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tin essai darts les myopathies Un essai d'autre nature a par ailleurs eta annonce, & I'occasion du let Congr(~s inter- national de myologie, & Nice, en mars dernier. II concernera un groupe de neuf malades atteints de deux formes de myopathies (ou maladies neuromusculaires) : maladie de Duchenne de Boulogne (MDDB) et myopa- thie de Becker, caracterisee toutes deux par un deficit en dystrophine (plus severe dans la MDDB). La technologie utilisee sera I'injection intra- musculaire (intramyocyte) repetee d'un plas- mide recombine avec le gene de la dystrophi- ne. Cet essai preliminaire comporte deux aspects biologiques essentiels : la verification du transfert effectif du gene et de son produit par immuno-histochimie et la recherche d'une eventuelle reaction immunitaire centre la dys- trephine ainsi produite dans la mesure ot] le systeme immunitaire ne ,, connaft ~ pas cette proteine. On evaluera egalement I'eventuel gain de force musculaire. La France passe ,~ Vacte Dans le domaine des therapies geniques, les Frangais semblent avancer plus lentement que leurs homologues americains, dent les exploits sent largement m6diatises, mais Le vecteur de therapie g~nique peut ~tre un VIH defectif (Dr Pierre Charneau, Institut Pasteur). dent on ignore qu'ils sent souvent critiques en raison de I'etat d'impreparation de cer- tains essais ou d'incidents non negligeables (on leur attribue meme un deces). En France, plusieurs programmes sent en developpement reals, avant de passer & I'ac- te, il faut aussi passer par des commissions qui veillent & I'aspect ethique de I'essai (moralement, scientifiquement) et & son niveau de securite. II s'agit entre autres de respecter la Ioi relative au contrele de I'utili- sation et de la dissemination d'organismes genetiquement modifies (notamment Ioi Huriet 1988). Sur le plan biologique, la selection d'un gene fonctionnel, sa ,, vectorisation ,, (travaux du Pr Michel Perricaudet), son insertion dans une cellule, la verification du transfert, on sait faire. Apres, il faut s'assurer que le gene transfere fonctionne et, plus tard encore, sur- veiller ce fonctionnement eventuel. Comme le rappelait Alain Fischer, on ne salt pas encore si la fonction d'un gene transfere dure toute la vie ou bien si des ,, rappels ,, perio- diques seront necessaires. C'est bien un nouveau monde biologique qui vient de s'ouvrir... J.-M. M, *Hepital Necker-Enfants malades, Paris. Chercheur associ~ : Marina Cavazzana-Oalvo. **D~veloppe par G#nopoi~tic, soci~t6 franqaise de biotechnologie (Lyon). Sources : AP-HP, Inserm, association Iris (Immunod~ficience h#r~ditaire-recherche-information- soutien), institut de myologie (Paris), Association franqaise centre les myopathies. BMD : I'Europe, tremplin pour rinternational ? Dans la quinzi~me annee de son Age, Biomedical Diagnostics (BMD), jeune IDIV franqaise, donne un nouvel 61an ~ son par- cours brillant marque par une croissance continue. Dotee d'am- bitions nouvelles, engagee dans des projets innovants, BMD a ouvert son capital ~ 4 fends de capi- tal-risque, soit un apport financier de 30 mil- fions de francs qui lui permettra d'~largir sa presence en Europe et de financer son d#veloppement en biologie classique et Daniel Pierron et Patrick de Moussac mol~culaire. Uauto-immunit¢ r6velee A, sa creation par Daniel Pierron et Patrick de Moussac, BMD vise un ,, creneau ,, auda- cieux en biologie medicale : le diagnostic en auto-immunite. II y a quinze ans, les maladies auto-immunes etaient encore considerees comme des pathologies rares. On a reconnu depuis leur reelle prevalence (10 % de la population ?), car ces quinze annees ent vule developpement spectaculai- re de kits de diagnostic specifiques, auxquels BMD, du fait de son implication precoce, dolt son image de specialiste de I'auto-immunit& BMD a mieux fait connaftre le syndrome des antiphospholipides en developpant, sur la base de partenariats avec la recherche cli- nique hospitaliere frangaise, plusieurs tests de diagnostic (anticardiolipine, lupus anti- coagulant), organisant des reunions scienti- fiques et publiant des ouvrages de reference sur ce syndrome*. Des niches de developpement Le choix de niches diagnostiques etroites a per- mis le developpement de BMD en auto-immu- nite, allergie, microbiologie et immunochimie : - en auto-immunite, plus de 30 reactifs sent disponibles ; - en allergie : un systeme de type captif pour reveler jusqu'& 36 allergenes en simultane ; - en microbiologie : BMD fait reference clans la serologique des Chlamydiae en IFI et Elisa (notamment avec peptides de synthese), de I'EBV, du CMV, du Parvovirus B19, des streptocoques A et B ; - en immunochimie, BMD propose des tests de detection des drogues et de leurs meta- bolites. BMD demain : des projets • Un systeme complet d'immuno-analyse : automate, reactif, Iogiciel d'exploitation (accord avec une societe americaine) : dosa- ge simultane de plusieurs parametres sur micro-echantillon (50 mcL) pour realisation de profil biologiques. • Entree en biologie moleculaire par collabo- ration de BMD avec la societe Proteus, basee & Nfmes, specialisee en genomique et proteomique** & partir de la technologie Phenomics, qui debouche sur la pharmaco- genomique (recherche de la sensibilite et de la resistance aux medicaments), applicable & I'infection & VlH1 -VlH2, & la tuberculose, aux infections nosocomiales. Dans cinq ans, BMD table sur 80 % de ,, tests-maison ,, et 20 % de tests en distri- bution (c'est I'inverse actuellement) et une presence dans plusieurs pays d'Europe (dej& en Italie, Allemagne et Espagne), pour y devenir une IDIV de reference avant d'entrer en bourse.., et sur le marche international ? .I.-M. M. *Dernier paru : ,, Autoanticorps et marqueurs des maladies auto-immunes ,,, sous la direction des Prs Qfivier Meyer, Anne-Marie Rouquette et Pierre Youinou. **La g~nomique permet d'identffier et d'attribuer le g6ne, la prot~oml~tue (ou prot~osomique) permet d'identifier la prot~ine d'int#r~t qu'il code et sa fonction. RevueFranqaise des laboratoires, mai/juin 2000, N ° 323 11

BMD : l'Europe, tremplin pour l'international ?

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t i n e s s a i d a r t s l e s m y o p a t h i e s Un essai d'autre nature a par ailleurs eta annonce, & I'occasion du let Congr(~s inter- national de myologie, & Nice, en mars dernier. II concernera un groupe de neuf malades atteints de deux formes de myopathies (ou maladies neuromusculaires) : maladie de Duchenne de Boulogne (MDDB) et myopa- thie de Becker, caracterisee toutes deux par un deficit en dystrophine (plus severe dans la MDDB). La technologie utilisee sera I'injection intra- musculaire (intramyocyte) repetee d'un plas- mide recombine avec le gene de la dystrophi- ne. Cet essai preliminaire comporte deux aspects biologiques essentiels : la verification du transfert effectif du gene et de son produit par immuno-histochimie et la recherche d'une eventuelle reaction immunitaire centre la dys- trephine ainsi produite dans la mesure ot] le systeme immunitaire ne ,, connaft ~ pas cette proteine. On evaluera egalement I'eventuel gain de force musculaire.

La F r a n c e p a s s e ,~ V a c t e Dans le domaine des therapies geniques, les Frangais semblent avancer plus lentement que leurs homologues americains, dent les exploits sent largement m6diatises, mais

Le vecteur de therapie g~nique peut ~tre un VIH defectif (Dr Pierre Charneau, Institut Pasteur).

dent on ignore qu'ils sent souvent critiques en raison de I'etat d'impreparation de cer- tains essais ou d'incidents non negligeables (on leur attribue meme un deces). En France, plusieurs programmes sent en developpement reals, avant de passer & I'ac- te, il faut aussi passer par des commissions

qui veillent & I'aspect ethique de I'essai (moralement, scientif iquement) et & son niveau de securite. II s'agit entre autres de respecter la Ioi relative au contrele de I'utili- sation et de la dissemination d'organismes genetiquement modifies (notamment Ioi Huriet 1988). Sur le plan biologique, la selection d'un gene fonctionnel, sa ,, vectorisation ,, (travaux du Pr Michel Perricaudet), son insertion dans une cellule, la verification du transfert, on sait faire. Apres, il faut s'assurer que le gene transfere fonctionne et, plus tard encore, sur- veiller ce fonctionnement eventuel. Comme le rappelait Alain Fischer, on ne salt pas encore si la fonction d'un gene transfere dure toute la vie ou bien si des ,, rappels ,, perio- diques seront necessaires. C'est bien un nouveau monde biologique qui vient de s'ouvrir...

J . - M . M ,

*Hepital Necker-Enfants malades, Paris. Chercheur associ~ : Marina Cavazzana-Oalvo. **D~veloppe par G#nopoi~tic, soci~t6 franqaise de biotechnologie (Lyon).

Sources : AP-HP, Inserm, association Iris (Immunod~ficience h#r~ditaire-recherche-information- soutien), institut de myologie (Paris), Association franqaise centre les myopathies.

B M D : I'Europe, tremplin pour rinternational ?

Dans la quinzi~me annee de son Age, Biomedical Diagnostics (BMD), jeune IDIV franqaise, donne un nouvel 61an ~ son par- cours brillant marque par une croissance continue. Dotee d'am-

bitions nouvelles, engagee dans des projets innovants, BMD a ouvert son capital ~ 4 fends de capi- tal-risque, soit un apport financier de 30 mil- fions de francs qui lui permettra d'~largir sa

presence en Europe et de financer son d#veloppement en biologie classique et

Daniel Pierron et Patrick de Moussac mol~culaire.

U a u t o - i m m u n i t ¢ r 6 v e l e e A, sa creation par Daniel Pierron et Patrick de Moussac, BMD vise un ,, creneau ,, auda- cieux en biologie medicale : le diagnostic en auto-immunite. II y a quinze ans, les maladies auto-immunes etaient encore considerees comme des pathologies rares. On a reconnu depuis leur reelle prevalence (10 % de la population ?), car ces quinze annees ent vule developpement spectaculai- re de kits de diagnostic specifiques, auxquels BMD, du fait de son implication precoce, dolt son image de specialiste de I'auto-immunit& BMD a mieux fait connaftre le syndrome des antiphospholipides en developpant, sur la base de partenariats avec la recherche cli- nique hospitaliere frangaise, plusieurs tests de diagnostic (anticardiolipine, lupus anti-

coagulant), organisant des reunions scienti- fiques et publiant des ouvrages de reference sur ce syndrome*.

D e s n i c h e s d e d e v e l o p p e m e n t Le choix de niches diagnostiques etroites a per- mis le developpement de BMD en auto-immu- nite, allergie, microbiologie et immunochimie : - en auto-immunite, plus de 30 reactifs sent disponibles ; - en allergie : un systeme de type captif pour reveler jusqu'& 36 allergenes en simultane ; - en microbiologie : BMD fait reference clans la serologique des Chlamydiae en IFI et Elisa (notamment avec peptides de synthese), de I'EBV, du CMV, du Parvovirus B19, des streptocoques A et B ; - en immunochimie, BMD propose des tests

de detection des drogues et de leurs meta- bolites.

B M D d e m a i n : d e s p r o j e t s • Un systeme complet d'immuno-analyse : automate, reactif, Iogiciel d'exploitat ion (accord avec une societe americaine) : dosa- ge simultane de plusieurs parametres sur micro-echantillon (50 mcL) pour realisation de profil biologiques. • Entree en biologie moleculaire par collabo- ration de BMD avec la societe Proteus, basee & Nfmes, specialisee en genomique et proteomique** & partir de la technologie Phenomics, qui debouche sur la pharmaco- genomique (recherche de la sensibilite et de la resistance aux medicaments), applicable & I'infection & VlH1 -VlH2, & la tuberculose, aux infections nosocomiales. Dans cinq ans, BMD table sur 80 % de ,, tests-maison ,, et 20 % de tests en distri- bution (c'est I'inverse actuellement) et une presence dans plusieurs pays d'Europe (dej& en Italie, Allemagne et Espagne), pour y devenir une IDIV de reference avant d'entrer en bourse.., et sur le marche international ?

. I . - M . M .

*Dernier paru : ,, Autoanticorps et marqueurs des maladies auto-immunes ,,, sous la direction des Prs Qfivier Meyer, Anne-Marie Rouquette et Pierre Youinou. **La g~nomique permet d'identffier et d'attribuer le g6ne, la prot~oml~tue (ou prot~osomique) permet d'identifier la prot~ine d'int#r~t qu'il code et sa fonction.

Revue Franqaise des laboratoires, mai/juin 2000, N ° 323 11