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61

D É V E LO P P E R L E S C O N T R AT S D E P E R F O R M A N C E L I É S À

L’OBSERVANCE SUR LES PRODUITS ET PRESTATIONS DE SANTÉ

La prise en compte de critères comme l’observance dans

l’amélioration du service médical rendu des produits et prestations

de santé se heurte, au-delà du cadre réglementaire, à la difficulté

grandissante de valoriser correctement l’innovation dans le prix,

compte tenu des pressions actuelles sur la dépense publique de

santé.

Le modèle de financement et de prise en charge des produits

de santé est trop souvent fondé sur une estimation a priori des

bénéfices du traitement :

• Le prix et le niveau de remboursement des produits de santé

sont définis, après autorisation de mise sur le marché, sur la

base de résultats d’études cliniques. A quelques exceptions

près, ils ne sont revalorisés (à la baisse quasi systématique-

ment) que lors des procédures périodiques de réévaluation.

• L’assurance maladie garantit une prise en charge systéma-

tique des traitements, qu’ils soient effectivement et efficace-

ment suivis ou non.

Nous sommes convaincus qu’une autre voie est possible pour

renforcer l’efficience de notre système de santé et financer les pro-

duits de santé selon des critères plus objectifs d’efficacité en vie

réelle, et en particulier l’observance.

5proposition

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62

Voilà pourquoi nous recommandons le développement de pro-

cédures de fixation conditionnelle du prix des traitements en fonc-

tion de critères objectifs, pertinents et mesurables (comme l’obser-

vance).

Pour la première fois en France, l’accord-cadre Leem-CEPS de

décembre 2012 prévoit l’introduction de la notion de prix condition-

nel dans la pratique conventionnelle58. Une vraie révolution dans le

système français de fixation du prix, même si cette nouveauté est int-

grée avec précaution et de façon exceptionnelle. La fixation de prix

conditionnels pour des produits et prestations de santé fait l’objet

depuis de prises de position de plus en plus nombreuses, aussi bien

des pouvoirs publics que des industriels, sous les termes de paie-

ment à la performance ou de paiement au résultat59.

Trois principaux facteurs ont rendu possible cette nou-

veauté :

• les nombreux exemples de produits de santé dont les résul-

tats en vie réelle diffèrent de ceux des études cliniques ;

• le développement des études observationnelles, qui favorisent

une analyse plus pertinente des bénéfices des produits de santé ;

• la dénonciation de plus en plus fréquente des niveaux de prix

de certains médicaments et l’allongement des délais de négo-

ciation.

58 - Accord-cadre du 5 décembre 2012 entre le Comité économique des produits de santé (CEPS) etles entreprises du médicament (Leem)59 - Annales pharmaceutiques françaises. Volume 71, n°5, septembre 2013

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63

La valeur d’un produit de santé peut être définie par le rapport

entre ses bénéfices sur l’état de santé et les risques associés. Si la

notion d’une fixation conditionnelle du prix est pertinente, c’est que

la valeur des produits de santé n’est pas figée une fois leur intro-

duction sur le marché mais qu’elle est évolutive. Cette valeur peut

ainsi notamment être influencée par des facteurs extrinsèques, liés

aux caractéristiques des patients les consommant et aux modali-

tés d’utilisation (en particulier l’observance).

Les conditions de réalisation des études cliniques sont par défi-

nition différentes des conditions d’utilisation en vie réelle du produit

de santé, et la valeur de celui-ci peut donc varier. Lors des phases

cliniques, les patients sont recrutés selon des critères de sélection,

l’observance est davantage contrôlée et des patients peuvent être

exclus des études pour mauvaise utilisation, voire résultats insuffi-

sants. Pendant la commercialisation, l’usage du produit de santé

est soumis aux aléas de la “vraie vie” : une population de patients

souvent supérieure à la population initiale d’indication, des patients

non sélectionnés avec potentiellement d’autres facteurs de risque

et une observance soumise à leur bon vouloir.

C’est pourquoi nous préconisons d’encourager le développe-

ment de la fixation conditionnelle du prix des produits de santé,

dans la mesure où les accords fonctionneront réellement dans les

deux sens. En effet, jusqu’à présent, les prix des médicaments

sont revus périodiquement, notamment sur la base d’études post-

inscription permettant une comparaison des résultats en vie réelle

j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2

64

avec ceux des études cliniques ayant servi à la fixation du prix lors

de l’introduction sur le marché. Or, ces renégociations périodiques

de prix n’ont été jusqu’ici synonymes que de baisse ou maintien du

prix pour les industriels.

Une telle politique nécessitera de rassembler l’ensemble des

parties prenantes pendant les négociations sur les prix afin de défi-

nir en amont :

• les modalités de réalisation des études observationnelles en

vie réelle ;

• les conditions précises de réévaluation du prix, à la baisse

comme à la hausse, en fonction de critères pertinents, objec-

tifs et mesurables.

Cette évolution du système de fixation du prix serait particulière-

ment pertinente en cas d’incertitude sur l’équivalence possible entre

les résultats cliniques et ceux en vie réelle, ou si les négociations

durent trop longtemps. Elle permettrait dans un premier temps d’ac-

célérer la mise à disposition auprès des patients des innovations thé-

rapeutiques ayant reçu leur autorisation de mise sur le marché et

deviendrait, à moyen terme, un nouvel outil de régulation du système

de santé en cas d’industrialisation. Après la révolution de l’evidence-

based medicine des années 1980 (médecine fondée sur les preuves),

les années à venir pourraient marquer une seconde révolution vers

l’observation-based medicine, avec la possibilité de reconsidérer la

valeur du médicament à tout moment pendant sa commercialisation60.

60 - Baseilhac E., “Toward a conditional price for medicine?”. Annales pharmaceutiques françaises, 2013

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65

Cette nouvelle politique de fixation du prix des produits de

santé est synonyme d’une plus grande responsabilisation des

industriels de santé sur l’évolution de la valeur de leurs produits.

Mais cela implique de leur donner les capacités d’agir sur cette

valeur, ce qui n’est pas le cas aujourd’hui, puisqu’il leur est interdit

d’intervenir en matière d’accompagnement et d’éducation théra-

peutique des patients. Nous pensons donc qu’il est impossible de

développer de tels accords de paiement conditionnel sans

consentir aux industriels le droit de concevoir des services en santé

visant à favoriser l’observance des patients. Nous pensons égale-

ment que ce type d’accords passe par une collaboration élargie

entre assurance maladie et industriels sur la réalisation d’études en

vie réelle à grande échelle et à coût limité grâce à l’utilisation des

bases de données de l’assurance maladie.

PRÉ-AMM

VALEURCONCEPTUELLE

AMM POST-AMM

VALEURATTENDUE

Négociationsur la base des études cliniques

COMMERCIALISATION

OBSERVATION-BASED MEDICINEEVIDENCE-BASED MEDICINE

ÉTUDES ENVIE RÉELLE

POST-RÉÉVALUATION

VALEURCONSTATÉE

Renégociationsur la base

d’études obser-vationnelles

66

Q U E L AV E N I R P O U R L E S C O N T R AT S D E PA I E M E N T

À L A P E R F O R M A N C E A P R È S L A P P C ?

Près de 500 000 patients souffrant d’apnée du sommeil uti-lisent un dispositif de pression positive continue (PPC) enFrance61. Ce dispositif médical insuffle de l'air via un masque appli-qué sur le visage pour prévenir les multiples apnées de ces patientspendant leur sommeil (jusqu’à plusieurs dizaines d’apnées de plus dedix secondes par heure de sommeil).

Dans un contexte de hausse de la prévalence de cette maladie enFrance (du fait des facteurs de risque liés au surpoids et au tabagismenotamment), les remboursements des dispositifs de PPC ont dépasséles 400 millions d'euros en 2012, en hausse de 11 % par rapport à201162. Le ministère de la Santé a estimé que 20 % des patients n'uti-lisaient pas assez leur appareil, soit une dépense non justifiée de prèsde 80 millions d'euros par an63.

Le dispositif de PPC est inscrit sur la liste des produits et presta-tions remboursables (LPPR) sous la forme d’un forfait hebdoma-daire, intégrant la mise à disposition du dispositif ainsi que des pres-tations de services auprès du patient et de ses proches (livraison, ins-tallation, réparation, conseil, éducation, suivi, coordination du traite-ment avec les professionnels de santé…).

Un contrat de paiement à la performance a été instauré sur ce dis-positif de PPC, une première en France, notamment en lien avec uneétude menée par le principal syndicat des prestataires de santé à

61 - 62 - Assurance maladie. 201363 - Ministère de la Santé, “Réponse à une question écrite sénatoriale”. 2013

67

domicile, le Synalam (aujourd’hui FEDEPSAD), qui a établi un liendirect entre durée d’observance et économies générées pour l’assu-rance maladie d’une part, décès évités d’autre part64. L’arrêté ministé-riel de janvier 201365 puis celui d’octobre 201366 décrivent un disposi-tif de remboursement conditionnel en fonction du niveau d’obser-vance des patients visant prioritairement les prestataires. Le décretprévoit également l’obligation à moyen terme que l’ensemble despatients soient équipés d’un dispositif de téléobservance permettantde mesurer et de transmettre les données réelles de suivi de l’obser-vance au prestataire, au médecin prescripteur, au médecin traitant etau service médical de l’assurance maladie.

Toutefois, sur le recours d’une association de patients et d’unefédération de prestataires associatifs critiquant un dispositif suscepti-ble de mener au “déremboursement total des patients”, le Conseild’Etat a rendu une décision en février 2014 pour suspendre ce texte.Validant globalement l’interprétation des requérants, le juge des réfé-rés a estimé qu'il existait un “doute sérieux” sur la compétence dugouvernement à mettre en place un tel mécanisme par arrêté, cettedécision relevant du législateur67.

Depuis, les pouvoirs publics se sont prononcés à plusieursreprises pour défendre le dispositif de PPC à la française, qu’il s’agissedu ministère de la Santé, de l’assurance maladie ou des représentantsdu CEPS. Cette mobilisation des pouvoirs publics est de bon augurequant à l’avenir de la tarification au résultat des produits et presta-tions de santé : elle traduit un partage de vues de plus en plus étroitentre industriels et régulateurs sur ce type de questions.64 - Synalam, étude jalma : “Prise en charge de l’apnée du sommeil en France”. 201165 - Arrêté ministériel du 9 janvier 201366 - Arrêté ministériel du 22 octobre 201367 - Conseil d’Etat, décision du 14 février 2014

68

Pour faire droit aux inquiétudes des représentants des patients, ilest probable que le principe de cette disposition sera aménagé (limi-tation de la télé-observance, poursuite du traitement sur avis favora-ble du médecin conseil de l’assurance maladie) et repris soit dans uncadre législatif plus sécurisé (par exemple un article de la prochaineloi de financement de la Sécurité sociale), soit dans le cadre d’unaccord entre prestataires et CEPS précisant bien l’esprit de l’arrêtésuspendu, à savoir que la contrainte et le risque de non-rembourse-ment portent sur le prestataire et non sur l’assuré.

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69

C O N C LU S I O N

Nos cinq propositions dessinent un chemin concret pour pren-

dre à bras-le-corps la question de la non-observance en France,

qui coûte à notre pays plus de 12 000 décès par an, soit près de

quatre fois plus que la mortalité routière, sans qu’un investissement

sociétal massif sur le sujet ne puisse être constaté pour l’instant.

Pour débloquer cette situation, il s’agit d’abord d’objectiver

l’ampleur du phénomène. Notre étude y participe, mais la mise en

place d’un observatoire, si possible au travers d’une démarche

partagée entre industriels et pouvoirs publics, contribuerait forte-

ment à mettre le sujet au cœur du débat de santé publique.

Cette prise de conscience ne manquera pas de justifier la

mise en œuvre de campagnes de santé publique associant pou-

voirs publics, établissements de soins, professionnels de santé et

associations de patients. Elle permettra également une forte

mobilisation des professionnels de santé du premier recours

autour de la question de l’observance, en s’appuyant sur la coor-

j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2

70

dination entre médecin traitant et pharmacien, ainsi qu’en exploi-

tant davantage le potentiel des nouvelles technologies et des

données médico-administratives. Pour réussir cette mobilisation

des professionnels des soins de proximité, l’intervention aussi

bien opérationnelle que régulatrice de l’assurance maladie consti-

tue un facteur clé.

Au-delà de l’intervention directe de l’assurance maladie, l’ac-

tion des pouvoirs publics pourrait être efficacement démultipliée

par l’intervention encadrée des industriels de santé eux-mêmes

pour renforcer l’observance de leurs produits et prestations.

Pour être couronnée de succès, cette mobilisation des indus-

triels de santé doit selon nous être fortement incitée par la réinté-

gration de la meilleure observance dans les critères de fixation du

prix des produits et prestations de santé par le CEPS ainsi que par

des mécanismes de paiement des industriels à la performance

garantissant l’adéquation de leur action avec les objectifs de ges-

tion du risque des pouvoirs publics.

Ces cinq propositions dessinent des évolutions de notre sys-

tème de santé que nous estimons souhaitables au-delà du sujet

même de l’observance. La première de ces évolutions est le déve-

loppement des actions innovantes de gestion du risque par l’assu-

rance maladie et les agences régionales de santé. Depuis 2008,

les pouvoirs publics ont consacré un budget toujours plus large à

l’innovation et aux actions d’efficience. Ce budget reste pourtant

nettement inférieur à 1 % des dépenses de santé.

j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2

71

L’enveloppe globale consacrée à l’innovation (Fonds d’inter-

vention régional, dépenses de la CNAMTS sur les programmes

d’accompagnement des patients) doit être identifiée et sanctuari-

sée dans la discussion annuelle sur l’ONDAM : malgré la forte

pression sur les dépenses d’assurance maladie, une absence de

développement de cette enveloppe ou, pis, une régression consti-

tuerait un facteur majeur d’appauvrissement et de dysfonctionne-

ment de notre système de soins.

La deuxième évolution que nous appelons de nos vœux est le

développement d’une approche industrielle des programmes d’ef-

ficience en relais des actions de l’assurance maladie et des ARS.

Quoi de plus normal que de confier l’industrialisation de notre

système à des acteurs connaissant les ressorts de cette

approche (logique de masse, gestion de grands projets, optimi-

sation des coûts) : les industriels de santé au premier chef mais

aussi les établissements de santé publics et privés et, à terme,

les structures de soins de proximité (maisons de santé, groupe-

ments de pharmaciens).

Cette mobilisation des acteurs industriels ne pourra se faire, et

c’est la troisième évolution que nous prônons, que dans un cadre

permettant la confiance réciproque entre offreurs de soins et pou-

voirs publics, celui de partenariats public-privé ambitieux associant

garanties éthiques (procédures transparentes, place des associa-

tions de patients) et contractualisation autour d’objectifs de résul-

tats et de performance.

j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y — n ° 2

72

Pour être efficaces, ces partenariats devront s’appuyer sur une

dernière évolution souhaitable, l’utilisation partagée des gisements

de données de santé, afin de mieux cibler les actions nécessaires

et d’en évaluer la portée.

L ’É Q U I P E J A L M A

J A L M A

Créée en 1997 par Mathias Matallah, JALMA est aujourd’hui le numéro 1du conseil dans le secteur de la santé en France. Exclusivement dédiés à cesecteur, nous en accompagnons les acteurs qu’il s’agisse d’agencespubliques, d’organismes de Sécurité sociale, d’industriels de santé (labora-toires pharmaceutiques, fabricants de dispositifs médicaux, prestataires desanté à domicile), d’opérateurs d’assurance santé ) ou d’établissements desoins dans la définition de leurs stratégies et la conception et la mise enœuvre de leurs grands projets de transformation.

Nous sommes convaincus depuis toujours que l’innovation est la seuleréponse viable aux défis auxquels sont confrontés les systèmes de santé detous les pays occidentaux du fait de l’accélération du vieillissement : explo-sion des maladies chroniques, baisse de la densité médicale, difficultésfinancières des régimes publics de protection sociale. De ce fait, nous inter-venons auprès de nos clients dans leurs réflexions stratégiques (nouveauxbusiness models, entrées sur le marché , repositionnement), la conceptionet la mise en œuvre de nouvelles activités de soins (télémédecine, soins deproximité, alternatives à l’hospitalisation), la mise en place de services d’ac-compagnement des patients visant à l’optimisation des parcours de soins,la structuration d’approches innovantes en matière de market access (tarifi-cation à la performance, modélisation médico-économique prospective) etla structuration de nouvelles approches décisionnelles (exploitation desgisements de données de santé, Big Data)

Notre équipe est constituée de 40 consultants spécialisés, basés àParis mais intervenant sur l’ensemble de l’espace européen et sur des mis-sions internationales. Elle rassemble de multiples compétences (ingé-nieurs, spécialistes du marketing et des affaires publiques, actuaires etbiostatisticiens, professionnels de santé). Sa parfaite formation aux enjeuxdu système de santé et aux standards méthodologiques les plus exigeantsest pour nos clients la meilleure garantie du degré d’exigence que nousmettons dans notre accompagnement de leurs projets.

Nous publions régulièrement depuis une quinzaine d’années desétudes de fond sur le système de santé et son financement. Le JALMA

HEALTH AND AGEING SURVEY, destiné à un public de décideurs du secteuret dont l’objectif est d’éclairer les enjeux à venir des systèmes de santé,s’inscrit dans cette logique d’investissement intellectuel dans les fondamen-taux de notre métier.

j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y

U N E N O U V E L L E F O R M U L E J A L M A

L’humanité va plus vieillir dans les 30 à 40 prochaines années

que dans les 10 000 précédentes et la France, même si, contrai-

rement à beaucoup d’autres pays européens, arrive encore à

renouveler ses générations, n’échappera pas à cette évolution

inexorable. Les plus de 60 ans pèsent déjà presque autant que

les moins de 20 ans dans la population totale ; en 2050 ils seront

1,5 fois plus nombreux. A cette échéance, près d’une personne

sur six aura plus de 75 ans.

L’objectif du JALMA JALMA HEALTH AND AGEING SURVEY est de

mesurer les conséquences de ce tsunami du vieillissement sur

notre système de santé et de protection sociale. Nous verrons

dans ce deuxième volet, consacré à l’observance des traite-

ments, qu’un formidable gisement d’améliorations de la perfor-

mance de notre système de santé tant en termes de santé

publique que d’efficience réside dans une meilleure utilisation de

leurs traitements par les patients. La prise à bras le corps de cette

question suppose une approche innovante de l’organisation et du

financement des acteurs de santé, emblématique des évolutions

souhaitables pour réarchitecturer notre système de soins pour

lui permettre de faire face aux défis du vieillissement et des

pathologies chroniques.

23, rue Taitbout - 75009 ParisTél : 01 53 04 39 49 - Fax : 01 53 04 39 50

j a l m a h e a l t h a n d a g e i n g s u r v e y

2n°L E S E N J E U X

D E L ’ O B S E R V A N C E E NF R A N C E

C I N Q P R O P O S I T I O N SP O U R R E N F O R C E R L ’ O B S E R V A N C E

D E S P R O D U I T S D E S A N T É