Le laboratoire de biotechnologie leader mondial dans les maladies rares

Suite à son rapprochement avec Baxalta en juin 2016, Shire est devenu le leader mondial

des biotechnologies au service des patients atteints de maladies rares et d’autres pathologies très spécifiques.

Doté d’un portefeuille de médicaments diversifié, nous couvrons différents domaines thérapeutiques, tels que l’hémophilie, les maladies de surcharge lysosomale (maladie de Fabry, maladie de Gaucher, maladie de Hunter), l’immunologie (déficit immunitaire primitif et secondaire), l’angioedème héréditaire, les neurosciences (TDAH, épilepsie de l’enfant), les maladies gastro-intestinales (syndrome de grêle court), l’oncologie (leucémie aigue lymphoblastique..) et la médecine interne…. Avec une particularité qui nous caractérise : notre engagement notable en pédiatrie, qui nous permet de proposer une majorité de spécialités présentant des indications ou des extensions d’indications pédiatriques, soit le « rare dans le rare ».

Le pipeline de Shire couvre plus de 25 pathologies, avec près de 40 programmes en développement, dont 75% concernent des maladies rares. Ainsi, nous avons en France (3ème filiale du groupe) plus de 2 400 patients inclus dans des essais cliniques.

Nos équipes travaillent chaque jour au service d’une mission commune :découvrir et mettre au point des traitements innovants qui transforment la vie des personnes souffrant de maladies rares.

Grâce aux partenariats de long terme que nous construisons avec les chercheurs, les médecins, les infirmières, les autres professionnels de santé, les associations de patients et les institutionnels, nous contribuons à permettre l’identification de maladies rares afin de limiter l’errance diagnostique et pouvoir mettre à disposition des patients de nouvelles solutions thérapeutiques, le plus tôt possible dans leur parcours de vie.

Les maladies rares sont placées au cœur de notre stratégie et de nos efforts, et nous souhaitons contribuer à vos côtés à la pérennisation du modèle d’excellence mis en place en France dans le cadre des différents plans nationaux Maladies Rares.

Ensemble, contribuons à améliorer la vie des patients, aujourd’hui et demain.

É D I T O

AMÉLIORER LA QUALITÉ DE VIE DES PATIENTS

Dr Dominique BatouPrésident de Shire France

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NOTRE CULTURE

La culture de Shire est centrée sur le patient. Toutes nos actions sont guidées par la volonté d’améliorer la vie des personnes souffrant de maladies rares ou de pathologies hautement spécifiques. Notre culture est fondée sur la transparence, le sens de la responsabilité et l’esprit positif.

NOTRE HISTOIRE

Une entreprise fondée en 1986 en Grande Bretagne par 4 entrepreneurs expérimentés dans le domaine pharmaceutique.

Des premiers produits apportant des solutions thérapeutiques aux patients souffrant d’ostéoporose, de maladie d’Alzheimer ou d’insuffisance rénale terminale.

Un développement soutenu à partir de 1992, basé sur une recherche originale, des acquisitions stratégiques et des accords de licence.

Une orientation vers les maladies rares dans les années 2000, accélérée par l’arrivée en 2013 du Dr Flemming Ornskov (CEO de Shire).

Un rapprochement stratégique avec Baxalta en 2016 afin de devenir la première société de biotechnologie focalisée dans le domaine des maladies rares et des pathologies très spécifiques.

Shire, le laboratoire de biotechnologie leader mondial dans les maladies rares

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Chaque jour, nous nous engageons auprès des associations de patients afin de :

Répondre aux besoins non satisfaits en développant des traitements et produits adaptés.

Faciliter l’accès aux traitements.

NOTRE CAPACITÉ D’INNOVATION

Des investissements importants en R&D pour proposer de nouveaux traitements centrés sur les maladies rares (11% du chiffre d’affaires en 2016).

Des partenariats stratégiques pour apporter des solutions de pointe aux programmes de recherche.

17 sites de production à la pointe de la technologie.

Contribuer à la bonne information des professionnels de santé, des patients et de leurs associations.

Renforcer les capacités de diagnostic.

Accompagner les patients dans leur prise en charge de la maladie.

Shire, le laboratoire de biotechnologie leader mondial dans les maladies rares

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7000maladies rares répertoriées, dont 5%

seulement disposent de traitements

NOTRE ENGAGEMENT AUPRÈS DES PATIENTS

Shire dans le mondeCHIFFRES 2016*

1,3 Milliardde dollars investis en

R&D en 2016

17 sites de production

24 000collaborateurs dans le monde

+100 pays dans lesquels nos produits sont disponibles

SITES PRINCIPAUX États-Unis : Lexington - Cambridge - Bannockburn Europe : Dublin, Zug, Paris

Page 06 * Rapport annuel 2016

Shire en FranceCHIFFRES 2016

170collaborateurs en France

17 médicaments disponibles en France

+ 900 patients inclus dans les études cliniques

SIÈGE Paris

+ 150 sites investigateurs

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Un large portefeuille de médicaments commercialisés en France, principalement dans les maladies rares

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Une expertise reconnue dans

les domaines

de l’hématologie,

les maladies

lysosomales,

l’immunologie,

l’angio-œdème

héréditaire,

le système digestif,

la médecine

interne,

la neuroscience

et l’oncologie.

Système digestif & Médecine interne

Revestive

Fosrenol

Hématologie

Advate

Feiba

Rixubis

Xagrid

Un large portefeuille de médicaments commercialisés en France, principalement dans les maladies rares

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Neuroscience

Buccolam

Quasym

Oncologie

Oncaspar

Immunologie& AOH

HyQvia Gammagard

KiovigCinryze Firazyr

Maladies de surcharge Lysosomale

Elaprase

Replagal

Vpriv

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Un programme de R&D principalement focalisésur les maladies rares

Prématuré : dysplasie broncho-pulmonaire & hémorragie

intraventriculaire(SHP 607)

Cancer du pancréas(BAX2399, BAX 2398)

Syndrome d’Alagille(SHP 625)

Cholestase intrahépatique progressive familiale

(SHP 625)

Maladie de Crohn(SHP 647)

Lupus(SHP 652)

Colite ulcéreuse(SHP 647)

Stéatose hépatique non alcoolique

(SHP 626)

Conjonctivite infectieuse(SHP 640)

PHASE 2

9 PROGRAMMES

Leucodystrophie métachromatique

(SHP 611)

Ataxie de Friedreich(SHP 622)

Neuromyélite optique(SHP 623)

Maladie de Hunter(SHP 631)

Purpura thrombotique thrombocytopénique

(SHP 655)

Hémophilie A(SHP 656 )

PHASE 1

6 PROGRAMMES

Nous bâtissons notre portefeuille de recherche interne dans des domaines thérapeutiques qui ne font encore l’objet de quasiment aucun traitement, en nous intéressant principalement aux maladies rares.

40 projets en développement

dont 75% dans les maladies rares

+11%

du chiffre d’affaires investis en R&D en 2016

Plus de 25pathologies

différentes*

Hémophilie A

Immunodéficience primaire

Hypoparathyroidie

Syndrome de l’œil sec

TDAH (3)

ENREGISTREMENT

5 PROGRAMMES

Hémophilie A(BAX 0801, BAX 0802)

Maladie de Willebrand(BAX 0111)

Rejet après greffe rénale(SHP 616)

Prévention de l’AOH (1)

(SHP 643)

Oesophagite à éosinophiles(SHP 621)

Polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique

(BAX 1515)

Leucémie aigue lymphoblastique

Maladie du greffon contre l’hôte(BAX 1337)

Maladie de Hunter(SHP 609)

Infection à CMV (2) chez les patients transplantés

(SHP 620)

PHASE 3

10 PROGRAMMES

* Dernière mise à jour en février 2017

(1) Angio-Œdème Héréditaire (2)Cytomégalovirus (3) Trouble Déficitaire de l’Attention avec Hyperactivité

Une entrepriseresponsable

Le groupe Shire est salué en 2016 pour sa responsabilité et la confiance que lui accordent ses parties prenantes, notamment au travers de labels reconnus :

- Nous avons été nommés entreprise pharmaceutique de l’année aux Scrip Awards.

- L’indice FTSE4Good, dont nous faisons partie. Celui-ci mesure la performance des entreprises au niveau environnemental, social et gouvernance.

- Le Global100, qui nous positionne parmi les entreprises les plus durables au monde.

- L’Institut de réputation RepTrack®100, a élu Shire 1ère entreprise pharmaceutique la plus réputée aux Etats-Unis.

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T : 01 40 67 33 00 - F : 01 42 56 47 50Information Médicale : MedinfoEMEA@shire.com

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