déni qui les animent.C’est également sur le thème des sentiments qu’ontpu échanger les mères, les pères et les jeunes, tout aulong de la journée, au cours d’autres séances orga-nisées à cette fin. La discussion animée par ColinCraig et James Kiberd, cernait l’impact d’un troublede la coagulation sur la poursuite d’une carrière.Parmi les autres séances qui se sont succédées toutau long de la fin de semaine, mentionnons uneprésentation sur la nutrition et les troubles hémor-ragiques par le Dr Carrie Keizer, diététiste de larégion Maritimes, et une conférence sur la maladiede von Willebrand animée par Patricia Stewart.Carol Mayes, infirmière-coordonnatrice de St-Jean,Terre-Neuve, Sue Anne Hawes, infirmière-coordon-natrice pédiatrique au centre IWK de Halifax, etLynn Payne, également infirmière-coordonnatrice aucentre IWK, ont quant à elles présenté le Guide devisite à l’urgence pour les personnes ayant un troublede saignement. Ces infirmières ont également fait del’excellent travail lors de leur présentation sur lestroubles de la coagulation destinée aux 7 à 11 ans. LeDr Bethune a pour sa part parlé très éloquemmentdes enfants atteints de troubles de la coagulation ence début d’année scolaire. Tracey Doran et sonéquipe d’éducatrices auprès des tout-petits ont,quant à elles, planifié des activités fort bien adaptéesaux moussaillons.

Je tiens à remercier les membres du comité deplanification : Elaine MacRae, Brian Whitehead,Dan Doran, Betty Anne Hines, Pauline Peters, LawryMacleod, Rachel Cormier et Liane Curtis, et plus

particulièrement JoAnn et Colin Craig, qui ont travaillé sans compter pour faire de cette fin desemaine une réussite sans égale.

Ont ponctué cette fin de semaine, de réjouis-sants soupers de homard, de vives discussions

autour du feu et dessourires d’enfants s’ébat-tant dans la cuve à« plouf ». C’est JoAnnCraig qui a lieu mieuxrésumé ce qui nousattendait en prononçantson message de bienvenueà l’intention des familles :« Nous aurons réellementatteint notre but si tous etchacun quittent avecquelque chose en plus à lafin du week-end, soit desconnaissances, des amis ouun nouvel espoir ».

Cette deuxième éditionde la Fin de semaine

familiale annuelle dans les Maritimes a étérendue possible grâce à la généreuse contribu-tion de nos partenaires de l’industrie : BaxterBioScience, Bayer et Wyeth.

Célébrations du 40e anniversaire de larégion Centre-ouest de l’Ontario

par Helen Adams

Le 26 juillet 2003, la région Centre-ouestd’Hémophilie Ontario célébrait son 40e anniver-saire lors d’un BBQ organisé pour ses membres !

Ce fut l’occasion de s’amuser et d’évoquer toutes cesannées passées ensemble. Grâce à la générosité de BaxterBioScience, chaque enfant a reçu une couverture decamping, un appareil photo et de l’équipement de camping. De plus, les adultes ont reçu des chemises degolf et les enfants des T-shirts arborant le logo anniver-saire. Il a plu au début de la fête, mais le soleil est réap-paru et les nuages ont fini par se dissiper. La fête a attiré67 personnes qui ont participé à des jeux aquatiques etont repris contact autour d’un bon repas et d’un toutaussi bon gâteau. Quelques nouvelles familles se sontjointes au groupe pour profiter de cette belle journée.Un clown a maquillé les enfants et leur a fabriqué desanimaux à l’aide de ballons. L’événement nousa en outre permis de souligner la contributionet l’engagement de Julia Sek, au cours des ans,à titre d’infirmière-coordonnatrice du centrede traitement de l’hémophilie de la régionCentre-ouest de l’Ontario. Nous lui souhaitonsbonne chance et bonne continuation.

La région Centre-ouest a aussi reçu lesfélicitations du Premier Ministre, JeanChrétien, du Premier Ministre sortant del’Ontario, Ernie Eves, et du maire deHamilton, Robert Wade. Nous espérons pour-suivre ainsi notre mission qui est de continuerde soutenir nos membres de la région Centre-ouest de l’Ontario.

Cet événement a été rendu possible grâceà l’aide financière de Baxter BioScience.

Brian Whitehead et Colin Craig tenant la couverture du cheval gagnant à l’hippodrome de Charlottetown.

Dr Irwin Walker, hématologue au programme d’hémophiliepour adultes, discutant avec Diane Norman et Alan Sutton,membres de la région Centre-ouest de l’Ontario.

Les enfants ont eu l’occasion de participer à des activités aquatiques.

PLEINS FEUXSUR LESSECTIONS

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3 21u n e p e r s p e c t i v e g l o b a l

Allocutions d’ouverture au symposium médical avec les représentants de l’Association sénégalaise des hémophiles, de la Fédération mondiale del’hémophilie, du Centre national de transfusion sanguine, de médecins de famille, du ministère de la Santé et de la Section Québec de la SCH.

Eric Stolte Président, Comité des projets internationaux

Projet de jumelage Québec-Sénégal

UNEPERSPECTIVEMONDIALE

par Patricia Stewart

La section Québec (SCHQ) travaille avecl’Association sénégalaise des hémophiles

(ASH) depuis 1997 et cette expérience a été trèsenrichissante.

Au fil des ans, nous avons eu des obstacles àsurmonter de part et d’autre sur le plan de lacommunication pour nous entendre sur unmode de fonctionnement mutuellement pro-fitable. Les congrès de la Fédération mondialede l’hémophilie (FMH) nous ont donné l’occa-sion de nous rencontrer, de poser des questionsprécises et de clarifier davantage nos besoins etnos attentes respectifs. Le Canada dispose desnormes d’éthique professionnelle en termes derendement, de rapidité et de productivité ty-piquement nord-américaines. L’Afrique, pour sapart, travaille à un autre rythme, sa traditionorale est riche et respecte des codes exigeants.Nos priorités n’ont pas toujours coïncidé aveccelles de l’ASH et vice versa. Il faut égalementmentionner les importantes différences d’ordreculturel auxquelles nous avons dû nous adapter.Avec le temps, ces choses se sont clarifiées.

Un plan de travail a été arrêté en novembre2000 lorsque François Laroche, bénévole de laSCHQ, et Claudine Amesse, infirmière auCentre de traitement de l’hémophilie del’Hôpital Sainte-Justine, se sont rendus auSénégal. Parmi les objectifs identifiés alors,retenons : promouvoir le diagnostic (10 %seulement des hémophiles ont reçu un diagnos-tic), contribuer à l’établissement de bureauxpermanents pour l’ASH en fournissant un ordi-nateur, un télécopieur et une imprimante, offrirde la documentation sur l’hémophilie et laphysiothérapie ou d’autres documents médi-caux en langue française et améliorer le traite-ment des hémophiles par le soutien du person-nel médical afin qu’il assiste aux congrès de la L’ouverture officielle du bureau de l’Association sénégalaise des hémophiles au Centre national de transfusion sanguine à Dakar.

Fédération mondiale de l’hémophilie et par letransfert de connaissances entre les organismesbénévoles. Ces projets ont été rendus possiblegrâce au soutien, entre autres, de la FMH, de laSCH, de la SCHQ et grâce à la coopération del’Hôpital Sainte-Justine.

D’autres réalisations encore ont pu voir lejour. Leurs résultats sont encourageants :

• En 1999, 118 personnes avaient reçu undiagnostic d’hémophilie. En 2002, ce chiffre estpassé à 201, soit une augmentation de 70 %. Onnote aussi une augmentation de 24 % du nom-bre de patients suivis au cours de l’année.

• Des séances d’information à l’intention desfamilles ont eu lieu lors de la visite de novembre2000.

• Des conférences à l’intention des médecins,des physiothérapeutes, des pharmaciens et desfamilles ont eu lieu durant la visite effectuée parPatricia Stewart (SCHQ), Assad Haffar (FMH)

et Nichan Zourikian, physiothérapeute del’Hôpital Sainte-Justine, en mars 2003.

• Le traitement lui-même s’est quelque peuamélioré même si les seuls concentrés que reçoitle Sénégal sont donnés par la FMH, en partiegrâce aux pressions exercées par la présidente del’ASH, madame Anta Sar, et par le Dr SaliouDiop, hématologue ; les dons de sang au Sénégalsont désormais soumis à des tests de dépistagede l’hépatite B, de l’hépatite C et du VIH et leCentre national de transfusion sanguine est enmesure de fabriquer des cryoprécipités en casd’urgence. Par contre, les sacs triples nécessairesau processus sont coûteux et difficiles à obtenir.Le traitement n’est donc pas accessible sur unebase régulière.

À l’avenir, le Dr Dioptravaillera avec le Centrede l’hémophilie de Lille,en France, dans le cadred’un projet de jumelagemédical de la FMH. Le Dr

Diop, les techniciens delaboratoire et les physio-thérapeutes auront ainsiaccès à une formationspécifique pour le traite-ment de l’hémophilie.

Les modèles thérapeu-tiques et organisationnelsdu Sénégal et du Québecsont extrêmement dif-férents. Nous avons acquis énormément de con-naissances dans le cadre de cet échange, sansoublier la richesse des liens interpersonnels quise sont tissés. Les membres de la SCHQ ontappris à apprécier les services dont bénéficientles hémophiles ici et sont déterminés à pour-suivre leurs efforts pour partager leurs connais-sances et leur expertise avec d’autres organisa-tions. Nous sommes sortis grandis de cetteexpérience.

La sectionQuébec (SCHQ)travaille avecl’Associationsénégalaise deshémophiles(ASH) depuis1997 et cetteexpérience a été trèsenrichissante.

(probablement chronique) et qui boitait à peine !Malheureusement, un examen plus poussé révélaitun quadriceps presque complètement paralysé(depuis environ six mois, selon mon estimation) enraison, fort probablement, d’un saignement au psoasmal traité et qui a dégénéré en attaquant le nerffémoral (repos inadéquat et manque de suivi de lapart d’un physiothérapeute).

Autre constation, près de la moitié des garçonsatteints d’hémophilie, quelque soit leur niveau desévérité, présentent encore des articulations endom-magées comme seuls le montrent certainshémophiles atteints d’inhibiteurs ici au Canada.

Nonobstant le fait que ce soit le manque de fac-teur de remplacement qui constitue la cause princi-pale du niveau de handicap de ces patients, je me suisposé la question suivante : « Est-ce qu’une meilleureformation, en ce qui a trait notamment au traite-ment de l’hémophilie et aux complications musculo-squelettiques pouvant en résulter, autant des patientset de leur famille, que des médecins, des physio-thérapeutes et des autres professionnels de la santé,aurait pu contribuer à éviter de tels regrettableshandicaps chez des enfants de sept ans ? »

Or, le concept d’une équipe de soins globauxn’est pas établi au Sénégal, ce qui fait que les patientsne sont référés aux physiatres, orthopédistes et phy-siothérapeutes uniquement après qu’un problèmemajeur à une articulation ne soit survenu.

Souvent, lorsqu’on leur demandait quel était letraitement qu’ils avaient à suivre pour améliorer leurcondition articulaire, ils nous faisaient la démonstra-tion de quelques simples exercices d’étirement passif.Je leur ai mentionné (aussi bien aux physios qu’auxpatients) que ce type d’étirement pouvait être effi-cace, mais qu’il y avait tant de choses à faire de plus.

Au Sénégal, les traitements de physiothérapie,comme tous les autres soins médicaux, ne sont pasassurés par le gouvernement, ce qui fait que la plu-part des gens ne peuvent pas se payer les soins debase que nous prenons pour acquis ici au Canada.Les spécialistes en médecine musculo-squelettiquesont bien au fait des principes de bases enorthopédie, mais pas des problèmes plus pointusentraînés par l’hémophilie. Les patients eux-mêmeset leur famille n’ont malheureusement pas les con-naissances nécessaires pour bien gérer leur conditionet faire face à l’hémophilie en général. Par exemple, laplupart des jeunes rencontrés ne savaient même pass’ils étaient des hémophiles sévères, modérés oulégers. Une chose est certaine cependant, tous les par-ticipants étaient vivement intéressés à en apprendre

plus sur l’hémophilie.Je vais certainement rester en

contact avec les médecins et les physio-thérapeutes sénégalais pour continuer àleur faire croire en l’importance de l’éducation en ce qui concerne l’hémophilie.

*Quiconque est intéressé à communi-quer par la poste ou par courriel avecun jeune Sénégalais après avoir lu cequi précède peut communiquer avecNichan Zourikian au numéro514 345-4607 ou par courriel :nichan_zourikian@ssss.gouv.qc.ca

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 322 l e f a c t e u r s a n g u i n

La thérapie génique :deux pas en avant, deux pas en arrière

par David Page

Deux perspectives ont été avancées lors du 6e

atelier sur les thérapies géniques enhémophilie organisé par la National

Hemophilia Foundation des États-Unis à La Jolla(Californie) les 25 et 26 avril 2003. Selon l’une, larecherche en thérapie génique est un échec : elle aabouti à une impasse et l’espoir d’une cure est mince.Selon l’autre, en dépit de récents échecs, lesconnaissances de base s’enrichissent d’année enannée, des nouvelles approches sont à l’étude et lathérapie génique demeure le meilleur espoir pour lescentaines de milliers de personnes atteintesd’hémophilie A et B. Peu importe le camp qu’ilschoisissent, la plupart des conférenciers ont reconnuque les défis se sont avérés plus imposants qu’on nel’avait prévu et qu’une cure issue de la thérapiegénique demeure, au mieux, plusieurs années dans l’avenir.

Une conférencière a évoqué la transition sansdanger de la thérapie par perfusion au transfert degènes. Elle considère la thérapie génique commeréussie lorsque les concentrations de facteur VIII etIX sont telles que les saignements spontanés sontsupprimés (2 p. 100 de la normale), qu’une seule dosesuffit pour la vie, que la thérapie n’est pas nuisible,qu’elle ne provoque pas de réaction immunitaire augène ou au vecteur d’administration, qu’il ne seproduit pas de transmission génétique du vecteurentre le parent et l’enfant et que la thérapie estabordable. Il est intéressant de noter qu’à l’exceptionde la fréquence d’administration, du coût et duproblème que posent les inhibiteurs, la thérapie parperfusion pratiquée à l’heure actuelle est déjàconforme à ces critères.

Le développement de la thérapie génique a accuséun dur coup l’année dernière lorsque deux enfantsont été atteints d’une maladie semblable à laleucémie. Ils faisaient partie d’un groupe de neufsujets chez lesquels on avait guéri un syndromed’immunodéficience combinée grave en introduisantle gène manquant avec un rétrovirus. La Food andDrug Administration des États-Unis a ordonné l’arrêtdes essais faisant intervenir des vecteursd’administration génétiques de ce type.

Les essais de phase 1 en thérapie géniqueappliquée à l’hémophilie (visant à contrôler la sûretédu traitement) ont aussi connu des reculs, quoiqueceux-ci n’aient pas été aussi dramatiques. À l’heureactuelle, tous les essais de ce type sur des sujetshumains sont en suspens. Le motif est différent danschaque cas, notamment :• une hausse insuffisante ou inconstante des

concentrations de facteurs ;

SANGUINLE FACTEUR

David Page, coordonnateur de laSûreté du sang de la SCH

Nichan Zourikian, physiothérapeute à l’Hôpital Sainte-Justine à Montréal, examinant unjeune garçon atteint d’hémophilie sévère.

L’hémophilie au SénégalL’expérience d’un physiothérapeute

par Nichan Zourikian, physiothérapeute à l’Hôpital Ste-Justine, Montréal

Je vous remercie de m’avoir donné l’opportunitéde pouvoir vivre en personne comment un payscomme le Sénégal, et les gens qui y habitent,

arrive à composer avec l’hémophilie, une maladierelativement rare et dont les traitements sontonéreux.

Peu importe que l’on puisse lire de la documen-tation, regarder des images, écouter ce que l’onraconte et tenter de s’imaginer comment cela peutêtre réellement sur place, on ne peut se préparertotalement à une telle réalité. Ce fut vraiment uneexpérience marquante, de celles qui nous font ouvrirles yeux.

Après avoir effectué mes trois présentations etéchangé avec tous les gens impliqués au cours desévénements de la semaine, il m’est apparu évidentque la majeure partie du diagnostic, du traitement etdu suivi des hémophiles au Sénégal reposait sur lesépaules du Dr Saliou Diop, un brillant et passionnéjeune hématologue. Et que l’essentiel du travail faitpar l’Association sénégalaise des hémophiles (ASH)était réalisé ou supervisé par une seule personne, soitMme Anta Sar, une pharmacienne, propriétaire de sapropre officine.

Les « sessions de physiothérapie » que nousavons tenues à Dakar, et auxquelles participaientdivers patients aux prises avec différentes situationsmusculo-squelettiques, ont certainement été utiles àtous. Chaque participant venait en avant, à tour derôle, pour obtenir une opinion et bénéficier des con-seils des physiothérapeutes. C’était certes là unebonne façon de montrer aux médecins, aux physio-thérapeutes et aux autres gens présents sur place, descas cliniques en « chair et en os », après avoir passéles deux jours précédents à assiter à des présentationset à se pencher davantage sur la théorie.

Ce qui m’a le plus marqué, c’est ce jeune garçonâgé de sept ans qui est venu me voir pour obtenirmon avis concernant un problème de synovite augenou. Après un examen sommaire, j’ai tout de suitenoté que sa démarche claudicante était beaucouptrop prononcée pour être seulement causée par l’en-flure qu’il avait au genou ! D’autant plus que jevenais à peine de rencontrer un autre garçon, légère-ment plus âgé, avec une enflure similaire au genou

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 3 23l e f a c t e u r s a n g u i n

• le traitement cause une augmentation desenzymes hépatiques ;

• on manque de volontaires pour les essais ;• les entreprises commerciales manifestent peu

d’enthousiasme.Entre-temps, les recherches se poursuivent sur

des animaux pour améliorer les vecteurs virauxqui introduisent le gène du facteur VIII ou IX.

Les essais sur des sujets humains qui ne fontpas intervenir de vecteurs se poursuiventégalement, notamment :• la transkaryotic therapyMD qui consiste à prélever

un fibroblaste cutané (un type de cellule de lapeau) après une biopsie cutanée ; les cellules defacteur VIII sont ensuite extraites et introduitesdans les tissus adipeux du foie ;

• la suppression des mutations indésirables –présentes chez environ 20 p. 100 des personnesatteintes d’hémophilie A ou B – parl’administration orale d’un antibiotique peucoûteux, la gentamicine. On parle, en anglais, detranslational bypass therapy ou thérapie pardérivation.

D’autres recherches portant sur des animauxincluent :• la production de lait provenant de cochons

transgéniques, lait qui contient de fortesconcentrations de facteur IX humain ;

• la production d’une molécule de facteur VIIIdont la demi-vie est plus longue ;

• la sécrétion d’un facteur VIIa activé pour traiterl’hémophilie assortie d’inhibiteurs ;

• l’utilisation de cellules embryonnaires pourintroduire le gène de facteur VIII ou IX ;

• des composés nouveaux et plus efficaces pour lathérapie par dérivation.

Des questions intéressantes ont été soulevéeslors de la table ronde qui a ponctué l’atelier et àlaquelle ont participé des patients, desscientifiques et des responsables de laréglementation. D’abord, on a défié les principaux acteurs de l’industrie des produitspharmaceutiques d’investir lourdement dans larecherche d’une cure pour l’hémophilie.Deuxièmement, comme les enfants et lespersonnes souffrant de maladies du foie ou dont le système immunitaire est affaibli ne peuventparticiper à la plupart des essais cliniques enthérapie génique, le problème du recrutement aété soulevé. Les chercheurs commencent d’ailleursà tenter de recruter des sujets ailleurs qu’aux États-Unis. Les questions liées à l’approbation desprotocoles de recherche, au consentement éclairéet à l’accès éventuel aux thérapies agréées par lesbénévoles prenant part aux recherches dans lemonde en développement seront soulevées.

Après avoir passé deux jours plongé dans letravail incroyable qu’effectuent les chercheurs enthérapie génique appliquée à l’hémophilie, j’aiquitté La Jolla avec l’impression qu’une « cure »de l’hémophilie est un objectif réaliste, mais quenous ignorons dans quelle branche et à quelmoment les découvertes majeures se produiront.

Cet article a été publié à l’origine dans le numéro dejuin 2003 de Hemophilia World, bulletintrimestriel de la Fédération mondiale del’hémophilie.

En mai 2003, la SCH a organisé à l’intention des consom-mateurs des ateliers sur divers sujets, notamment sur l’in-nocuité et l’approvisionnement des concentrés de facteurs dela coagulation. Lors de cet atelier, la mention de la présencedu virus TT dans les produits recombinants a soulevé unintérêt considérable. C’est pourquoi L’hémophilie de nosjours publie ce bref aperçu de l’étude concernant ce virus.

Une étude italienne par Azzi et coll. (Blood, le 15octobre 2001, volume 98, nº 8, pages 2571-2573) a faitétat de la présence du virus TT dans certains lots de con-centrés de facteur de la coagulation recombinants de pre-mière génération (Recombinate®, Kogenate®), mais nondans les produits de deuxième ou de troisième généra-tions (Kogenate FS®, Helixate FS®, ReFacto®, BeneFIX®)qui sont exposés de façon minime, voire nulle, à l’albu-mine humaine. Les lots en questions ont été fabriquésdans les tout débuts, avant l’instauration de la pasteurisa-tion du facteur VIII recombinant, de même que l’albu-mine utilisée comme stabilisateur.

(Note du rédacteur : Les produits recombinants de pre-mière génération utilisent de l’albumine comme élémentnutritif pour la fabrication de la protéine de facteur VIII età titre de stabilisateur dans le produit final. Or, pour la fab-rication des produits de seconde génération, on n’utilise l’al-bumine qu’à titre d’élément nutritif de la culture tissulaire.Par conséquent, toute quantité résiduelle est pour ainsi direindécelable. Dans les produits de troisième génération, il n’ya aucune protéine humaine ou animale.)

Le virus TT, ou TTV, est un petit virus sansenveloppe lipidique, à ADN monocaténaire ; il appartientà la famille des Circoviridæ. Rien n’indique pour l’in-stant qu’il puisse causer une maladie significative.On sait par contre qu’il peut être transmis par voie oro-

Les mesures instaurées par la Société canadienne dusang et Héma-Québec afin de réduire le risque de trans-mission du virus du Nil occidental semblent avoir étéefficaces pour la saison estivale 2003. En effet, selon lesrenseignements communiqués par le Dr Gilles Delage,directeur des Affaires médicales d’Héma-Québec, lors dela rencontre d’octobre du comité de Sécurité d’Héma-Québec, aucun signe d’infection hématogène par le virusdu Nil occidental (VNO) n’a été observé au Canada.Un très petit nombre de cas ont été signalés chez desreceveurs de produits dérivés de sang frais aux États-Unis où l’incidence de l’infection dans la population aété plus forte.

Le 1er juillet 2003, ou un peu avant, les responsablesde systèmes du sang d’Amérique du Nord ont mis enplace un test d’amplification génique expérimental pourle dépistage du VNO chez les donneurs durant la périodede virulence. Au Québec, le test n’a permis d’intercepteraucun donneur infecté, mais 14 résultats positifs ont étéobtenus par la Société canadienne du sang, dont 10 enSaskatchewan, la province la plus touchée par ce virustransmis par les moustiques. Parmi les donneurs améri-cains, on dénombre déjà plus de 600 résultats positifs.

Dans la population en général, plus de 1 000Canadiens ont reçu un diagnostic en raison des symp-tômes causés par le VNO, soit 621 en Saskatchewan, 224

La saison du virus du Nil occidental 2003

Aucune contamination par les transfusions au Canadapar David Page

en Alberta, 116 au Manitoba, 67 en Ontario et 14 auQuébec. Sept personnes sont décédées.

Avec l’arrivée des temps froids, l’épidémie de 2003 apris fin au Canada. Des questions restent par contre ensuspens pour les mois à venir. Les systèmes sanguins peu-vent-ils suspendre le test chez les donneurs durant les moisd’hiver, alors que le risque de transmission du virus du Niloccidental au Canada est pour ainsi dire nul ? Faut-ilappliquer un critère d’exclusion géographique à l’intentiondes donneurs qui ont séjourné dans le sud des États-Unisoù le VNO peut persister plus longtemps ? Les respons-ables de systèmes du sang doivent-ils mettre de côté le testd’amplification génique sur les dons de sang regroupés etlui préférer le test sur les dons individuels ? Lequel est leplus sensible ?

En juillet 2003, le Dr Tom Alloway, président de laSCH, a écrit à la Société canadienne du sang, à Héma-Québec et à Santé Canada pour les féliciter des effortsqu’ils ont déployés pour réduire le risque de transmissiondu virus du Nil occidental au Canada.

Il faut noter que, selon des preuves tangibles, le virusdu Nil occidental ne peut être transmis par le biais de pro-duits sanguins dont les virus potentiels ont été inactivés,comme les concentrés de facteur de coagulation dérivés duplasma.

Virus TT isolé dans des produits recombinants depremière génération et chez certains hémophilespar David Page et Bruce Ritchie, M.D.

fécale et de la mère à son fœtus. La transmission par voieorale semble aussi possible, puisqu’on le retrouve dans lasalive, et la voie hématogène n’est pas à exclure non plus,étant donné le fort taux de contamination observé chez lespatients qui ont reçu de multiples transfusions de sang oudes concentrés de facteur de coagulation dérivés du plas-ma. Un nombre restreint, mais significatif, de personnessemblent éliminer complètement le virus de leur organ-isme en l’espace de quelques mois.

De plus, une étude a permis de découvrir que certainspatients dont les tests de dépistage du TTV étaient négatifsse sont révélés positifs après qu’ils aient reçu des produitsrecombinants de première génération. Les chercheurs nesont pas arrivés à prouver que cette infection a bel et bienété causée par les produits recombinants. Il convient denoter que des infections sont également survenues chezcertains patients exposés à des produits de seconde généra-tion. Or, comme il s’est avéré que ces produits ne contenaitpas de TTV, on en déduit que ces infections ont probable-ment été acquises dans la communauté.

Beaucoup de virus infectent d’importantes populationssans pour autant provoquer de maladie significative. LeTTV pourrait bien être de ceux-là. Mais même si, selon lespreuves actuelles, il semble peu probable que le TTV soitpathogène, il pourrait toutefois servir de marqueur pourune maladie encore inconnue. Ces observations viennentappuyer la tendance actuelle à favoriser l’utilisation deconcentrés de facteur de coagulation recombinants pas-teurisés qui ne renferment pas d’albumine comme stabi-lisateur. Elles rappellent en outre l’importance de conti-nuer d’effectuer un suivi serré des patients hémophiles,même s’ils ont été traités exclusivement au moyen de pro-duits recombinants.

L ’ H É M O P H I L I E D E N O S J O U R S A U T O M N E 2 0 0 324

Histoire d’un diagnostic

La maladie de vonWillebrand m’accom-pagne depuis toujours.

Même si je ne connaissaispas la maladie et que je saisen être atteinte depuisquelques années seulement,elle m’a causé des inquié-tudes presque toute ma vie.

J’ai vécu dans la peur. À l’âge de six ans,mon frère Bruce est mort d’une hémorragieaprès une amygdalectomie pratiquée par unspécialiste dans un hôpital urbain. J’avais troisans à l’époque. Dans ma famille, nous savionscomment il était mort, mais pas pourquoi. Je lesoulignais aux médecins qui me demandaientmes antécédents familiaux ; certains nerépondaient rien et d’autres disaient que c’étaitarrivé il y a si longtemps que ça n’avait plusd’importance.

La peur a grandi avec moi. Qu’arriverait-il àmes enfants, à mes petits-enfants et à d’autresproches ? Subiraient-ils le même sort ? Si oui,les médecins réussiraient-ils à arrêter les saigne-ments ou fallait-il s’attendre au pire ? Ma peurdevenait intolérable lorsque mes enfants oupetits-enfants se faisaient enlever les amygdales.Et, malheureusement, j’ai transmis cette peur àmes enfants.

Mais lorsqu’on a enfin établi le diagnostic,ma peur a disparu. On allait pouvoir m’aider.

Peu de temps après, en route vers l’Alberta,nous avons fait un arrêt à Swift Current pournous délier les jambes. Dans le centre commer-cial, il y avait un présentoir sur la maladie devon Willebrand. J’ai contacté la sectionSaskatchewan de la SCH et Marion Stolte m’adonné mille et un renseignements. Grâce auxlivres et aux brochures, j’ai trouvé réponse à laplupart de mes questions et, aussi, j’ai comprisque la maladie m’avait donné plusieurs indicestout au long de ma vie. Ce que j’avais cru nor-mal était, en fait, les symptômes classiques de lamaladie de von Willebrand. Que les médecinsne l’aient pas diagnostiquée était tout aussi nor-

mal, car bon nombred’entre eux ne connais-saient pas la maladie.

Par exemple, je mefaisais sans cesse desbleus, sans vraimentsavoir comment. Mêmeune piqûre de mous-tique pouvait laisser unbleu ! Un seul médecinm’a posé des questions àce sujet.

Puis, il y avait lessaignements de nez et lesgrosses ecchymosesaprès l’extraction d’unedent. On aurait dit quej’avais été battue.« Environ une personnesur mille a de telsbleus », avait mentionnéle dentiste.

J’avais des règlesabondantes etdouloureuses. Lemédecin m’a dit que cessymptômes disparaî-traient après un premieraccouchement. Faux !

Après une laparo-scopie, je me suis retrou-vée avec un énorme bleutrès sombre, souffrante etépuisée. On a dit que lebleu était sans impor-tance et, pour la douleur et l’épuisement, on n’ensavait pas la cause. J’allais manquer une journéeou deux de travail, tout au plus, m’avait-onassuré. J’ai été absente deux mois !

Après une chirurgie abdominale, j’ai telle-ment saigné qu’on a dû me faire une transfusion.Le médecin, perplexe, n’avait pas d’explication.

Comme je devais subir une autre chirurgie,les médecins voulaient savoir pourquoi je saignais. Ils m’ont donc envoyée chez l’hémato-logue, mais les résultats de la première analysefurent négatifs. Cependant, vu mes antécédentspersonnels et familiaux, on a poursuivi les exa-mens. Ma fille, elle, avait eu un résultat positifdès la première analyse, si bien qu’on m’a traitéepour la maladie de von Willebrand et lachirurgie s’est déroulée sans complication. LaMVW a été décelée à la quatrième analyse.

Comme je l’ai mentionné, les documents quej’avais consultés précisaient que de nombreuxmédecins ne connaissaient pas la maladie. Et j’enai eu la confirmation quelques mois plus tardlorsque j’ai dû subir une intervention invasive.

Comme le spécialiste pratiquant l’interven-tion ne voyait pas la nécessité de communiqueravec l’hématologue, j’ai dû le faire moi-même.

Ce dernier m’a fait venir àson bureau pour unprélèvement sanguinquelques jours avant l’inter-vention. Il a rédigé uneordonnance de DDAVP etm’a amenée dans l’unité oùallait s’effectuer l’interven-tion. Apprenant que l’infir-mière en chef n’était pasdisponible, il a dit au pré-posé de placer l’ordonnancedans mon dossier et deveiller à ce que l’infirmièreen prenne connaissance.Puis il m’a dit de refuserl’intervention sans uneinjection de DDAVP, au casoù l’on ferait une biopsie.

À mon arrivée dans l’u-nité, on m’a traitée très dif-féremment de la précédentefois où je m’étais présentéepour l’intervention.L’infirmière qui a pris ennote mes antécédentsn’avait jamais entendu par-ler de la maladie de vonWillebrand et m’a demandécomment je l’avais attrapée.On avait dit à l’infirmièrequi devait s’occuper de moice jour-là que j’étais ladame qui saignait, et c’estainsi qu’elle me présentait à

toute infirmière qui s’approchait de mon lit. Ellea demandé à une de ses collègues de m’injecter leDDAVP, car elle ne l’avait jamais fait. Sa collèguen’était pas trop sûre d’elle ; elle avait déjà admin-istré le médicament par intraveineuse, maisjamais par injection sous-cutanée. Elle s’estempressée de trouver la bonne aiguille et m’ademandé comment l’on m’avait injecté lemédicament la dernière fois.

Un autre patient devait passer avant moi,mais mon infirmière a insisté pour que je passed’abord. L’hématologue avait dit que le DDAVPdevait être administré une heure avant lachirurgie, et l’heure était maintenant écoulée.

Ce va-et-vient était amusant et rassurant,mais inquiétant d’un certain côté. Les infir-mières faisaient tout en leur pouvoir pour biens’occuper de moi et j’ai apprécié leurs soins.Mais que serait-il arrivé si je n’avais pas réussi àcommuniquer avec l’hématologue avant l’inter-vention ? Aurait-on su quoi faire ? J’ai alorscompris que c’était à moi de m’affirmer.

Désormais informée de ma maladie et avecl’insigne Medic-Alert que je porte, j’ai gagné enautonomie ; j’ai pris la maladie en charge et j’aiacquis une certaine tranquillité d’esprit.

…EN ROUTE VERS L’ALBERTA,

NOUS AVONS FAIT UN ARRÊT À

SWIFT CURRENT POUR NOUS

DÉLIER LES JAMBES. DANS LE

CENTRE COMMERCIAL, IL Y

AVAIT UN PRÉSENTOIR SUR LA

MALADIE DE VON WILLEBRAND.

J’AI CONTACTÉ LA SECTION

SASKATCHEWAN DE LA SCH ET

MARION STOLTE M’A DONNÉ

MILLE ET UN RENSEIGNEMENTS.

La présente section s’adresse aux femmes atteintes detroubles de saignement ainsi qu’à leur famille. Si vousavez des questions, des commentaires ou dessuggestions à formuler, n’hésitez pas à communiqueravec moi d’une des façons suivantes : Patricia Stewart389, R.R. no 4, La Durantaye (Québec) G0R 1W0. Téléphone et télécopieur : 1 418 884-2208. Courriel : stewart.page@globetrotter.ca

LE FACTEURAUFÉMININ

Patricia Stewart

l e f a c t e u r a u f e m i n i n

par Ann Wood