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Avancées dans les myopathies inflammatoires
> dermatomyosite (DM) > polymyosite (PM) > myosite à inclusions (IBM)
Ce document présente l'état actuel des connaissances scientifiques sur
les myopathies inflammatoires, mis à jour à l'occasion des Journées
des Familles 2013 de l'AFM-Téléthon. Il est téléchargeable sur le site
internet de l'AFM-Téléthon :
WEB www.afm-telethon.fr .
Pour en savoir plus sur les myopathies inflammatoires, vous pouvez
consulter le Zoom sur... les myopathies dysimmunitaires (myosites) et
les Repères Savoir et Comprendre qui traitent de sujets scientifiques,
médicaux, psychologiques et sociaux. Destinés aux personnes
atteintes de maladies neuromusculaires et à leurs familles, ils sont
disponibles sur le site internet de l'AFM-Téléthon et auprès du Service régional de votre région.
Ces documents ne peuvent en aucun cas se substituer à l'avis d'un
médecin, même s'ils peuvent vous faciliter le dialogue avec l'équipe
soignante.
JUIN 2013
AVANCÉES DE LA RECHERCHE
Avancées dans les myopathies inflammatoires Juin 2013
2/8 AFM-Téléthon>Myoinfo
SOMMAIRE
Faits marquants .................................................................... 2
Que sont les myopathies inflammatoires ? ............................ 3
A quoi les myopathies inflammatoires sont-elles dues ? ....... 3
Où en est la recherche dans les myopathies inflammatoires ?4 Des bases de données pour mieux connaître les myopathies
inflammatoires ................................................................................ 4 Développer des modèles animaux et cellulaires pour mieux comprendre les mécanismes sous-jacents aux myosites ......................................... 5 Pistes thérapeutiques et traitements .................................................. 6
*
* *
Faits marquants
> Histoire naturelle de la myosite à inclusion sporadique
étudiée chez 22 personnes
La force d'extension du genou a été le meilleur marqueur de
l'évolution de la maladie pendant 9 mois.
> L’anti-corps anti-HMGCoA et les myopathies nécrosantes
La découverte de cet auto-anticorps spécifiquement associé aux
myopathies nécrosantes est une aide précieuse pour l’élaboration
du diagnostic.
> Une mise à jour d’une étude Cochrane fait le point sur les
traitements immunosuppresseurs et immunomodulateurs dans les
dermatomyosites et les polymyosites.
> Essai FORCE
Évalue le rituximab chez 12 personnes atteintes de myosite
réfractaire en France. Il montre une amélioration dans envirion 50%
des cas.
> Essai du rituximab chez 200 personnes atteintes de
polymyosite ou de dermatomyosite réfractaire.
Cet essai montre un bénéfice difficile à évaluer en raison de
l’inclusion de patients très hétérogènes.
> Myosite à inclusions
- L’essai de BYM338 est terminé. Les données sont en cours
d’analyse.
- Essai de thérapie génique avec le gène de la follistatine chez 15
personnes aux États-Unis. En cours de recrutement.
- Essai de la rapamycine. En préparation.
Rédaction Myoinfo, Département d'information sur les maladies neuromusculaires de l'AFM-Téléthon, Evry Validation Olivier Benveniste et Yves Allenbach Centre de référence de Pathologie Neuromusculaire de l'Est parisien, Hôpital Pitié-Salpétrière, Paris
Avancées dans les myopathies inflammatoires Juin 2013
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Que sont les myopathies inflammatoires ?
Les myopathies inflammatoires (ou myosites) constituent le groupe
des maladies inflammatoires du muscle. Ces maladies sont dites
auto-immunes et ne sont pas héréditaires.
Les myopathies inflammatoires sont des maladies rares, qui
touchent environ 6 à 7 personnes sur 100 000.
Les myopathies inflammatoires sont caractérisées par une faiblesse
musculaire (de la simple gêne à la paralysie complète) et plus
rarement par des douleurs musculaires. Suivant les formes de
myosites, sont parfois associées des douleurs articulaires, une
atteinte cardiaque et une atteinte pulmonaire qui en font aussi la
gravité.
La classification des myosites est établie en fonction des types de
symptômes, de caractéristiques immunologiques
et de l'aspect du tissu musculaire au microscope (critères
histologiques).
Ces dernières années, la classification des myosites a été en
constante évolution. On distingue actuellement 5 principaux types
de myosites :
- la dermatomyosite (DM)
- la polymyosite (PM)
- la myosite de chevauchement
- la myosite à inclusions
- la myopathie nécrosante auto-immune.
A quoi les myopathies inflammatoires sont-elles dues ?
Dans les myopathies inflammatoires, le système immunitaire se
dérègle et attaque des éléments de l'organisme (maladie auto-
immune), notamment le muscle squelettique.
Différents mécanismes immunitaires rentrent en jeu selon le type
de myosites.
Dans la dermatomyosite (DM), le système immunitaire attaque
en premier lieu les vaisseaux sanguins de la peau et du muscle par
une accumulation anormale du complément dans ces vaisseaux. Les
raisons de cette sur-activation anormale du complément demeurent
inconnues, même si quelques hypothèses ont été émises par les
chercheurs.
La destruction des vaisseaux sanguins provoque une diminution de
l'apport de sang aux fibres musculaires qui vont alors diminuer de
volume : elle s'atrophient. Par la suite, différents types de cellules
immunitaires vont envahir la zone lésée (infiltrat inflammatoire),
aggravant l'état des fibres musculaires.
Dans la polymyosite (PM), les fibres musculaires présentent à
leur surface des signaux anormaux caractéristiques d'un agent
étranger (microbe, virus…). Les lymphocytes T de type cytotoxiques
(CD8+) réagissent à ces signaux en attaquant les fibres musculaires
et en les détruisant.
Dans la myosite à inclusions, on observe d'une part la présence
de vacuoles – sortes de poches au sein de la cellule - dans les fibres
musculaires. Ces vacuoles contiennent des agrégats de protéines
Une maladie est dite rare quand elle touche moins d'une personne sur 2 000. Les maladies rares font l'objet d'une politique de santé publique commune dans les domaines de la recherche, de l'information et de la prise en charge.
Une maladie auto-immune est une maladie dans laquelle le système immunitaire (chargé normalement de protéger un organisme contre des attaques extérieures : microbe, virus…) se dérègle et va attaquer des éléments de l'organisme de son hôte.
Les muscles squelettiques sont les muscles attachés au squelette. En se contractant, ils font bouger les différentes parties de notre corps. Sous le contrôle de la volonté, ils sont également appelés muscles volontaires ou encore muscles striés à cause de leur aspect striés au microscope.
Le complément est un système complexe, composé de différentes protéines, qui est impliqué dans la défense de l'organisme par le système immunitaire.
Les lymphocytes T cytotoxiques CD8+ sont des globules blancs spécialisés du système immunitaire. Ils libèrent des protéines toxiques, dirigées contre les cellules qu'ils attaquent. Ces protéines toxiques font des trous dans la membrane cellulaire, provoquant une entrée excessive d'eau dans les cellules, qui finissent par éclater.
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toxiques, appelés inclusions. D'autre part, certaines fibres
musculaires sont envahies de cellules immunitaires, notamment des
lymphocytes T CD8+, comme dans la polymyosite.
On ne connaît pas la cause initiale de l'attaque immunitaire et il est
possible que les caractéristiques auto-immunes de cette maladie ne
soient que les conséquences d'un autre événement primaire (telle
que l’apparition des inclusions).
Dans la myopathie nécrosante, on distingue les formes liées à la
présence d’auto-anticorps spécifiques, comme les anti-SRP (pour
signal recognition particles ou particules de reconnaissance du
signal) ou myopathie à SRP, ou les anticorps anti-HMGCoR (pour 3-
hydroxy-3-methylglutaryl coenzyme A reductase) récemment
découverts, de celles sans auto-anticorps parfois associées à une
néoplasie. La myosite nécrosante est une myosite caractérisée par
une nécrose musculaire importante et avec peu ou pas d’infiltrat
inflammatoire.
Il a récemment été montré une corrélation stricte entre les niveaux
d’auto-anticorps anti-SRP ou anti-HMCR et l’activité créatine kinase.
La myosite de chevauchement est une myosite qui se définie par
la présence également de manifestations extramusculaires ou
extracutanées ou d'autoanticorps spécifiques des myosites (par
exemple le syndrome des antisynthétases qui associe la présence
de l’auto-anticoprs anti-Jo-1, une myosite, et des atteintes
articulaires, cutanées et pulmonaires).
Concernant les autres myosites, les mécanismes en cause sont
beaucoup moins bien connus, ce d'autant que leur distinction au
sein du groupe des myosites est très récente.
Où en est la recherche dans les myopathies inflammatoires ?
Ces maladies ne sont pas des maladies d'origine génétiques.
Cependant, l'existence de cas familiaux fait rechercher l'implication
d'éventuels facteurs génétiques de prédisposition. Ainsi, on a
découvert que la polymyosite, la dermatomyosite et la myosite à
inclusions pouvaient être associés à certains gènes, qui codent
d'ailleurs des protéines impliquées dans le fonctionnement du
système immunitaire.
Des bases de données pour mieux connaître les myopathies inflammatoires Le développement de bases de données de patients permet
d’effectuer un recensement (exhaustif en cas de registre) des
personnes atteintes d'une même maladie, de préciser l’histoire
naturelle de celle-ci et d'établir des corrélations
génotype/phénotype.
La détermination de l’histoire naturelle de la maladie est un pré-
requis essentiel avant la mise en place de traitements ou d'essais
thérapeutiques. Ceci est encore plus vrai quand la progression de la
maladie est variable et assez lente comme dans ces myopathies
inflammatoires.
Les auto-anticorps sont des anticorps qui réagissent contre
des éléments de son propre organisme, comme le muscle.
La créatine kinase est une enzyme musculaire qui joue un
rôle dans la production d'énergie directement utilisable par les cellules. Abondamment
présente dans les cellules musculaires, elle est libérée
dans la circulation sanguine en cas d'atteinte musculaire. Son dosage dans le sang est utile
au diagnostic de certaines myopathies.
La nécrose cellulaire est une mort accidentelle des cellules, due à des facteurs extérieurs
(manque d'oxygène, intoxication, maladie...). Si la
cellule est trop endommagée, elle se nécrose : elle se gorge d'eau au point d'éclater. Cela
conduit au déversement du contenu de la cellule dans le
milieu environnant, provoquant une inflammation et des
lésions des tissus alentours.
Les études de corrélations génotype/phénotype
recherchent l'existence de liens entre les caractéristiques génétiques, le génotype, et les caractéristiques s'exprimant de façon apparente, le phénotype
(taille, couleur et forme des yeux, couleur des cheveux,
manifestation d'une maladie...). On peut ainsi identifier une
relation plus ou moins étroite entre la présence d'une
anomalie génétique de tel ou tel type et celle de telles ou telles manifestations d'une
maladie génétique.
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Mieux connaître l’histoire naturelle de la myosite à inclusions Des études sur des groupes importants de patients ont permis de
mieux caractériser sur un plan clinique et immunologique certaines
myosites.
Une étude de l'histoire naturelle de la myosite à inclusions a été
menée chez 136 personnes par une collaboration franco-anglaise
(Pr. Benveniste, Dr. Hilton-Jones). Les résultats publiés en 2011 ont
confirmé l’âge tardif de début de cette myopathie, sa résistance aux
traitements classiques, et plaident pour l’utilisation dans les essais
cliniques d’un nouvel outil d'évaluation de la force musculaire
spécifique des myosites à inclusions, le score IWCI (score composite
de déficit musculaire de la myosite à inclusions).
Une étude de l'évolution de la myosite à inclusions sporadique a été
réalisée pendant 9 mois en France chez 22 personnes atteintes de
la maladie. Le but était non seulement d'étudier l'histoire naturelle
de la maladie, mais aussi d’identifier des critères de mesures utiles
pour de futurs essais cliniques. Les résultats publiés en 2012 ont
montré qu’au bout de 9 mois, les fonctions musculaires les plus
faibles concernaient la préhension de la main, la flexion du poignet
et la flexion du coude aux membres supérieurs et l'extension du
genou et la flexion de la cheville aux membres inférieurs. La force
d'extension du genou est celle qui diminue le plus et semble donc
être le marqueur le plus pertinent de l’évolution de la myosite à
inclusions sporadique.
Cette étude se poursuit afin d’étudier l’évolution de la maladie sur
48 mois.
Développer des modèles animaux et cellulaires pour mieux comprendre les mécanismes sous-jacents aux myosites Pour étudier les mécanismes moléculaires et cellulaires en jeu dans
les myosites et tester de nouvelles pistes thérapeutiques, les
chercheurs développent des modèles animaux qui reproduisent les
signes cliniques de la maladie.
Si les modèles animaux de dermatomyosite sont très difficiles à
obtenir, des souris modèles de polymyosite et de myosite à
inclusions ont été développées, notamment par des équipes
françaises.
Les chercheurs travaillent aussi sur des cellules musculaires de
personnes atteintes de myosite et provenant de biopsie musculaire
ou de don de tissu.
Faire un don de tissu en pratique
A l'occasion d'une intervention chirurgicale dont vous avez besoin ou
lors d'une biopsie, vous pouvez, si vous le souhaitez profiter de cette
occasion pour faire don de tissu à Myobank AFM-Téléthon / Institut de
Myologie.
Pour ce faire, parlez-en à votre chirurgien, et celui-ci, ou vous-même,
informe Myobank :
- par téléphone au 01 42 17 74 63 / 01 42 17 75 06
- par e-mail à l'adresse [email protected].
Myobank se met alors en contact avec le médecin pour organiser, dans
des conditions réglementaires et sanitaires strictes, le recueil du
matériel biologique (tissus, cellules, ADN), son stockage et son
acheminement vers les équipes de recherche qui en font la demande.
Un modèle cellulaire permet d'étudier les mécanismes biologiques d'une maladie à partir de cellules cultivés en laboratoire qui reproduisent les caractéristiques de cette maladie. Ces cellules peuvent provenir de personnes atteintes par la maladie, ou avoir été crées en laboratoire. Elles peuvent aussi servir à tester les effets d'un traitement potentiel.
Un modèle animal est un animal qui reproduit les caractéristiques de la maladie (à la fois sur le plan génétique et sur le plan clinique) permettant l'étude des mécanismes de la maladie ou l'essai de traitements potentiels.
Ce que les médecins appellent l'histoire naturelle d'une maladie est la description des différentes manifestations d'une maladie et de leur évolution au cours du temps en l'absence de tout traitement (médicaments, kinésithérapie, chirurgie…).
Myobank-AFM Téléthon / Institut de Myologie est une banque de tissus pour la recherche qui a été créée par l'AFM pour recueillir et conserver des prélèvements de tissus (muscle, peau...) et les acheminer vers des équipes de recherche qui travaillent dans le domaine des maladies rares. >> ADN, cellules, tissus... des banques pour la recherche Repères Savoir & Comprendre, AFM, Février 2009. WEB www.institut-myologie.org/ > Recherche > Banque de Tissus MYOBANK-AFM de l’Institut de
Myologie
Avancées dans les myopathies inflammatoires Juin 2013
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L'étude des souris modèles a notamment montré l'implication des
cellules T régulatrices (lymphocytes Treg) dans le développement
des myosites. Les cellules T régulatrices sont des cellules
immunitaires capables de moduler l'activité des lymphocytes T.
Dans la polymyosite et dans la myosite à inclusions, ces
lymphocytes Treg seraient altérés entrainant une sur-activation des
lymphocytes T toxiques pour les cellules musculaires.
Pistes thérapeutiques et traitements Le traitement actuel repose sur une panoplie de médicaments
visant à moduler l'activité du système immunitaire
(immunosuppresseurs). Ces traitements sont plus ou moins
efficaces selon les myosites, les personnes et les périodes de la
maladie.
Dans la myosite à inclusions, aucun traitement immunosuppresseur
n'est bénéfique, renforçant l'hypothèse que cette maladie n'a pas
qu’une origine auto-immune.
Arsenal thérapeutique dans la dermatomyosite et la polymyosite • Corticothérapie associée à des mesures diététiques.
• Agents immunosuppresseurs : azathioprine, méthotrexate,
mycophénolate mofétil…
• Immunoglobulines par voie intraveineuse
• Anti-lymphocytes B : Rituximab®.
Arsenal thérapeutique dans la myosite à inclusions • L'alemtuzumab (Campath®) a montré un effet bénéfique lors d’un
essai sur 13 patients. Cet anticorps agit en supprimant certaines
cellules du système immunitaire, responsables en partie de la
maladie. Les effets secondaires du Campath® peuvent toutefois
engager le pronostic vital.
• Plusieurs études confirment les effets bénéfiques de l’exercice
physique. Les programmes d’entrainement physique sont
parfaitement tolérés et permettent d’augmenter l'endurance (les
capacités aérobiques) des individus testés et d’améliorer la force de
certains groupes musculaires.
Mise à jour de la revue Cochrane sur les traitements des
dermatomyosites et les polymyosites
En 2012, une mise à jour d’une étude publiée en 2005 dans la
revue Cochrane fait le point sur les traitements
immunosuppresseurs et immunomodulateurs dans les
dermatomyosites et les polymyosites.
Les auteurs ont retenu 10 essais correspondant à un total de 258
participants. Le faible nombre de participants à ces études fait que
les données restent à confirmer. Les 4 essais dans lesquels les
participants ont été répartis par tirage au sort dans les différents
groupes (essais randomisés), comparant la plasmaphérèse et la
leucaphérèse, l’eculizumab, l’infliximab ou l’azathioprine à un
placebo, ont tous montré des résultats négatifs. Concernant 3 des 4
essais comparant 2 immunosupresseurs (azathioprine et
méthotrexate, ciclosporine et méthotrexate, ou méthotrexate
intramusuculaire et méthotrexate oral avec azathioprine), aucune
différence significative n’a été observée. Dans l’ensemble, les
immunosuppresseurs se sont parfois accompagnés d'effets
secondaires. Les auteurs de cette analyse concluent à la nécessité
de poursuivre les essais randomisés de qualité pour mieux évaluer
le rapport bénéfices/effets secondaires.
Dans un essai randomisé, les participants sont répartis
par tirage au sort dans les différents groupes.
Une revue Cochrane a pour but d'identifier quelles
pratiques de soins sont efficaces, celles qui ne
marchent pas et celles qui éventuellement sont néfastes.
Elle repose sur une compilation et une analyse exhaustive de la littérature
médicale et scientifique sur un sujet donné. Le processus suit une méthodologie rigoureuse :
recensement des études publiées, sélection de celles
qui sont méthodologiquement recevables, analyse de leurs
données combinées (méta-analyse). Le résultat de cette
méta-analyse fait généralement autorité.
La plasmaphérèse consiste à enlever des éléments du
plasma sanguin. Le sang est prélevé dans une veine et le
plasma en est séparé par une machine pour être traité. Une fois les éléments prélevés les
cellules sanguines sont réinjectées aux patients.
La leucaphérèse consiste à prélever dans le sang d’une
presonne une variété de globules blancs spécialisés
dans la défense anti-bactérienne, les leucocytes.
Avancées dans les myopathies inflammatoires Juin 2013
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Entrainement physique dans les myopathies inflammatoires idiopathiques En 2011, une revue systématique de la littérature a évalué la
tolérance et l’efficacité de l’exercice chez des personnes atteintes de
myopathies inflammatoires idiopathiques. Elle a recensé 2 essais
contrôlés randomisés, un essai contrôlé non-randomisé, 9 essais
non-contrôlés, et a exclu toutes les études de cas. Aucune étude
sur l’enfant n’a été trouvée. Cette analyse a conclu que
l’entrainement physique (kinésithérapie) est bien toléré et est
efficace dans les myopathies inflammatoires idiopathiques chez
l’adulte, que celles-ci soient actives ou stabilisées.
Essai dans les myosites réfractaires Dans certains cas, les traitements habituellement utilisés ne
permettent pas ou insuffisamment d'améliorer les manifestations de
la myosite. Les médecins parlent de forme réfractaire.
Essai FORCE
L’essai FORCE, un essai multicentrique français de phase II,
coordonné par O. Benveniste (Paris), financé par l'AP-HP, est
terminé. Il a évalué l'effet sur 18 mois d'un nouveau médicament
qui module le système immunitaire, le rituximab, chez 12
personnes atteintes de myosites réfractaires. La phase clinique de
l'essai est terminée et les données sont en cours d’analyse. Des
résultats préliminaires montrent une amélioration de la force
musculaire dans environ 50% des cas.
Essai FORCE en cours d’analyse
• Essai multicentrique de phase II du rituximab en intraveineux : 2
injections intraveineuses de 1 g de rituximab à 2 semaines d'intervalle
suivies d’une troisième six mois plus tard.
- Phase clinique de l'essai terminée. Données en cours d’analyse.
- Investigateur principal : Pr O.Benveniste (Centre de référence
Maladies neuromusculaires, Hôpital Pitié-Salpétrière, Paris)
Résultats de l'essai international du rituximab dans les
polymyosites, dermatomyosites et dermatomyosites
juvéniles réfractaires
Un essai multicentrique mené dans près de 20 centres adultes et 17
centres pédiatriques aux États-Unis, au Canada, au Royaume-Uni,
en République tchèque et en Suède a étudié les effets du rituximab
chez plus de 200 personnes âgées de plus de 5 ans et atteintes de
polymyosite, dermatomyosite ou dermatomyosite juvénile
réfractaire aux traitements habituels.
Les résultats publiés en 2012 ont montré que le délai d'amélioration
est de l'ordre de 20 semaines. A l'issue des 44 semaines de la durée
de l'essai, 83% des participants étaient améliorés.
Les auteurs en ont conclu que bien que l'essai n'ait pu mettre en
évidence de différence significative entre les deux groupes
("rituximab précoce" et "rituximab tardif"), ces résultats suggèrent
que le rituximab a un effet bénéfique que le design de l'essai n'a
pas permis d'objectiver. Des analyses immunologiques plus
poussées sont nécessaires pour comprendre la réponse au
rituximab de ces personnes atteintes de myopathie inflammatoire
réfractaire et permettre de réaliser des essais mieux ciblés.
Il faut toutefois prendre en compte l’absence dans cette étude de
groupe contrôle et le fait que les 200 participants étaient atteints de
différentes myosites (dermatomyosite, polymyosite…)
Le rituximab est un
immunosuppresseur de nouvelle génération capable d'inactiver certains lymphocytes B. Les lymphocytes B sont des globules blancs spécialisés dans un certain type de réaction immunitaire : ils produisent les anticorps qui neutralisent des substances ou des molécules considérées comme étrangères par l'organisme.
Au cours d'un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu'il était bien toléré (au cours d'un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l'efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l'efficacité du traitement. >> Essais cliniques et maladies neuromusculaires, Repères Savoir & Comprendre, AFM, Juillet 2010.
Avancées dans les myopathies inflammatoires Juin 2013
AFM-Téléthon>Myoinfo 8/8
Essai de thérapie génique dans la myosite à inclusions Dans la myosite à inclusions, la faiblesse musculaire conduit
progressivement à la perte de la marche. Une piste thérapeutique
consiste à augmenter la taille et la force des fibres musculaires, en
inhibant la voie de la myostatine, un inhibiteur de la croissance
musculaire qui existe à l'état naturel dans l'organisme.
Un essai de phase I en ouvert, coordonné par J. Mendell (Colombus,
États-Unis), est en cours aux États-Unis pour étudier l’innocuité de
l’injection du gène de la follistatine (un inhibiteur naturel de la
myostatine) à l’aide d’un AAV dans la cuisse ou dans la jambe de 15
patients atteints de myosites à inclusion. La taille des fibres
musculaires sera observée par biopsie 180 jours (environ 6 mois)
après l’administration. La fin de l’essai est prévue pour fin 2016.
Essai en cours aux États-Unis
• Essai de phase I en ouvert du transfert du gène de la follistatine
- Recrutement en cours
- Fin estimée de l’essai pour la fin de l’année 2016.
- Investigateur principal : J. Mendell (Colombus, États-Unis)
Essais de pharmacologie dans la myosite à inclusions sporadique Aux États-Unis, un essai de phase II visant à évaluer l’efficacité, la
tolérance et l’innocuité d’un anticorps BYM 338 (développé par
Novartis) chez 14 patients atteints de myosite à inclusions est
terminé. Les données sont en cours d’analyse.
Un essai de phase II, en double aveugle, contre placebo de la
rapamycine dans la myosite à inclusions est en préparation en
France. La rapamycine est un immunosuppresseur déjà utilisé pour
les greffes de rein. Elle inhibe les lymphocytes T et préserve les
lymphocytes T régulateurs. L’essai, soutenu par l’AFM-Téléthon,
devrait débuter en 2013 et inclure 44 patients.
>> Tout au long de l'année, suivez l'actualité de la recherche dans les maladies neuromusculaires sur WEB www.afm-telethon.fr > Actualités > Toute l'actualité.
Au cours d'un essai clinique de phase I un médicament dont
l'intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles
animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est
administré pour la première fois à un petit groupe de
volontaires sains, plus rarement à des malades, afin
d'évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la
dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et
éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ?
Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets
secondaires ?). >> Essais cliniques et maladies
neuromusculaires, Repères Savoir & Comprendre, AFM, Juillet 2010.
